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Langzeit-Sicherheits- und Wirksamkeitsstudie und Teilstudie zur Dosiseskalation von PF 06838435 bei Personen mit Hämophilie B

11. Mai 2026 aktualisiert von: Pfizer

EINE FAKTOR-IX-(FIX)-GENTRANSFER-, MULTIZENTRIER-AUSWERTUNG DER LANGZEIT-SICHERHEITS- UND WIRKSAMKEITSSTUDIE VON PF 06838435 UND EINE DOSISESSKALATIONS-SUBSTUDIE BEI ​​PERSONEN MIT HÄMOPHILIE B

Langzeit-Sicherheits- und Wirksamkeits-Follow-up für Teilnehmer mit Hämophilie B, die zuvor in der Studie C0371005 (früher SPK-9001-101) behandelt wurden, und einer Dosiseskalations-Unterstudie zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit und Kinetik einer höheren Dosis mit Langzeit-Sicherheits- und Wirksamkeits-Follow-up. Teilnehmer der Teilstudie müssen nicht an C0371005 teilgenommen haben.

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Bewertung der langfristigen Persistenz und potenzieller später oder verzögerter unerwünschter Ereignisse im Zusammenhang mit PF-06838435 (ehemals SPK-9001), Bewertung der Dauerhaftigkeit der Transgenexpression und Bestimmung der Auswirkungen von PF-06838435 auf die klinischen Ergebnisse in Personen, die zuvor eine einzelne Verabreichung von PF-06838435 in der C0371005-Studie erhalten haben. Änderung 2 dieser Studie beinhaltet eine Teilstudie zur Dosiseskalation zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit und Kinetik einer einzelnen intravenösen Infusion von PF-06838435 mit einer höheren Dosis als der in der Studie C0371005 verwendeten. Die Teilnehmer an der Dosiseskalation werden auch im Hinblick auf langfristige Sicherheit und Wirksamkeit beobachtet.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

21

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Australien
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Australien, 2050
        • Royal Prince Alfred Hospital
  • Kanada
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Kanada, L8N 3Z5
        • McMaster University Medical Centre - Hamilton Health Sciences
      • Hamilton, Ontario, Kanada, L8S 3L8
        • McMaster University
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H4A 3J1
        • McGill University Health Center - Research Institute
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3H 2R9
        • The Research Institute of the McGill University Health Centre
  • Türkei (türkiye)
      • Istanbul, Türkei (türkiye), 34093
        • Istanbul Universitesi Onkoloji Enstitusu Çocuk Hematoloji Onkoloji Bilim Dali
      • Istanbul, Türkei (türkiye), 34452
        • Istanbul University Clinical Trials Excellence Center
      • Izmir, Türkei (türkiye), 35100
        • Ege Universitesi Tip Fakultesi Cocuk Sagligi ve Hastaliklari Anabilim Dali
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Sacramento, California, Vereinigte Staaten, 95817
        • UC Davis Medical Center
      • Sacramento, California, Vereinigte Staaten, 95817
        • UC Davis Comprehensive Cancer Center
      • Sacramento, California, Vereinigte Staaten, 95817
        • UC Davis Ellison Ambulatory Care Clinic
      • Sacramento, California, Vereinigte Staaten, 95817
        • UC Davis Medical Center department of Radiology
      • Sacramento, California, Vereinigte Staaten, 95817
        • UC Davis Midtown Cancer Center
      • Sacramento, California, Vereinigte Staaten, 95817
        • UC DavisHealth Main Hospital
    • Louisiana
      • Metairie, Louisiana, Vereinigte Staaten, 70001
        • LA Center for Bleeding and Clotting Disorders - Metairie
      • Metairie, Louisiana, Vereinigte Staaten, 70001
        • Tulane Lakeside Hospital
      • New Orleans, Louisiana, Vereinigte Staaten, 70112
        • Tulane University School of Medicine
      • New Orleans, Louisiana, Vereinigte Staaten, 70112
        • University Medical Center New Orleans
      • New Orleans, Louisiana, Vereinigte Staaten, 70112
        • Tulane University Clinical Translational Unit
      • New Orleans, Louisiana, Vereinigte Staaten, 70112
        • LA Center for Bleeding and Clotting Disorders
      • New Orleans, Louisiana, Vereinigte Staaten, 70112
        • Tulane University Hospitals and Clinic
      • Slidell, Louisiana, Vereinigte Staaten, 70461
        • Louisiana Center for Advanced Medicine
    • Mississippi
      • Madison, Mississippi, Vereinigte Staaten, 39110
        • Mississippi Center for Advanced Medicine
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10065
        • Weill Cornell Medicine - New York Presbyterian Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre bis 65 Jahre (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Diese Studie wird derzeit nur in die Teilstudie zur Dosiseskalation mit anschließender Langzeitnachbeobachtung aufgenommen. Die Zulassungskriterien für die Teilnahme an der Teilstudie zur Dosiseskalation sind nachstehend aufgeführt:

Einschlusskriterien:

  1. Kann eine Einverständniserklärung abgeben und die Anforderungen der Studie erfüllen
  2. Männer im Alter von 18 bis 65 Jahren mit bestätigter Diagnose von Hämophilie B (≤2 IE/dl oder ≤2 % endogener Faktor IX)
  3. ≥50 Kontakttage mit Faktor-IX-Produkten erhalten
  4. Kein messbarer Faktor-IX-Inhibitor, wie vom Zentrallabor beurteilt, und keine Vorgeschichte von Inhibitoren des Faktor-IX-Proteins
  5. Stimmen Sie zu, keine Spermien zu spenden und entweder auf Geschlechtsverkehr zu verzichten oder eine zuverlässige Barriere-Empfängnisverhütung zu verwenden, bis 3 aufeinanderfolgende Samenproben negativ für Vektorsequenzen sind

Ausschlusskriterien:

  1. Nachweis einer aktiven Hepatitis B oder C
  2. Derzeit in antiviraler Therapie gegen Hepatitis B oder C
  3. Haben Sie eine signifikante zugrunde liegende Lebererkrankung
  4. Serologischer Nachweis* von HIV-1 oder HIV-2 mit CD4-Zahlen ≤ 200/mm3 (* HIV-positive und stabile Teilnehmer mit CD4-Zahlen > 200/mm3 und nicht nachweisbarer Viruslast sind teilnahmeberechtigt)
  5. Neutralisierende Antikörpertiter gegen den Kapsidanteil von PF-06838435 über dem festgelegten Schwellenwert
  6. Empfindlichkeit gegenüber Heparin oder heparininduzierter Thrombozytopenie; Empfindlichkeit gegenüber einer der Studieninterventionen oder Komponenten davon oder Arzneimittel- oder andere Allergien
  7. Zuvor in einer Gentherapie-Forschungsstudie oder in einer interventionellen klinischen Studie innerhalb von 3 Monaten nach dem Screening-Besuch verabreicht
  8. Jede gleichzeitige klinisch signifikante schwere Krankheit oder Zustand
  9. Unfähig oder nicht bereit, die Studienverfahren einzuhalten

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Sequenzielle Zuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: PF-06838435 Dosis-Eskalation
Einzelne intravenöse Infusion von PF-06838435. Nachdem 2 Teilnehmer die Anfangsdosis erhalten haben, werden die Daten ausgewertet und eine Entscheidung getroffen, die zu bewertende Dosis zu eskalieren oder zu reduzieren, die Anzahl der Teilnehmer zu erhöhen, die die Dosis erhalten, oder die Dosierung zu beenden. Es können mehrere Iterationen durchgeführt werden.
Biologisch: PF-06838435 (früher SPK-9001)
Gentherapie: Ein neuartiger, biotechnologisch hergestellter Adeno-assoziierter viraler Vektor, der eine humane Faktor-IX-Variante trägt

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Inzidenz unerwünschter Ereignisse im Zusammenhang mit PF-06838435
Zeitfenster: Grundlinie bis zur 6. Klasse
Grundlinie bis zur 6. Klasse

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Inzidenz klinisch signifikanter Veränderungen gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Ausgangswert bis zu 52 Wochen
Klinisch signifikante Veränderungen der körperlichen Untersuchung, der Vitalfunktionen und der Laborwerte. (als UE zu melden, unabhängig von der Kausalität)
Ausgangswert bis zu 52 Wochen
Inzidenz protokolldefinierter medizinisch wichtiger Ereignisse
Zeitfenster: Ausgangswert bis zu 52 Wochen
Klinische thrombotische Ereignisse, FIX-Inhibitor-Entwicklung gemäß Nijmegen-Bethesda-Assay, Überempfindlichkeitsreaktion (z. B. Bronchospasmus und Anaphylaxie), Lebermalignität, Studieninterventionsbedingte erhöhte Lebertransaminasen, die sich nicht bessern oder verschwinden, Malignität, bei der eine begründete Wahrscheinlichkeit eines Zusammenhangs festgestellt wurde um Interventionen zu untersuchen (als SAEs zu melden).
Ausgangswert bis zu 52 Wochen
Immunantwort gegen AAV-Kapsidprotein und hFIX-Transgen
Zeitfenster: Ausgangswert bis zu 52 Wochen
Positive Immunantwort basierend auf Ergebnissen mononukleärer Zellen des peripheren Blutes (PBMC) mittels Interferon-Gamma-Enzym-Immunospot-Assay (ELISPOT).
Ausgangswert bis zu 52 Wochen
Koagulations-Gerinnungstest für FIX-Aktivitätsniveaus
Zeitfenster: Grundlinie bis zur 6. Klasse
Koagulationstests zur Beurteilung der FIX-Aktivität (Prozent des Normalwerts)
Grundlinie bis zur 6. Klasse
Mittelwert und Standardabweichung der vektorabgeleiteten FIX-Aktivitätsniveaus
Zeitfenster: Ausgangswert bis zu 52 Wochen
Mittelwert und Standardabweichung der Spitzen- und Steady-State-FIX-Aktivität
Ausgangswert bis zu 52 Wochen
Mittelwert und Standardabweichung der FIX-Antigen-Spiegel
Zeitfenster: Ausgangswert bis zu 52 Wochen
Mittelwert und Standardabweichung der FIX-Antigen-Spiegel
Ausgangswert bis zu 52 Wochen
Annualisierte Blutungsrate (ABR)
Zeitfenster: Grundlinie bis zur 6. Klasse
ABR (ohne jene für chirurgische Eingriffe)
Grundlinie bis zur 6. Klasse
Annualisierte (Faktor FIX) Infusionsrate
Zeitfenster: Grundlinie bis zur 6. Klasse
LUFT (ohne chirurgische Eingriffe)
Grundlinie bis zur 6. Klasse
Gesamtfaktorverbrauch (IE)
Zeitfenster: Grundlinie bis zur 6. Klasse
Gesamtmenge des jährlich infundierten Faktors (ohne diejenigen für chirurgische Eingriffe), wie im Infusionsprotokoll vermerkt
Grundlinie bis zur 6. Klasse
Gesamtzahl der Blutungsereignisse
Zeitfenster: Grundlinie bis zur 6. Klasse
spontan und traumatisch
Grundlinie bis zur 6. Klasse
Häm-A-QoL
Zeitfenster: Grundlinie bis zur 6. Klasse
Beurteilung der Lebensqualität (QoL).
Grundlinie bis zur 6. Klasse
EQ-5D-5L
Zeitfenster: Grundlinie bis zur 6. Klasse
Beurteilung der Lebensqualität (QoL).
Grundlinie bis zur 6. Klasse
Kurze Schmerzinventur
Zeitfenster: Jahr 2 bis Jahr 6
Beurteilung der Lebensqualität (QoL).
Jahr 2 bis Jahr 6
McGill-Schmerzfragebogen
Zeitfenster: Ausgangswert bis zu 52 Wochen
Beurteilung der Lebensqualität (QoL).
Ausgangswert bis zu 52 Wochen

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Pfizer

Ermittler

  • Studienleiter: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

22. Juni 2017

Primärer Abschluss (Geschätzt)

29. Mai 2029

Studienabschluss (Geschätzt)

25. Oktober 2029

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

29. September 2017

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

6. Oktober 2017

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

12. Oktober 2017

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

12. Mai 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

11. Mai 2026

Zuletzt verifiziert

1. Mai 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • C0371003
  • SPK-9001-LTFU-101 (Andere Kennung: Alias Study Number)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Pfizer gewährt Zugang zu individuellen anonymisierten Teilnehmerdaten und zugehörigen Studiendokumenten (z. Protokoll, statistischer Analyseplan (SAP), klinischer Studienbericht (CSR)) auf Anfrage von qualifizierten Forschern und vorbehaltlich bestimmter Kriterien, Bedingungen und Ausnahmen. Weitere Einzelheiten zu Pfizers Kriterien für die gemeinsame Nutzung von Daten und das Verfahren zur Beantragung des Zugriffs finden Sie unter: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Hämophilie B

Klinische Studien zur PF-06838435 (früher SPK-9001)

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