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Étude d'innocuité et d'efficacité à long terme et sous-étude d'augmentation de dose du PF 06838435 chez les personnes atteintes d'hémophilie B

11 mai 2026 mis à jour par: Pfizer

UN TRANSFERT DE GÈNE DU FACTEUR IX (FIX), UNE ÉVALUATION MULTICENTRALE DE L'ÉTUDE À LONG TERME DE SÉCURITÉ ET D'EFFICACITÉ DU PF 06838435 ET UNE SOUS-ÉTUDE D'ESCALADE DE DOSE CHEZ LES INDIVIDUS ATTEINTS D'HÉMOPHILIE B

Suivi à long terme de l'innocuité et de l'efficacité des participants atteints d'hémophilie B qui ont déjà été traités dans le cadre de l'étude C0371005 (anciennement SPK-9001-101) et une sous-étude d'escalade de dose évaluant l'innocuité, la tolérabilité et la cinétique d'une dose plus élevée avec un suivi à long terme de l'innocuité et de l'efficacité. Les participants à la sous-étude n'ont pas besoin d'avoir participé à C0371005.

Aperçu de l'étude

Statut

Actif, ne recrute pas

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Évaluation du niveau de persistance à long terme et des événements indésirables potentiels tardifs ou retardés associés au PF-06838435 (anciennement SPK-9001), évaluation de la durabilité de l'expression du transgène et détermination des effets du PF-06838435 sur les résultats cliniques chez les personnes ayant déjà reçu une seule administration de PF-06838435 dans l'étude C0371005. L'amendement 2 de cette étude incorpore une sous-étude d'escalade de dose pour évaluer l'innocuité, la tolérabilité et la cinétique d'une seule perfusion IV de PF-06838435 à une dose plus élevée que celle utilisée dans l'étude C0371005. Les participants à l'escalade de dose seront également suivis pour l'innocuité et l'efficacité à long terme.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

21

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Australie
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Australie, 2050
        • Royal Prince Alfred Hospital
  • Canada
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canada, L8N 3Z5
        • McMaster University Medical Centre - Hamilton Health Sciences
      • Hamilton, Ontario, Canada, L8S 3L8
        • McMaster University
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H4A 3J1
        • McGill University Health Center - Research Institute
      • Montreal, Quebec, Canada, H3H 2R9
        • The Research Institute of the McGill University Health Centre
  • Turquie (Türkiye)
      • Istanbul, Turquie (Türkiye), 34093
        • Istanbul Universitesi Onkoloji Enstitusu Çocuk Hematoloji Onkoloji Bilim Dali
      • Istanbul, Turquie (Türkiye), 34452
        • Istanbul University Clinical Trials Excellence Center
      • Izmir, Turquie (Türkiye), 35100
        • Ege Universitesi Tip Fakultesi Cocuk Sagligi ve Hastaliklari Anabilim Dali
  • États-Unis
    • California
      • Sacramento, California, États-Unis, 95817
        • UC Davis Medical Center
      • Sacramento, California, États-Unis, 95817
        • UC Davis Comprehensive Cancer Center
      • Sacramento, California, États-Unis, 95817
        • UC Davis Ellison Ambulatory Care Clinic
      • Sacramento, California, États-Unis, 95817
        • UC Davis Medical Center department of Radiology
      • Sacramento, California, États-Unis, 95817
        • UC Davis Midtown Cancer Center
      • Sacramento, California, États-Unis, 95817
        • UC DavisHealth Main Hospital
    • Louisiana
      • Metairie, Louisiana, États-Unis, 70001
        • LA Center for Bleeding and Clotting Disorders - Metairie
      • Metairie, Louisiana, États-Unis, 70001
        • Tulane Lakeside Hospital
      • New Orleans, Louisiana, États-Unis, 70112
        • Tulane University School of Medicine
      • New Orleans, Louisiana, États-Unis, 70112
        • University Medical Center New Orleans
      • New Orleans, Louisiana, États-Unis, 70112
        • Tulane University Clinical Translational Unit
      • New Orleans, Louisiana, États-Unis, 70112
        • LA Center for Bleeding and Clotting Disorders
      • New Orleans, Louisiana, États-Unis, 70112
        • Tulane University Hospitals and Clinic
      • Slidell, Louisiana, États-Unis, 70461
        • Louisiana Center for Advanced Medicine
    • Mississippi
      • Madison, Mississippi, États-Unis, 39110
        • Mississippi Center for Advanced Medicine
    • New York
      • New York, New York, États-Unis, 10065
        • Weill Cornell Medicine - New York Presbyterian Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans à 65 ans (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Cette étude ne s'inscrit actuellement que dans la sous-étude d'escalade de dose avec un suivi ultérieur à long terme. Les critères d'éligibilité pour l'entrée dans la sous-étude d'escalade de dose sont présentés ci-dessous :

Critère d'intégration:

  1. Capable de fournir un consentement éclairé et de se conformer aux exigences de l'étude
  2. Hommes âgés de 18 à 65 ans avec un diagnostic confirmé d'hémophilie B (≤ 2 UI/dL ou ≤ 2 % de facteur IX endogène)
  3. A reçu ≥ 50 jours d'exposition aux produits de facteur IX
  4. Aucun inhibiteur mesurable du facteur IX tel qu'évalué par le laboratoire central et aucun antécédent d'inhibiteurs de la protéine du facteur IX
  5. Accepter de s'abstenir de donner du sperme et de s'abstenir de rapports sexuels ou d'utiliser une contraception barrière fiable jusqu'à ce que 3 échantillons de sperme consécutifs soient négatifs pour les séquences vectorielles

Critère d'exclusion:

  1. Preuve d'hépatite B ou C active
  2. Actuellement sous traitement antiviral pour l'hépatite B ou C
  3. Avoir une maladie hépatique sous-jacente importante
  4. Preuve sérologique* du VIH-1 ou du VIH-2 avec un nombre de CD4 ≤ 200/mm3 (* les participants séropositifs et stables avec un nombre de CD4 > 200/mm3 et une charge virale indétectable sont éligibles pour s'inscrire)
  5. Titres d'anticorps neutralisants contre la partie capside du PF-06838435 au-dessus du seuil établi
  6. Sensibilité à l'héparine ou thrombocytopénie induite par l'héparine ; sensibilité à l'une des interventions de l'étude, ou à ses composants, ou allergie médicamenteuse ou autre
  7. Dosage antérieur dans un essai de recherche sur la thérapie génique à tout moment ou dans une étude clinique interventionnelle dans les 3 mois suivant la visite de dépistage
  8. Toute maladie ou affection majeure concomitante cliniquement significative
  9. Incapable ou refusant de se conformer aux procédures d'étude

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation séquentielle
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: PF-06838435 Augmentation de dose
Perfusion intraveineuse unique de PF-06838435. Une fois que 2 participants ont reçu la dose initiale, les données seront évaluées et une décision sera prise d'augmenter ou de réduire la dose évaluée, d'augmenter le nombre de participants recevant la dose ou d'arrêter le dosage. Plusieurs itérations peuvent être entreprises.
Biologique: PF-06838435 (anciennement SPK-9001)
Thérapie génique : un nouveau vecteur viral adéno-associé bio-ingénierie portant une variante du facteur IX humain

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Incidence des événements indésirables liés au PF-06838435
Délai: Base de référence jusqu'à l'année 6
Base de référence jusqu'à l'année 6

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Incidence de changements cliniquement significatifs par rapport au départ
Délai: Baseline jusqu'à 52 semaines
Changements cliniquement significatifs dans l'examen physique, les signes vitaux, les valeurs de laboratoire. (à déclarer comme EI, quelle que soit la causalité)
Baseline jusqu'à 52 semaines
Incidence des événements médicalement importants définis par le protocole
Délai: Baseline jusqu'à 52 semaines
Événements thrombotiques cliniques, développement d'inhibiteurs FIX tel qu'évalué par le test Nijmegen Bethesda, réaction d'hypersensibilité (par exemple, bronchospasme et anaphylaxie), tumeur maligne hépatique, augmentation des transaminases hépatiques liées à l'intervention de l'étude qui ne s'améliorent pas ou ne se résolvent pas, tumeur maligne évaluée comme ayant une possibilité raisonnable d'être liée pour étudier l'intervention (à déclarer comme EIG).
Baseline jusqu'à 52 semaines
Réponse immunitaire contre la protéine de capside AAV et le transgène hFIX
Délai: Baseline jusqu'à 52 semaines
Réponse immunitaire positive basée sur les résultats des cellules mononucléaires du sang périphérique (PBMC) par dosage immunoenzymatique de l'interféron gamma (ELISPOT).
Baseline jusqu'à 52 semaines
Coagulation Coagulation Assay pour les niveaux d'activité FIX
Délai: Base de référence jusqu'à l'année 6
Coagulation Tests de coagulation pour évaluer les niveaux d'activité FIX (pourcentage de la normale)
Base de référence jusqu'à l'année 6
Moyenne et écart type des niveaux d'activité FIX dérivés du vecteur
Délai: Baseline jusqu'à 52 semaines
Moyenne et écart type de l'activité FIX maximale et à l'état d'équilibre
Baseline jusqu'à 52 semaines
Moyenne et écart type des niveaux d'antigène FIX
Délai: Baseline jusqu'à 52 semaines
Moyenne et écart type des niveaux d'antigène FIX
Baseline jusqu'à 52 semaines
Taux de saignement annualisé (ABR)
Délai: Base de référence jusqu'à l'année 6
ABR (hors ceux pour chirurgie)
Base de référence jusqu'à l'année 6
Taux de perfusion annualisé (facteur FIX)
Délai: Base de référence jusqu'à l'année 6
AIR (hors ceux pour chirurgie)
Base de référence jusqu'à l'année 6
Consommation totale de facteurs (UI)
Délai: Base de référence jusqu'à l'année 6
quantité totale de facteur perfusé annuellement (sans compter ceux pour la chirurgie) telle qu'enregistrée sur le carnet de perfusion
Base de référence jusqu'à l'année 6
Nombre total d'événements hémorragiques
Délai: Base de référence jusqu'à l'année 6
spontané et traumatique
Base de référence jusqu'à l'année 6
Haem-A-QoL
Délai: Base de référence jusqu'à l'année 6
Évaluation de la qualité de vie (QoL)
Base de référence jusqu'à l'année 6
EQ-5D-5L
Délai: Base de référence jusqu'à l'année 6
Évaluation de la qualité de vie (QoL)
Base de référence jusqu'à l'année 6
Bref inventaire de la douleur
Délai: Année 2 jusqu'à l'année 6
Évaluation de la qualité de vie (QoL)
Année 2 jusqu'à l'année 6
Questionnaire sur la douleur de McGill
Délai: Baseline jusqu'à 52 semaines
Évaluation de la qualité de vie (QoL)
Baseline jusqu'à 52 semaines

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Pfizer

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

22 juin 2017

Achèvement primaire (Estimé)

29 mai 2029

Achèvement de l'étude (Estimé)

25 octobre 2029

Dates d'inscription aux études

Première soumission

29 septembre 2017

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

6 octobre 2017

Première publication (Réel)

12 octobre 2017

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

12 mai 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

11 mai 2026

Dernière vérification

1 mai 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • C0371003
  • SPK-9001-LTFU-101 (Autre identifiant: Alias Study Number)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

OUI

Description du régime IPD

Pfizer fournira un accès aux données individuelles des participants anonymisés et aux documents d'étude connexes (par ex. protocole, plan d'analyse statistique (PAS), rapport d'étude clinique (CSR)) sur demande de chercheurs qualifiés, et sous réserve de certains critères, conditions et exceptions. De plus amples détails sur les critères de partage des données de Pfizer et le processus de demande d'accès sont disponibles sur : https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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