Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Langsiktig sikkerhet og effektstudie og doseøkningsunderstudie av PF 06838435 hos personer med hemofili B

11. mai 2026 oppdatert av: Pfizer

EN FAKTOR IX (FIX) GENOVERFØRING, MULTISENTRUM EVALUERING AV LANGSIKTIG SIKKERHET OG EFFEKTIVITETSSTUDIE AV PF 06838435 OG EN DOSESEKALERINGSTUDIE PÅ INDIVIDER MED HEMOFILI B

Langsiktig oppfølging av sikkerhet og effekt for deltakere med hemofili B som tidligere ble behandlet i studien C0371005 (tidligere SPK-9001-101), og en understudie med doseeskalering som evaluerer sikkerhet, tolerabilitet og kinetikk for en høyere dose med langsiktig sikkerhets- og effektoppfølging. Deltakere i delstudien trenger ikke å ha deltatt i C0371005.

Studieoversikt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Evaluering av det langsiktige nivået av persistens og potensielle sene eller forsinkede uønskede hendelser assosiert med PF-06838435 (tidligere SPK-9001), vurdering av holdbarheten til transgenekspresjonen og bestemmelse av effekten av PF-06838435 på kliniske utfall i personer som tidligere har mottatt en enkelt administrering av PF-06838435 i C0371005-studien. Endring 2 av denne studien inkorporerer en doseeskaleringsunderstudie for å evaluere sikkerheten, tolerabiliteten og kinetikken til en enkelt IV-infusjon av PF-06838435 i en høyere dose enn den som ble brukt i C0371005-studien. Doseeskaleringsdeltakerne vil også bli fulgt for langsiktig sikkerhet og effekt.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

21

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Australia
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Australia, 2050
        • Royal Prince Alfred Hospital
  • Canada
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canada, L8N 3Z5
        • McMaster University Medical Centre - Hamilton Health Sciences
      • Hamilton, Ontario, Canada, L8S 3L8
        • McMaster University
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H4A 3J1
        • McGill University Health Center - Research Institute
      • Montreal, Quebec, Canada, H3H 2R9
        • The Research Institute of the McGill University Health Centre
  • Forente stater
    • California
      • Sacramento, California, Forente stater, 95817
        • UC Davis Medical Center
      • Sacramento, California, Forente stater, 95817
        • UC Davis Comprehensive Cancer Center
      • Sacramento, California, Forente stater, 95817
        • UC Davis Ellison Ambulatory Care Clinic
      • Sacramento, California, Forente stater, 95817
        • UC Davis Medical Center department of Radiology
      • Sacramento, California, Forente stater, 95817
        • UC Davis Midtown Cancer Center
      • Sacramento, California, Forente stater, 95817
        • UC DavisHealth Main Hospital
    • Louisiana
      • Metairie, Louisiana, Forente stater, 70001
        • LA Center for Bleeding and Clotting Disorders - Metairie
      • Metairie, Louisiana, Forente stater, 70001
        • Tulane Lakeside Hospital
      • New Orleans, Louisiana, Forente stater, 70112
        • Tulane University School of Medicine
      • New Orleans, Louisiana, Forente stater, 70112
        • University Medical Center New Orleans
      • New Orleans, Louisiana, Forente stater, 70112
        • Tulane University Clinical Translational Unit
      • New Orleans, Louisiana, Forente stater, 70112
        • LA Center for Bleeding and Clotting Disorders
      • New Orleans, Louisiana, Forente stater, 70112
        • Tulane University Hospitals and Clinic
      • Slidell, Louisiana, Forente stater, 70461
        • Louisiana Center for Advanced Medicine
    • Mississippi
      • Madison, Mississippi, Forente stater, 39110
        • Mississippi Center for Advanced Medicine
    • New York
      • New York, New York, Forente stater, 10065
        • Weill Cornell Medicine - New York Presbyterian Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
  • Tyrkia (Türkiye)
      • Istanbul, Tyrkia (Türkiye), 34093
        • Istanbul Universitesi Onkoloji Enstitusu Çocuk Hematoloji Onkoloji Bilim Dali
      • Istanbul, Tyrkia (Türkiye), 34452
        • Istanbul University Clinical Trials Excellence Center
      • Izmir, Tyrkia (Türkiye), 35100
        • Ege Universitesi Tip Fakultesi Cocuk Sagligi ve Hastaliklari Anabilim Dali

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år til 65 år (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Denne studien deltar foreløpig kun i doseøkningsunderstudien med påfølgende langtidsoppfølging. Kvalifikasjonskriteriene for deltakelse i doseeskaleringsunderstudien er presentert nedenfor:

Inklusjonskriterier:

  1. Kunne gi informert samtykke og overholde kravene til studien
  2. Menn i alderen 18 til 65 år med bekreftet diagnose hemofili B (≤2 IE/dL eller ≤2 % endogen faktor IX)
  3. Mottatt ≥50 eksponeringsdager for faktor IX-produkter
  4. Ingen målbar faktor IX-hemmer vurdert av sentrallaboratoriet og har ingen tidligere historie med hemmere av faktor IX-protein
  5. Godta å avstå fra å donere sæd og enten avstå fra samleie eller bruk pålitelig barriereprevensjon inntil 3 påfølgende sædprøver er negative for vektorsekvenser

Ekskluderingskriterier:

  1. Bevis på aktiv hepatitt B eller C
  2. For tiden på antiviral terapi for hepatitt B eller C
  3. Har betydelig underliggende leversykdom
  4. Serologiske bevis* for HIV-1 eller HIV-2 med CD4-tall ≤200/mm3 (* deltakere som er HIV+ og stabile med CD4-tall >200/mm3 og uoppdagbar virusmengde er kvalifisert til å melde seg på)
  5. Nøytraliserende antistofftitere til kapsiddelen av PF-06838435 over den etablerte terskelen
  6. Sensitivitet for heparin eller heparinindusert trombocytopeni; følsomhet for noen av studieintervensjonene, eller komponenter derav, eller medikament eller annen allergi
  7. Tidligere dosert i en genterapiforskningsstudie når som helst eller i en intervensjonell klinisk studie innen 3 måneder etter screeningbesøk
  8. Enhver samtidig klinisk signifikant alvorlig sykdom eller tilstand
  9. Kan ikke eller vil ikke overholde studieprosedyrene

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Sekvensiell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: PF-06838435 Dose-eskalering
Enkel intravanøs infusjon av PF-06838435. Etter at 2 deltakere har mottatt startdosen, vil data bli evaluert og det vil bli tatt en beslutning om å eskalere eller redusere dosen som evalueres, øke antall deltakere som får dosen eller stoppe doseringen. Flere iterasjoner kan utføres.
Biologisk: PF-06838435 (tidligere SPK-9001)
Genterapi: En ny, biokonstruert adeno-assosiert viral vektor som bærer human faktor IX-variant

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Forekomst av PF-06838435 relaterte bivirkninger
Tidsramme: Grunnlinje opp til år 6
Grunnlinje opp til år 6

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst av klinisk signifikante endringer fra baseline
Tidsramme: Baseline opptil 52 uker
Klinisk signifikante endringer i fysisk undersøkelse, vitale tegn, laboratorieverdier. (skal rapporteres som AE, uavhengig av årsakssammenheng)
Baseline opptil 52 uker
Forekomst av protokolldefinerte medisinsk viktige hendelser
Tidsramme: Baseline opptil 52 uker
Kliniske trombotiske hendelser, utvikling av FIX-hemmere som vurderes ved Nijmegen Bethesda-analyse, Overfølsomhetsreaksjon (f.eks. bronkospasme og anafylaksi), levermalignitet, Intervensjonsrelaterte forhøyede levertransaminaser som ikke forbedres eller løses, Malignitet vurdert til å ha en rimelig mulighet for å være relatert å studere intervensjon (skal rapporteres som SAE).
Baseline opptil 52 uker
Immunrespons mot AAV-kapsidprotein og hFIX-transgen
Tidsramme: Baseline opptil 52 uker
Positiv immunrespons basert på perifert blod mononukleær celle (PBMC) resultater ved interferon gamma enzym-linked immunospot assay (ELISPOT).
Baseline opptil 52 uker
Koagulasjons-koagulasjonsanalyse for FIX-aktivitetsnivåer
Tidsramme: Grunnlinje opp til år 6
Koagulasjons-koagulasjonsanalyser for å vurdere FIX-aktivitetsnivåer (prosent av normalt)
Grunnlinje opp til år 6
Gjennomsnitt og standardavvik for vektoravledede FIX-aktivitetsnivåer
Tidsramme: Baseline opptil 52 uker
Gjennomsnitt og standardavvik for topp- og steady-state FIX-aktivitet
Baseline opptil 52 uker
Gjennomsnitt og standardavvik for FIX-antigennivåer
Tidsramme: Baseline opptil 52 uker
Gjennomsnitt og standardavvik for FIX-antigennivåer
Baseline opptil 52 uker
Annualisert blødningsfrekvens (ABR)
Tidsramme: Grunnlinje opp til år 6
ABR (ikke inkludert de for kirurgi)
Grunnlinje opp til år 6
Annualisert (faktor FIX) infusjonshastighet
Tidsramme: Grunnlinje opp til år 6
AIR (ikke inkludert de for kirurgi)
Grunnlinje opp til år 6
Totalt faktorforbruk (IE)
Tidsramme: Grunnlinje opp til år 6
total mengde faktor infundert årlig (ikke inkludert de for kirurgi) som registrert på infusjonsloggen
Grunnlinje opp til år 6
Totalt antall blødningshendelser
Tidsramme: Grunnlinje opp til år 6
spontant og traumatisk
Grunnlinje opp til år 6
Haem-A-QoL
Tidsramme: Grunnlinje opp til år 6
Vurdering av livskvalitet (QoL).
Grunnlinje opp til år 6
EQ-5D-5L
Tidsramme: Grunnlinje opp til år 6
Vurdering av livskvalitet (QoL).
Grunnlinje opp til år 6
Kort smerteoversikt
Tidsramme: År 2 til år 6
Vurdering av livskvalitet (QoL).
År 2 til år 6
McGill Pain Spørreskjema
Tidsramme: Baseline opptil 52 uker
Vurdering av livskvalitet (QoL).
Baseline opptil 52 uker

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Pfizer

Etterforskere

  • Studieleder: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

22. juni 2017

Primær fullføring (Antatt)

29. mai 2029

Studiet fullført (Antatt)

25. oktober 2029

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

29. september 2017

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

6. oktober 2017

Først lagt ut (Faktiske)

12. oktober 2017

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

12. mai 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

11. mai 2026

Sist bekreftet

1. mai 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • C0371003
  • SPK-9001-LTFU-101 (Annen identifikator: Alias Study Number)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Pfizer vil gi tilgang til individuelle avidentifiserte deltakerdata og relaterte studiedokumenter (f.eks. protokoll, Statistical Analysis Plan (SAP), Clinical Study Report (CSR)) på forespørsel fra kvalifiserte forskere, og underlagt visse kriterier, betingelser og unntak. Ytterligere detaljer om Pfizers datadelingskriterier og prosess for å be om tilgang finnes på: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Hemofili B

Kliniske studier på PF-06838435 (tidligere SPK-9001)

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Turkmenistan

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere