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B형 혈우병 성인 피험자의 차세대 재조합 인자 IX 변이체에 대한 연구

2021년 8월 6일 업데이트: Catalyst Biosciences

B형 혈우병 성인 피험자에서 CB2679d의 피하 예방 치료 요법의 약동학, 약력학, 효능 및 안전성을 평가하기 위한 2b상 연구

B형 중증 선천성 혈우병 성인 남성 피험자 6명을 대상으로 CB2679d를 사용한 피하(SC) 예방 치료 요법의 약동학, 약력학, 효능 및 안전성을 평가하기 위해 설계된 2b상, 단일 센터, 공개 라벨 연구.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

상세 설명

단일 센터, 공개 라벨 2b상 연구는 B형 혈우병 성인 피험자에서 CB2679d로 SC 예방 치료 요법의 PK, PD, 효능 및 안전성 매개변수를 평가할 예정입니다. 이 연구는 총 6명의 성인 남성 피험자를 등록하고 피하 투여합니다. 중증 선천성 혈우병 B.

치료 기간 동안 피험자는 50 IU/kg의 IV 투여량을 받은 후 35 ± 5분 후에 100 IU/kg의 SC 투여량을 받게 됩니다. 100 IU/kg의 일일 SC 투여량을 28일까지 투여한다(총 SC 투여량 28회). 제1일에, PK, PD 및 안전성 평가를 IV 전 용량으로 수행하고 SC 용량 35(±5)분 후에 반복할 것이다. 후속 PK, PD 및 안전성 평가는 투여 전 2, 3, 7, 14, 21 및 28일에 수행될 것이다.

세척 기간 동안 PK, PD 및 안전성 평가는 29일, 30일, 31일, 32일 및 33일에 수행됩니다. 일일 FIX 활동 수준은 FIX 활동 수준이 현지 실험실에서 측정한 바와 같이 < 5%인 것으로 알려지지 않는 한 측정됩니다.

연구 종료 방문은 연구 약물의 마지막 투여 후 30일(± 2일)에 발생합니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

6

단계

  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 남아프리카
      • Johannesburg, 남아프리카
        • Haemophilia Comprehensive Care Centre

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

18년 이상 (성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

남성

설명

포함 기준:

  • 중증(<2%) 선천성 혈우병 진단 확정 B.
  • 남성, 18세 이상.
  • 연구 전반에 걸쳐 매우 효과적인 산아제한을 사용하는 데 동의합니다.
  • 임상시험 관련 활동 전에 서명 확인을 통한 정보에 입각한 동의 확인.
  • 연구 기간 동안 모든 연구 절차 및 이용 가능성을 준수할 의사를 진술했습니다.

제외 기준:

  • FIX 억제제의 병력 또는 가족력.
  • 스크리닝 시 중앙 실험실에서 검출된 FIX에 대한 양성 항체.
  • 지난 30일 또는 3-half-live 중 더 긴 기간 내에 임상 시험에 이전 참여 및 후속 치료 또는 임상 효과 부재.
  • 선천성 혈우병 B형 이외의 응고장애가 있다.
  • 인자 IX 유전자 돌연변이 128G>A.
  • 참여에 대한 상당한 금기 사항.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위화되지 않음
  • 중재 모델: 순차적 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 정맥 투여량
응고 인자 IX 변형, 정맥 경로로 50 IU/kg
생물학적: 응고 인자 IX 변형
CB2679d/Dalcinonacog alfa 단회 정맥 주사
생물학적: 응고 인자 IX 변형
CB2679d/Dalcinonacog alfa를 28일 동안 매일 피하 주사
실험적: 피하 투여
응고 인자 IX 변형, 피하 경로로 100 IU/kg
생물학적: 응고 인자 IX 변형
CB2679d/Dalcinonacog alfa 단회 정맥 주사
생물학적: 응고 인자 IX 변형
CB2679d/Dalcinonacog alfa를 28일 동안 매일 피하 주사

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
FIX 레벨 ≥12%를 달성한 피험자 수
기간: 7, 14, 21, 28, 29일
PK 모집단에서 치료 기간 동안 FIX 활동 수준 ≥12%를 달성한 피험자
7, 14, 21, 28, 29일

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
모든 과목의 FIX 활동 수준(실제 및 기준선에서 변경)
기간: 스크리닝, 1일(IV 사전 투여, SC 투여), 2, 3, 7, 14, 21, 28, 29, 30, 31, 32, 33일 및 연구 종료. 연구 종료는 각 피험자의 마지막으로 기록된 평가(29일에서 33일 사이)의 평균입니다.

FIX 활동 수준은 활동 퍼센트로 측정됩니다.

기준선은 연구 약물의 첫 번째 투여 전 가장 낮은 평가로 정의되었습니다. 기준선으로부터의 최대 변화는 치료 기간 동안 모든 방문에 걸쳐 기준선으로부터의 변화의 최대값으로 계산되었습니다. 정량 한계(BLQ) 미만의 FIX 활성 수준은 0으로 설정되었습니다. 재시험의 경우 요약 분석을 위해 다른 시험 결과의 평균을 고려했습니다.

1명의 대상자는 1일에 프로토콜(150 IU/kg)에서 허용된 것보다 더 높은 IV 용량을 받았으므로 이 대상의 1일(SC 용량), 2일 및 3일의 값은 이 분석에서 제외되었으며 총 참가자 수는 다음과 같습니다. 이 시점에서 1씩 낮아집니다. 추가로, SC 투약 동안 FIX 활성 수준(%)의 기준선으로부터의 최대 변화에 대한 평균(표준 편차)은 피검자 6명 모두에 대해 1일 IV 투여, 1일 SC 투여, 2일 및 3일에서의 실제 값을 제외하여 계산되었습니다. .
스크리닝, 1일(IV 사전 투여, SC 투여), 2, 3, 7, 14, 21, 28, 29, 30, 31, 32, 33일 및 연구 종료. 연구 종료는 각 피험자의 마지막으로 기록된 평가(29일에서 33일 사이)의 평균입니다.
약동학(PK) 분석 - AUC
기간: CB2679d의 첫 번째 투여 날짜부터 임상 사건의 첫 발생 날짜까지, 치료 28일까지 평가되었습니다. PK 샘플링은 1일에 수행되었습니다(IV 투여 전 -5분, IV 투여 후 SC 30분, 7시간 +/ - 1시간) 및 2일(24시간 +/- 1시간).
약동학적 매개변수의 요약 - AUC 무한대 관찰 및 AUC to Last 0이 아닌 농도
CB2679d의 첫 번째 투여 날짜부터 임상 사건의 첫 발생 날짜까지, 치료 28일까지 평가되었습니다. PK 샘플링은 1일에 수행되었습니다(IV 투여 전 -5분, IV 투여 후 SC 30분, 7시간 +/ - 1시간) 및 2일(24시간 +/- 1시간).
PK 분석 - 클리어런스
기간: CB2679d의 첫 번째 투여 날짜부터 임상 사건의 첫 발생 날짜까지, 치료 28일까지 평가되었습니다. PK 샘플링은 1일에 수행되었습니다(IV 투여 전 -5분, IV 투여 후 SC 30분, 7시간 +/ - 1시간) 및 2일(24시간 +/- 1시간).
PK 매개변수 요약 - 클리어런스
CB2679d의 첫 번째 투여 날짜부터 임상 사건의 첫 발생 날짜까지, 치료 28일까지 평가되었습니다. PK 샘플링은 1일에 수행되었습니다(IV 투여 전 -5분, IV 투여 후 SC 30분, 7시간 +/ - 1시간) 및 2일(24시간 +/- 1시간).
PK 분석 - SC 투여 중 최대 농도
기간: CB2679d의 첫 번째 투여 날짜부터 임상 사건의 첫 발생 날짜까지, 치료 28일까지 평가되었습니다. PK 샘플링은 1일에 수행되었습니다(IV 투여 전 -5분, IV 투여 후 SC 30분, 7시간 +/ - 1시간) 및 2일(24시간 +/- 1시간).
PK 매개변수 요약 - SC 투여 중 최대 농도
CB2679d의 첫 번째 투여 날짜부터 임상 사건의 첫 발생 날짜까지, 치료 28일까지 평가되었습니다. PK 샘플링은 1일에 수행되었습니다(IV 투여 전 -5분, IV 투여 후 SC 30분, 7시간 +/ - 1시간) 및 2일(24시간 +/- 1시간).
PK 분석 - 반감기 및 체류 시간
기간: CB2679d의 첫 번째 투여 날짜부터 임상 사건의 첫 발생 날짜까지, 치료 28일까지 평가되었습니다. PK 샘플링은 1일에 수행되었습니다(IV 투여 전 -5분, IV 투여 후 SC 30분, 7시간 +/ - 1시간) 및 2일(24시간 +/- 1시간).
PK 매개변수 요약 - Half-Life-1(alpha), Half-Life-1(beta) 및 평균 체류 시간
CB2679d의 첫 번째 투여 날짜부터 임상 사건의 첫 발생 날짜까지, 치료 28일까지 평가되었습니다. PK 샘플링은 1일에 수행되었습니다(IV 투여 전 -5분, IV 투여 후 SC 30분, 7시간 +/ - 1시간) 및 2일(24시간 +/- 1시간).
PK 분석 - 관찰된 정상 상태에서의 분포 부피
기간: CB2679d의 첫 번째 투여 날짜부터 임상 사건의 첫 발생 날짜까지, 치료 28일까지 평가되었습니다. PK 샘플링은 1일에 수행되었습니다(IV 투여 전 -5분, IV 투여 후 SC 30분, 7시간 +/ - 1시간) 및 2일(24시간 +/- 1시간).
PK 매개변수 요약 - 관찰된 정상 상태에서의 분포 부피
CB2679d의 첫 번째 투여 날짜부터 임상 사건의 첫 발생 날짜까지, 치료 28일까지 평가되었습니다. PK 샘플링은 1일에 수행되었습니다(IV 투여 전 -5분, IV 투여 후 SC 30분, 7시간 +/ - 1시간) 및 2일(24시간 +/- 1시간).
임상적 혈전성 사건의 발생
기간: CB2679d의 첫 번째 투여일부터 임상적 사건의 첫 발생일까지, 치료 28일까지 평가
다른 원인에 기인하지 않는 임상적 혈전성 사건의 발생률
CB2679d의 첫 번째 투여일부터 임상적 사건의 첫 발생일까지, 치료 28일까지 평가
항체 반응의 발생
기간: CB2679d의 첫 번째 투여일부터 임상적 사건의 첫 발생일까지, 치료 28일까지 평가
CB2679d에 대한 항체 반응 발생률 및 야생형 재조합 응고 FIX와의 교차 반응성
CB2679d의 첫 번째 투여일부터 임상적 사건의 첫 발생일까지, 치료 28일까지 평가
혈전 유발성 평가 - 피브리노겐
기간: 스크리닝, 1일(IV 사전 투여, SC 투여), 2, 3, 7, 14, 21, 28, 29, 30, 31, 32, 33일 및 연구 종료. 연구 종료는 각 피험자의 마지막으로 기록된 평가(29일에서 33일 사이)의 평균입니다.
CB2679d의 피하 요법의 혈전성 마커 수준 평가
스크리닝, 1일(IV 사전 투여, SC 투여), 2, 3, 7, 14, 21, 28, 29, 30, 31, 32, 33일 및 연구 종료. 연구 종료는 각 피험자의 마지막으로 기록된 평가(29일에서 33일 사이)의 평균입니다.
혈전 유발성 평가 - D-Dimer
기간: 스크리닝, 1일(IV 사전 투여, SC 투여), 2, 3, 7, 14, 21, 28, 29, 30, 31, 32, 33일 및 연구 종료. 연구 종료는 각 피험자의 마지막으로 기록된 평가(29일에서 33일 사이)의 평균입니다.
CB2679d의 피하 요법의 혈전성 마커 수준 평가
스크리닝, 1일(IV 사전 투여, SC 투여), 2, 3, 7, 14, 21, 28, 29, 30, 31, 32, 33일 및 연구 종료. 연구 종료는 각 피험자의 마지막으로 기록된 평가(29일에서 33일 사이)의 평균입니다.
혈전원성 평가 - 프로트롬빈 단편 1 + 2
기간: 스크리닝, 1일(IV 사전 투여, SC 투여), 2, 3, 7, 14, 21, 28, 29, 30, 31, 32, 33일 및 연구 종료. 연구 종료는 각 피험자의 마지막으로 기록된 평가(29일에서 33일 사이)의 평균입니다.
CB2679d의 피하 요법의 혈전성 마커 수준 평가
스크리닝, 1일(IV 사전 투여, SC 투여), 2, 3, 7, 14, 21, 28, 29, 30, 31, 32, 33일 및 연구 종료. 연구 종료는 각 피험자의 마지막으로 기록된 평가(29일에서 33일 사이)의 평균입니다.
혈전원성 평가 - 트롬빈/항트롬빈
기간: 스크리닝, 1일(IV 사전 투여, SC 투여), 2, 3, 7, 14, 21, 28, 29, 30, 31, 32, 33일 및 연구 종료. 연구 종료는 각 피험자의 마지막으로 기록된 평가(29일에서 33일 사이)의 평균입니다.
CB2679d의 피하 요법의 혈전성 마커 수준 평가
스크리닝, 1일(IV 사전 투여, SC 투여), 2, 3, 7, 14, 21, 28, 29, 30, 31, 32, 33일 및 연구 종료. 연구 종료는 각 피험자의 마지막으로 기록된 평가(29일에서 33일 사이)의 평균입니다.

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Catalyst Biosciences

수사관

  • 연구 책임자: Howard Levy, MD, PhD, MMM, Catalyst Biosciences

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2019년 6월 18일

기본 완료 (실제)

2020년 2월 28일

연구 완료 (실제)

2020년 4월 30일

연구 등록 날짜

최초 제출

2019년 6월 19일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2019년 6월 20일

처음 게시됨 (실제)

2019년 6월 24일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2021년 8월 9일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2021년 8월 6일

마지막으로 확인됨

2021년 8월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • DLZ-201

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

IPD 계획 설명

이것은 단일 센터, 공개 레이블 연구이므로 조사자는 모든 연구 대상 데이터에 대한 전체 액세스 권한을 갖습니다.

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

아니

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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