Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A következő generációs rekombináns IX-es faktor variáns vizsgálata B-hemofíliában szenvedő felnőttek körében

2021. augusztus 6. frissítette: Catalyst Biosciences

2b. fázisú vizsgálat a CB2679d szubkután profilaktikus kezelési rendjének farmakokinetikájának, farmakodinámiájának, hatékonyságának és biztonságosságának értékelésére B-hemofíliában szenvedő felnőtteknél

2b fázis, egyközpontú, nyílt elrendezésű vizsgálat, amely a CB2679d-vel végzett szubkután (SC) profilaxis farmakokinetikájának, farmakodinámiájának, hatékonyságának és biztonságosságának értékelésére szolgál 6 súlyos veleszületett B hemofíliában szenvedő felnőtt férfi egyeden.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Az egyközpontú, nyílt elrendezésű, 2b fázisú vizsgálat a CB2679d-vel végzett SC profilaktikus kezelések farmakokinetikai, PD, hatékonysági és biztonsági paramétereit fogja értékelni hemofíliás B-ben szenvedő felnőttek körében. A vizsgálatba összesen 6 felnőtt férfi alanyt vonnak be és szubkután adagolnak. súlyos veleszületett hemofíliával B.

A kezelési időszak alatt az alany 50 NE/kg IV dózist kap, majd 35 ± 5 perccel később 100 NE/kg szubkután. Napi 100 NE/kg szubkután dózist adnak be a 28. napig (28 teljes SC dózis). Az 1. napon a PK, PD és biztonságossági értékeléseket a pre-IV dózisnál végzik el, és 35 (± 5) perccel később az SC dózis előtt megismétlik. Az ezt követő farmakokinetikai, PD és biztonsági értékeléseket az adagolás előtt a 2., 3., 7., 14., 21. és 28. napon végzik el.

A kimosási időszak alatt a PK, PD és biztonsági értékeléseket a 29., 30., 31., 32. és 33. napon végzik el. A napi FIX aktivitási szintek mérése megtörténik, kivéve, ha a FIX aktivitási szintről ismert, hogy < 5%, a helyi laboratórium által mérve.

A vizsgálat végi látogatásra 30 nappal (± 2 nappal) kerül sor a vizsgált gyógyszer utolsó adagja után.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

6

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Dél-Afrika
      • Johannesburg, Dél-Afrika
        • Haemophilia Comprehensive Care Centre

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Férfi

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Súlyos (<2%) veleszületett hemofília B megerősített diagnózisa.
  • Férfi, 18 éves vagy idősebb.
  • Megegyezés a rendkívül hatékony születésszabályozás alkalmazásában a vizsgálat során.
  • A tájékozott beleegyezés megerősítése aláírással, a vizsgálattal kapcsolatos tevékenységek előtt.
  • Kijelentette, hogy hajlandó betartani az összes vizsgálati eljárást és rendelkezésre áll a vizsgálat időtartama alatt.

Kizárási kritériumok:

  • FIX-gátlók anamnézisében vagy családjában.
  • A központi laboratórium a szűrés során pozitív FIX-ellenanyagot mutatott ki.
  • Klinikai vizsgálatban való korábbi részvétel és azt követő kezelés az előző 30 napon vagy 3 felezési időn belül, attól függően, hogy melyik a hosszabb, vagy klinikai hatás hiánya.
  • A veleszületett hemofília B-től eltérő véralvadási rendellenessége van.
  • IX. faktor génmutáció 128G>A.
  • Jelentős ellenjavallat a részvételhez.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Nem véletlenszerű
  • Beavatkozó modell: Szekvenciális hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Intravénás adag
IX. véralvadási faktor variáns, 50 NE/kg intravénásan
Biológiai: IX-es koagulációs faktor változat
A CB2679d/alcinonacog alfa egyszeri intravénás injekciója
Biológiai: IX-es koagulációs faktor változat
CB2679d/alcinonacog alfa napi szubkután injekciója 28 napon keresztül
Kísérleti: Szubkután adagolás
IX. véralvadási faktor változat, 100 NE/kg szubkután
Biológiai: IX-es koagulációs faktor változat
A CB2679d/alcinonacog alfa egyszeri intravénás injekciója
Biológiai: IX-es koagulációs faktor változat
CB2679d/alcinonacog alfa napi szubkután injekciója 28 napon keresztül

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Azon alanyok száma, akik ≥12% FIX szintet értek el
Időkeret: 7., 14., 21., 28., 29. nap
Alanyok, akik a kezelési időszak alatt ≥12%-os FIX aktivitási szintet értek el a PK populációban
7., 14., 21., 28., 29. nap

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
FIX tevékenységi szintek (tényleges és változás az alapvonalhoz képest) minden tantárgyban
Időkeret: Szűrés, 1. nap (IV. adagolás előtti, SC dózis), 2., 3., 7., 14., 21., 28., 29., 30., 31., 32., 33. nap és a vizsgálat vége. A tanulmány vége az egyes alanyok utolsó rögzített értékelésének átlaga (a 29. és 33. nap között).

FIX aktivitási szintek százalékos aktivitással mérve.

Az alapértéket a vizsgálati gyógyszer első beadása előtti legalacsonyabb értékelésként határozták meg. A kiindulási értékhez viszonyított maximális változást a kezelési időszak alatti összes vizit során a kiindulási értékhez képest bekövetkezett változások maximumaként számítottuk ki. A mennyiségi meghatározási határ (BLQ) alatti FIX aktivitási szintet nullára állítottuk. Újrateszt esetén az összefoglaló elemzésekhez a különböző teszteredmények átlagát vettük figyelembe.

1 alany a protokollonként megengedettnél magasabb IV dózist kapott (150 NE/kg) az 1. napon, így ennek az alanynak az 1. napon (SC Dózis), 2. és 3. napon mért értékeit kizártuk ebből az elemzésből, és a résztvevők teljes száma 1-gyel csökkent ezeken az időpontokon. Ezenkívül az SC adagolás során a FIX aktivitási szint (%) kiindulási értékhez képesti maximális változásának átlagát (standard deviáció) úgy számítottuk ki, hogy kizártuk az 1. napi IV dózis, 1. napi SC dózis, 2. és 3. napi tényleges értékeket mind a 6 alany esetében. .
Szűrés, 1. nap (IV. adagolás előtti, SC dózis), 2., 3., 7., 14., 21., 28., 29., 30., 31., 32., 33. nap és a vizsgálat vége. A tanulmány vége az egyes alanyok utolsó rögzített értékelésének átlaga (a 29. és 33. nap között).
Farmakokinetikai (PK) elemzés – AUC
Időkeret: A CB2679d első dózisának időpontjától a klinikai esemény első előfordulásának időpontjáig, a kezelés 28. napjáig értékelve. A PK mintavétel az 1. napon történt (iv. adagolás előtt -5 perc, SC 30 perc az IV dózis után, 7. óra +/ - 1 óra) és 2. nap (24 óra +/- 1 óra).
Farmakokinetikai paraméterek összefoglalása – AUC Infinity megfigyelés és AUC az utolsó nem nulla koncentrációig
A CB2679d első dózisának időpontjától a klinikai esemény első előfordulásának időpontjáig, a kezelés 28. napjáig értékelve. A PK mintavétel az 1. napon történt (iv. adagolás előtt -5 perc, SC 30 perc az IV dózis után, 7. óra +/ - 1 óra) és 2. nap (24 óra +/- 1 óra).
PK-elemzés – Elszámolás
Időkeret: A CB2679d első dózisának időpontjától a klinikai esemény első előfordulásának időpontjáig, a kezelés 28. napjáig értékelve. A PK mintavétel az 1. napon történt (iv. adagolás előtt -5 perc, SC 30 perc az IV dózis után, 7. óra +/ - 1 óra) és 2. nap (24 óra +/- 1 óra).
A PK-paraméterek összefoglalása - Törlés
A CB2679d első dózisának időpontjától a klinikai esemény első előfordulásának időpontjáig, a kezelés 28. napjáig értékelve. A PK mintavétel az 1. napon történt (iv. adagolás előtt -5 perc, SC 30 perc az IV dózis után, 7. óra +/ - 1 óra) és 2. nap (24 óra +/- 1 óra).
PK analízis – Maximális koncentráció az SC adagolás során
Időkeret: A CB2679d első dózisának időpontjától a klinikai esemény első előfordulásának időpontjáig, a kezelés 28. napjáig értékelve. A PK mintavétel az 1. napon történt (iv. adagolás előtt -5 perc, SC 30 perc az IV dózis után, 7. óra +/ - 1 óra) és 2. nap (24 óra +/- 1 óra).
A PK paraméterek összefoglalása – Maximális koncentráció SC adagolás közben
A CB2679d első dózisának időpontjától a klinikai esemény első előfordulásának időpontjáig, a kezelés 28. napjáig értékelve. A PK mintavétel az 1. napon történt (iv. adagolás előtt -5 perc, SC 30 perc az IV dózis után, 7. óra +/ - 1 óra) és 2. nap (24 óra +/- 1 óra).
PK elemzés – Felezési és tartózkodási idő
Időkeret: A CB2679d első dózisának időpontjától a klinikai esemény első előfordulásának időpontjáig, a kezelés 28. napjáig értékelve. A PK mintavétel az 1. napon történt (iv. adagolás előtt -5 perc, SC 30 perc az IV dózis után, 7. óra +/ - 1 óra) és 2. nap (24 óra +/- 1 óra).
A PK-paraméterek összefoglalása – Half-Life-1 (alfa), Half-Life-1 (béta) és átlagos tartózkodási idő
A CB2679d első dózisának időpontjától a klinikai esemény első előfordulásának időpontjáig, a kezelés 28. napjáig értékelve. A PK mintavétel az 1. napon történt (iv. adagolás előtt -5 perc, SC 30 perc az IV dózis után, 7. óra +/ - 1 óra) és 2. nap (24 óra +/- 1 óra).
PK-elemzés – Megoszlási mennyiség megfigyelt egyensúlyi állapotban
Időkeret: A CB2679d első dózisának időpontjától a klinikai esemény első előfordulásának időpontjáig, a kezelés 28. napjáig értékelve. A PK mintavétel az 1. napon történt (iv. adagolás előtt -5 perc, SC 30 perc az IV dózis után, 7. óra +/ - 1 óra) és 2. nap (24 óra +/- 1 óra).
A PK-paraméterek összefoglalása – Eloszlási mennyiség megfigyelt egyensúlyi állapotban
A CB2679d első dózisának időpontjától a klinikai esemény első előfordulásának időpontjáig, a kezelés 28. napjáig értékelve. A PK mintavétel az 1. napon történt (iv. adagolás előtt -5 perc, SC 30 perc az IV dózis után, 7. óra +/ - 1 óra) és 2. nap (24 óra +/- 1 óra).
Klinikai trombotikus esemény előfordulása
Időkeret: A CB2679d első adagjának időpontjától a klinikai esemény első előfordulásának időpontjáig, a kezelés 28. napjáig értékelve
Más oknak nem tulajdonítható klinikai trombotikus esemény előfordulási aránya
A CB2679d első adagjának időpontjától a klinikai esemény első előfordulásának időpontjáig, a kezelés 28. napjáig értékelve
Antitestreakció előfordulása
Időkeret: A CB2679d első adagjának időpontjától a klinikai esemény első előfordulásának időpontjáig, a kezelés 28. napjáig értékelve
A CB2679d-re adott antitestválasz előfordulási aránya, és keresztreakció a vad típusú rekombináns koagulációval FIX
A CB2679d első adagjának időpontjától a klinikai esemény első előfordulásának időpontjáig, a kezelés 28. napjáig értékelve
Trombogenitási értékelés – Fibrinogén
Időkeret: Szűrés, 1. nap (IV. adagolás előtti, SC dózis), 2., 3., 7., 14., 21., 28., 29., 30., 31., 32., 33. nap és a vizsgálat vége. A tanulmány vége az egyes alanyok utolsó rögzített értékelésének átlaga (a 29. és 33. nap között).
A CB2679d szubkután adagolási rendjének trombogenitási markereinek szintjének értékelése
Szűrés, 1. nap (IV. adagolás előtti, SC dózis), 2., 3., 7., 14., 21., 28., 29., 30., 31., 32., 33. nap és a vizsgálat vége. A tanulmány vége az egyes alanyok utolsó rögzített értékelésének átlaga (a 29. és 33. nap között).
Trombogenitási értékelés – D-dimer
Időkeret: Szűrés, 1. nap (IV. adagolás előtti, SC dózis), 2., 3., 7., 14., 21., 28., 29., 30., 31., 32., 33. nap és a vizsgálat vége. A tanulmány vége az egyes alanyok utolsó rögzített értékelésének átlaga (a 29. és 33. nap között).
A CB2679d szubkután adagolási rendjének trombogenitási markereinek szintjének értékelése
Szűrés, 1. nap (IV. adagolás előtti, SC dózis), 2., 3., 7., 14., 21., 28., 29., 30., 31., 32., 33. nap és a vizsgálat vége. A tanulmány vége az egyes alanyok utolsó rögzített értékelésének átlaga (a 29. és 33. nap között).
Trombogenitás értékelése – protrombin fragmensek 1 + 2
Időkeret: Szűrés, 1. nap (IV. adagolás előtti, SC dózis), 2., 3., 7., 14., 21., 28., 29., 30., 31., 32., 33. nap és a vizsgálat vége. A tanulmány vége az egyes alanyok utolsó rögzített értékelésének átlaga (a 29. és 33. nap között).
A CB2679d szubkután adagolási rendjének trombogenitási markereinek szintjének értékelése
Szűrés, 1. nap (IV. adagolás előtti, SC dózis), 2., 3., 7., 14., 21., 28., 29., 30., 31., 32., 33. nap és a vizsgálat vége. A tanulmány vége az egyes alanyok utolsó rögzített értékelésének átlaga (a 29. és 33. nap között).
Trombogenitás értékelése – trombin/antitrombin
Időkeret: Szűrés, 1. nap (IV. adagolás előtti, SC dózis), 2., 3., 7., 14., 21., 28., 29., 30., 31., 32., 33. nap és a vizsgálat vége. A tanulmány vége az egyes alanyok utolsó rögzített értékelésének átlaga (a 29. és 33. nap között).
A CB2679d szubkután adagolási rendjének trombogenitási markereinek szintjének értékelése
Szűrés, 1. nap (IV. adagolás előtti, SC dózis), 2., 3., 7., 14., 21., 28., 29., 30., 31., 32., 33. nap és a vizsgálat vége. A tanulmány vége az egyes alanyok utolsó rögzített értékelésének átlaga (a 29. és 33. nap között).

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Catalyst Biosciences

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: Howard Levy, MD, PhD, MMM, Catalyst Biosciences

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2019. június 18.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2020. február 28.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2020. április 30.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2019. június 19.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2019. június 20.

Első közzététel (Tényleges)

2019. június 24.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2021. augusztus 9.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2021. augusztus 6.

Utolsó ellenőrzés

2021. augusztus 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • DLZ-201

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

IPD terv leírása

Ez egy egyközpontú, nyílt elrendezésű vizsgálat, így a vizsgáló teljes hozzáféréssel rendelkezik az összes vizsgálati alany adatához.

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Hemofília B

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Peru

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

Iratkozz fel