Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Långtidsstudie av säkerhet och effekt och delstudie av dosökning av PF 06838435 hos individer med hemofili B

11 maj 2026 uppdaterad av: Pfizer

EN FAKTOR IX (FIX) GENÖVERFÖRING, MULTICENTRUM UTVÄRDERING AV LÅNGSIKTIG SÄKERHETS- OCH EFFEKTSTUDIE AV PF 06838435 OCH EN DOSEKALERINGSSTUDIE PÅ PERSONER MED BEMOFILI B

Långtidsuppföljning av säkerhet och effekt för deltagare med hemofili B som tidigare behandlats i studien C0371005 (tidigare SPK-9001-101), och en delstudie med dosökning som utvärderar säkerhet, tolerabilitet och kinetik för en högre dos med långsiktig säkerhets- och effektuppföljning. Deltagare i delstudien behöver inte ha deltagit i C0371005.

Studieöversikt

Status

Aktiv, inte rekryterande

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Utvärdering av den långsiktiga nivån av persistens och potentiella sena eller fördröjda biverkningar associerade med PF-06838435 (tidigare SPK-9001), bedömning av varaktigheten av det transgena uttrycket och bestämning av effekterna av PF-06838435 på kliniska resultat i individer som tidigare har fått en enda administrering av PF-06838435 i C0371005-studien. Tillägg 2 av denna studie innehåller en dosökningsunderstudie för att utvärdera säkerheten, tolerabiliteten och kinetiken för en enda IV-infusion av PF-06838435 vid en högre dos än den som användes i C0371005-studien. Deltagarna i dosökningen kommer också att följas för långsiktig säkerhet och effekt.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

21

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Australien
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Australien, 2050
        • Royal Prince Alfred Hospital
  • Förenta staterna
    • California
      • Sacramento, California, Förenta staterna, 95817
        • UC Davis Medical Center
      • Sacramento, California, Förenta staterna, 95817
        • UC Davis Comprehensive Cancer Center
      • Sacramento, California, Förenta staterna, 95817
        • UC Davis Ellison Ambulatory Care Clinic
      • Sacramento, California, Förenta staterna, 95817
        • UC Davis Medical Center department of Radiology
      • Sacramento, California, Förenta staterna, 95817
        • UC Davis Midtown Cancer Center
      • Sacramento, California, Förenta staterna, 95817
        • UC DavisHealth Main Hospital
    • Louisiana
      • Metairie, Louisiana, Förenta staterna, 70001
        • LA Center for Bleeding and Clotting Disorders - Metairie
      • Metairie, Louisiana, Förenta staterna, 70001
        • Tulane Lakeside Hospital
      • New Orleans, Louisiana, Förenta staterna, 70112
        • Tulane University School of Medicine
      • New Orleans, Louisiana, Förenta staterna, 70112
        • University Medical Center New Orleans
      • New Orleans, Louisiana, Förenta staterna, 70112
        • Tulane University Clinical Translational Unit
      • New Orleans, Louisiana, Förenta staterna, 70112
        • LA Center for Bleeding and Clotting Disorders
      • New Orleans, Louisiana, Förenta staterna, 70112
        • Tulane University Hospitals and Clinic
      • Slidell, Louisiana, Förenta staterna, 70461
        • Louisiana Center for Advanced Medicine
    • Mississippi
      • Madison, Mississippi, Förenta staterna, 39110
        • Mississippi Center for Advanced Medicine
    • New York
      • New York, New York, Förenta staterna, 10065
        • Weill Cornell Medicine - New York Presbyterian Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
  • Kanada
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Kanada, L8N 3Z5
        • McMaster University Medical Centre - Hamilton Health Sciences
      • Hamilton, Ontario, Kanada, L8S 3L8
        • McMaster University
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H4A 3J1
        • McGill University Health Center - Research Institute
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3H 2R9
        • The Research Institute of the McGill University Health Centre
  • Turkiet (Türkiye)
      • Istanbul, Turkiet (Türkiye), 34093
        • Istanbul Universitesi Onkoloji Enstitusu Çocuk Hematoloji Onkoloji Bilim Dali
      • Istanbul, Turkiet (Türkiye), 34452
        • Istanbul University Clinical Trials Excellence Center
      • Izmir, Turkiet (Türkiye), 35100
        • Ege Universitesi Tip Fakultesi Cocuk Sagligi ve Hastaliklari Anabilim Dali

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år till 65 år (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Denna studie registrerar sig för närvarande endast i delstudien med dosökning med efterföljande långtidsuppföljning. Behörighetskriterierna för inträde i delstudien för dosökning presenteras nedan:

Inklusionskriterier:

  1. Kunna ge informerat samtycke och uppfylla kraven i studien
  2. Män i åldern 18 till 65 år med bekräftad diagnos av hemofili B (≤2 IE/dL eller ≤2 % endogen faktor IX)
  3. Fick ≥50 exponeringsdagar för faktor IX-produkter
  4. Ingen mätbar faktor IX-hämmare bedömd av centrallaboratoriet och har ingen tidigare historia av hämmare av faktor IX-protein
  5. Gå med på att avstå från att donera spermier och antingen avstå från samlag eller använd tillförlitlig barriärpreventivmedel tills 3 på varandra följande spermaprover är negativa för vektorsekvenser

Exklusions kriterier:

  1. Bevis på aktiv hepatit B eller C
  2. För närvarande på antiviral behandling för hepatit B eller C
  3. Har betydande underliggande leversjukdom
  4. Serologiska bevis* för HIV-1 eller HIV-2 med CD4-tal ≤200/mm3 (* deltagare som är HIV+ och stabila med CD4-antal >200/mm3 och odetekterbar virusmängd är berättigade att anmäla sig)
  5. Neutraliserande antikroppstitrar till kapsiddelen av PF-06838435 över det fastställda tröskelvärdet
  6. Känslighet för heparin eller heparininducerad trombocytopeni; känslighet för någon av studieinterventionerna, eller komponenter därav, eller läkemedel eller annan allergi
  7. Tidigare doserat i en genterapiforskningsstudie när som helst eller i en interventionell klinisk studie inom 3 månader efter screeningbesöket
  8. Varje samtidig kliniskt signifikant allvarlig sjukdom eller tillstånd
  9. Kan eller vill inte följa studieprocedurerna

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Sekventiell tilldelning
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: PF-06838435 Doseskalering
Enkel intravanös infusion av PF-06838435. Efter att 2 deltagare har fått den initiala dosen kommer data att utvärderas och ett beslut tas om att eskalera eller minska den dos som utvärderas, öka antalet deltagare som får dosen eller sluta dosera. Flera iterationer kan göras.
Biologisk: PF-06838435 (tidigare SPK-9001)
Genterapi: En ny, biokonstruerad adenoassocierad viral vektor som bär human faktor IX-variant

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Incidensen av PF-06838435 relaterade biverkningar
Tidsram: Baslinje upp till år 6
Baslinje upp till år 6

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Incidensen av kliniskt signifikanta förändringar från baslinjen
Tidsram: Baslinje upp till 52 veckor
Kliniskt signifikanta förändringar i fysisk undersökning, vitala tecken, laboratorievärden. (att rapporteras som biverkningar, oavsett orsakssamband)
Baslinje upp till 52 veckor
Förekomst av protokolldefinierade medicinskt viktiga händelser
Tidsram: Baslinje upp till 52 veckor
Kliniska trombotiska händelser, utveckling av FIX-hämmare som bedömts av Nijmegen Bethesda-analysen, Överkänslighetsreaktion (t.ex. bronkospasm och anafylaxi), levermalignitet, Studieinterventionsrelaterade förhöjda levertransaminaser som inte förbättras eller försvinner, Malignitet bedöms ha rimlig möjlighet att vara relaterad att studera intervention (som ska rapporteras som SAE).
Baslinje upp till 52 veckor
Immunsvar mot AAV-kapsidprotein och hFIX-transgen
Tidsram: Baslinje upp till 52 veckor
Positivt immunsvar baserat på perifera mononukleära blodceller (PBMC) resultat av interferon gamma enzym-linked immunospot assay (ELISPOT).
Baslinje upp till 52 veckor
Koagulationskoaguleringsanalys för FIX-aktivitetsnivåer
Tidsram: Baslinje upp till år 6
Koagulationskoaguleringsanalyser för att bedöma FIX-aktivitetsnivåer (procent av det normala)
Baslinje upp till år 6
Medelvärde och standardavvikelse för vektorhärledda FIX-aktivitetsnivåer
Tidsram: Baslinje upp till 52 veckor
Medelvärde och standardavvikelse för topp- och steady-state FIX-aktivitet
Baslinje upp till 52 veckor
Medelvärde och standardavvikelse för FIX-antigennivåer
Tidsram: Baslinje upp till 52 veckor
Medelvärde och standardavvikelse för FIX-antigennivåer
Baslinje upp till 52 veckor
Annualiserad blödningsfrekvens (ABR)
Tidsram: Baslinje upp till år 6
ABR (inte inklusive de för operation)
Baslinje upp till år 6
Årlig (faktor FIX) infusionshastighet
Tidsram: Baslinje upp till år 6
AIR (inte inklusive de för operation)
Baslinje upp till år 6
Total faktorförbrukning (IE)
Tidsram: Baslinje upp till år 6
total kvantitet faktor som infunderas årligen (ej inklusive de för operation) som registrerats i infusionsloggen
Baslinje upp till år 6
Totalt antal blödningshändelser
Tidsram: Baslinje upp till år 6
spontant och traumatiskt
Baslinje upp till år 6
Haem-A-QoL
Tidsram: Baslinje upp till år 6
Livskvalitetsbedömning (QoL).
Baslinje upp till år 6
EQ-5D-5L
Tidsram: Baslinje upp till år 6
Livskvalitetsbedömning (QoL).
Baslinje upp till år 6
Kort smärtinventering
Tidsram: År 2 upp till år 6
Livskvalitetsbedömning (QoL).
År 2 upp till år 6
McGill Pain Questionnaire
Tidsram: Baslinje upp till 52 veckor
Livskvalitetsbedömning (QoL).
Baslinje upp till 52 veckor

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Pfizer

Utredare

  • Studierektor: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

22 juni 2017

Primärt slutförande (Beräknad)

29 maj 2029

Avslutad studie (Beräknad)

25 oktober 2029

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

29 september 2017

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

6 oktober 2017

Första postat (Faktisk)

12 oktober 2017

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

12 maj 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

11 maj 2026

Senast verifierad

1 maj 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • C0371003
  • SPK-9001-LTFU-101 (Annan identifierare: Alias Study Number)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivning

Pfizer kommer att ge tillgång till individuella avidentifierade deltagardata och relaterade studiedokument (t.ex. protokoll, Statistical Analysis Plan (SAP), Clinical Study Report (CSR)) på begäran från kvalificerade forskare, och med förbehåll för vissa kriterier, villkor och undantag. Ytterligare information om Pfizers kriterier för datadelning och process för att begära åtkomst finns på: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Hemofili B

Kliniska prövningar på PF-06838435 (tidigare SPK-9001)

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Greece

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

Prenumerera