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Studio di sicurezza ed efficacia a lungo termine e sottostudio di aumento della dose di PF 06838435 in soggetti con emofilia B

11 maggio 2026 aggiornato da: Pfizer

UN TRASFERIMENTO GENICO DEL FATTORE IX (FISSO), VALUTAZIONE MULTICENTRALE DELLO STUDIO A LUNGO TERMINE SULLA SICUREZZA E L'EFFICACIA DEL PF 06838435 E UN SOTTO STUDIO DI DOSE ESCALING IN PERSONE CON EMOFILIA B

Follow-up di sicurezza ed efficacia a lungo termine per i partecipanti con emofilia B precedentemente trattati nello studio C0371005 (precedentemente SPK-9001-101) e un sottostudio di aumento della dose che valuta la sicurezza, la tollerabilità e la cinetica di una dose più elevata con follow-up di sicurezza ed efficacia a lungo termine. Non è necessario che i partecipanti al sottostudio abbiano partecipato a C0371005.

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Valutazione del livello di persistenza a lungo termine e dei potenziali eventi avversi tardivi o ritardati associati a PF-06838435 (precedentemente SPK-9001), valutazione della durata dell'espressione del transgene e determinazione degli effetti di PF-06838435 sugli esiti clinici in individui che hanno ricevuto in precedenza una singola somministrazione di PF-06838435 nello studio C0371005. L'emendamento 2 di questo studio incorpora un sottostudio di aumento della dose per valutare la sicurezza, la tollerabilità e la cinetica di una singola infusione endovenosa di PF-06838435 a una dose più elevata di quella utilizzata nello studio C0371005. I partecipanti all'aumento della dose saranno seguiti anche per la sicurezza e l'efficacia a lungo termine.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

21

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Australia
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Australia, 2050
        • Royal Prince Alfred Hospital
  • Canada
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canada, L8N 3Z5
        • McMaster University Medical Centre - Hamilton Health Sciences
      • Hamilton, Ontario, Canada, L8S 3L8
        • McMaster University
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H4A 3J1
        • McGill University Health Center - Research Institute
      • Montreal, Quebec, Canada, H3H 2R9
        • The Research Institute of the McGill University Health Centre
  • Stati Uniti
    • California
      • Sacramento, California, Stati Uniti, 95817
        • UC Davis Medical Center
      • Sacramento, California, Stati Uniti, 95817
        • UC Davis Comprehensive Cancer Center
      • Sacramento, California, Stati Uniti, 95817
        • UC Davis Ellison Ambulatory Care Clinic
      • Sacramento, California, Stati Uniti, 95817
        • UC Davis Medical Center department of Radiology
      • Sacramento, California, Stati Uniti, 95817
        • UC Davis Midtown Cancer Center
      • Sacramento, California, Stati Uniti, 95817
        • UC DavisHealth Main Hospital
    • Louisiana
      • Metairie, Louisiana, Stati Uniti, 70001
        • LA Center for Bleeding and Clotting Disorders - Metairie
      • Metairie, Louisiana, Stati Uniti, 70001
        • Tulane Lakeside Hospital
      • New Orleans, Louisiana, Stati Uniti, 70112
        • Tulane University School of Medicine
      • New Orleans, Louisiana, Stati Uniti, 70112
        • University Medical Center New Orleans
      • New Orleans, Louisiana, Stati Uniti, 70112
        • Tulane University Clinical Translational Unit
      • New Orleans, Louisiana, Stati Uniti, 70112
        • LA Center for Bleeding and Clotting Disorders
      • New Orleans, Louisiana, Stati Uniti, 70112
        • Tulane University Hospitals and Clinic
      • Slidell, Louisiana, Stati Uniti, 70461
        • Louisiana Center for Advanced Medicine
    • Mississippi
      • Madison, Mississippi, Stati Uniti, 39110
        • Mississippi Center for Advanced Medicine
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10065
        • Weill Cornell Medicine - New York Presbyterian Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
  • Turchia (Türkiye)
      • Istanbul, Turchia (Türkiye), 34093
        • Istanbul Universitesi Onkoloji Enstitusu Çocuk Hematoloji Onkoloji Bilim Dali
      • Istanbul, Turchia (Türkiye), 34452
        • Istanbul University Clinical Trials Excellence Center
      • Izmir, Turchia (Türkiye), 35100
        • Ege Universitesi Tip Fakultesi Cocuk Sagligi ve Hastaliklari Anabilim Dali

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 65 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Questo studio si sta attualmente iscrivendo solo al sottostudio di aumento della dose con successivo follow-up a lungo termine. I criteri di ammissibilità per l'ingresso nel sottostudio di aumento della dose sono presentati di seguito:

Criterio di inclusione:

  1. In grado di fornire il consenso informato e soddisfare i requisiti dello studio
  2. Maschi di età compresa tra 18 e 65 anni con diagnosi confermata di emofilia B (≤2 UI/dL o ≤2% di fattore IX endogeno)
  3. Ricevuto ≥50 giorni di esposizione a prodotti con fattore IX
  4. Nessun inibitore del fattore IX misurabile come valutato dal laboratorio centrale e nessuna storia precedente di inibitori della proteina del fattore IX
  5. Accettare di astenersi dal donare lo sperma e astenersi dal rapporto o utilizzare una contraccezione di barriera affidabile fino a quando 3 campioni di sperma consecutivi non saranno negativi per le sequenze del vettore

Criteri di esclusione:

  1. Evidenza di epatite attiva B o C
  2. Attualmente in terapia antivirale per l'epatite B o C
  3. Avere una significativa malattia epatica di base
  4. Evidenza sierologica* di HIV-1 o HIV-2 con conta di CD4 ≤200/mm3 (* i partecipanti che sono HIV+ e stabili con conta di CD4 >200/mm3 e carica virale non rilevabile sono idonei all'arruolamento)
  5. Titoli anticorpali neutralizzanti per la porzione capside di PF-06838435 al di sopra della soglia stabilita
  6. Sensibilità all'eparina o trombocitopenia indotta da eparina; sensibilità a uno qualsiasi degli interventi dello studio, o ai suoi componenti, o farmaci o altre allergie
  7. Precedentemente dosato in uno studio di ricerca sulla terapia genica in qualsiasi momento o in uno studio clinico interventistico entro 3 mesi dalla visita di screening
  8. Qualsiasi malattia o condizione clinicamente significativa concomitante
  9. Incapace o non disposto a rispettare le procedure dello studio

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: PF-06838435 Aumento della dose
Singola infusione endovenosa di PF-06838435. Dopo che 2 partecipanti hanno ricevuto la dose iniziale, i dati verranno valutati e verrà presa la decisione di aumentare o ridurre la dose in corso di valutazione, aumentare il numero di partecipanti che ricevono la dose o interrompere la somministrazione. Possono essere intraprese più iterazioni.
Biologico: PF-06838435 (precedentemente SPK-9001)
Terapia genica: un nuovo vettore virale bioingegnerizzato adeno-associato che trasporta la variante del fattore IX umano

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Incidenza di eventi avversi correlati a PF-06838435
Lasso di tempo: Linea di base fino all'anno 6
Linea di base fino all'anno 6

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Incidenza di cambiamenti clinicamente significativi rispetto al basale
Lasso di tempo: Basale fino a 52 settimane
Cambiamenti clinicamente significativi nell'esame obiettivo, segni vitali, valori di laboratorio. (da segnalare come eventi avversi, indipendentemente dal nesso di causalità)
Basale fino a 52 settimane
Incidenza di eventi importanti dal punto di vista medico definiti dal protocollo
Lasso di tempo: Basale fino a 52 settimane
Eventi trombotici clinici, sviluppo di inibitore FIX come valutato dal test di Nijmegen Bethesda, reazione di ipersensibilità (ad es., broncospasmo e anafilassi), neoplasia epatica, transaminasi epatiche elevate correlate all'intervento dello studio che non migliorano o si risolvono, neoplasia valutata come avente ragionevole possibilità di essere correlata per studiare l'intervento (da segnalare come SAE).
Basale fino a 52 settimane
Risposta immunitaria contro la proteina del capside AAV e il transgene hFIX
Lasso di tempo: Basale fino a 52 settimane
Risposta immunitaria positiva basata sui risultati delle cellule mononucleate del sangue periferico (PBMC) mediante test immunospot legato all'enzima interferone gamma (ELISPOT).
Basale fino a 52 settimane
Saggio di coagulazione della coagulazione per i livelli di attività FIX
Lasso di tempo: Linea di base fino all'anno 6
Coagulazione Saggi di coagulazione per valutare i livelli di attività FIX (percentuale del normale)
Linea di base fino all'anno 6
Media e deviazione standard dei livelli di attività FIX derivati ​​dal vettore
Lasso di tempo: Basale fino a 52 settimane
Media e deviazione standard dell'attività FIX di picco e allo stato stazionario
Basale fino a 52 settimane
Media e deviazione standard dei livelli di antigene FIX
Lasso di tempo: Basale fino a 52 settimane
Media e deviazione standard dei livelli di antigene FIX
Basale fino a 52 settimane
Tasso di sanguinamento annualizzato (ABR)
Lasso di tempo: Linea di base fino all'anno 6
ABR (esclusi quelli per chirurgia)
Linea di base fino all'anno 6
Velocità di infusione annualizzata (fattore FIX).
Lasso di tempo: Linea di base fino all'anno 6
AIR (esclusi quelli per chirurgia)
Linea di base fino all'anno 6
Consumo totale di fattori (UI)
Lasso di tempo: Linea di base fino all'anno 6
quantità totale di fattore infusa annualmente (escluse quelle per interventi chirurgici) come registrato sul registro delle infusioni
Linea di base fino all'anno 6
Numero totale di eventi di sanguinamento
Lasso di tempo: Linea di base fino all'anno 6
spontaneo e traumatico
Linea di base fino all'anno 6
Haem-A-QoL
Lasso di tempo: Linea di base fino all'anno 6
Valutazione della qualità della vita (QoL).
Linea di base fino all'anno 6
EQ-5D-5L
Lasso di tempo: Linea di base fino all'anno 6
Valutazione della qualità della vita (QoL).
Linea di base fino all'anno 6
Breve inventario del dolore
Lasso di tempo: Dall'anno 2 all'anno 6
Valutazione della qualità della vita (QoL).
Dall'anno 2 all'anno 6
Questionario McGill sul dolore
Lasso di tempo: Basale fino a 52 settimane
Valutazione della qualità della vita (QoL).
Basale fino a 52 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Pfizer

Investigatori

  • Direttore dello studio: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

22 giugno 2017

Completamento primario (Stimato)

29 maggio 2029

Completamento dello studio (Stimato)

25 ottobre 2029

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

29 settembre 2017

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

6 ottobre 2017

Primo Inserito (Effettivo)

12 ottobre 2017

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

12 maggio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

11 maggio 2026

Ultimo verificato

1 maggio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • C0371003
  • SPK-9001-LTFU-101 (Altro identificatore: Alias Study Number)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

Pfizer fornirà l'accesso ai dati dei singoli partecipanti anonimi e ai relativi documenti di studio (ad es. protocollo, piano di analisi statistica (SAP), rapporto di studio clinico (CSR)) su richiesta di ricercatori qualificati e soggetti a determinati criteri, condizioni ed eccezioni. Ulteriori dettagli sui criteri di condivisione dei dati di Pfizer e sul processo di richiesta di accesso sono disponibili all'indirizzo: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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