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Estudio de seguridad y eficacia a largo plazo y subestudio de aumento de dosis de PF 06838435 en personas con hemofilia B

11 de mayo de 2026 actualizado por: Pfizer

TRANSFERENCIA GÉNICA DEL FACTOR IX (FIX), EVALUACIÓN MULTICÉNTRICO DEL ESTUDIO DE SEGURIDAD Y EFICACIA A LARGO PLAZO DE PF 06838435 Y SUBESTUDIO DE ESCALAMIENTO DE DOSIS EN PERSONAS CON HEMOFILIA B

Seguimiento de seguridad y eficacia a largo plazo para participantes con hemofilia B que fueron tratados previamente en el estudio C0371005 (anteriormente SPK-9001-101) y un subestudio de escalada de dosis que evalúa la seguridad, la tolerabilidad y la cinética de una dosis más alta con seguimiento a largo plazo de seguridad y eficacia. No es necesario que los participantes en el subestudio hayan participado en C0371005.

Descripción general del estudio

Estado

Activo, no reclutando

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Evaluación del nivel a largo plazo de persistencia y posibles eventos adversos tardíos o retrasados ​​asociados con PF-06838435 (anteriormente SPK-9001), evaluación de la durabilidad de la expresión transgénica y determinación de los efectos de PF-06838435 en los resultados clínicos en personas que hayan recibido previamente una sola administración de PF-06838435 en el estudio C0371005. La enmienda 2 de este estudio incorpora un subestudio de escalada de dosis para evaluar la seguridad, la tolerabilidad y la cinética de una única infusión IV de PF-06838435 a una dosis más alta que la utilizada en el estudio C0371005. También se realizará un seguimiento de la seguridad y la eficacia a largo plazo de los participantes en la escalada de dosis.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

21

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Australia
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Australia, 2050
        • Royal Prince Alfred Hospital
  • Canadá
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canadá, L8N 3Z5
        • McMaster University Medical Centre - Hamilton Health Sciences
      • Hamilton, Ontario, Canadá, L8S 3L8
        • McMaster University
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canadá, H4A 3J1
        • McGill University Health Center - Research Institute
      • Montreal, Quebec, Canadá, H3H 2R9
        • The Research Institute of the McGill University Health Centre
  • Estados Unidos
    • California
      • Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
        • UC Davis Medical Center
      • Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
        • UC Davis Comprehensive Cancer Center
      • Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
        • UC Davis Ellison Ambulatory Care Clinic
      • Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
        • UC Davis Medical Center department of Radiology
      • Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
        • UC Davis Midtown Cancer Center
      • Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
        • UC DavisHealth Main Hospital
    • Louisiana
      • Metairie, Louisiana, Estados Unidos, 70001
        • LA Center for Bleeding and Clotting Disorders - Metairie
      • Metairie, Louisiana, Estados Unidos, 70001
        • Tulane Lakeside Hospital
      • New Orleans, Louisiana, Estados Unidos, 70112
        • Tulane University School of Medicine
      • New Orleans, Louisiana, Estados Unidos, 70112
        • University Medical Center New Orleans
      • New Orleans, Louisiana, Estados Unidos, 70112
        • Tulane University Clinical Translational Unit
      • New Orleans, Louisiana, Estados Unidos, 70112
        • LA Center for Bleeding and Clotting Disorders
      • New Orleans, Louisiana, Estados Unidos, 70112
        • Tulane University Hospitals and Clinic
      • Slidell, Louisiana, Estados Unidos, 70461
        • Louisiana Center for Advanced Medicine
    • Mississippi
      • Madison, Mississippi, Estados Unidos, 39110
        • Mississippi Center for Advanced Medicine
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10065
        • Weill Cornell Medicine - New York Presbyterian Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
  • Turquía (Türkiye)
      • Istanbul, Turquía (Türkiye), 34093
        • Istanbul Universitesi Onkoloji Enstitusu Çocuk Hematoloji Onkoloji Bilim Dali
      • Istanbul, Turquía (Türkiye), 34452
        • Istanbul University Clinical Trials Excellence Center
      • Izmir, Turquía (Türkiye), 35100
        • Ege Universitesi Tip Fakultesi Cocuk Sagligi ve Hastaliklari Anabilim Dali

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años a 65 años (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Actualmente, este estudio solo se está inscribiendo en el subestudio de escalada de dosis con seguimiento posterior a largo plazo. Los criterios de elegibilidad para participar en el subestudio de escalada de dosis se presentan a continuación:

Criterios de inclusión:

  1. Capaz de dar su consentimiento informado y cumplir con los requisitos del estudio.
  2. Varones de 18 a 65 años con diagnóstico confirmado de hemofilia B (≤2 UI/dL o ≤2 % de factor IX endógeno)
  3. Recibió ≥50 días de exposición a productos de factor IX
  4. Sin inhibidor del factor IX medible según lo evaluado por el laboratorio central y sin antecedentes de inhibidores de la proteína del factor IX
  5. Aceptar abstenerse de donar esperma y abstenerse de tener relaciones sexuales o usar un método anticonceptivo de barrera confiable hasta que 3 muestras de semen consecutivas sean negativas para secuencias de vectores

Criterio de exclusión:

  1. Evidencia de hepatitis B o C activa
  2. Actualmente en terapia antiviral para la hepatitis B o C
  3. Tiene una enfermedad hepática subyacente significativa
  4. Evidencia serológica* de VIH-1 o VIH-2 con recuentos de CD4 ≤200/mm3 (* los participantes que son VIH+ y estables con recuento de CD4 >200/mm3 y carga viral indetectable son elegibles para inscribirse)
  5. Títulos de anticuerpos neutralizantes contra la porción de la cápside de PF-06838435 por encima del umbral establecido
  6. Sensibilidad a la heparina o trombocitopenia inducida por heparina; sensibilidad a cualquiera de las intervenciones del estudio, o componentes de las mismas, o fármaco u otra alergia
  7. Dosificado previamente en un ensayo de investigación de terapia génica en cualquier momento o en un estudio clínico de intervención dentro de los 3 meses posteriores a la visita de selección
  8. Cualquier enfermedad o condición importante clínicamente significativa concurrente
  9. No puede o no quiere cumplir con los procedimientos del estudio.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación Secuencial
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: PF-06838435 Escalada de dosis
Infusión intravenosa única de PF-06838435. Después de que 2 participantes reciban la dosis inicial, se evaluarán los datos y se tomará la decisión de aumentar o reducir la dosis que se está evaluando, aumentar la cantidad de participantes que reciben la dosis o suspender la dosificación. Se pueden realizar iteraciones múltiples.
Biológico: PF-06838435 (antes SPK-9001)
Terapia génica: un nuevo vector viral asociado a un adenodiseñado por bioingeniería que porta una variante del factor IX humano

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Incidencia de eventos adversos relacionados con PF-06838435
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el año 6
Línea de base hasta el año 6

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Incidencia de cambios clínicamente significativos desde el inicio
Periodo de tiempo: Línea de base hasta 52 semanas
Cambios clínicamente significativos en el examen físico, signos vitales, valores de laboratorio. (a informar como EA, independientemente de la causalidad)
Línea de base hasta 52 semanas
Incidencia de eventos médicamente importantes definidos por el protocolo
Periodo de tiempo: Línea de base hasta 52 semanas
Eventos trombóticos clínicos, desarrollo de inhibidores de FIX según lo evaluado por el ensayo Nijmegen Bethesda, reacción de hipersensibilidad (p. ej., broncoespasmo y anafilaxia), malignidad hepática, transaminasas hepáticas elevadas relacionadas con la intervención del estudio que no logran mejorar o resolverse, malignidad evaluada como que tiene una posibilidad razonable de estar relacionada para estudiar la intervención (a informar como EAG).
Línea de base hasta 52 semanas
Respuesta inmune contra la proteína de la cápside de AAV y el transgén hFIX
Periodo de tiempo: Línea de base hasta 52 semanas
Respuesta inmunitaria positiva basada en los resultados de células mononucleares de sangre periférica (PBMC) mediante el ensayo de inmunospot ligado a enzimas de interferón gamma (ELISPOT).
Línea de base hasta 52 semanas
Ensayo de coagulación y coagulación para niveles de actividad de FIX
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el año 6
Coagulación Ensayos de coagulación para evaluar los niveles de actividad de FIX (porcentaje de lo normal)
Línea de base hasta el año 6
Media y desviación estándar de los niveles de actividad FIX derivados de vectores
Periodo de tiempo: Línea de base hasta 52 semanas
Media y desviación estándar de la actividad FIX máxima y de estado estable
Línea de base hasta 52 semanas
Media y desviación estándar de los niveles de antígeno FIX
Periodo de tiempo: Línea de base hasta 52 semanas
Media y desviación estándar de los niveles de antígeno FIX
Línea de base hasta 52 semanas
Tasa de sangrado anualizada (ABR)
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el año 6
ABR (sin incluir los de cirugía)
Línea de base hasta el año 6
Tasa de infusión anualizada (factor FIX)
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el año 6
AÉREAS (sin incluir las de cirugía)
Línea de base hasta el año 6
Consumo total de factores (UI)
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el año 6
cantidad total de factor infundido anualmente (sin incluir los de cirugía) como se registra en el registro de infusión
Línea de base hasta el año 6
Número total de eventos de sangrado
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el año 6
espontáneo y traumático
Línea de base hasta el año 6
Hem-A-QoL
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el año 6
Evaluación de la calidad de vida (QoL)
Línea de base hasta el año 6
EQ-5D-5L
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el año 6
Evaluación de la calidad de vida (QoL)
Línea de base hasta el año 6
Inventario Breve del Dolor
Periodo de tiempo: Año 2 hasta Año 6
Evaluación de la calidad de vida (QoL)
Año 2 hasta Año 6
Cuestionario de dolor de McGill
Periodo de tiempo: Línea de base hasta 52 semanas
Evaluación de la calidad de vida (QoL)
Línea de base hasta 52 semanas

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Pfizer

Investigadores

  • Director de estudio: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

22 de junio de 2017

Finalización primaria (Estimado)

29 de mayo de 2029

Finalización del estudio (Estimado)

25 de octubre de 2029

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

29 de septiembre de 2017

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

6 de octubre de 2017

Publicado por primera vez (Actual)

12 de octubre de 2017

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

12 de mayo de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

11 de mayo de 2026

Última verificación

1 de mayo de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • C0371003
  • SPK-9001-LTFU-101 (Otro identificador: Alias Study Number)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

SÍ

Descripción del plan IPD

Pfizer proporcionará acceso a los datos de los participantes anonimizados individuales y a los documentos del estudio relacionados (p. protocolo, Plan de Análisis Estadístico (SAP), Informe de Estudio Clínico (CSR)) a solicitud de investigadores calificados, y sujeto a ciertos criterios, condiciones y excepciones. Se pueden encontrar más detalles sobre los criterios de intercambio de datos de Pfizer y el proceso para solicitar acceso en: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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