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Estudo de Segurança e Eficácia de Longo Prazo e Subestudo de Escalonamento de Dose de PF 06838435 em Indivíduos com Hemofilia B

11 de maio de 2026 atualizado por: Pfizer

TRANSFERÊNCIA DE GENE DO FATOR IX (FIX), AVALIAÇÃO MULTI CENTRAL DO ESTUDO DE SEGURANÇA E EFICÁCIA DE LONGO PRAZO DE PF 06838435 E UM SUBESTUDO DE ESCALAMENTO DE DOSE EM INDIVÍDUOS COM HEMOFILIA B

Acompanhamento de segurança e eficácia a longo prazo para participantes com hemofilia B que foram previamente tratados no estudo C0371005 (anteriormente SPK-9001-101) e um subestudo de escalonamento de dose avaliando segurança, tolerabilidade e cinética de uma dose mais alta com seguimento de segurança e eficácia a longo prazo. Os participantes do subestudo não precisam ter participado do C0371005.

Visão geral do estudo

Status

Ativo, não recrutando

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Avaliação do nível de persistência a longo prazo e possíveis eventos adversos tardios ou retardados associados ao PF-06838435 (anteriormente SPK-9001), avaliação da durabilidade da expressão do transgene e determinação dos efeitos do PF-06838435 nos resultados clínicos em indivíduos que receberam anteriormente uma única administração de PF-06838435 no estudo C0371005. A alteração 2 deste estudo incorpora um subestudo de escalonamento de dose para avaliar a segurança, tolerabilidade e cinética de uma única infusão IV de PF-06838435 em uma dose mais alta do que a usada no estudo C0371005. Os participantes do escalonamento de dose também serão acompanhados quanto à segurança e eficácia a longo prazo.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

21

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Austrália
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Austrália, 2050
        • Royal Prince Alfred Hospital
  • Canadá
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canadá, L8N 3Z5
        • McMaster University Medical Centre - Hamilton Health Sciences
      • Hamilton, Ontario, Canadá, L8S 3L8
        • McMaster University
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canadá, H4A 3J1
        • McGill University Health Center - Research Institute
      • Montreal, Quebec, Canadá, H3H 2R9
        • The Research Institute of the McGill University Health Centre
  • Estados Unidos
    • California
      • Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
        • UC Davis Medical Center
      • Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
        • UC Davis Comprehensive Cancer Center
      • Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
        • UC Davis Ellison Ambulatory Care Clinic
      • Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
        • UC Davis Medical Center department of Radiology
      • Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
        • UC Davis Midtown Cancer Center
      • Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
        • UC DavisHealth Main Hospital
    • Louisiana
      • Metairie, Louisiana, Estados Unidos, 70001
        • LA Center for Bleeding and Clotting Disorders - Metairie
      • Metairie, Louisiana, Estados Unidos, 70001
        • Tulane Lakeside Hospital
      • New Orleans, Louisiana, Estados Unidos, 70112
        • Tulane University School of Medicine
      • New Orleans, Louisiana, Estados Unidos, 70112
        • University Medical Center New Orleans
      • New Orleans, Louisiana, Estados Unidos, 70112
        • Tulane University Clinical Translational Unit
      • New Orleans, Louisiana, Estados Unidos, 70112
        • LA Center for Bleeding and Clotting Disorders
      • New Orleans, Louisiana, Estados Unidos, 70112
        • Tulane University Hospitals and Clinic
      • Slidell, Louisiana, Estados Unidos, 70461
        • Louisiana Center for Advanced Medicine
    • Mississippi
      • Madison, Mississippi, Estados Unidos, 39110
        • Mississippi Center for Advanced Medicine
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10065
        • Weill Cornell Medicine - New York Presbyterian Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
  • Turquia (Türkiye)
      • Istanbul, Turquia (Türkiye), 34093
        • Istanbul Universitesi Onkoloji Enstitusu Çocuk Hematoloji Onkoloji Bilim Dali
      • Istanbul, Turquia (Türkiye), 34452
        • Istanbul University Clinical Trials Excellence Center
      • Izmir, Turquia (Türkiye), 35100
        • Ege Universitesi Tip Fakultesi Cocuk Sagligi ve Hastaliklari Anabilim Dali

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos a 65 anos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Este estudo está atualmente apenas se inscrevendo no subestudo de escalonamento de dose com subsequente acompanhamento de longo prazo. Os Critérios de Elegibilidade para entrada no subestudo de escalonamento de dose são apresentados abaixo:

Critério de inclusão:

  1. Capaz de fornecer consentimento informado e cumprir os requisitos do estudo
  2. Homens de 18 a 65 anos com diagnóstico confirmado de hemofilia B (≤2 UI/dL ou ≤2% fator IX endógeno)
  3. Recebeu ≥50 dias de exposição a produtos de fator IX
  4. Nenhum inibidor do fator IX mensurável conforme avaliado pelo laboratório central e não tem histórico anterior de inibidores da proteína do fator IX
  5. Concordar em abster-se de doar esperma e abster-se de relações sexuais ou usar contracepção de barreira confiável até que 3 amostras consecutivas de sêmen sejam negativas para sequências de vetores

Critério de exclusão:

  1. Evidência de hepatite B ou C ativa
  2. Atualmente em terapia antiviral para hepatite B ou C
  3. Tem doença hepática subjacente significativa
  4. Evidência sorológica* de HIV-1 ou HIV-2 com contagens de CD4 ≤200/mm3 (*participantes que são HIV+ e estáveis ​​com contagem de CD4 >200/mm3 e carga viral indetectável são elegíveis para inscrição)
  5. Títulos de anticorpos neutralizantes para a porção do capsídeo de PF-06838435 acima do limite estabelecido
  6. Sensibilidade à heparina ou trombocitopenia induzida por heparina; sensibilidade a qualquer uma das intervenções do estudo, ou componentes das mesmas, ou drogas ou outras alergias
  7. Dosado anteriormente em um estudo de pesquisa de terapia genética a qualquer momento ou em um estudo clínico intervencional dentro de 3 meses da visita de triagem
  8. Qualquer doença ou condição grave concomitante clinicamente significativa
  9. Incapaz ou indisposto a cumprir os procedimentos do estudo

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição sequencial
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: PF-06838435 Escalonamento de dose
Infusão intravenosa única de PF-06838435. Após 2 participantes receberem a dose inicial, os dados serão avaliados e uma decisão será tomada para escalar ou reduzir a dose sendo avaliada, aumentar o número de participantes que recebem a dose ou interromper a dosagem. Múltiplas iterações podem ser realizadas.
Biológico: PF-06838435 (anteriormente SPK-9001)
Terapia gênica: um novo vetor viral adeno-associado criado por bioengenharia, portador da variante do fator IX humano

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Prazo
Incidência de eventos adversos relacionados ao PF-06838435
Prazo: Linha de base até o 6º ano
Linha de base até o 6º ano

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Incidência de alterações clinicamente significativas desde o início
Prazo: Linha de base até 52 semanas
Alterações clinicamente significativas no exame físico, sinais vitais, valores laboratoriais. (a ser relatado como EAs, independentemente da causalidade)
Linha de base até 52 semanas
Incidência de eventos clinicamente importantes definidos pelo protocolo
Prazo: Linha de base até 52 semanas
Eventos trombóticos clínicos, desenvolvimento de inibidor FIX conforme avaliado pelo ensaio de Nijmegen Bethesda, reação de hipersensibilidade (por exemplo, broncoespasmo e anafilaxia), malignidade hepática, transaminases hepáticas elevadas relacionadas à intervenção do estudo que falham em melhorar ou resolver, malignidade avaliada como tendo possibilidade razoável de estar relacionada para estudar a intervenção (a ser relatado como SAEs).
Linha de base até 52 semanas
Resposta imune contra a proteína do capsídeo do AAV e o transgene hFIX
Prazo: Linha de base até 52 semanas
Resposta imune positiva baseada em resultados de células mononucleares de sangue periférico (PBMC) por ensaio imunoenzimático ligado a enzima interferon gama (ELISPOT).
Linha de base até 52 semanas
Ensaio de coagulação de coagulação para níveis de atividade FIX
Prazo: Linha de base até o 6º ano
Coagulação Ensaios de coagulação para avaliar os níveis de atividade FIX (porcentagem do normal)
Linha de base até o 6º ano
Média e desvio padrão dos níveis de Atividade FIX derivados do vetor
Prazo: Linha de base até 52 semanas
Média e desvio padrão da Atividade FIX de pico e estado estacionário
Linha de base até 52 semanas
Média e desvio padrão dos níveis de antígeno FIX
Prazo: Linha de base até 52 semanas
Média e desvio padrão dos níveis de antígeno FIX
Linha de base até 52 semanas
Taxa de sangramento anualizada (ABR)
Prazo: Linha de base até o 6º ano
ABR (não incluindo aqueles para cirurgia)
Linha de base até o 6º ano
Taxa de infusão anualizada (fator FIX)
Prazo: Linha de base até o 6º ano
AIR (não incluindo aqueles para cirurgia)
Linha de base até o 6º ano
Consumo total de fatores (UI)
Prazo: Linha de base até o 6º ano
quantidade total de fator infundido anualmente (não incluindo aqueles para cirurgia) conforme registrado no registro de infusão
Linha de base até o 6º ano
Número total de eventos hemorrágicos
Prazo: Linha de base até o 6º ano
espontânea e traumática
Linha de base até o 6º ano
Haem-A-QoL
Prazo: Linha de base até o 6º ano
Avaliação da qualidade de vida (QoL)
Linha de base até o 6º ano
EQ-5D-5L
Prazo: Linha de base até o 6º ano
Avaliação da qualidade de vida (QoL)
Linha de base até o 6º ano
Inventário Resumido de Dor
Prazo: 2º ano até 6º ano
Avaliação da qualidade de vida (QoL)
2º ano até 6º ano
Questionário de Dor McGill
Prazo: Linha de base até 52 semanas
Avaliação da qualidade de vida (QoL)
Linha de base até 52 semanas

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Pfizer

Investigadores

  • Diretor de estudo: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Links úteis

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

22 de junho de 2017

Conclusão Primária (Estimado)

29 de maio de 2029

Conclusão do estudo (Estimado)

25 de outubro de 2029

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

29 de setembro de 2017

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

6 de outubro de 2017

Primeira postagem (Real)

12 de outubro de 2017

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

12 de maio de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

11 de maio de 2026

Última verificação

1 de maio de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • C0371003
  • SPK-9001-LTFU-101 (Outro identificador: Alias Study Number)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

SIM

Descrição do plano IPD

A Pfizer fornecerá acesso a dados de participantes não identificados individuais e documentos de estudo relacionados (por exemplo, protocolo, Plano de Análise Estatística (SAP), Relatório de Estudo Clínico (CSR)) mediante solicitação de pesquisadores qualificados e sujeito a certos critérios, condições e exceções. Mais detalhes sobre os critérios de compartilhamento de dados da Pfizer e o processo de solicitação de acesso podem ser encontrados em: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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