Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Долгосрочное исследование безопасности и эффективности и дополнительное исследование повышения дозы PF 06838435 у лиц с гемофилией B

11 мая 2026 г. обновлено: Pfizer

ПЕРЕНОС ГЕНА ФАКТОРА IX (FIX), МНОГОЦЕНТРАЛЬНАЯ ОЦЕНКА ДОЛГОСРОЧНОЙ БЕЗОПАСНОСТИ И ЭФФЕКТИВНОСТИ ИССЛЕДОВАНИЯ PF 06838435 И ПОДОБНОЕ ИССЛЕДОВАНИЕ ПОВЫШЕНИЯ ДОЗЫ У ЛИЦ С ГЕМОФИЛИЕЙ B

Долгосрочное наблюдение за безопасностью и эффективностью для участников с гемофилией B, которые ранее получали лечение в рамках исследования C0371005 (ранее SPK-9001-101), а также дополнительное исследование повышения дозы, оценивающее безопасность, переносимость и кинетику более высокой дозы. с долгосрочным наблюдением за безопасностью и эффективностью. Участникам подисследования не обязательно участвовать в C0371005.

Обзор исследования

Статус

Активный, не рекрутирующий

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Оценка долгосрочного уровня персистенции и потенциальных поздних или отсроченных нежелательных явлений, связанных с PF-06838435 (ранее SPK-9001), оценка устойчивости экспрессии трансгена и определение влияния PF-06838435 на клинические исходы в лица, которые ранее получали однократное введение PF-06838435 в исследовании C0371005. Поправка 2 этого исследования включает подисследование повышения дозы для оценки безопасности, переносимости и кинетики однократного внутривенного вливания PF-06838435 в более высокой дозе, чем та, которая использовалась в исследовании C0371005. За участниками, повышающими дозу, также будут следить на предмет долгосрочной безопасности и эффективности.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

21

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Австралия
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Австралия, 2050
        • Royal Prince Alfred Hospital
  • Канада
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Канада, L8N 3Z5
        • McMaster University Medical Centre - Hamilton Health Sciences
      • Hamilton, Ontario, Канада, L8S 3L8
        • McMaster University
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Канада, H4A 3J1
        • McGill University Health Center - Research Institute
      • Montreal, Quebec, Канада, H3H 2R9
        • The Research Institute of the McGill University Health Centre
  • Соединенные Штаты
    • California
      • Sacramento, California, Соединенные Штаты, 95817
        • UC Davis Medical Center
      • Sacramento, California, Соединенные Штаты, 95817
        • UC Davis Comprehensive Cancer Center
      • Sacramento, California, Соединенные Штаты, 95817
        • UC Davis Ellison Ambulatory Care Clinic
      • Sacramento, California, Соединенные Штаты, 95817
        • UC Davis Medical Center department of Radiology
      • Sacramento, California, Соединенные Штаты, 95817
        • UC Davis Midtown Cancer Center
      • Sacramento, California, Соединенные Штаты, 95817
        • UC DavisHealth Main Hospital
    • Louisiana
      • Metairie, Louisiana, Соединенные Штаты, 70001
        • LA Center for Bleeding and Clotting Disorders - Metairie
      • Metairie, Louisiana, Соединенные Штаты, 70001
        • Tulane Lakeside Hospital
      • New Orleans, Louisiana, Соединенные Штаты, 70112
        • Tulane University School of Medicine
      • New Orleans, Louisiana, Соединенные Штаты, 70112
        • University Medical Center New Orleans
      • New Orleans, Louisiana, Соединенные Штаты, 70112
        • Tulane University Clinical Translational Unit
      • New Orleans, Louisiana, Соединенные Штаты, 70112
        • LA Center for Bleeding and Clotting Disorders
      • New Orleans, Louisiana, Соединенные Штаты, 70112
        • Tulane University Hospitals and Clinic
      • Slidell, Louisiana, Соединенные Штаты, 70461
        • Louisiana Center for Advanced Medicine
    • Mississippi
      • Madison, Mississippi, Соединенные Штаты, 39110
        • Mississippi Center for Advanced Medicine
    • New York
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10065
        • Weill Cornell Medicine - New York Presbyterian Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
  • Турция (Туркие)
      • Istanbul, Турция (Туркие), 34093
        • Istanbul Universitesi Onkoloji Enstitusu Çocuk Hematoloji Onkoloji Bilim Dali
      • Istanbul, Турция (Туркие), 34452
        • Istanbul University Clinical Trials Excellence Center
      • Izmir, Турция (Туркие), 35100
        • Ege Universitesi Tip Fakultesi Cocuk Sagligi ve Hastaliklari Anabilim Dali

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 18 лет до 65 лет (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Это исследование в настоящее время только зачисляется в субисследование повышения дозы с последующим долгосрочным наблюдением. Критерии приемлемости для участия в субисследовании повышения дозы представлены ниже:

Критерии включения:

  1. Способен дать информированное согласие и соблюдать требования исследования
  2. Мужчины в возрасте от 18 до 65 лет с подтвержденным диагнозом гемофилии В (≤2 МЕ/дл или ≤2% эндогенного фактора IX)
  3. Получил ≥50 дней воздействия продуктов фактора IX
  4. Отсутствие поддающегося измерению ингибитора фактора IX по оценке центральной лаборатории и отсутствие в анамнезе ингибиторов белка фактора IX
  5. Согласитесь воздерживаться от донорства спермы и либо воздерживаться от половых контактов, либо использовать надежную барьерную контрацепцию до тех пор, пока 3 последовательных образца спермы не будут отрицательными для векторных последовательностей.

Критерий исключения:

  1. Признаки активного гепатита В или С
  2. В настоящее время проходит противовирусную терапию гепатита В или С.
  3. Имеют серьезное основное заболевание печени
  4. Серологические признаки* ВИЧ-1 или ВИЧ-2 с числом CD4 ≤200/мм3 (* участники, которые ВИЧ+ и стабильны с числом CD4 >200/мм3 и неопределяемой вирусной нагрузкой, имеют право на участие)
  5. Титры нейтрализующих антител к капсидной части PF-06838435 выше установленного порога
  6. Чувствительность к гепарину или гепарин-индуцированная тромбоцитопения; чувствительность к любому из исследуемых вмешательств или их компонентов, лекарственная или другая аллергия
  7. Предыдущая доза в ходе исследования генной терапии в любое время или в интервенционном клиническом исследовании в течение 3 месяцев после визита для скрининга
  8. Любое одновременное клинически значимое серьезное заболевание или состояние
  9. Неспособность или нежелание соблюдать процедуры исследования

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Последовательное назначение
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: PF-06838435 Повышение дозы
Однократная внутривенная инфузия ПФ-06838435. После того, как 2 участника получат начальную дозу, данные будут оценены, и будет принято решение об увеличении или уменьшении оцениваемой дозы, увеличении числа участников, получающих дозу, или прекращении дозирования. Можно проводить несколько итераций.
Биологический: ПФ-06838435 (ранее СПК-9001)
Генная терапия: новый биоинженерный аденоассоциированный вирусный вектор, несущий вариант человеческого фактора IX.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Частота нежелательных явлений, связанных с PF-06838435
Временное ограничение: Базовый уровень до 6 года
Базовый уровень до 6 года

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Частота клинически значимых изменений по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: Исходный срок до 52 недель
Клинически значимые изменения при физикальном обследовании, основных показателях жизнедеятельности, лабораторных показателях. (следует сообщать как НЯ, независимо от причинно-следственной связи)
Исходный срок до 52 недель
Частота определенных в протоколе важных с медицинской точки зрения событий
Временное ограничение: Исходный срок до 52 недель
Клинические тромботические явления, развитие ингибитора FIX по оценке с помощью анализа Неймегена-Бетесда, реакция гиперчувствительности (например, бронхоспазм и анафилаксия), злокачественное новообразование печени, связанное с исследованием повышение активности печеночных трансаминаз, которое не улучшается или не исчезает, злокачественное новообразование оценивается как имеющее разумную вероятность быть связанным для изучения вмешательства (следует сообщать как СНЯ).
Исходный срок до 52 недель
Иммунный ответ против капсидного белка AAV и трансгена hFIX
Временное ограничение: Исходный срок до 52 недель
Положительный иммунный ответ, основанный на результатах мононуклеарных клеток периферической крови (PBMC) с помощью иммуноферментного анализа гамма-интерферона (ELISPOT).
Исходный срок до 52 недель
Анализ коагуляции и свертывания для уровней активности FIX
Временное ограничение: Базовый уровень до 6 года
Анализы коагуляции на свертываемость для оценки уровней активности FIX (в процентах от нормы)
Базовый уровень до 6 года
Среднее значение и стандартное отклонение уровней активности FIX, полученных из вектора
Временное ограничение: Исходный срок до 52 недель
Среднее значение и стандартное отклонение пиковой и стационарной активности FIX
Исходный срок до 52 недель
Среднее значение и стандартное отклонение уровней антигена FIX
Временное ограничение: Исходный срок до 52 недель
Среднее значение и стандартное отклонение уровней антигена FIX
Исходный срок до 52 недель
Годовая частота кровотечений (ABR)
Временное ограничение: Базовый уровень до 6 года
ABR (не включая операции)
Базовый уровень до 6 года
Годовая (фактор FIX) скорость инфузии
Временное ограничение: Базовый уровень до 6 года
AIR (кроме хирургических)
Базовый уровень до 6 года
Общее потребление факторов (МЕ)
Временное ограничение: Базовый уровень до 6 года
общее количество фактора, вводимого ежегодно (не включая те, которые используются для хирургического вмешательства), как указано в журнале инфузий.
Базовый уровень до 6 года
Общее количество кровотечений
Временное ограничение: Базовый уровень до 6 года
спонтанные и травматические
Базовый уровень до 6 года
Haem-A-QoL
Временное ограничение: Базовый уровень до 6 года
Оценка качества жизни (QoL)
Базовый уровень до 6 года
ЭК-5Д-5Л
Временное ограничение: Базовый уровень до 6 года
Оценка качества жизни (QoL)
Базовый уровень до 6 года
Краткий перечень боли
Временное ограничение: Со 2-го по 6-й год
Оценка качества жизни (QoL)
Со 2-го по 6-й год
Опросник боли Макгилла
Временное ограничение: Исходный срок до 52 недель
Оценка качества жизни (QoL)
Исходный срок до 52 недель

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Pfizer

Следователи

  • Директор по исследованиям: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Полезные ссылки

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

22 июня 2017 г.

Первичное завершение (Оцененный)

29 мая 2029 г.

Завершение исследования (Оцененный)

25 октября 2029 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

29 сентября 2017 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

6 октября 2017 г.

Первый опубликованный (Действительный)

12 октября 2017 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

12 мая 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

11 мая 2026 г.

Последняя проверка

1 мая 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • C0371003
  • SPK-9001-LTFU-101 (Другой идентификатор: Alias Study Number)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

ДА

Описание плана IPD

Pfizer предоставит доступ к личным обезличенным данным участников и связанным с ними документам исследования (например, протокол, план статистического анализа (SAP), отчет о клиническом исследовании (CSR)) по запросу квалифицированных исследователей и при соблюдении определенных критериев, условий и исключений. Дополнительную информацию о критериях обмена данными Pfizer и процессе запроса доступа можно найти по адресу: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Гемофилия В

Клинические исследования ПФ-06838435 (ранее СПК-9001)

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Turkmenistan

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться