Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A PF 06838435 hosszú távú biztonságossági és hatásossági vizsgálata és dózis-eszkalációs alvizsgálata B hemofíliában szenvedő egyéneknél

2026. május 11. frissítette: Pfizer

A IX. TÉNYEZŐ (FIX) GÉNÁTIRÁLÁS, A PF 06838435 HOSSZÚ TÁVÚ BIZTONSÁGI ÉS HATÉKONYSÁGI VIZSGÁLAT TÖBBKÖZPONTOS ÉRTÉKELÉSE ÉS A B HEMOFILIÁS EGYÉNEK ADAGOLÁSI ALATVIZSGÁLATA

Hosszú távú biztonságossági és hatásossági nyomon követés a B-hemofíliában szenvedő betegeknél, akiket korábban a C0371005 (korábban SPK-9001-101) vizsgálatban kezeltek, valamint egy dóziseszkalációs alvizsgálatot, amely értékeli a nagyobb dózisok biztonságosságát, tolerálhatóságát és kinetikáját hosszú távú biztonságossági és hatásossági nyomon követéssel. Az alvizsgálatban részt vevőknek nem kell részt venniük a C0371005.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Aktív, nem toborzó

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

A PF-06838435-höz (korábban SPK-9001) kapcsolódó perzisztencia hosszú távú szintjének és a lehetséges késői vagy késleltetett nemkívánatos események értékelése, a transzgén expressziójának tartósságának értékelése és a PF-06838435 klinikai kimenetelekre gyakorolt ​​hatásának meghatározása olyan személyek, akik korábban a C0371005 vizsgálatban egyszeri PF-06838435-öt kaptak. A tanulmány 2. módosítása tartalmaz egy dózis-eszkalációs alvizsgálatot a PF-06838435 egyszeri IV infúziójának biztonságosságának, tolerálhatóságának és kinetikájának értékelésére a C0371005 vizsgálatban alkalmazottnál magasabb dózis mellett. A dóziseszkaláció résztvevőit a hosszú távú biztonság és hatékonyság érdekében is követni fogják.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

21

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Ausztrália
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Ausztrália, 2050
        • Royal Prince Alfred Hospital
  • Egyesült Államok
    • California
      • Sacramento, California, Egyesült Államok, 95817
        • UC Davis Medical Center
      • Sacramento, California, Egyesült Államok, 95817
        • UC Davis Comprehensive Cancer Center
      • Sacramento, California, Egyesült Államok, 95817
        • UC Davis Ellison Ambulatory Care Clinic
      • Sacramento, California, Egyesült Államok, 95817
        • UC Davis Medical Center department of Radiology
      • Sacramento, California, Egyesült Államok, 95817
        • UC Davis Midtown Cancer Center
      • Sacramento, California, Egyesült Államok, 95817
        • UC DavisHealth Main Hospital
    • Louisiana
      • Metairie, Louisiana, Egyesült Államok, 70001
        • LA Center for Bleeding and Clotting Disorders - Metairie
      • Metairie, Louisiana, Egyesült Államok, 70001
        • Tulane Lakeside Hospital
      • New Orleans, Louisiana, Egyesült Államok, 70112
        • Tulane University School of Medicine
      • New Orleans, Louisiana, Egyesült Államok, 70112
        • University Medical Center New Orleans
      • New Orleans, Louisiana, Egyesült Államok, 70112
        • Tulane University Clinical Translational Unit
      • New Orleans, Louisiana, Egyesült Államok, 70112
        • LA Center for Bleeding and Clotting Disorders
      • New Orleans, Louisiana, Egyesült Államok, 70112
        • Tulane University Hospitals and Clinic
      • Slidell, Louisiana, Egyesült Államok, 70461
        • Louisiana Center for Advanced Medicine
    • Mississippi
      • Madison, Mississippi, Egyesült Államok, 39110
        • Mississippi Center for Advanced Medicine
    • New York
      • New York, New York, Egyesült Államok, 10065
        • Weill Cornell Medicine - New York Presbyterian Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
  • Kanada
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Kanada, L8N 3Z5
        • McMaster University Medical Centre - Hamilton Health Sciences
      • Hamilton, Ontario, Kanada, L8S 3L8
        • McMaster University
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H4A 3J1
        • McGill University Health Center - Research Institute
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3H 2R9
        • The Research Institute of the McGill University Health Centre
  • Törökország (Türkiye)
      • Istanbul, Törökország (Türkiye), 34093
        • Istanbul Universitesi Onkoloji Enstitusu Çocuk Hematoloji Onkoloji Bilim Dali
      • Istanbul, Törökország (Türkiye), 34452
        • Istanbul University Clinical Trials Excellence Center
      • Izmir, Törökország (Türkiye), 35100
        • Ege Universitesi Tip Fakultesi Cocuk Sagligi ve Hastaliklari Anabilim Dali

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Ez a vizsgálat jelenleg csak a dózis-eszkalációs alvizsgálatban vesz részt, ezt követően pedig hosszú távú követéssel. A dóziseszkalációs részvizsgálatba való belépés alkalmassági kritériumait az alábbiakban mutatjuk be:

Bevételi kritériumok:

  1. Képes tájékozott beleegyezést adni és megfelelni a vizsgálat követelményeinek
  2. 18 és 65 év közötti férfiak, akiknek megerősített diagnózisa hemofília B (≤2 NE/dl vagy ≤2% endogén IX-es faktor)
  3. ≥50 napon át kapott IX. faktor termékekkel
  4. Nincs mérhető IX-es faktor inhibitor, ahogy azt a központi laboratórium értékelte, és a kórelőzményükben nincs IX-es faktor fehérje inhibitora.
  5. Fogadja el, hogy tartózkodik a spermiumok adományozásától, és tartózkodjon a közösüléstől, vagy használjon megbízható fogamzásgátlást mindaddig, amíg 3 egymást követő spermaminta negatív a vektorszekvenciákra

Kizárási kritériumok:

  1. Aktív hepatitis B vagy C bizonyítéka
  2. Jelenleg a hepatitis B vagy C vírusellenes terápiájában részesül
  3. Jelentős májbetegsége van
  4. A HIV-1 vagy HIV-2 szerológiai bizonyítékai* ≤200/mm3 CD4-számmal (* HIV+ és stabil, 200/mm3 feletti CD4-számmal és nem kimutatható vírusterheléssel rendelkező résztvevők jelentkezhetnek)
  5. Semlegesíti a PF-06838435 kapszid részével szembeni antitest titereket a megállapított küszöb felett
  6. Heparinra való érzékenység vagy heparin által kiváltott thrombocytopenia; érzékenység a vizsgálati beavatkozások bármelyikére vagy annak összetevőire, vagy gyógyszerre vagy egyéb allergiára
  7. Korábban egy génterápiás kutatási kísérletben bármikor, vagy egy intervenciós klinikai vizsgálatban a szűrővizsgálatot követő 3 hónapon belül
  8. Bármely egyidejű, klinikailag jelentős betegség vagy állapot
  9. Képtelen vagy nem hajlandó megfelelni a tanulmányi eljárásoknak

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Szekvenciális hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: PF-06838435 Dózis-emelés
A PF-06838435 egyszeri intravénás infúziója. Miután 2 résztvevő megkapta a kezdeti adagot, az adatok kiértékelésre kerülnek, és döntés születik a kiértékelt dózis növeléséről vagy csökkentéséről, a dózist kapó résztvevők számának növeléséről vagy az adagolás leállításáról. Több iteráció is végrehajtható.
Biológiai: PF-06838435 (korábban SPK-9001)
Génterápia: Egy új, biológiailag módosított adeno-asszociált vírusvektor, amely humán IX-es faktor variánst hordoz

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
A PF-06838435-höz kapcsolódó nemkívánatos események előfordulása
Időkeret: Alaphelyzet 6. évig
Alaphelyzet 6. évig

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Klinikailag jelentős változások előfordulása a kiindulási értékhez képest
Időkeret: Kiindulási állapot 52 hétig
Klinikailag jelentős változások fizikális vizsgálatban, életjelekben, laboratóriumi értékekben. (AE-ként kell jelenteni, az ok-okozati összefüggéstől függetlenül)
Kiindulási állapot 52 hétig
A protokollban meghatározott, orvosilag fontos események előfordulása
Időkeret: Kiindulási állapot 52 hétig
Klinikai trombózisos események, FIX-inhibitor kialakulása a Nijmegen Bethesda-teszttel értékelve, túlérzékenységi reakció (pl. hörgőgörcs és anafilaxia), máj rosszindulatú daganata, vizsgálati beavatkozással összefüggő emelkedett májtranszamináz-szint, amely nem javul vagy nem szűnik meg, rosszindulatú daganat, amely ésszerű összefüggésben áll fenn beavatkozás tanulmányozására (SAE-ként kell jelenteni).
Kiindulási állapot 52 hétig
Immunválasz AAV kapszid fehérje és hFIX transzgén ellen
Időkeret: Kiindulási állapot 52 hétig
Pozitív immunválasz a perifériás vér mononukleáris sejtjein (PBMC) alapuló interferon gamma enzim-linked immunospot assay (ELISPOT) eredményei alapján.
Kiindulási állapot 52 hétig
Coagulation Clotting Assay a FIX aktivitási szintekhez
Időkeret: Alaphelyzet 6. évig
Alvadási véralvadási vizsgálatok a FIX aktivitás szintjének értékelésére (a normál érték százalékában)
Alaphelyzet 6. évig
A vektorból származó FIX aktivitási szintek átlaga és szórása
Időkeret: Kiindulási állapot 52 hétig
A csúcs és az állandósult FIX aktivitás átlaga és szórása
Kiindulási állapot 52 hétig
A FIX antigénszintek átlaga és szórása
Időkeret: Kiindulási állapot 52 hétig
A FIX antigénszintek átlaga és szórása
Kiindulási állapot 52 hétig
Éves vérzési arány (ABR)
Időkeret: Alaphelyzet 6. évig
ABR (kivéve a műtétre szántakat)
Alaphelyzet 6. évig
Évesített (FIX faktor) infúziós sebesség
Időkeret: Alaphelyzet 6. évig
AIR (kivéve a műtéthez használtakat)
Alaphelyzet 6. évig
Teljes tényezőfogyasztás (NE)
Időkeret: Alaphelyzet 6. évig
az évente beadott faktor teljes mennyisége (kivéve a műtéthez szükséges mennyiséget), az infúziós naplóban rögzített módon
Alaphelyzet 6. évig
A vérzéses események teljes száma
Időkeret: Alaphelyzet 6. évig
spontán és traumatikus
Alaphelyzet 6. évig
Haem-A-QoL
Időkeret: Alaphelyzet 6. évig
Életminőség (QoL) értékelése
Alaphelyzet 6. évig
EQ-5D-5L
Időkeret: Alaphelyzet 6. évig
Életminőség (QoL) értékelése
Alaphelyzet 6. évig
Rövid fájdalomleltár
Időkeret: 2-től 6-ig
Életminőség (QoL) értékelése
2-től 6-ig
McGill fájdalom kérdőív
Időkeret: Kiindulási állapot 52 hétig
Életminőség (QoL) értékelése
Kiindulási állapot 52 hétig

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Pfizer

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Hasznos linkek

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2017. június 22.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2029. május 29.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2029. október 25.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2017. szeptember 29.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2017. október 6.

Első közzététel (Tényleges)

2017. október 12.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2026. május 12.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2026. május 11.

Utolsó ellenőrzés

2026. május 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • C0371003
  • SPK-9001-LTFU-101 (Egyéb azonosító: Alias Study Number)

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

IGEN

IPD terv leírása

A Pfizer hozzáférést biztosít az egyéni, azonosítatlan résztvevői adatokhoz és a kapcsolódó tanulmányi dokumentumokhoz (pl. protokollt, statisztikai elemzési tervet (SAP), klinikai vizsgálati jelentést (CSR)) képzett kutatók kérésére, bizonyos kritériumok, feltételek és kivételek függvényében. A Pfizer adatmegosztási kritériumairól és a hozzáférés kérésének folyamatáról további részletek a következő címen találhatók: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Hemofília B

Klinikai vizsgálatok a PF-06838435 (korábban SPK-9001)

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Mongolia

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

Iratkozz fel