このページは自動翻訳されたものであり、翻訳の正確性は保証されていません。を参照してください。 英語版 ソーステキスト用。

血友病 B 患者における PF 06838435 の長期安全性および有効性研究および用量漸増サブスタディ

2026年5月11日 更新者：Pfizer

第 IX 因子 (FIX) 遺伝子導入、PF 06838435 の長期安全性および有効性研究の多施設評価、および血友病 B 患者における用量漸増サブスタディ

以前にC0371005（以前のSPK-9001-101）研究で治療された血友病Bの参加者の長期的な安全性と有効性のフォローアップ、および高用量の安全性、忍容性、および動態を評価する用量漸増サブ研究長期的な安全性と有効性のフォローアップ。 サブスタディの参加者は、C0371005 に参加している必要はありません。

調査の概要

状態

積極的、募集していない

条件

介入・治療

詳細な説明

PF-06838435 (以前の SPK-9001) に関連する持続性の長期レベルおよび潜在的な遅発性または遅延性の有害事象の評価、導入遺伝子発現の持続性の評価、および PF-06838435 の臨床転帰への影響の決定C0371005研究で以前にPF-06838435の単回投与を受けた個人。 この研究の修正 2 には、C0371005 研究で使用された用量よりも高い用量での PF-06838435 の単回 IV 注入の安全性、忍容性、および動態を評価するための用量漸増サブスタディが組み込まれています。 用量漸増の参加者は、長期的な安全性と有効性についても追跡されます。

研究の種類

介入

入学 (実際)

21

段階

  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • California
      • Sacramento、California、アメリカ、95817
        • UC Davis Medical Center
      • Sacramento、California、アメリカ、95817
        • UC Davis Comprehensive Cancer Center
      • Sacramento、California、アメリカ、95817
        • UC Davis Ellison Ambulatory Care Clinic
      • Sacramento、California、アメリカ、95817
        • UC Davis Medical Center department of Radiology
      • Sacramento、California、アメリカ、95817
        • UC Davis Midtown Cancer Center
      • Sacramento、California、アメリカ、95817
        • UC DavisHealth Main Hospital
    • Louisiana
      • Metairie、Louisiana、アメリカ、70001
        • LA Center for Bleeding and Clotting Disorders - Metairie
      • Metairie、Louisiana、アメリカ、70001
        • Tulane Lakeside Hospital
      • New Orleans、Louisiana、アメリカ、70112
        • Tulane University School of Medicine
      • New Orleans、Louisiana、アメリカ、70112
        • University Medical Center New Orleans
      • New Orleans、Louisiana、アメリカ、70112
        • Tulane University Clinical Translational Unit
      • New Orleans、Louisiana、アメリカ、70112
        • LA Center for Bleeding and Clotting Disorders
      • New Orleans、Louisiana、アメリカ、70112
        • Tulane University Hospitals and Clinic
      • Slidell、Louisiana、アメリカ、70461
        • Louisiana Center for Advanced Medicine
    • Mississippi
      • Madison、Mississippi、アメリカ、39110
        • Mississippi Center for Advanced Medicine
    • New York
      • New York、New York、アメリカ、10065
        • Weill Cornell Medicine - New York Presbyterian Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
  • オーストラリア
    • New South Wales
      • Camperdown、New South Wales、オーストラリア、2050
        • Royal Prince Alfred Hospital
  • カナダ
    • Ontario
      • Hamilton、Ontario、カナダ、L8N 3Z5
        • McMaster University Medical Centre - Hamilton Health Sciences
      • Hamilton、Ontario、カナダ、L8S 3L8
        • McMaster University
    • Quebec
      • Montreal、Quebec、カナダ、H4A 3J1
        • McGill University Health Center - Research Institute
      • Montreal、Quebec、カナダ、H3H 2R9
        • The Research Institute of the McGill University Health Centre
  • トルコ（Türkiye）
      • Istanbul、トルコ（Türkiye）、34093
        • Istanbul Universitesi Onkoloji Enstitusu Çocuk Hematoloji Onkoloji Bilim Dali
      • Istanbul、トルコ（Türkiye）、34452
        • Istanbul University Clinical Trials Excellence Center
      • Izmir、トルコ（Türkiye）、35100
        • Ege Universitesi Tip Fakultesi Cocuk Sagligi ve Hastaliklari Anabilim Dali

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

18年～65年 (大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

この研究は現在、用量漸増サブスタディにのみ登録されており、その後の長期フォローアップが行われています。 用量漸増サブスタディに参加するための適格基準を以下に示します。

包含基準:

  1. -インフォームドコンセントを提供し、研究の要件を順守できる
  2. 血友病B（≤2 IU/dLまたは≤2%の内因性第IX因子）の診断が確認された18～65歳の男性
  3. 第IX因子製品に50日以上さらされた
  4. -中央検査室によって評価された測定可能な第IX因子阻害剤はなく、第IX因子タンパク質に対する阻害剤の前歴はありません
  5. 精子の提供を控えることに同意し、性交を控えるか、信頼できるバリア避妊法を使用して、3回の連続した精液サンプルでベクターシーケンスが陰性になるまで

除外基準:

  1. -活動性B型またはC型肝炎の証拠
  2. 現在、B型またはC型肝炎の抗ウイルス療法を受けている
  3. 重大な基礎疾患がある
  4. -CD4カウントが≤200 / mm3のHIV-1またはHIV-2の血清学的証拠*（* HIV +であり、CD4カウント> 200 / mm3で安定しており、ウイルス量が検出できない参加者は登録する資格があります）
  5. PF-06838435のキャプシド部分に対する中和抗体価が確立された閾値を超えている
  6. ヘパリンに対する感受性またはヘパリン誘発性血小板減少症;研究介入、またはその構成要素、または薬物またはその他のアレルギーに対する感受性
  7. -遺伝子治療研究試験で以前に投与された、または介入臨床試験で 3か月以内のスクリーニング訪問
  8. 同時に発生する臨床的に重要な主要な疾患または状態
  9. -研究手順を遵守できない、または遵守したくない

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：順次割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：PF-06838435 用量漸増
PF-06838435の単回静脈内注入。 2人の参加者が最初の線量を受けた後、データが評価され、評価される線量を増やすか減らすか、線量を受ける参加者の数を増やすか、または投薬を中止するかの決定が下されます。 複数の反復が行われる場合があります。
生物学的：PF-06838435 (旧 SPK-9001)
遺伝子治療: ヒト第 IX 因子バリアントを運ぶ新規の生物工学的アデノ随伴ウイルスベクター

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
時間枠
PF-06838435関連の有害事象の発生率
時間枠：6年目までのベースライン
6年目までのベースライン

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
ベースラインからの臨床的に重大な変化の発生率
時間枠：ベースラインは最大52週間
身体検査、バイタルサイン、検査値における臨床的に重大な変化。 (因果関係に関係なく、AEとして報告される)
ベースラインは最大52週間
プロトコルで定義された医学的に重要なイベントの発生率
時間枠：ベースラインは最大52週間
臨床的血栓性イベント、ナイメーヘン・ベセスダアッセイによって評価されたFIX阻害剤の発現、過敏症反応（例、気管支けいれんおよびアナフィラキシー）、肝臓の悪性腫瘍、治験介入に関連して改善または解消しない肝トランスアミナーゼの上昇、関連する合理的な可能性があると評価された悪性腫瘍介入を研究する（SAEとして報告される）。
ベースラインは最大52週間
AAVキャプシドタンパク質およびhFIX導入遺伝子に対する免疫応答
時間枠：ベースラインは最大52週間
インターフェロン ガンマ酵素結合免疫スポット アッセイ (ELISPOT) による末梢血単核球 (PBMC) の結果に基づく陽性免疫応答。
ベースラインは最大52週間
FIX 活性レベルの凝固アッセイ
時間枠：6年目までのベースライン
FIX 活性レベル (正常値のパーセント) を評価するための凝固 凝固アッセイ
6年目までのベースライン
ベクトル由来の FIX 活性レベルの平均値と標準偏差
時間枠：ベースラインは最大52週間
ピークおよび定常状態の FIX アクティビティの平均および標準偏差
ベースラインは最大52週間
FIX抗原レベルの平均値と標準偏差
時間枠：ベースラインは最大52週間
FIX抗原レベルの平均値と標準偏差
ベースラインは最大52週間
年間出血率 (ABR)
時間枠：6年目までのベースライン
ABR（手術用は除く）
6年目までのベースライン
年間換算（係数 FIX）注入率
時間枠：6年目までのベースライン
AIR（手術用は除く）
6年目までのベースライン
総要素消費量 (IU)
時間枠：6年目までのベースライン
注入ログに記録される、毎年注入される因子の総量（手術用のものは含まない）
6年目までのベースライン
出血イベントの総数
時間枠：6年目までのベースライン
自発的でトラウマ的な
6年目までのベースライン
ヘム・ア・クォル
時間枠：6年目までのベースライン
生活の質（QoL）評価
6年目までのベースライン
EQ-5D-5L
時間枠：6年目までのベースライン
生活の質（QoL）評価
6年目までのベースライン
簡単な痛みの一覧表
時間枠：2年目から6年目まで
生活の質（QoL）評価
2年目から6年目まで
マギル疼痛アンケート
時間枠：ベースラインは最大52週間
生活の質（QoL）評価
ベースラインは最大52週間

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Pfizer

捜査官

  • スタディディレクター：Pfizer CT.gov Call Center、Pfizer

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

便利なリンク

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2017年6月22日

一次修了 (推定)

2029年5月29日

研究の完了 (推定)

2029年10月25日

試験登録日

最初に提出

2017年9月29日

QC基準を満たした最初の提出物

2017年10月6日

最初の投稿 (実際)

2017年10月12日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2026年5月12日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2026年5月11日

最終確認日

2026年5月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • C0371003
  • SPK-9001-LTFU-101 (その他の識別子：Alias Study Number)

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

はい

IPD プランの説明

ファイザーは、匿名化された個々の参加者データおよび関連する研究文書へのアクセスを提供します (例: プロトコル、統計分析計画 (SAP)、臨床研究報告書 (CSR)) は、有資格の研究者からの要求に応じて、特定の基準、条件、および例外に従います。 ファイザーのデータ共有基準とアクセス要求プロセスの詳細については、https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests をご覧ください。

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

血友病 Bの臨床試験

PF-06838435 (旧 SPK-9001)の臨床試験

類似の治験を検索

スポンサーと協力者

医学的状態

薬物療法

CROs by country

CROs in Greece

条件

まれな病気

薬物療法

ダイエットサプリメント

スポンサー/協力者

場所

購読する