Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Dlouhodobá studie bezpečnosti a účinnosti a podstudie eskalace dávky PF 06838435 u jedinců s hemofilií B

11. května 2026 aktualizováno: Pfizer

GENOVÝ PŘENOS FAKTORU IX (FIX), MULTI CENTRUM HODNOCENÍ DLOUHODOBÉ STUDIE BEZPEČNOSTI A ÚČINNOSTI PF 06838435 A STUDIE ESKALACE DÁVEK U JEDNOTLIVCŮ S HEMOFILIÍ B

Dlouhodobé sledování bezpečnosti a účinnosti u účastníků s hemofilií B, kteří byli dříve léčeni ve studii C0371005 (dříve SPK-9001-101) a dílčí studie s eskalací dávky hodnotící bezpečnost, snášenlivost a kinetiku vyšší dávky s dlouhodobým sledováním bezpečnosti a účinnosti. Účastníci dílčí studie se nemusí účastnit studie C0371005.

Přehled studie

Postavení

Aktivní, ne nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Vyhodnocení dlouhodobé úrovně perzistence a potenciálních pozdních nebo opožděných nežádoucích účinků spojených s PF-06838435 (dříve SPK-9001), posouzení trvanlivosti exprese transgenu a stanovení účinků PF-06838435 na klinické výsledky v jednotlivci, kteří dříve dostali jednorázové podání PF-06838435 ve studii C0371005. Dodatek 2 této studie zahrnuje dílčí studii s eskalací dávky k vyhodnocení bezpečnosti, snášenlivosti a kinetiky jedné IV infuze PF-06838435 ve vyšší dávce, než je dávka použitá ve studii C0371005. Účastníci s eskalací dávky budou také sledováni z hlediska dlouhodobé bezpečnosti a účinnosti.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

21

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Austrálie
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Austrálie, 2050
        • Royal Prince Alfred Hospital
  • Kanada
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Kanada, L8N 3Z5
        • McMaster University Medical Centre - Hamilton Health Sciences
      • Hamilton, Ontario, Kanada, L8S 3L8
        • McMaster University
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H4A 3J1
        • McGill University Health Center - Research Institute
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3H 2R9
        • The Research Institute of the McGill University Health Centre
  • Spojené státy
    • California
      • Sacramento, California, Spojené státy, 95817
        • UC Davis Medical Center
      • Sacramento, California, Spojené státy, 95817
        • UC Davis Comprehensive Cancer Center
      • Sacramento, California, Spojené státy, 95817
        • UC Davis Ellison Ambulatory Care Clinic
      • Sacramento, California, Spojené státy, 95817
        • UC Davis Medical Center department of Radiology
      • Sacramento, California, Spojené státy, 95817
        • UC Davis Midtown Cancer Center
      • Sacramento, California, Spojené státy, 95817
        • UC DavisHealth Main Hospital
    • Louisiana
      • Metairie, Louisiana, Spojené státy, 70001
        • LA Center for Bleeding and Clotting Disorders - Metairie
      • Metairie, Louisiana, Spojené státy, 70001
        • Tulane Lakeside Hospital
      • New Orleans, Louisiana, Spojené státy, 70112
        • Tulane University School of Medicine
      • New Orleans, Louisiana, Spojené státy, 70112
        • University Medical Center New Orleans
      • New Orleans, Louisiana, Spojené státy, 70112
        • Tulane University Clinical Translational Unit
      • New Orleans, Louisiana, Spojené státy, 70112
        • LA Center for Bleeding and Clotting Disorders
      • New Orleans, Louisiana, Spojené státy, 70112
        • Tulane University Hospitals and Clinic
      • Slidell, Louisiana, Spojené státy, 70461
        • Louisiana Center for Advanced Medicine
    • Mississippi
      • Madison, Mississippi, Spojené státy, 39110
        • Mississippi Center for Advanced Medicine
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10065
        • Weill Cornell Medicine - New York Presbyterian Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
  • Turecko (Türkiye)
      • Istanbul, Turecko (Türkiye), 34093
        • Istanbul Universitesi Onkoloji Enstitusu Çocuk Hematoloji Onkoloji Bilim Dali
      • Istanbul, Turecko (Türkiye), 34452
        • Istanbul University Clinical Trials Excellence Center
      • Izmir, Turecko (Türkiye), 35100
        • Ege Universitesi Tip Fakultesi Cocuk Sagligi ve Hastaliklari Anabilim Dali

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 65 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Tato studie je v současné době zařazována pouze do dílčí studie s eskalací dávky s následným dlouhodobým sledováním. Kritéria způsobilosti pro vstup do dílčí studie s eskalací dávky jsou uvedena níže:

Kritéria pro zařazení:

  1. Schopnost poskytnout informovaný souhlas a splnit požadavky studie
  2. Muži ve věku 18 až 65 let s potvrzenou diagnózou hemofilie B (≤ 2 IU/dl nebo ≤ 2 % endogenního faktoru IX)
  3. Přijato ≥50 dní expozice produktům faktoru IX
  4. Žádný měřitelný inhibitor faktoru IX podle hodnocení centrální laboratoří a bez předchozí anamnézy inhibitorů proteinu faktoru IX
  5. Souhlasíte s tím, že se zdržíte darování spermatu a buď se zdržíte pohlavního styku, nebo budete používat spolehlivou bariérovou antikoncepci, dokud 3 po sobě jdoucí vzorky spermatu nebudou negativní na vektorové sekvence

Kritéria vyloučení:

  1. Důkaz aktivní hepatitidy B nebo C
  2. V současné době na antivirové léčbě hepatitidy B nebo C
  3. Mají významné základní onemocnění jater
  4. Sérologické důkazy* HIV-1 nebo HIV-2 s počtem CD4 ≤ 200/mm3 (* účastníci, kteří jsou HIV+ a stabilní s počtem CD4 > 200/mm3 a nedetekovatelnou virovou zátěží, jsou způsobilí k zápisu)
  5. Neutralizační titry protilátek vůči kapsidové části PF-06838435 nad stanovenou prahovou hodnotu
  6. Citlivost na heparin nebo heparinem indukovanou trombocytopenii; citlivost na jakýkoli ze studijních intervencí nebo jejich složek nebo na lékovou nebo jinou alergii
  7. Dříve dávkované ve výzkumné studii genové terapie kdykoli nebo v intervenční klinické studii do 3 měsíců od screeningové návštěvy
  8. Jakékoli souběžné klinicky významné závažné onemocnění nebo stav
  9. Neschopnost nebo ochotu dodržovat studijní postupy

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Sekvenční přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: PF-06838435 Eskalace dávky
Jedna intravenózní infuze PF-06838435. Poté, co 2 účastníci dostanou počáteční dávku, budou data vyhodnocena a bude učiněno rozhodnutí o zvýšení nebo snížení vyhodnocované dávky, zvýšení počtu účastníků, kteří dostávají dávku, nebo zastavení dávkování. Je možné provést více iterací.
Biologický: PF-06838435 (dříve SPK-9001)
Genová terapie: Nový, bioinženýrsky vytvořený adeno-asociovaný virový vektor nesoucí variantu lidského faktoru IX

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Výskyt nežádoucích účinků souvisejících s PF-06838435
Časové okno: Základní stav do 6. roku
Základní stav do 6. roku

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Výskyt klinicky významných změn oproti výchozímu stavu
Časové okno: Výchozí stav až 52 týdnů
Klinicky významné změny fyzikálního vyšetření, vitálních funkcí, laboratorních hodnot. (bude hlášeno jako AE, bez ohledu na kauzalitu)
Výchozí stav až 52 týdnů
Výskyt protokolem definovaných lékařsky důležitých událostí
Časové okno: Výchozí stav až 52 týdnů
Klinické trombotické příhody, vývoj inhibitoru FIX hodnocený testem Nijmegen Bethesda, reakce přecitlivělosti (např. bronchospasmus a anafylaxe), jaterní malignita, zvýšené jaterní transaminázy související s intervencí studie, které se nezlepší nebo nevyřeší, malignita hodnocena jako s rozumnou možností související ke studii intervence (bude hlášeno jako SAE).
Výchozí stav až 52 týdnů
Imunitní odpověď proti AAV kapsidovému proteinu a hFIX transgenu
Časové okno: Výchozí stav až 52 týdnů
Pozitivní imunitní odpověď založená na výsledcích mononukleárních buněk periferní krve (PBMC) pomocí interferonu gama enzyme-linked immunospot assay (ELISPOT).
Výchozí stav až 52 týdnů
Koagulační koagulační test pro úrovně aktivity FIX
Časové okno: Základní stav do 6. roku
Koagulační testy srážení k posouzení úrovní aktivity FIX (procento normálu)
Základní stav do 6. roku
Střední a standardní odchylka vektorově odvozených úrovní aktivity FIX
Časové okno: Výchozí stav až 52 týdnů
Střední a standardní odchylka maximální a ustálené FIX aktivity
Výchozí stav až 52 týdnů
Průměr a standardní odchylka hladin FIX antigenu
Časové okno: Výchozí stav až 52 týdnů
Průměr a standardní odchylka hladin FIX antigenu
Výchozí stav až 52 týdnů
Anualizovaná míra krvácení (ABR)
Časové okno: Základní stav do 6. roku
ABR (nezahrnuje ty pro operaci)
Základní stav do 6. roku
Anualizovaná (faktor FIX) rychlost infuze
Časové okno: Základní stav do 6. roku
AIR (nezahrnuje ty pro chirurgii)
Základní stav do 6. roku
Celková spotřeba faktoru (IU)
Časové okno: Základní stav do 6. roku
celkové množství faktoru podávaného ročně (kromě těch pro chirurgický zákrok) zaznamenané v infuzním deníku
Základní stav do 6. roku
Celkový počet krvácivých příhod
Časové okno: Základní stav do 6. roku
spontánní a traumatické
Základní stav do 6. roku
Haem-A-QoL
Časové okno: Základní stav do 6. roku
Hodnocení kvality života (QoL).
Základní stav do 6. roku
EQ-5D-5L
Časové okno: Základní stav do 6. roku
Hodnocení kvality života (QoL).
Základní stav do 6. roku
Stručný inventář bolesti
Časové okno: Rok 2 až rok 6
Hodnocení kvality života (QoL).
Rok 2 až rok 6
McGillův dotazník bolesti
Časové okno: Výchozí stav až 52 týdnů
Hodnocení kvality života (QoL).
Výchozí stav až 52 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Pfizer

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

22. června 2017

Primární dokončení (Odhadovaný)

29. května 2029

Dokončení studie (Odhadovaný)

25. října 2029

Termíny zápisu do studia

První předloženo

29. září 2017

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

6. října 2017

První zveřejněno (Aktuální)

12. října 2017

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

12. května 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

11. května 2026

Naposledy ověřeno

1. května 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • C0371003
  • SPK-9001-LTFU-101 (Jiný identifikátor: Alias Study Number)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Společnost Pfizer poskytne přístup k jednotlivým neidentifikovaným údajům účastníků a souvisejícím studijním dokumentům (např. protokol, plán statistické analýzy (SAP), zprávu o klinické studii (CSR)) na žádost kvalifikovaných výzkumných pracovníků a za určitých kritérií, podmínek a výjimek. Další podrobnosti o kritériích sdílení dat společnosti Pfizer a procesu žádosti o přístup naleznete na adrese: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Hemofilie B

Klinické studie na PF-06838435 (dříve SPK-9001)

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Ukraine

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit