Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Długoterminowe badanie bezpieczeństwa i skuteczności oraz badanie dodatkowe dotyczące zwiększania dawki PF 06838435 u osób z hemofilią B

12 kwietnia 2024 zaktualizowane przez: Pfizer

PRZENIESIENIE GENU CZYNNIKA IX (FIX), WIELOŚRODKOWA OCENA DŁUGOTERMINOWEGO BADANIA BEZPIECZEŃSTWA I SKUTECZNOŚCI PF 06838435 ORAZ BADANIE CZĘŚCIOWE ZWIĘKSZANIA DAWKI U OSÓB Z HEMOFILIĄ B

Długoterminowa obserwacja bezpieczeństwa i skuteczności dla uczestników z hemofilią B, którzy byli wcześniej leczeni w badaniu C0371005 (dawniej SPK-9001-101) oraz badanie podrzędne zwiększania dawki oceniające bezpieczeństwo, tolerancję i kinetykę wyższej dawki z długoterminową obserwacją bezpieczeństwa i skuteczności. Uczestnicy badania podrzędnego nie muszą uczestniczyć w badaniu C0371005.

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Ocena długoterminowego poziomu utrzymywania się i potencjalnych późnych lub opóźnionych zdarzeń niepożądanych związanych z PF-06838435 (dawniej SPK-9001), ocena trwałości ekspresji transgenu oraz określenie wpływu PF-06838435 na wyniki kliniczne w osoby, które wcześniej otrzymały pojedyncze podanie PF-06838435 w badaniu C0371005. Poprawka 2 tego badania obejmuje badanie częściowe zwiększania dawki w celu oceny bezpieczeństwa, tolerancji i kinetyki pojedynczej infuzji dożylnej PF-06838435 w dawce wyższej niż stosowana w badaniu C0371005. Uczestnicy zwiększania dawki będą również obserwowani pod kątem długoterminowego bezpieczeństwa i skuteczności.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

21

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Australia
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Australia, 2050
        • Royal Prince Alfred Hospital
  • Indyk
      • Istanbul, Indyk, 34093
        • Istanbul Universitesi Onkoloji Enstitusu Çocuk Hematoloji Onkoloji Bilim Dali
      • Izmir, Indyk, 35100
        • Ege Universitesi Tip Fakultesi Cocuk Sagligi ve Hastaliklari Anabilim Dali
  • Kanada
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Kanada, L8S 4K1
        • McMaster University Medical Centre
      • Hamilton, Ontario, Kanada, L8N 3Z5
        • McMaster University Medical Centre - Hamilton Health Sciences
      • Hamilton, Ontario, Kanada, L8V 1C3
        • Juravinski Hospital - Hamilton Health Sciences
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5B 1W8
        • St. Michael's Hospital
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5B 1W8
        • St. Michaels Hospital
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H4A 3J1
        • McGill University Health Center - Research Institute
    • Saskatchewan
      • Saskatoon, Saskatchewan, Kanada, S7N 0W8
        • Royal University Hospital
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Sacramento, California, Stany Zjednoczone, 95817
        • UC Davis Medical Center
      • Sacramento, California, Stany Zjednoczone, 95817
        • UC Davis Comprehensive Cancer Center
      • Sacramento, California, Stany Zjednoczone, 95817
        • UC Davis Ellison Ambulatory Care Clinic
      • Sacramento, California, Stany Zjednoczone, 95817
        • UC Davis Medical Center department of Radiology
      • Sacramento, California, Stany Zjednoczone, 95817
        • UC Davis Midtown Cancer Center
      • Sacramento, California, Stany Zjednoczone, 95817
        • UC DavisHealth Main Hospital
    • Louisiana
      • Metairie, Louisiana, Stany Zjednoczone, 70001
        • LA Center for Bleeding and Clotting Disorders - Metairie
      • Metairie, Louisiana, Stany Zjednoczone, 70001
        • Tulane Lakeside Hospital
      • New Orleans, Louisiana, Stany Zjednoczone, 70112
        • Tulane University School of Medicine
      • New Orleans, Louisiana, Stany Zjednoczone, 70112
        • University Medical Center New Orleans
      • New Orleans, Louisiana, Stany Zjednoczone, 70112
        • Tulane University Clinical Translational Unit
      • New Orleans, Louisiana, Stany Zjednoczone, 70112
        • Tulane University Hospitals and Clinics
      • New Orleans, Louisiana, Stany Zjednoczone, 70112
        • LA Center for Bleeding and Clotting Disorders
      • New Orleans, Louisiana, Stany Zjednoczone, 70112
        • Tulane University Hospitals and Clinic
      • Slidell, Louisiana, Stany Zjednoczone, 70461
        • Louisiana Center for Advanced Medicine
    • Mississippi
      • Madison, Mississippi, Stany Zjednoczone, 39110
        • Mississippi Center For Advanced Medicine
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10065
        • Weill Cornell Medicine - New York Presbyterian Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 65 lat (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

To badanie jest obecnie włączane tylko do badania podrzędnego zwiększania dawki z późniejszą długoterminową obserwacją. Kryteria kwalifikowalności dotyczące włączenia do badania częściowego zwiększania dawki przedstawiono poniżej:

Kryteria przyjęcia:

  1. Potrafi wyrazić świadomą zgodę i spełnić wymagania badania
  2. Mężczyźni w wieku od 18 do 65 lat z potwierdzonym rozpoznaniem hemofilii B (≤2 IU/dl lub ≤2% endogennego czynnika IX)
  3. Otrzymał ≥50 dni ekspozycji na produkty z czynnikiem IX
  4. Brak mierzalnego inhibitora czynnika IX według oceny laboratorium centralnego i brak wcześniejszej historii inhibitorów białka czynnika IX
  5. Zobowiązać się do powstrzymania się od oddawania nasienia i albo powstrzymać się od współżycia, albo stosować skuteczną antykoncepcję mechaniczną do czasu, gdy 3 kolejne próbki nasienia będą ujemne pod kątem sekwencji wektorowych

Kryteria wyłączenia:

  1. Dowody na aktywne wirusowe zapalenie wątroby typu B lub C
  2. Obecnie na terapii przeciwwirusowej zapalenia wątroby typu B lub C
  3. Mają istotną podstawową chorobę wątroby
  4. Dowody serologiczne* HIV-1 lub HIV-2 z liczbą CD4 ≤200/mm3 (*uczestnicy, którzy są HIV+ i stabilni z liczbą CD4 >200/mm3 i niewykrywalnym mianem wirusa, kwalifikują się do rejestracji)
  5. Miana neutralizujących przeciwciał przeciwko części kapsydowej PF-06838435 powyżej ustalonego progu
  6. Wrażliwość na heparynę lub małopłytkowość wywołana przez heparynę; wrażliwość na jakąkolwiek interwencję badaną lub jej składniki lub lek lub inną alergię
  7. Wcześniej dawkowano w próbie badawczej terapii genowej w dowolnym momencie lub w interwencyjnym badaniu klinicznym w ciągu 3 miesięcy od wizyty przesiewowej
  8. Każda współistniejąca istotna klinicznie poważna choroba lub stan
  9. Niezdolność lub niechęć do przestrzegania procedur badania

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: PF-06838435 Zwiększanie dawki
Pojedyncza infuzja dożylna PF-06838435. Gdy 2 uczestników otrzyma dawkę początkową, dane zostaną ocenione i zostanie podjęta decyzja o zwiększeniu lub zmniejszeniu ocenianej dawki, zwiększeniu liczby uczestników otrzymujących dawkę lub zaprzestaniu dawkowania. Można wykonać wiele iteracji.
Biologiczny: PF-06838435 (dawniej SPK-9001)
Terapia genowa: nowy, bioinżynieryjny wektor wirusowy związany z adenowirusami, przenoszący wariant ludzkiego czynnika IX

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Występowanie zdarzeń niepożądanych związanych z PF-06838435
Ramy czasowe: Linia bazowa do 6 roku
Linia bazowa do 6 roku

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Częstość występowania klinicznie istotnych zmian w stosunku do wartości wyjściowych
Ramy czasowe: Linia bazowa do 52 tygodni
Klinicznie istotne zmiany w badaniu fizykalnym, parametrach życiowych, wartościach laboratoryjnych. (należy zgłaszać jako zdarzenia niepożądane, niezależnie od związku przyczynowego)
Linia bazowa do 52 tygodni
Występowanie zdefiniowanych w protokole zdarzeń ważnych z medycznego punktu widzenia
Ramy czasowe: Linia bazowa do 52 tygodni
Kliniczne zdarzenia zakrzepowe, Rozwój inhibitora FIX oceniany za pomocą testu Nijmegen Bethesda, Reakcja nadwrażliwości (np. skurcz oskrzeli i anafilaksja), Nowotwór wątroby, Zwiększona aktywność aminotransferaz wątrobowych związana z interwencją w badaniu, która nie ulega poprawie ani nie ustępuje, Nowotwór oceniony jako mający uzasadnione prawdopodobieństwo związku do badania interwencji (należy zgłaszać jako SAE).
Linia bazowa do 52 tygodni
Odpowiedź immunologiczna przeciwko białku kapsydu AAV i transgenowi hFIX
Ramy czasowe: Linia bazowa do 52 tygodni
Pozytywna odpowiedź immunologiczna w oparciu o wyniki komórek jednojądrzastych krwi obwodowej (PBMC) w teście immunoenzymatycznym związanym z interferonem gamma (ELISPOT).
Linia bazowa do 52 tygodni
Test krzepnięcia krzepnięcia dla poziomów aktywności FIX
Ramy czasowe: Linia bazowa do 6 roku
Testy krzepnięcia Testy krzepnięcia do oceny poziomów aktywności FIX (procent normy)
Linia bazowa do 6 roku
Średnia i odchylenie standardowe poziomów aktywności FIX pochodzących z wektorów
Ramy czasowe: Linia bazowa do 52 tygodni
Średnia i odchylenie standardowe szczytowej i stacjonarnej aktywności FIX
Linia bazowa do 52 tygodni
Średnia i odchylenie standardowe poziomów antygenu FIX
Ramy czasowe: Linia bazowa do 52 tygodni
Średnia i odchylenie standardowe poziomów antygenu FIX
Linia bazowa do 52 tygodni
Roczny wskaźnik krwawień (ABR)
Ramy czasowe: Linia bazowa do 6 roku
ABR (bez tych do operacji)
Linia bazowa do 6 roku
Szybkość infuzji w ujęciu rocznym (współczynnik FIX).
Ramy czasowe: Linia bazowa do 6 roku
POWIETRZE (z wyłączeniem tych do operacji)
Linia bazowa do 6 roku
Całkowite zużycie czynników produkcji (j.m.)
Ramy czasowe: Linia bazowa do 6 roku
całkowita ilość czynnika podawanego corocznie (nie wliczając ilości czynnika stosowanego podczas operacji) zgodnie z zapisem w dzienniku infuzji
Linia bazowa do 6 roku
Całkowita liczba przypadków krwawienia
Ramy czasowe: Linia bazowa do 6 roku
spontaniczne i traumatyczne
Linia bazowa do 6 roku
Hem-A-QoL
Ramy czasowe: Linia bazowa do 6 roku
Ocena jakości życia (QoL).
Linia bazowa do 6 roku
EQ-5D-5L
Ramy czasowe: Linia bazowa do 6 roku
Ocena jakości życia (QoL).
Linia bazowa do 6 roku
Krótka inwentaryzacja bólu
Ramy czasowe: Rok 2 do roku 6
Ocena jakości życia (QoL).
Rok 2 do roku 6
Kwestionariusz bólu McGilla
Ramy czasowe: Linia bazowa do 52 tygodni
Ocena jakości życia (QoL).
Linia bazowa do 52 tygodni

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Pfizer

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

22 czerwca 2017

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

29 maja 2029

Ukończenie studiów (Szacowany)

29 maja 2029

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

29 września 2017

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

6 października 2017

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

12 października 2017

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)

15 kwietnia 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

12 kwietnia 2024

Ostatnia weryfikacja

1 kwietnia 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • C0371003
  • SPK-9001-LTFU-101 (Inny identyfikator: Alias Study Number)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Firma Pfizer zapewni dostęp do danych poszczególnych uczestników pozbawionych elementów umożliwiających identyfikację oraz powiązanych dokumentów badawczych (np. protokół, plan analizy statystycznej (SAP), raport z badania klinicznego (CSR)) na żądanie wykwalifikowanych badaczy i z zastrzeżeniem pewnych kryteriów, warunków i wyjątków. Więcej informacji na temat kryteriów udostępniania danych przez firmę Pfizer oraz procesu ubiegania się o dostęp można znaleźć pod adresem: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Hemofilia B

Badania kliniczne na PF-06838435 (dawniej SPK-9001)

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Burundi

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj