Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Onderzoek naar veiligheid en werkzaamheid op lange termijn en subonderzoek naar dosisescalatie van PF 06838435 bij personen met hemofilie B

11 mei 2026 bijgewerkt door: Pfizer

EEN FACTOR IX (FIX) GENOVERDRACHT, MULTI CENTER EVALUATIE VAN DE LANGE TERMIJN VEILIGHEIDS- EN WERKZAAMHEIDSTUDIE VAN PF 06838435 EN EEN DOSIS-ESCALATIE SUBSTUDIE BIJ INDIVIDUEN MET HEMOFILIE B

Langdurige follow-up van veiligheid en werkzaamheid voor deelnemers met hemofilie B die eerder werden behandeld in de studie C0371005 (voorheen SPK-9001-101), en een substudie met dosisescalatie waarin de veiligheid, verdraagbaarheid en kinetiek van een hogere dosis werden geëvalueerd met langdurige veiligheid en werkzaamheid follow-up. Deelnemers aan het deelonderzoek hoeven niet te hebben deelgenomen aan C0371005.

Studie Overzicht

Toestand

Actief, niet wervend

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Evaluatie van het langetermijnniveau van persistentie en mogelijke late of vertraagde bijwerkingen geassocieerd met PF-06838435 (voorheen SPK-9001), beoordeling van de duurzaamheid van de transgene expressie en bepaling van de effecten van PF-06838435 op klinische resultaten bij personen die eerder een enkele toediening van PF-06838435 hebben gekregen in het C0371005-onderzoek. Amendement 2 van deze studie bevat een dosis-escalatie-substudie om de veiligheid, verdraagbaarheid en kinetiek te evalueren van een enkele IV-infusie van PF-06838435 bij een hogere dosis dan die gebruikt in de C0371005-studie. De deelnemers aan de dosis-escalatie zullen ook worden gevolgd voor veiligheid en werkzaamheid op de lange termijn.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

21

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Australië
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Australië, 2050
        • Royal Prince Alfred Hospital
  • Canada
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canada, L8N 3Z5
        • McMaster University Medical Centre - Hamilton Health Sciences
      • Hamilton, Ontario, Canada, L8S 3L8
        • McMaster University
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H4A 3J1
        • McGill University Health Center - Research Institute
      • Montreal, Quebec, Canada, H3H 2R9
        • The Research Institute of the McGill University Health Centre
  • Turkije (Türkiye)
      • Istanbul, Turkije (Türkiye), 34093
        • Istanbul Universitesi Onkoloji Enstitusu Çocuk Hematoloji Onkoloji Bilim Dali
      • Istanbul, Turkije (Türkiye), 34452
        • Istanbul University Clinical Trials Excellence Center
      • Izmir, Turkije (Türkiye), 35100
        • Ege Universitesi Tip Fakultesi Cocuk Sagligi ve Hastaliklari Anabilim Dali
  • Verenigde Staten
    • California
      • Sacramento, California, Verenigde Staten, 95817
        • UC Davis Medical Center
      • Sacramento, California, Verenigde Staten, 95817
        • UC Davis Comprehensive Cancer Center
      • Sacramento, California, Verenigde Staten, 95817
        • UC Davis Ellison Ambulatory Care Clinic
      • Sacramento, California, Verenigde Staten, 95817
        • UC Davis Medical Center department of Radiology
      • Sacramento, California, Verenigde Staten, 95817
        • UC Davis Midtown Cancer Center
      • Sacramento, California, Verenigde Staten, 95817
        • UC DavisHealth Main Hospital
    • Louisiana
      • Metairie, Louisiana, Verenigde Staten, 70001
        • LA Center for Bleeding and Clotting Disorders - Metairie
      • Metairie, Louisiana, Verenigde Staten, 70001
        • Tulane Lakeside Hospital
      • New Orleans, Louisiana, Verenigde Staten, 70112
        • Tulane University School of Medicine
      • New Orleans, Louisiana, Verenigde Staten, 70112
        • University Medical Center New Orleans
      • New Orleans, Louisiana, Verenigde Staten, 70112
        • Tulane University Clinical Translational Unit
      • New Orleans, Louisiana, Verenigde Staten, 70112
        • LA Center for Bleeding and Clotting Disorders
      • New Orleans, Louisiana, Verenigde Staten, 70112
        • Tulane University Hospitals and Clinic
      • Slidell, Louisiana, Verenigde Staten, 70461
        • Louisiana Center for Advanced Medicine
    • Mississippi
      • Madison, Mississippi, Verenigde Staten, 39110
        • Mississippi Center for Advanced Medicine
    • New York
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10065
        • Weill Cornell Medicine - New York Presbyterian Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar tot 65 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Deze studie neemt momenteel alleen deel aan de dosis-escalatie-substudie met daaropvolgende follow-up op lange termijn. De criteria om in aanmerking te komen voor deelname aan de deelstudie met dosisescalatie worden hieronder weergegeven:

Inclusiecriteria:

  1. In staat om geïnformeerde toestemming te geven en te voldoen aan de vereisten van het onderzoek
  2. Mannen van 18 tot 65 jaar met bevestigde diagnose van hemofilie B (≤2 IE/dL of ≤2% endogene factor IX)
  3. ≥50 blootstellingsdagen ontvangen aan factor IX-producten
  4. Geen meetbare factor IX-remmer zoals beoordeeld door het centrale laboratorium en geen voorgeschiedenis van remmers van factor IX-eiwit
  5. Ga ermee akkoord af te zien van het doneren van sperma en onthoud u van geslachtsgemeenschap of gebruik betrouwbare barrière-anticonceptie totdat 3 opeenvolgende spermamonsters negatief zijn voor vectorsequenties

Uitsluitingscriteria:

  1. Bewijs van actieve hepatitis B of C
  2. Momenteel op antivirale therapie voor hepatitis B of C
  3. Een significante onderliggende leveraandoening hebben
  4. Serologisch bewijs* van hiv-1 of hiv-2 met CD4-tellingen ≤200/mm3 (* deelnemers die hiv+ zijn en stabiel met CD4-telling >200/mm3 en niet-detecteerbare virale belasting komen in aanmerking voor deelname)
  5. Neutraliserende antilichaamtiters tegen het capsidegedeelte van PF-06838435 boven de vastgestelde drempel
  6. Gevoeligheid voor heparine of door heparine geïnduceerde trombocytopenie; gevoeligheid voor een van de onderzoeksinterventies, of componenten daarvan, of een medicijn- of andere allergie
  7. Eerder gedoseerd in een onderzoek naar gentherapie op enig moment of in een interventioneel klinisch onderzoek binnen 3 maanden na het screeningsbezoek
  8. Elke gelijktijdige klinisch significante ernstige ziekte of aandoening
  9. De studieprocedures niet kunnen of willen volgen

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Sequentiële toewijzing
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: PF-06838435 Dosis-escalatie
Eenmalige intravaneuze infusie van PF-06838435. Nadat 2 deelnemers de initiële dosis hebben gekregen, worden de gegevens geëvalueerd en wordt er een beslissing genomen om de geëvalueerde dosis te verhogen of te verlagen, het aantal deelnemers dat de dosis krijgt te verhogen of de dosering te stoppen. Er kunnen meerdere iteraties worden uitgevoerd.
Biologisch: PF-06838435 (voorheen SPK-9001)
Gentherapie: een nieuwe, bio-engineered adeno-geassocieerde virale vector die menselijke factor IX-variant draagt

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Incidentie van PF-06838435-gerelateerde bijwerkingen
Tijdsspanne: Basislijn tot jaar 6
Basislijn tot jaar 6

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Incidentie van klinisch significante veranderingen ten opzichte van baseline
Tijdsspanne: Basislijn tot 52 weken
Klinisch significante veranderingen bij lichamelijk onderzoek, vitale functies, laboratoriumwaarden. (te rapporteren als bijwerkingen, ongeacht oorzakelijk verband)
Basislijn tot 52 weken
Incidentie van protocolgedefinieerde medisch belangrijke gebeurtenissen
Tijdsspanne: Basislijn tot 52 weken
Klinische trombotische voorvallen, ontwikkeling van FIX-remmers zoals beoordeeld met de Nijmeegse Bethesda-assay, overgevoeligheidsreactie (bijv. bronchospasme en anafylaxie), maligniteit van de lever, studieinterventiegerelateerde verhoogde levertransaminasen die niet verbeteren of verdwijnen, maligniteit beoordeeld als een redelijke mogelijkheid om gerelateerd te zijn om interventie te bestuderen (te rapporteren als SAE's).
Basislijn tot 52 weken
Immuunrespons tegen AAV-capside-eiwit en hFIX-transgen
Tijdsspanne: Basislijn tot 52 weken
Positieve immuunrespons op basis van resultaten van perifere mononucleaire bloedcellen (PBMC) door interferon-gamma-enzymgekoppelde immunospotassay (ELISPOT).
Basislijn tot 52 weken
Coagulatiestollingsassay voor FIX-activiteitsniveaus
Tijdsspanne: Basislijn tot jaar 6
Coagulatie Stollingstesten om FIX-activiteitsniveaus te beoordelen (percentage van normaal)
Basislijn tot jaar 6
Gemiddelde en standaarddeviatie van vector-afgeleide FIX-activiteitsniveaus
Tijdsspanne: Basislijn tot 52 weken
Gemiddelde en standaarddeviatie van piek- en steady-state FIX-activiteit
Basislijn tot 52 weken
Gemiddelde en standaarddeviatie van FIX-antigeenniveaus
Tijdsspanne: Basislijn tot 52 weken
Gemiddelde en standaarddeviatie van FIX-antigeenniveaus
Basislijn tot 52 weken
Geannualiseerd bloedingspercentage (ABR)
Tijdsspanne: Basislijn tot jaar 6
ABR (exclusief die voor chirurgie)
Basislijn tot jaar 6
Geannualiseerde (factor FIX) infusiesnelheid
Tijdsspanne: Basislijn tot jaar 6
LUCHT (exclusief die voor chirurgie)
Basislijn tot jaar 6
Totaal factorverbruik (IU)
Tijdsspanne: Basislijn tot jaar 6
totale hoeveelheid factor die jaarlijks wordt geïnfundeerd (exclusief die voor chirurgie) zoals geregistreerd in het infusielogboek
Basislijn tot jaar 6
Totaal aantal bloedingen
Tijdsspanne: Basislijn tot jaar 6
spontaan en traumatisch
Basislijn tot jaar 6
Haem-A-QoL
Tijdsspanne: Basislijn tot jaar 6
Beoordeling van de kwaliteit van leven (QoL).
Basislijn tot jaar 6
EQ-5D-5L
Tijdsspanne: Basislijn tot jaar 6
Beoordeling van de kwaliteit van leven (QoL).
Basislijn tot jaar 6
Korte pijninventaris
Tijdsspanne: Jaar 2 t/m jaar 6
Beoordeling van de kwaliteit van leven (QoL).
Jaar 2 t/m jaar 6
McGill pijnvragenlijst
Tijdsspanne: Basislijn tot 52 weken
Beoordeling van de kwaliteit van leven (QoL).
Basislijn tot 52 weken

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Pfizer

Onderzoekers

  • Studie directeur: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

22 juni 2017

Primaire voltooiing (Geschat)

29 mei 2029

Studie voltooiing (Geschat)

25 oktober 2029

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

29 september 2017

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

6 oktober 2017

Eerst geplaatst (Werkelijk)

12 oktober 2017

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

12 mei 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

11 mei 2026

Laatst geverifieerd

1 mei 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • C0371003
  • SPK-9001-LTFU-101 (Andere identificatie: Alias Study Number)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

Pfizer zal toegang verlenen tot gegevens van individuele geanonimiseerde deelnemers en gerelateerde onderzoeksdocumenten (bijv. protocol, Statistical Analysis Plan (SAP), Clinical Study Report (CSR)) op verzoek van gekwalificeerde onderzoekers en onder voorbehoud van bepaalde criteria, voorwaarden en uitzonderingen. Meer details over Pfizer's criteria voor het delen van gegevens en het proces voor het aanvragen van toegang zijn te vinden op: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Hemofilie B

Klinische onderzoeken op PF-06838435 (voorheen SPK-9001)

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Belarus

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren