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B형 혈우병 환자에 대한 PF 06838435의 장기 안전성 및 효능 연구 및 용량 증량 하위 연구

2024년 4월 12일 업데이트: Pfizer

요인 IX(FIX) 유전자 전이, PF 06838435의 장기 안전성 및 효능 연구의 다중 센터 평가 및 혈우병 B가 있는 개인의 용량 증량 하위 연구

이전에 C0371005(이전 SPK-9001-101) 연구에서 치료를 받은 B형 혈우병 참가자에 대한 장기적인 안전성 및 효능 추적 조사 및 고용량의 안전성, 내약성 및 동력학을 평가하는 용량 증량 하위 연구 장기간의 안전성 및 효능 추적. 하위 연구의 참가자는 C0371005에 참가할 필요가 없습니다.

연구 개요

상태

모집하지 않고 적극적으로

정황

개입 / 치료

상세 설명

PF-06838435(이전 SPK-9001)와 관련된 장기 지속 수준 및 잠재적 후기 또는 지연된 부작용 평가, 이식유전자 발현의 지속성 평가, 임상 결과에 대한 PF-06838435의 영향 결정 이전에 C0371005 연구에서 PF-06838435의 단일 투여를 받은 개인. 이 연구의 수정안 2는 C0371005 연구에서 사용된 것보다 더 높은 용량에서 PF-06838435의 단일 IV 주입의 안전성, 내약성 및 동력학을 평가하기 위한 용량 증량 하위 연구를 통합합니다. 용량 증량 참여자도 장기적인 안전성과 효능을 위해 추적될 것입니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

21

단계

  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • California
      • Sacramento, California, 미국, 95817
        • UC Davis Medical Center
      • Sacramento, California, 미국, 95817
        • UC Davis Comprehensive Cancer Center
      • Sacramento, California, 미국, 95817
        • UC Davis Ellison Ambulatory Care Clinic
      • Sacramento, California, 미국, 95817
        • UC Davis Medical Center department of Radiology
      • Sacramento, California, 미국, 95817
        • UC Davis Midtown Cancer Center
      • Sacramento, California, 미국, 95817
        • UC DavisHealth Main Hospital
    • Louisiana
      • Metairie, Louisiana, 미국, 70001
        • LA Center for Bleeding and Clotting Disorders - Metairie
      • Metairie, Louisiana, 미국, 70001
        • Tulane Lakeside Hospital
      • New Orleans, Louisiana, 미국, 70112
        • Tulane University School of Medicine
      • New Orleans, Louisiana, 미국, 70112
        • University Medical Center New Orleans
      • New Orleans, Louisiana, 미국, 70112
        • Tulane University Clinical Translational Unit
      • New Orleans, Louisiana, 미국, 70112
        • Tulane University Hospitals and Clinics
      • New Orleans, Louisiana, 미국, 70112
        • LA Center for Bleeding and Clotting Disorders
      • New Orleans, Louisiana, 미국, 70112
        • Tulane University Hospitals and Clinic
      • Slidell, Louisiana, 미국, 70461
        • Louisiana Center for Advanced Medicine
    • Mississippi
      • Madison, Mississippi, 미국, 39110
        • Mississippi Center for Advanced Medicine
    • New York
      • New York, New York, 미국, 10065
        • Weill Cornell Medicine - New York Presbyterian Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
  • 칠면조
      • Istanbul, 칠면조, 34093
        • Istanbul Universitesi Onkoloji Enstitusu Çocuk Hematoloji Onkoloji Bilim Dali
      • Izmir, 칠면조, 35100
        • Ege Universitesi Tip Fakultesi Cocuk Sagligi ve Hastaliklari Anabilim Dali
  • 캐나다
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, 캐나다, L8S 4K1
        • McMaster University Medical Centre
      • Hamilton, Ontario, 캐나다, L8N 3Z5
        • McMaster University Medical Centre - Hamilton Health Sciences
      • Hamilton, Ontario, 캐나다, L8V 1C3
        • Juravinski Hospital - Hamilton Health Sciences
      • Toronto, Ontario, 캐나다, M5B 1W8
        • St. Michael's Hospital
      • Toronto, Ontario, 캐나다, M5B 1W8
        • St. Michaels Hospital
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, 캐나다, H4A 3J1
        • McGill University Health Center - Research Institute
    • Saskatchewan
      • Saskatoon, Saskatchewan, 캐나다, S7N 0W8
        • Royal University Hospital
  • 호주
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, 호주, 2050
        • Royal Prince Alfred Hospital

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

18년 (성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

이 연구는 현재 후속 장기 후속 조치와 함께 용량 증량 하위 연구에만 등록하고 있습니다. 용량 증량 하위 연구에 참여하기 위한 자격 기준은 다음과 같습니다.

포함 기준:

  1. 정보에 입각한 동의를 제공하고 연구 요건을 준수할 수 있음
  2. B형 혈우병 진단이 확정된 18~65세 남성(≤2 IU/dL 또는 ≤2% 내인성 IX 인자)
  3. 인자 IX 제품에 대해 50일 이상 노출됨
  4. 중앙 실험실에서 평가한 측정 가능한 제9인자 억제제가 없으며 제9인자 단백질에 대한 이전의 억제제 병력이 없습니다.
  5. 3개의 연속적인 정액 샘플이 벡터 서열에 대해 음성이 나올 때까지 정자 기증을 삼가하고 성교를 삼가하거나 신뢰할 수 있는 장벽 피임법을 사용하는 데 동의합니다.

제외 기준:

  1. 활동성 B형 또는 C형 간염의 증거
  2. 현재 B형 또는 C형 간염에 대한 항바이러스 요법을 받고 있습니다.
  3. 중대한 기저 간 질환이 있는 경우
  4. CD4 수가 ≤200/mm3인 HIV-1 또는 HIV-2의 혈청학적 증거*(* HIV+이고 CD4 수가 >200/mm3이고 검출할 수 없는 바이러스 양이 안정적인 참가자는 등록할 수 있음)
  5. 확립된 임계값을 초과하는 PF-06838435의 캡시드 부분에 대한 중화 항체 역가
  6. 헤파린에 대한 민감성 또는 헤파린 유발 혈소판 감소증; 임의의 연구 중재 또는 그 구성요소에 대한 민감성, 또는 약물 또는 기타 알레르기
  7. 이전에 언제든지 유전자 요법 연구 시험에서 또는 스크리닝 방문 3개월 이내에 중재적 임상 연구에서 투약됨
  8. 동시 임상적으로 중요한 주요 질병 또는 상태
  9. 연구 절차를 따를 수 없거나 따를 의지가 없는 자

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 순차적 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: PF-06838435 용량 증량
PF-06838435의 단일 혈관내 주입. 2명의 참가자가 초기 선량을 받은 후 데이터를 평가하고 평가 중인 선량을 늘리거나 줄이거나 선량을 받는 참가자 수를 늘리거나 투여를 중단하기로 결정합니다. 여러 번 반복할 수 있습니다.
생물학적: PF-06838435(구 SPK-9001)
유전자 요법: 인간 인자 IX 변이체를 보유하는 새로운 생체 ​​공학 아데노 관련 바이러스 벡터

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
기간
PF-06838435 관련 부작용 발생률
기간: 6년차까지 기준선
6년차까지 기준선

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
베이스라인에서 임상적으로 유의미한 변화의 발생률
기간: 기준선 최대 52주
신체 검사, 바이탈 사인, 실험실 값의 임상적으로 중요한 변화. (인과관계와 관계없이 AE로 보고됨)
기준선 최대 52주
프로토콜에 정의된 의학적으로 중요한 사건의 발생률
기간: 기준선 최대 52주
임상적 혈전성 사건, Nijmegen Bethesda 분석으로 평가한 FIX 억제제 개발, 과민 반응(예: 기관지 경련 및 아나필락시스), 간 악성종양, 개선 또는 해결에 실패한 연구 중재 관련 상승된 간 트랜스아미나제, 관련된 합리적 가능성이 있는 것으로 평가된 악성종양 중재를 연구하기 위해(SAE로 보고됨).
기준선 최대 52주
AAV 캡시드 단백질 및 hFIX 이식유전자에 대한 면역 반응
기간: 기준선 최대 52주
인터페론 감마 효소 결합 면역스팟 분석(ELISPOT)에 의한 말초 혈액 단핵 세포(PBMC) 결과에 근거한 양성 면역 반응.
기준선 최대 52주
FIX 활성 수준에 대한 응고 응고 검정
기간: 6년차까지 기준선
FIX 활성 수준(정상의 퍼센트)을 평가하기 위한 응고 응고 검정
6년차까지 기준선
벡터 유래 FIX 활동 수준의 평균 및 표준 편차
기간: 기준선 최대 52주
피크 및 정상 상태 FIX 활동의 평균 및 표준 편차
기준선 최대 52주
FIX 항원 수준의 평균 및 표준편차
기간: 기준선 최대 52주
FIX 항원 수준의 평균 및 표준편차
기준선 최대 52주
연간 출혈률(ABR)
기간: 6년차까지 기준선
ABR(수술 제외)
6년차까지 기준선
연간(인자 FIX) 주입 속도
기간: 6년차까지 기준선
AIR(수술 제외)
6년차까지 기준선
총요소소비(IU)
기간: 6년차까지 기준선
주입 로그에 기록된 대로 연간 주입된 인자의 총량(수술용은 제외)
6년차까지 기준선
출혈 사건의 총 수
기간: 6년차까지 기준선
자발적이고 충격적인
6년차까지 기준선
Haem-A-QoL
기간: 6년차까지 기준선
삶의 질(QoL) 평가
6년차까지 기준선
EQ-5D-5L
기간: 6년차까지 기준선
삶의 질(QoL) 평가
6년차까지 기준선
간략한 통증 인벤토리
기간: 2학년부터 6학년까지
삶의 질(QoL) 평가
2학년부터 6학년까지
맥길 통증 설문지
기간: 기준선 최대 52주
삶의 질(QoL) 평가
기준선 최대 52주

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Pfizer

수사관

  • 연구 책임자: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

유용한 링크

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2017년 6월 22일

기본 완료 (추정된)

2029년 5월 29일

연구 완료 (추정된)

2029년 5월 29일

연구 등록 날짜

최초 제출

2017년 9월 29일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2017년 10월 6일

처음 게시됨 (실제)

2017년 10월 12일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (추정된)

2024년 4월 15일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2024년 4월 12일

마지막으로 확인됨

2024년 4월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • C0371003
  • SPK-9001-LTFU-101 (기타 식별자: Alias Study Number)

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

예

IPD 계획 설명

화이자는 식별되지 않은 개별 참가자 데이터 및 관련 연구 문서(예: 프로토콜, 통계 분석 계획(SAP), 임상 연구 보고서(CSR)) 자격을 갖춘 연구자의 요청에 따라 특정 기준, 조건 및 예외가 적용됩니다. 화이자의 데이터 공유 기준 및 액세스 요청 프로세스에 대한 자세한 내용은 https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests에서 확인할 수 있습니다.

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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위치

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