Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Pitkäaikainen turvallisuus- ja tehotutkimus ja PF 06838435:n annoskorotustutkimus henkilöillä, joilla on hemofilia B

maanantai 11. toukokuuta 2026 päivittänyt: Pfizer

TEKIJÄ IX (KORJAA) GEENIN SIIRTO, MONEN KESKUKSEN ARVIOINTI PF 06838435:N PITKÄN AIKAVÄLIN TURVALLISUUS- JA TEHOKKUUSTUTKIMUKSESTA JA HEMOFILIA B:TÄ SAATTAVIEN HENKILÖIDEN ALUSTUTKIMUS

Pitkäaikainen turvallisuuden ja tehon seuranta hemofilia B:tä sairastaville osallistujille, joita hoidettiin aiemmin C0371005-tutkimuksessa (entinen SPK-9001-101) ja annoksen korotuksen alatutkimuksessa, jossa arvioitiin suuremman annoksen turvallisuutta, siedettävyyttä ja kinetiikkaa. pitkäaikaisen turvallisuuden ja tehon seurannan kanssa. Osatutkimukseen osallistuneiden ei tarvitse olla osallistuneet C0371005:een.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Aktiivinen, ei rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

PF-06838435:een (entinen SPK-9001) liittyvien pitkäaikaisten pysyvyyden ja mahdollisten myöhäisten tai viivästyneiden haittatapahtumien arviointi, siirtogeenin ilmentymisen kestävyyden arviointi ja PF-06838435:n vaikutusten määrittäminen kliinisiin tuloksiin henkilöt, jotka ovat aiemmin saaneet kerta-annoksen PF-06838435:tä C0371005-tutkimuksessa. Tämän tutkimuksen muutos 2 sisältää annoksen nostamisen alatutkimuksen, jolla arvioidaan PF-06838435:n yksittäisen IV-infuusion turvallisuutta, siedettävyyttä ja kinetiikkaa suuremmalla annoksella kuin C0371005-tutkimuksessa käytetty. Annoksen nostamiseen osallistuneita seurataan myös pitkän aikavälin turvallisuuden ja tehokkuuden vuoksi.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

21

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Australia
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Australia, 2050
        • Royal Prince Alfred Hospital
  • Kanada
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Kanada, L8N 3Z5
        • McMaster University Medical Centre - Hamilton Health Sciences
      • Hamilton, Ontario, Kanada, L8S 3L8
        • McMaster University
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H4A 3J1
        • McGill University Health Center - Research Institute
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3H 2R9
        • The Research Institute of the McGill University Health Centre
  • Turkki (Türkiye)
      • Istanbul, Turkki (Türkiye), 34093
        • Istanbul Universitesi Onkoloji Enstitusu Çocuk Hematoloji Onkoloji Bilim Dali
      • Istanbul, Turkki (Türkiye), 34452
        • Istanbul University Clinical Trials Excellence Center
      • Izmir, Turkki (Türkiye), 35100
        • Ege Universitesi Tip Fakultesi Cocuk Sagligi ve Hastaliklari Anabilim Dali
  • Yhdysvallat
    • California
      • Sacramento, California, Yhdysvallat, 95817
        • UC Davis Medical Center
      • Sacramento, California, Yhdysvallat, 95817
        • UC Davis Comprehensive Cancer Center
      • Sacramento, California, Yhdysvallat, 95817
        • UC Davis Ellison Ambulatory Care Clinic
      • Sacramento, California, Yhdysvallat, 95817
        • UC Davis Medical Center department of Radiology
      • Sacramento, California, Yhdysvallat, 95817
        • UC Davis Midtown Cancer Center
      • Sacramento, California, Yhdysvallat, 95817
        • UC DavisHealth Main Hospital
    • Louisiana
      • Metairie, Louisiana, Yhdysvallat, 70001
        • LA Center for Bleeding and Clotting Disorders - Metairie
      • Metairie, Louisiana, Yhdysvallat, 70001
        • Tulane Lakeside Hospital
      • New Orleans, Louisiana, Yhdysvallat, 70112
        • Tulane University School of Medicine
      • New Orleans, Louisiana, Yhdysvallat, 70112
        • University Medical Center New Orleans
      • New Orleans, Louisiana, Yhdysvallat, 70112
        • Tulane University Clinical Translational Unit
      • New Orleans, Louisiana, Yhdysvallat, 70112
        • LA Center for Bleeding and Clotting Disorders
      • New Orleans, Louisiana, Yhdysvallat, 70112
        • Tulane University Hospitals and Clinic
      • Slidell, Louisiana, Yhdysvallat, 70461
        • Louisiana Center for Advanced Medicine
    • Mississippi
      • Madison, Mississippi, Yhdysvallat, 39110
        • Mississippi Center for Advanced Medicine
    • New York
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10065
        • Weill Cornell Medicine - New York Presbyterian Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta - 65 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Tämä tutkimus on tällä hetkellä vain mukana annoksen nostamisen alatutkimuksessa, jota seuraa pitkäaikainen seuranta. Kelpoisuuskriteerit annoksen korotusalatutkimukseen osallistumiselle on esitetty alla:

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Pystyy antamaan tietoisen suostumuksen ja noudattamaan tutkimuksen vaatimuksia
  2. 18–65-vuotiaat miehet, joilla on vahvistettu hemofilia B -diagnoosi (≤2 IU/dl tai ≤2 % endogeenistä tekijää IX)
  3. Sai ≥ 50 altistuspäivää tekijä IX -tuotteille
  4. Ei mitattavissa olevaa tekijä IX -estäjää, kuten keskuslaboratorio on arvioinut, eikä heillä ole aiempaa tekijä IX -proteiinin estäjiä
  5. Sitoudu luopumaan siittiöiden luovuttamisesta ja joko pidättäytymään yhdynnästä tai käyttämään luotettavaa esteehkäisyä, kunnes kolme peräkkäistä siemennestenäytettä ovat negatiivisia vektorisekvenssien suhteen

Poissulkemiskriteerit:

  1. Todisteet aktiivisesta B- tai C-hepatiittista
  2. Tällä hetkellä B- tai C-hepatiittiviruslääkitys
  3. Sinulla on merkittävä taustalla oleva maksasairaus
  4. Serologiset todisteet* HIV-1:stä tai HIV-2:sta, joiden CD4-määrät ovat ≤200/mm3 (* osallistujat, joilla on HIV+ ja jotka ovat vakaat, CD4-määrä > 200/mm3 ja havaitsematon virusmäärä, voivat ilmoittautua)
  5. Neutraloi vasta-ainetiitterit PF-06838435:n kapsidiosaan vahvistetun kynnyksen yläpuolella
  6. Herkkyys hepariinille tai hepariinin aiheuttama trombosytopenia; herkkyys jollekin tutkimusinterventiolle tai sen komponenteille tai lääkkeelle tai muulle allergialle
  7. Aiemmin annosteltu geeniterapiatutkimuksessa milloin tahansa tai interventiotutkimuksessa 3 kuukauden sisällä seulontakäynnistä
  8. Mikä tahansa samanaikainen kliinisesti merkittävä vakava sairaus tai tila
  9. Ei pysty tai halua noudattaa tutkimusmenettelyjä

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: PF-06838435 Annoksen korotus
Yksi intravaneaalinen infuusio PF-06838435. Kun 2 osallistujaa on saanut aloitusannoksen, tiedot arvioidaan ja tehdään päätös arvioitavan annoksen suurentamisesta tai pienentämisestä, annoksen saavien osallistujien määrän lisäämisestä tai annostelun lopettamisesta. Useita iteraatioita voidaan suorittaa.
Biologinen: PF-06838435 (aiemmin SPK-9001)
Geeniterapia: uusi, biomuokattu adeno-assosioitunut virusvektori, joka kantaa ihmisen tekijä IX -varianttia

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
PF-06838435:een liittyvien haittatapahtumien ilmaantuvuus
Aikaikkuna: Perustaso vuoteen 6 asti
Perustaso vuoteen 6 asti

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Kliinisesti merkittävien muutosten ilmaantuvuus lähtötasosta
Aikaikkuna: Perustaso jopa 52 viikkoa
Kliinisesti merkittävät muutokset fyysisessä tutkimuksessa, elintoiminnoissa, laboratorioarvoissa. (ilmoitetaan haittavaikutuksina syy-yhteydestä riippumatta)
Perustaso jopa 52 viikkoa
Protokollan määrittelemien lääketieteellisesti tärkeiden tapahtumien esiintyvyys
Aikaikkuna: Perustaso jopa 52 viikkoa
Kliiniset tromboottiset tapahtumat, FIX-estäjien kehittyminen Nijmegen Bethesda -määrityksellä arvioituna, yliherkkyysreaktio (esim. bronkospasmi ja anafylaksia), maksan pahanlaatuisuus, tutkimukseen liittyvät kohonneet maksan transaminaasiarvot, jotka eivät parane tai parane, pahanlaatuisuus, jonka on arvioitu olevan kohtuullinen mahdollisuus liittyä toisiinsa tutkia interventiota (ilmoitettava SAE:na).
Perustaso jopa 52 viikkoa
Immuunivaste AAV-kapsidiproteiinia ja hFIX-siirtogeeniä vastaan
Aikaikkuna: Perustaso jopa 52 viikkoa
Positiivinen immuunivaste, joka perustuu perifeerisen veren mononukleaaristen solujen (PBMC) tuloksiin interferoni-gamma-entsyymikytkentäisellä immunospotmäärityksellä (ELISPOT).
Perustaso jopa 52 viikkoa
Coagulation Clotting Assay FIX-aktiivisuustasojen määrittämiseksi
Aikaikkuna: Perustaso vuoteen 6 asti
Koagulaatio-hyytymismääritykset FIX-aktiivisuustasojen arvioimiseksi (prosentti normaalista)
Perustaso vuoteen 6 asti
Vektoripohjaisten FIX-aktiivisuustasojen keskiarvo ja keskihajonta
Aikaikkuna: Perustaso jopa 52 viikkoa
Huippu- ja vakaan tilan FIX-aktiivisuuden keskiarvo ja keskihajonta
Perustaso jopa 52 viikkoa
FIX-antigeenitasojen keskiarvo ja keskihajonta
Aikaikkuna: Perustaso jopa 52 viikkoa
FIX-antigeenitasojen keskiarvo ja keskihajonta
Perustaso jopa 52 viikkoa
Vuosittainen verenvuotonopeus (ABR)
Aikaikkuna: Perustaso vuoteen 6 asti
ABR (ei sisällä leikkausta varten)
Perustaso vuoteen 6 asti
Vuosittainen (kerroin FIX) infuusionopeus
Aikaikkuna: Perustaso vuoteen 6 asti
AIR (ei sisällä leikkausta varten)
Perustaso vuoteen 6 asti
Tekijän kokonaiskulutus (IU)
Aikaikkuna: Perustaso vuoteen 6 asti
vuosittain infusoidun tekijän kokonaismäärä (ei sisällä leikkausta varten) infuusiolokiin merkittynä
Perustaso vuoteen 6 asti
Verenvuototapahtumien kokonaismäärä
Aikaikkuna: Perustaso vuoteen 6 asti
spontaani ja traumaattinen
Perustaso vuoteen 6 asti
Haem-A-QoL
Aikaikkuna: Perustaso vuoteen 6 asti
Elämänlaadun (QoL) arviointi
Perustaso vuoteen 6 asti
EQ-5D-5L
Aikaikkuna: Perustaso vuoteen 6 asti
Elämänlaadun (QoL) arviointi
Perustaso vuoteen 6 asti
Lyhyt kipukartoitus
Aikaikkuna: Vuodesta 2 vuoteen 6
Elämänlaadun (QoL) arviointi
Vuodesta 2 vuoteen 6
McGill Pain Questionnaire
Aikaikkuna: Perustaso jopa 52 viikkoa
Elämänlaadun (QoL) arviointi
Perustaso jopa 52 viikkoa

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Pfizer

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Torstai 22. kesäkuuta 2017

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Tiistai 29. toukokuuta 2029

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Torstai 25. lokakuuta 2029

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 29. syyskuuta 2017

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 6. lokakuuta 2017

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Torstai 12. lokakuuta 2017

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 12. toukokuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 11. toukokuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. toukokuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • C0371003
  • SPK-9001-LTFU-101 (Muu tunniste: Alias Study Number)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

JOO

IPD-suunnitelman kuvaus

Pfizer tarjoaa pääsyn yksittäisiin osallistujien tietoihin ja niihin liittyviin tutkimusasiakirjoihin (esim. protokolla, tilastollinen analyysisuunnitelma (SAP), kliininen tutkimusraportti (CSR)) pätevien tutkijoiden pyynnöstä ja tietyin kriteerein, ehdoin ja poikkeuksin. Lisätietoja Pfizerin tietojen jakamiskriteereistä ja käyttöoikeuden pyytämisprosessista on osoitteessa https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Hemofilia B

Kliiniset tutkimukset PF-06838435 (aiemmin SPK-9001)

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Algeria

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa