Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie wariantu rekombinowanego czynnika IX nowej generacji u dorosłych pacjentów z hemofilią B

6 sierpnia 2021 zaktualizowane przez: Catalyst Biosciences

Badanie fazy 2b mające na celu ocenę farmakokinetyki, farmakodynamiki, skuteczności i bezpieczeństwa podskórnego schematu leczenia profilaktycznego CB2679d u dorosłych pacjentów z hemofilią B

Faza 2b, jednoośrodkowe, otwarte badanie mające na celu ocenę farmakokinetyki, farmakodynamiki, skuteczności i bezpieczeństwa podskórnych (SC) schematów leczenia profilaktycznego CB2679d u 6 dorosłych mężczyzn z ciężką wrodzoną hemofilią B.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Jednoośrodkowe, otwarte badanie fazy 2b oceni PK, PD, skuteczność i bezpieczeństwo schematów leczenia profilaktycznego SC z użyciem CB2679d u dorosłych pacjentów z hemofilią B. Do badania zostanie włączonych łącznie 6 dorosłych mężczyzn, którym poda się podskórnie dawki z ciężką wrodzoną hemofilią B.

Podczas okresu leczenia osobnik otrzyma dawkę IV 50 IU/kg, a następnie 35 ± 5 minut później dawkę podskórną 100 IU/kg. Dzienne dawki podskórne w wysokości 100 IU/kg będą podawane do dnia 28 (łącznie 28 dawek podskórnych). W dniu 1. zostaną przeprowadzone oceny PK, PD i bezpieczeństwa dla dawki przed podaniem IV i powtórzone 35 (± 5) minut później przed dawką podskórną. Kolejne oceny PK, PD i bezpieczeństwa zostaną przeprowadzone przed podaniem dawki w dniach 2, 3, 7, 14, 21 i 28.

W okresie wypłukiwania oceny PK, PD i bezpieczeństwa zostaną przeprowadzone w dniach 29, 30, 31, 32 i 33. Mierzone będą dzienne poziomy aktywności FIX, chyba że wiadomo, że poziom aktywności FIX wynosi < 5%, jak zmierzono w lokalnym laboratorium.

Wizyta kończąca badanie odbędzie się 30 dni (± 2 dni) po ostatniej dawce badanego leku.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

6

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Afryka Południowa
      • Johannesburg, Afryka Południowa
        • Haemophilia Comprehensive Care Centre

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Męski

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Potwierdzone rozpoznanie ciężkiej (<2%) wrodzonej hemofilii B.
  • Mężczyzna, wiek 18 lat lub starszy.
  • Zgoda na stosowanie wysoce skutecznej antykoncepcji podczas całego badania.
  • Potwierdzenie świadomej zgody z potwierdzeniem podpisu przed jakimikolwiek czynnościami związanymi z badaniem.
  • Deklarowana gotowość do przestrzegania wszystkich procedur badania i dyspozycyjność na czas trwania badania.

Kryteria wyłączenia:

  • Historia lub rodzinna historia inhibitorów FIX.
  • Pozytywne przeciwciała przeciwko FIX wykryte przez centralne laboratorium podczas badań przesiewowych.
  • Wcześniejszy udział w badaniu klinicznym i późniejsze leczenie w ciągu ostatnich 30 dni lub 3 okresów półtrwania, w zależności od tego, który z tych okresów jest dłuższy, lub brak efektu klinicznego.
  • Mają zaburzenia krzepnięcia inne niż wrodzona hemofilia B.
  • Mutacja genu czynnika IX 128G>A.
  • Istotne przeciwwskazanie do udziału.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Dawka dożylna
Wariant czynnika krzepnięcia IX, 50 IU/kg drogą dożylną
Biologiczny: Wariant czynnika krzepnięcia IX
Pojedyncze wstrzyknięcie dożylne CB2679d/Dalcinonakogu alfa
Biologiczny: Wariant czynnika krzepnięcia IX
Codzienne podskórne wstrzyknięcia CB2679d/Dalcinonakogu alfa przez 28 dni
Eksperymentalny: Dawkowanie podskórne
Wariant czynnika krzepnięcia IX, 100 IU/kg podskórnie
Biologiczny: Wariant czynnika krzepnięcia IX
Pojedyncze wstrzyknięcie dożylne CB2679d/Dalcinonakogu alfa
Biologiczny: Wariant czynnika krzepnięcia IX
Codzienne podskórne wstrzyknięcia CB2679d/Dalcinonakogu alfa przez 28 dni

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba badanych, którzy osiągnęli poziom FIX ≥12%
Ramy czasowe: Dni 7, 14, 21, 28, 29
Osoby, które osiągnęły poziom aktywności FIX ≥12% w okresie leczenia w populacji PK
Dni 7, 14, 21, 28, 29

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Poziomy aktywności FIX (rzeczywiste i zmiany od linii bazowej) u wszystkich badanych
Ramy czasowe: Badanie przesiewowe, dzień 1 (dawka dożylna przed podaniem, dawka podskórna), dzień 2, 3, 7, 14, 21, 28, 29, 30, 31, 32, 33 i koniec badania. Koniec badania to średnia z ostatniej zarejestrowanej oceny każdego uczestnika (między 29 a 33 dniem).

Poziomy aktywności FIX mierzone procentowo.

Linię wyjściową zdefiniowano jako najniższą ocenę przed pierwszym podaniem badanego leku. Maksymalną zmianę w stosunku do wartości wyjściowej obliczono jako maksymalną zmianę w stosunku do wartości wyjściowej podczas wszystkich wizyt w okresie leczenia. Poziom aktywności FIX poniżej granicy oznaczalności (BLQ) ustalono na zero. W przypadku powtórnego testu w analizach podsumowujących uwzględniono średnią z różnych wyników testów.

1 pacjent otrzymał wyższą dawkę dożylną niż dozwolona w protokole (150 j.m./kg) w Dniu 1, dlatego wartości tego pacjenta w Dniu 1 (dawka SC), Dniu 2 i Dniu 3 zostały wyłączone z tej analizy, a całkowita liczba uczestników była obniżone o 1 w tych punktach czasowych. Dodatkowo obliczono średnią (odchylenie standardowe) maksymalnej zmiany poziomu aktywności FIX (%) w stosunku do wartości wyjściowych podczas dawkowania podskórnego, wykluczając rzeczywiste wartości dawki podanej w dniu 1. dożylnie, w dniu 1., w dawce podskórnej, w dniu 2. i dniu 3. dla wszystkich 6 pacjentów .
Badanie przesiewowe, dzień 1 (dawka dożylna przed podaniem, dawka podskórna), dzień 2, 3, 7, 14, 21, 28, 29, 30, 31, 32, 33 i koniec badania. Koniec badania to średnia z ostatniej zarejestrowanej oceny każdego uczestnika (między 29 a 33 dniem).
Analiza farmakokinetyczna (PK) — AUC
Ramy czasowe: Od daty pierwszej dawki CB2679d do daty pierwszego wystąpienia zdarzenia klinicznego, ocenianego do dnia leczenia 28. Pobieranie próbek PK przeprowadzono w dniu 1 (IV przed dawką -5 min, SC 30 min po dawce IV, godzina 7 +/ - 1 godzina) i Dzień 2 (godzina 24 +/- 1 godzina).
Podsumowanie parametrów farmakokinetycznych — obserwacja AUC w nieskończoności i AUC do ostatniego niezerowego stężenia
Od daty pierwszej dawki CB2679d do daty pierwszego wystąpienia zdarzenia klinicznego, ocenianego do dnia leczenia 28. Pobieranie próbek PK przeprowadzono w dniu 1 (IV przed dawką -5 min, SC 30 min po dawce IV, godzina 7 +/ - 1 godzina) i Dzień 2 (godzina 24 +/- 1 godzina).
Analiza PK - Odprawa
Ramy czasowe: Od daty pierwszej dawki CB2679d do daty pierwszego wystąpienia zdarzenia klinicznego, ocenianego do dnia leczenia 28. Pobieranie próbek PK przeprowadzono w dniu 1 (IV przed dawką -5 min, SC 30 min po dawce IV, godzina 7 +/ - 1 godzina) i Dzień 2 (godzina 24 +/- 1 godzina).
Podsumowanie parametrów PK — prześwit
Od daty pierwszej dawki CB2679d do daty pierwszego wystąpienia zdarzenia klinicznego, ocenianego do dnia leczenia 28. Pobieranie próbek PK przeprowadzono w dniu 1 (IV przed dawką -5 min, SC 30 min po dawce IV, godzina 7 +/ - 1 godzina) i Dzień 2 (godzina 24 +/- 1 godzina).
Analiza PK — maksymalne stężenie podczas dawkowania SC
Ramy czasowe: Od daty pierwszej dawki CB2679d do daty pierwszego wystąpienia zdarzenia klinicznego, ocenianego do dnia leczenia 28. Pobieranie próbek PK przeprowadzono w dniu 1 (IV przed dawką -5 min, SC 30 min po dawce IV, godzina 7 +/ - 1 godzina) i Dzień 2 (godzina 24 +/- 1 godzina).
Podsumowanie parametrów PK — maksymalne stężenie podczas dawkowania SC
Od daty pierwszej dawki CB2679d do daty pierwszego wystąpienia zdarzenia klinicznego, ocenianego do dnia leczenia 28. Pobieranie próbek PK przeprowadzono w dniu 1 (IV przed dawką -5 min, SC 30 min po dawce IV, godzina 7 +/ - 1 godzina) i Dzień 2 (godzina 24 +/- 1 godzina).
Analiza PK – okres półtrwania i czas przebywania
Ramy czasowe: Od daty pierwszej dawki CB2679d do daty pierwszego wystąpienia zdarzenia klinicznego, ocenianego do dnia leczenia 28. Pobieranie próbek PK przeprowadzono w dniu 1 (IV przed dawką -5 min, SC 30 min po dawce IV, godzina 7 +/ - 1 godzina) i Dzień 2 (godzina 24 +/- 1 godzina).
Podsumowanie parametrów farmakokinetycznych — okres półtrwania-1(alfa), okres półtrwania-1(beta) i średni czas przebywania
Od daty pierwszej dawki CB2679d do daty pierwszego wystąpienia zdarzenia klinicznego, ocenianego do dnia leczenia 28. Pobieranie próbek PK przeprowadzono w dniu 1 (IV przed dawką -5 min, SC 30 min po dawce IV, godzina 7 +/ - 1 godzina) i Dzień 2 (godzina 24 +/- 1 godzina).
Analiza PK - Objętość dystrybucji w obserwowanym stanie stacjonarnym
Ramy czasowe: Od daty pierwszej dawki CB2679d do daty pierwszego wystąpienia zdarzenia klinicznego, ocenianego do dnia leczenia 28. Pobieranie próbek PK przeprowadzono w dniu 1 (IV przed dawką -5 min, SC 30 min po dawce IV, godzina 7 +/ - 1 godzina) i Dzień 2 (godzina 24 +/- 1 godzina).
Podsumowanie parametrów PK — Objętość dystrybucji w obserwowanym stanie stacjonarnym
Od daty pierwszej dawki CB2679d do daty pierwszego wystąpienia zdarzenia klinicznego, ocenianego do dnia leczenia 28. Pobieranie próbek PK przeprowadzono w dniu 1 (IV przed dawką -5 min, SC 30 min po dawce IV, godzina 7 +/ - 1 godzina) i Dzień 2 (godzina 24 +/- 1 godzina).
Wystąpienie klinicznego zdarzenia zakrzepowego
Ramy czasowe: Od daty pierwszej dawki CB2679d do daty pierwszego wystąpienia zdarzenia klinicznego, ocenianego do dnia 28 leczenia
Częstość występowania klinicznego zdarzenia zakrzepowego, którego nie można przypisać innej przyczynie
Od daty pierwszej dawki CB2679d do daty pierwszego wystąpienia zdarzenia klinicznego, ocenianego do dnia 28 leczenia
Wystąpienie odpowiedzi przeciwciał
Ramy czasowe: Od daty pierwszej dawki CB2679d do daty pierwszego wystąpienia zdarzenia klinicznego, ocenianego do dnia 28 leczenia
Częstość występowania odpowiedzi przeciwciał na CB2679d i reakcji krzyżowej z rekombinowanym krzepnięciem typu dzikiego FIX
Od daty pierwszej dawki CB2679d do daty pierwszego wystąpienia zdarzenia klinicznego, ocenianego do dnia 28 leczenia
Ocena trombogenności — fibrynogen
Ramy czasowe: Badanie przesiewowe, dzień 1 (dawka dożylna przed podaniem, dawka podskórna), dzień 2, 3, 7, 14, 21, 28, 29, 30, 31, 32, 33 i koniec badania. Koniec badania to średnia z ostatniej zarejestrowanej oceny każdego uczestnika (między 29 a 33 dniem).
Ocena poziomów markerów trombogenności schematu podskórnego CB2679d
Badanie przesiewowe, dzień 1 (dawka dożylna przed podaniem, dawka podskórna), dzień 2, 3, 7, 14, 21, 28, 29, 30, 31, 32, 33 i koniec badania. Koniec badania to średnia z ostatniej zarejestrowanej oceny każdego uczestnika (między 29 a 33 dniem).
Ocena trombogeniczności - D-Dimer
Ramy czasowe: Badanie przesiewowe, dzień 1 (dawka dożylna przed podaniem, dawka podskórna), dzień 2, 3, 7, 14, 21, 28, 29, 30, 31, 32, 33 i koniec badania. Koniec badania to średnia z ostatniej zarejestrowanej oceny każdego uczestnika (między 29 a 33 dniem).
Ocena poziomów markerów trombogenności schematu podskórnego CB2679d
Badanie przesiewowe, dzień 1 (dawka dożylna przed podaniem, dawka podskórna), dzień 2, 3, 7, 14, 21, 28, 29, 30, 31, 32, 33 i koniec badania. Koniec badania to średnia z ostatniej zarejestrowanej oceny każdego uczestnika (między 29 a 33 dniem).
Ocena trombogenności — fragmenty protrombiny 1 + 2
Ramy czasowe: Badanie przesiewowe, dzień 1 (dawka dożylna przed podaniem, dawka podskórna), dzień 2, 3, 7, 14, 21, 28, 29, 30, 31, 32, 33 i koniec badania. Koniec badania to średnia z ostatniej zarejestrowanej oceny każdego uczestnika (między 29 a 33 dniem).
Ocena poziomów markerów trombogenności schematu podskórnego CB2679d
Badanie przesiewowe, dzień 1 (dawka dożylna przed podaniem, dawka podskórna), dzień 2, 3, 7, 14, 21, 28, 29, 30, 31, 32, 33 i koniec badania. Koniec badania to średnia z ostatniej zarejestrowanej oceny każdego uczestnika (między 29 a 33 dniem).
Ocena trombogenności — trombina/antytrombina
Ramy czasowe: Badanie przesiewowe, dzień 1 (dawka dożylna przed podaniem, dawka podskórna), dzień 2, 3, 7, 14, 21, 28, 29, 30, 31, 32, 33 i koniec badania. Koniec badania to średnia z ostatniej zarejestrowanej oceny każdego uczestnika (między 29 a 33 dniem).
Ocena poziomów markerów trombogenności schematu podskórnego CB2679d
Badanie przesiewowe, dzień 1 (dawka dożylna przed podaniem, dawka podskórna), dzień 2, 3, 7, 14, 21, 28, 29, 30, 31, 32, 33 i koniec badania. Koniec badania to średnia z ostatniej zarejestrowanej oceny każdego uczestnika (między 29 a 33 dniem).

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Catalyst Biosciences

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Howard Levy, MD, PhD, MMM, Catalyst Biosciences

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

18 czerwca 2019

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

28 lutego 2020

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

30 kwietnia 2020

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

19 czerwca 2019

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

20 czerwca 2019

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

24 czerwca 2019

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

9 sierpnia 2021

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

6 sierpnia 2021

Ostatnia weryfikacja

1 sierpnia 2021

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • DLZ-201

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Opis planu IPD

Jest to jednoośrodkowe, otwarte badanie, więc badacz będzie miał pełny dostęp do wszystkich danych uczestników badania.

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Hemofilia B

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Mongolia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj