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Estudio de la variante del factor IX recombinante de próxima generación en sujetos adultos con hemofilia B

6 de agosto de 2021 actualizado por: Catalyst Biosciences

Estudio de fase 2b para evaluar la farmacocinética, la farmacodinámica, la eficacia y la seguridad de un régimen de tratamiento de profilaxis subcutánea de CB2679d, en sujetos adultos con hemofilia B

Estudio de fase 2b, de un solo centro, abierto, diseñado para evaluar la farmacocinética, la farmacodinámica, la eficacia y la seguridad de los regímenes de tratamiento de profilaxis subcutánea (SC) con CB2679d en 6 sujetos varones adultos con hemofilia B congénita grave.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

El estudio de fase 2b de etiqueta abierta y de un solo centro evaluará los parámetros de PK, PD, eficacia y seguridad de los regímenes de tratamiento de profilaxis SC con CB2679d en sujetos adultos con hemofilia B. El estudio inscribirá y dosificará por vía subcutánea a un total de 6 sujetos adultos masculinos con hemofilia B congénita severa.

Durante el Período de Tratamiento, el sujeto recibirá una dosis IV de 50 UI/kg seguida 35 ± 5 minutos más tarde por una dosis SC de 100 UI/kg. Se administrarán dosis SC diarias de 100 UI/kg hasta el día 28 (28 dosis SC totales). En el día 1, las evaluaciones de farmacocinética, farmacocinética y seguridad se realizarán con la dosis previa a la IV y se repetirán 35 (± 5) minutos más tarde antes de la dosis SC. Se realizarán evaluaciones farmacocinéticas, farmacocinéticas y de seguridad posteriores antes de la dosis los días 2, 3, 7, 14, 21 y 28.

Durante el Período de lavado, las evaluaciones de PK, PD y seguridad se realizarán los días 29, 30, 31, 32 y 33. Se medirán los niveles diarios de actividad de FIX, a menos que se sepa que el nivel de actividad de FIX es < 5 %, medido por el laboratorio local.

Se realizará una visita de finalización del estudio 30 días (± 2 días) después de la última dosis del fármaco del estudio.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

6

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Sudáfrica
      • Johannesburg, Sudáfrica
        • Haemophilia Comprehensive Care Centre

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Masculino

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Diagnóstico confirmado de hemofilia B congénita grave (<2 %).
  • Hombre, mayor de 18 años.
  • Acuerdo para usar métodos anticonceptivos altamente efectivos durante todo el estudio.
  • Afirmación del consentimiento informado con confirmación de firma antes de cualquier actividad relacionada con el ensayo.
  • Voluntad declarada de cumplir con todos los procedimientos del estudio y disponibilidad durante la duración del estudio.

Criterio de exclusión:

  • Antecedentes o antecedentes familiares de inhibidores de FIX.
  • Anticuerpo positivo para FIX detectado por el laboratorio central en la selección.
  • Participación previa y tratamiento posterior en un ensayo clínico dentro de los 30 días anteriores o 3 vidas medias, lo que sea más largo, o ausencia de efecto clínico.
  • Tiene un trastorno de la coagulación que no sea hemofilia congénita B.
  • Mutación del gen del factor IX 128G>A.
  • Contraindicación significativa para la participación.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: No aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación Secuencial
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Dosis intravenosa
Variante del factor de coagulación IX, 50 UI/kg por vía intravenosa
Biológico: Variante del factor IX de la coagulación
Inyección intravenosa única de CB2679d/Dalcinonacog alfa
Biológico: Variante del factor IX de la coagulación
Inyecciones subcutáneas diarias de CB2679d/Dalcinonacog alfa durante 28 días
Experimental: Dosificación subcutánea
Variante del factor IX de la coagulación, 100 UI/kg por vía subcutánea
Biológico: Variante del factor IX de la coagulación
Inyección intravenosa única de CB2679d/Dalcinonacog alfa
Biológico: Variante del factor IX de la coagulación
Inyecciones subcutáneas diarias de CB2679d/Dalcinonacog alfa durante 28 días

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de sujetos que alcanzaron el nivel FIX ≥12 %
Periodo de tiempo: Días 7, 14, 21, 28, 29
Sujetos que lograron un nivel de actividad de FIX ≥12 % durante el período de tratamiento en la población PK
Días 7, 14, 21, 28, 29

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Niveles de actividad FIX (reales y cambios desde el inicio) en todas las materias
Periodo de tiempo: Detección, Día 1 (Predosis IV, Dosis SC), Día 2, 3, 7, 14, 21, 28, 29, 30, 31, 32, 33 y Fin del estudio. El final del estudio es el promedio de la última evaluación registrada de cada sujeto (entre los días 29 y 33).

Niveles de actividad FIX medidos por porcentaje de actividad.

El valor inicial se definió como la evaluación más baja antes de la primera administración del fármaco del estudio. El cambio máximo desde el inicio se calculó como el máximo de los cambios desde el inicio durante todas las visitas durante el período de tratamiento. El nivel de actividad de FIX por debajo del límite de cuantificación (BLQ) se estableció en cero. En caso de repetición de la prueba, se consideró el promedio de los diferentes resultados de la prueba para los análisis de resumen.

1 sujeto recibió una dosis IV más alta que la permitida por protocolo (150 UI/kg) en el día 1, por lo tanto, los valores de este sujeto en el día 1 (dosis SC), el día 2 y el día 3 se excluyeron de este análisis y el número total de participantes fue reducido en 1 en estos puntos de tiempo. Además, se calculó la media (desviación estándar) del cambio máximo desde el inicio en el nivel de actividad de FIX (%) durante la dosificación SC excluyendo los valores reales en la dosis IV del Día 1, la dosis SC del Día 1, el Día 2 y el Día 3 para los 6 sujetos .
Detección, Día 1 (Predosis IV, Dosis SC), Día 2, 3, 7, 14, 21, 28, 29, 30, 31, 32, 33 y Fin del estudio. El final del estudio es el promedio de la última evaluación registrada de cada sujeto (entre los días 29 y 33).
Análisis farmacocinético (FC) - AUC
Periodo de tiempo: Desde la fecha de la primera dosis de CB2679d hasta la fecha de la primera aparición del evento clínico, evaluado hasta el día 28 del tratamiento. El muestreo de PK se realizó el día 1 (IV antes de la dosis -5 min, SC 30 min después de la dosis IV, hora 7 +/ - 1 hora) y Día 2 (hora 24 +/- 1 hora).
Resumen de parámetros farmacocinéticos - AUC observación infinita y AUC hasta la última concentración distinta de cero
Desde la fecha de la primera dosis de CB2679d hasta la fecha de la primera aparición del evento clínico, evaluado hasta el día 28 del tratamiento. El muestreo de PK se realizó el día 1 (IV antes de la dosis -5 min, SC 30 min después de la dosis IV, hora 7 +/ - 1 hora) y Día 2 (hora 24 +/- 1 hora).
Análisis PK - Liquidación
Periodo de tiempo: Desde la fecha de la primera dosis de CB2679d hasta la fecha de la primera aparición del evento clínico, evaluado hasta el día 28 del tratamiento. El muestreo de PK se realizó el día 1 (IV antes de la dosis -5 min, SC 30 min después de la dosis IV, hora 7 +/ - 1 hora) y Día 2 (hora 24 +/- 1 hora).
Resumen de parámetros PK - Liquidación
Desde la fecha de la primera dosis de CB2679d hasta la fecha de la primera aparición del evento clínico, evaluado hasta el día 28 del tratamiento. El muestreo de PK se realizó el día 1 (IV antes de la dosis -5 min, SC 30 min después de la dosis IV, hora 7 +/ - 1 hora) y Día 2 (hora 24 +/- 1 hora).
Análisis PK - Concentración máxima durante la dosificación SC
Periodo de tiempo: Desde la fecha de la primera dosis de CB2679d hasta la fecha de la primera aparición del evento clínico, evaluado hasta el día 28 del tratamiento. El muestreo de PK se realizó el día 1 (IV antes de la dosis -5 min, SC 30 min después de la dosis IV, hora 7 +/ - 1 hora) y Día 2 (hora 24 +/- 1 hora).
Resumen de parámetros farmacocinéticos: concentración máxima durante la dosificación SC
Desde la fecha de la primera dosis de CB2679d hasta la fecha de la primera aparición del evento clínico, evaluado hasta el día 28 del tratamiento. El muestreo de PK se realizó el día 1 (IV antes de la dosis -5 min, SC 30 min después de la dosis IV, hora 7 +/ - 1 hora) y Día 2 (hora 24 +/- 1 hora).
Análisis PK: vida media y tiempo de residencia
Periodo de tiempo: Desde la fecha de la primera dosis de CB2679d hasta la fecha de la primera aparición del evento clínico, evaluado hasta el día 28 del tratamiento. El muestreo de PK se realizó el día 1 (IV antes de la dosis -5 min, SC 30 min después de la dosis IV, hora 7 +/ - 1 hora) y Día 2 (hora 24 +/- 1 hora).
Resumen de parámetros PK: Half-Life-1 (alfa), Half-Life-1 (beta) y tiempo medio de residencia
Desde la fecha de la primera dosis de CB2679d hasta la fecha de la primera aparición del evento clínico, evaluado hasta el día 28 del tratamiento. El muestreo de PK se realizó el día 1 (IV antes de la dosis -5 min, SC 30 min después de la dosis IV, hora 7 +/ - 1 hora) y Día 2 (hora 24 +/- 1 hora).
Análisis PK - Volumen de distribución en estado estacionario observado
Periodo de tiempo: Desde la fecha de la primera dosis de CB2679d hasta la fecha de la primera aparición del evento clínico, evaluado hasta el día 28 del tratamiento. El muestreo de PK se realizó el día 1 (IV antes de la dosis -5 min, SC 30 min después de la dosis IV, hora 7 +/ - 1 hora) y Día 2 (hora 24 +/- 1 hora).
Resumen de parámetros farmacocinéticos - Volumen de distribución observado en estado estacionario
Desde la fecha de la primera dosis de CB2679d hasta la fecha de la primera aparición del evento clínico, evaluado hasta el día 28 del tratamiento. El muestreo de PK se realizó el día 1 (IV antes de la dosis -5 min, SC 30 min después de la dosis IV, hora 7 +/ - 1 hora) y Día 2 (hora 24 +/- 1 hora).
Ocurrencia de evento trombótico clínico
Periodo de tiempo: Desde la fecha de la primera dosis de CB2679d hasta la fecha de la primera aparición del evento clínico, evaluado hasta el Día 28 de tratamiento
Tasa de ocurrencia de evento trombótico clínico no atribuible a otra causa
Desde la fecha de la primera dosis de CB2679d hasta la fecha de la primera aparición del evento clínico, evaluado hasta el Día 28 de tratamiento
Ocurrencia de una respuesta de anticuerpos
Periodo de tiempo: Desde la fecha de la primera dosis de CB2679d hasta la fecha de la primera aparición del evento clínico, evaluado hasta el Día 28 de tratamiento
Tasa de aparición de una respuesta de anticuerpos a CB2679d y reacción cruzada con FIX de coagulación recombinante de tipo salvaje
Desde la fecha de la primera dosis de CB2679d hasta la fecha de la primera aparición del evento clínico, evaluado hasta el Día 28 de tratamiento
Evaluación de trombogenicidad: fibrinógeno
Periodo de tiempo: Detección, Día 1 (Predosis IV, Dosis SC), Día 2, 3, 7, 14, 21, 28, 29, 30, 31, 32, 33 y Fin del estudio. El final del estudio es el promedio de la última evaluación registrada de cada sujeto (entre los días 29 y 33).
Evaluación de los niveles de marcadores de trombogenicidad de un régimen subcutáneo de CB2679d
Detección, Día 1 (Predosis IV, Dosis SC), Día 2, 3, 7, 14, 21, 28, 29, 30, 31, 32, 33 y Fin del estudio. El final del estudio es el promedio de la última evaluación registrada de cada sujeto (entre los días 29 y 33).
Evaluación de trombogenicidad - Dímero D
Periodo de tiempo: Detección, Día 1 (Predosis IV, Dosis SC), Día 2, 3, 7, 14, 21, 28, 29, 30, 31, 32, 33 y Fin del estudio. El final del estudio es el promedio de la última evaluación registrada de cada sujeto (entre los días 29 y 33).
Evaluación de los niveles de marcadores de trombogenicidad de un régimen subcutáneo de CB2679d
Detección, Día 1 (Predosis IV, Dosis SC), Día 2, 3, 7, 14, 21, 28, 29, 30, 31, 32, 33 y Fin del estudio. El final del estudio es el promedio de la última evaluación registrada de cada sujeto (entre los días 29 y 33).
Evaluación de trombogenicidad - Fragmentos de protrombina 1 + 2
Periodo de tiempo: Detección, Día 1 (Predosis IV, Dosis SC), Día 2, 3, 7, 14, 21, 28, 29, 30, 31, 32, 33 y Fin del estudio. El final del estudio es el promedio de la última evaluación registrada de cada sujeto (entre los días 29 y 33).
Evaluación de los niveles de marcadores de trombogenicidad de un régimen subcutáneo de CB2679d
Detección, Día 1 (Predosis IV, Dosis SC), Día 2, 3, 7, 14, 21, 28, 29, 30, 31, 32, 33 y Fin del estudio. El final del estudio es el promedio de la última evaluación registrada de cada sujeto (entre los días 29 y 33).
Evaluación de trombogenicidad: trombina/antitrombina
Periodo de tiempo: Detección, Día 1 (Predosis IV, Dosis SC), Día 2, 3, 7, 14, 21, 28, 29, 30, 31, 32, 33 y Fin del estudio. El final del estudio es el promedio de la última evaluación registrada de cada sujeto (entre los días 29 y 33).
Evaluación de los niveles de marcadores de trombogenicidad de un régimen subcutáneo de CB2679d
Detección, Día 1 (Predosis IV, Dosis SC), Día 2, 3, 7, 14, 21, 28, 29, 30, 31, 32, 33 y Fin del estudio. El final del estudio es el promedio de la última evaluación registrada de cada sujeto (entre los días 29 y 33).

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Catalyst Biosciences

Investigadores

  • Director de estudio: Howard Levy, MD, PhD, MMM, Catalyst Biosciences

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

18 de junio de 2019

Finalización primaria (Actual)

28 de febrero de 2020

Finalización del estudio (Actual)

30 de abril de 2020

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

19 de junio de 2019

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

20 de junio de 2019

Publicado por primera vez (Actual)

24 de junio de 2019

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

9 de agosto de 2021

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

6 de agosto de 2021

Última verificación

1 de agosto de 2021

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • DLZ-201

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Descripción del plan IPD

Este es un estudio abierto de un solo centro, por lo que el investigador tendrá acceso completo a todos los datos de los sujetos del estudio.

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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