Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Studie av nästa generations rekombinant faktor IX-variant hos vuxna patienter med hemofili B

6 augusti 2021 uppdaterad av: Catalyst Biosciences

Fas 2b-studie för att utvärdera farmakokinetiken, farmakodynamiken, effektiviteten och säkerheten för en subkutan profylaxbehandlingsregim av CB2679d, hos vuxna patienter med hemofili B

Fas 2b, enkelcenter, öppen studie utformad för att utvärdera farmakokinetiken, farmakodynamiken, effektiviteten och säkerheten för subkutan (SC) profylaxbehandlingsregimer med CB2679d hos 6 vuxna, manliga försökspersoner med svår medfödd hemofili B.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

En-center, öppen fas 2b-studie kommer att utvärdera PK, PD, effektivitet och säkerhetsparametrar för SC profylaxbehandlingsregimer med CB2679d hos vuxna patienter med hemofili B. Studien kommer att inkludera och dosera subkutant, totalt 6 vuxna manliga försökspersoner med svår medfödd hemofili B.

Under behandlingsperioden kommer patienten att få en IV-dos på 50 IE/kg följt 35 ± 5 minuter senare av en SC-dos på 100 IE/kg. Dagliga SC-doser på 100 IE/kg kommer att administreras fram till dag 28 (28 totala SC-doser). På dag 1 kommer PK, PD och säkerhetsbedömningar att göras vid dos före IV och upprepas 35 (± 5) minuter senare före subkutan dos. Efterföljande PK, PD och säkerhetsbedömningar kommer att utföras före dos dag 2, 3, 7, 14, 21 och 28.

Under tvättperioden kommer PK, PD och säkerhetsbedömningar att göras på dagarna 29, 30, 31, 32 och 33. Dagliga FIX-aktivitetsnivåer kommer att mätas, såvida inte FIX-aktivitetsnivån är känd för att vara < 5 %, uppmätt av lokalt laboratorium.

Ett studieslutsbesök kommer att ske 30 dagar (± 2 dagar) efter den sista dosen av studieläkemedlet.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

6

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Sydafrika
      • Johannesburg, Sydafrika
        • Haemophilia Comprehensive Care Centre

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Manlig

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Bekräftad diagnos av svår (<2%) medfödd hemofili B.
  • Man, 18 år eller äldre.
  • Enighet om att använda mycket effektiv preventivmedel under hela studien.
  • Bekräftelse av informerat samtycke med signaturbekräftelse före eventuella rättegångsrelaterade aktiviteter.
  • Uttalad villighet att följa alla studieprocedurer och tillgänglighet under hela studiens varaktighet.

Exklusions kriterier:

  • Historik eller familjehistoria av FIX-hämmare.
  • Positiv antikropp mot FIX upptäckt av centrallaboratorium vid screening.
  • Tidigare deltagande i och efterföljande behandling i en klinisk prövning inom de föregående 30 dagarna eller 3 halveringstider, beroende på vilket som är längre, eller avsaknad av klinisk effekt.
  • Har en annan koagulationsstörning än medfödd hemofili B.
  • Faktor IX-genmutation 128G>A.
  • Betydande kontraindikation för deltagande.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Icke-randomiserad
  • Interventionsmodell: Sekventiell tilldelning
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Intravenös dos
Koagulationsfaktor IX-variant, 50 IE/kg intravenöst
Biologisk: Koagulationsfaktor IX variant
Enstaka intravenös injektion av CB2679d/Dalcinonacog alfa
Biologisk: Koagulationsfaktor IX variant
Dagliga subkutana injektioner av CB2679d/Dalcinonacog alfa i 28 dagar
Experimentell: Subkutan dosering
Koagulationsfaktor IX-variant, 100 IE/kg subkutant
Biologisk: Koagulationsfaktor IX variant
Enstaka intravenös injektion av CB2679d/Dalcinonacog alfa
Biologisk: Koagulationsfaktor IX variant
Dagliga subkutana injektioner av CB2679d/Dalcinonacog alfa i 28 dagar

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Antal försökspersoner som uppnådde FIX-nivå ≥12 %
Tidsram: Dag 7, 14, 21, 28, 29
Försökspersoner som uppnådde en FIX-aktivitetsnivå ≥12 % under behandlingsperioden i PK-populationen
Dag 7, 14, 21, 28, 29

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
FIXA aktivitetsnivåer (faktisk och förändring från baslinjen) i alla ämnen
Tidsram: Screening, dag 1 (IV fördos, SC-dos), dag 2, 3, 7, 14, 21, 28, 29, 30, 31, 32, 33 och studiens slut. Studieslut är genomsnittet av varje ämnes senast registrerade bedömning (mellan dag 29 till 33).

FIX aktivitetsnivåer mätt i procent aktivitet.

Baslinje definierades som den lägsta bedömningen före den första administreringen av studieläkemedlet. Maximal förändring från baslinjen beräknades som den maximala förändringen från baslinjen över alla besök under behandlingsperioden. FIX-aktivitetsnivån under gränsen för kvantifiering (BLQ) sattes till noll. Vid omtest togs medelvärdet av de olika testresultaten i beaktande för de sammanfattande analyserna.

1 försöksperson fick en högre IV-dos än vad som tillåts enligt protokoll (150 IE/kg) på dag 1, så denna individs värden på dag 1 (SC-dos), dag 2 och dag 3 exkluderades från denna analys och det totala antalet deltagare var sänkt med 1 vid dessa tidpunkter. Dessutom beräknades medelvärdet (standardavvikelse) för den maximala förändringen från baslinjen i FIX-aktivitetsnivån (%) under SC-dosering genom att exkludera faktiska värden vid Dag 1 IV-dos, Dag 1 SC-dos, Dag 2 & Dag 3 för alla 6 försökspersoner .
Screening, dag 1 (IV fördos, SC-dos), dag 2, 3, 7, 14, 21, 28, 29, 30, 31, 32, 33 och studiens slut. Studieslut är genomsnittet av varje ämnes senast registrerade bedömning (mellan dag 29 till 33).
Farmakokinetisk (PK) analys - AUC
Tidsram: Från datum för första dos av CB2679d till datum för första förekomst av klinisk händelse, bedömd fram till behandlingsdag 28. PK-provtagning utfördes på dag 1 (IV före dos -5 min, SC 30 min efter IV dos, timme 7 +/ - 1 timme) och dag 2 (timme 24 +/- 1 timme).
Sammanfattning av farmakokinetiska parametrar - AUC oändlighetsobservation och AUC till sista koncentration som inte är noll
Från datum för första dos av CB2679d till datum för första förekomst av klinisk händelse, bedömd fram till behandlingsdag 28. PK-provtagning utfördes på dag 1 (IV före dos -5 min, SC 30 min efter IV dos, timme 7 +/ - 1 timme) och dag 2 (timme 24 +/- 1 timme).
PK Analys - Klarering
Tidsram: Från datum för första dos av CB2679d till datum för första förekomst av klinisk händelse, bedömd fram till behandlingsdag 28. PK-provtagning utfördes på dag 1 (IV före dos -5 min, SC 30 min efter IV dos, timme 7 +/ - 1 timme) och dag 2 (timme 24 +/- 1 timme).
Sammanfattning av PK-parametrar - Clearance
Från datum för första dos av CB2679d till datum för första förekomst av klinisk händelse, bedömd fram till behandlingsdag 28. PK-provtagning utfördes på dag 1 (IV före dos -5 min, SC 30 min efter IV dos, timme 7 +/ - 1 timme) och dag 2 (timme 24 +/- 1 timme).
PK-analys - Maximal koncentration under SC-dosering
Tidsram: Från datum för första dos av CB2679d till datum för första förekomst av klinisk händelse, bedömd fram till behandlingsdag 28. PK-provtagning utfördes på dag 1 (IV före dos -5 min, SC 30 min efter IV dos, timme 7 +/ - 1 timme) och dag 2 (timme 24 +/- 1 timme).
Sammanfattning av PK-parametrar - Maximal koncentration under SC-dosering
Från datum för första dos av CB2679d till datum för första förekomst av klinisk händelse, bedömd fram till behandlingsdag 28. PK-provtagning utfördes på dag 1 (IV före dos -5 min, SC 30 min efter IV dos, timme 7 +/ - 1 timme) och dag 2 (timme 24 +/- 1 timme).
PK-analys - halveringstid och uppehållstid
Tidsram: Från datum för första dos av CB2679d till datum för första förekomst av klinisk händelse, bedömd fram till behandlingsdag 28. PK-provtagning utfördes på dag 1 (IV före dos -5 min, SC 30 min efter IV dos, timme 7 +/ - 1 timme) och dag 2 (timme 24 +/- 1 timme).
Sammanfattning av PK-parametrar - halveringstid-1(alfa), halveringstid-1(beta) och genomsnittlig uppehållstid
Från datum för första dos av CB2679d till datum för första förekomst av klinisk händelse, bedömd fram till behandlingsdag 28. PK-provtagning utfördes på dag 1 (IV före dos -5 min, SC 30 min efter IV dos, timme 7 +/ - 1 timme) och dag 2 (timme 24 +/- 1 timme).
PK-analys - Distributionsvolym vid steady-state observerad
Tidsram: Från datum för första dos av CB2679d till datum för första förekomst av klinisk händelse, bedömd fram till behandlingsdag 28. PK-provtagning utfördes på dag 1 (IV före dos -5 min, SC 30 min efter IV dos, timme 7 +/ - 1 timme) och dag 2 (timme 24 +/- 1 timme).
Sammanfattning av PK-parametrar - Distributionsvolym vid steady-state observerad
Från datum för första dos av CB2679d till datum för första förekomst av klinisk händelse, bedömd fram till behandlingsdag 28. PK-provtagning utfördes på dag 1 (IV före dos -5 min, SC 30 min efter IV dos, timme 7 +/ - 1 timme) och dag 2 (timme 24 +/- 1 timme).
Förekomst av klinisk trombotisk händelse
Tidsram: Från datum för första dos av CB2679d till datum för första förekomst av klinisk händelse, bedömd fram till behandlingsdag 28
Frekvensen av förekomst av klinisk trombotisk händelse som inte kan tillskrivas någon annan orsak
Från datum för första dos av CB2679d till datum för första förekomst av klinisk händelse, bedömd fram till behandlingsdag 28
Förekomst av ett antikroppssvar
Tidsram: Från datum för första dos av CB2679d till datum för första förekomst av klinisk händelse, bedömd fram till behandlingsdag 28
Förekomstfrekvensen av ett antikroppssvar mot CB2679d och korsreaktivt med vildtyp rekombinant koagulering FIX
Från datum för första dos av CB2679d till datum för första förekomst av klinisk händelse, bedömd fram till behandlingsdag 28
Trombogenicitetsbedömning - Fibrinogen
Tidsram: Screening, dag 1 (IV fördos, SC-dos), dag 2, 3, 7, 14, 21, 28, 29, 30, 31, 32, 33 och studiens slut. Studieslut är genomsnittet av varje ämnes senast registrerade bedömning (mellan dag 29 till 33).
Utvärdering av nivåerna av trombogenicitetsmarkörer för en subkutan regim av CB2679d
Screening, dag 1 (IV fördos, SC-dos), dag 2, 3, 7, 14, 21, 28, 29, 30, 31, 32, 33 och studiens slut. Studieslut är genomsnittet av varje ämnes senast registrerade bedömning (mellan dag 29 till 33).
Trombogenicitetsbedömning - D-Dimer
Tidsram: Screening, dag 1 (IV fördos, SC-dos), dag 2, 3, 7, 14, 21, 28, 29, 30, 31, 32, 33 och studiens slut. Studieslut är genomsnittet av varje ämnes senast registrerade bedömning (mellan dag 29 till 33).
Utvärdering av nivåerna av trombogenicitetsmarkörer för en subkutan regim av CB2679d
Screening, dag 1 (IV fördos, SC-dos), dag 2, 3, 7, 14, 21, 28, 29, 30, 31, 32, 33 och studiens slut. Studieslut är genomsnittet av varje ämnes senast registrerade bedömning (mellan dag 29 till 33).
Trombogenicitetsbedömning - Protrombinfragment 1 + 2
Tidsram: Screening, dag 1 (IV fördos, SC-dos), dag 2, 3, 7, 14, 21, 28, 29, 30, 31, 32, 33 och studiens slut. Studieslut är genomsnittet av varje ämnes senast registrerade bedömning (mellan dag 29 till 33).
Utvärdering av nivåerna av trombogenicitetsmarkörer för en subkutan regim av CB2679d
Screening, dag 1 (IV fördos, SC-dos), dag 2, 3, 7, 14, 21, 28, 29, 30, 31, 32, 33 och studiens slut. Studieslut är genomsnittet av varje ämnes senast registrerade bedömning (mellan dag 29 till 33).
Trombogenicitetsbedömning - Trombin/Antitrombin
Tidsram: Screening, dag 1 (IV fördos, SC-dos), dag 2, 3, 7, 14, 21, 28, 29, 30, 31, 32, 33 och studiens slut. Studieslut är genomsnittet av varje ämnes senast registrerade bedömning (mellan dag 29 till 33).
Utvärdering av nivåerna av trombogenicitetsmarkörer för en subkutan regim av CB2679d
Screening, dag 1 (IV fördos, SC-dos), dag 2, 3, 7, 14, 21, 28, 29, 30, 31, 32, 33 och studiens slut. Studieslut är genomsnittet av varje ämnes senast registrerade bedömning (mellan dag 29 till 33).

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Catalyst Biosciences

Utredare

  • Studierektor: Howard Levy, MD, PhD, MMM, Catalyst Biosciences

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

18 juni 2019

Primärt slutförande (Faktisk)

28 februari 2020

Avslutad studie (Faktisk)

30 april 2020

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

19 juni 2019

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

20 juni 2019

Första postat (Faktisk)

24 juni 2019

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

9 augusti 2021

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

6 augusti 2021

Senast verifierad

1 augusti 2021

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • DLZ-201

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

IPD-planbeskrivning

Detta är en öppen undersökning med ett centrum, så att utredaren kommer att ha full tillgång till alla studieobjektsdata.

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Hemofili B

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Egypt

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

Prenumerera