Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Tanulmány a romosozumab értékelésére Osteogenesis Imperfectában szenvedő gyermekek és serdülők körében

2023. október 18. frissítette: Amgen

Nyílt, növekvő, többszörös dózisú vizsgálat a romosozumab biztonságosságának, tolerálhatóságának, farmakokinetikájának és farmakodinámiájának értékelésére Osteogenesis Imperfecta-ban szenvedő gyermekek és serdülők esetében

Ennek a vizsgálatnak az elsődleges célja a farmakokinetikai (PK) profil értékelése a romosozumab többszöri szubkután (SC) adagolását követően Osteogenesis Imperfectában (OI) szenvedő gyermekeknél és serdülőknél.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

25

Fázis

  • 1. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Ausztria
      • Linz, Ausztria, 4020
        • Kepler Universitaetsklinikum GmbH
  • Egyesült Államok
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Egyesült Államok, 46202
        • Riley Hospital for Children
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Egyesült Államok, 37212-3157
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Egyesült Államok, 53226
        • The Medical College of Wisconsin
  • Görögország
      • Athens, Görögország, 11527
        • General Children Hospital Panagioti and Aglaias Kyriakou
  • Magyarország
      • Budapest, Magyarország, 1094
        • Semmelweis Egyetem
  • Németország
      • Koeln, Németország, 50937
        • Uniklinik Koln
  • Olaszország
      • Roma, Olaszország, 00165
        • IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
  • Pulyka
      • Ankara, Pulyka, 06500
        • Gazi Universitesi Tip Fakultesi
      • Istanbul, Pulyka, 34010
        • Koç Üniversitesi Hastanesi
      • Izmir, Pulyka, 35100
        • Ege Universitesi Ilac Gelistirme ve Farmakokinetik Arastirma Uygulama Merkezi (ARGEFAR)
  • Spanyolország
    • Cataluña
      • Esplugues de Llobregat, Cataluña, Spanyolország, 08950
        • Hospital Sant Joan de Déu
    • Comunidad Valenciana
      • Valencia, Comunidad Valenciana, Spanyolország, 46026
        • Hospital Universitari i Politècnic La Fe
    • Madrid
      • Getafe, Madrid, Spanyolország, 28905
        • Hospital Universitario de Getafe
    • País Vasco
      • Baracaldo, País Vasco, Spanyolország, 48903
        • Hospital de Cruces

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

5 év (Gyermek)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Ambuláns férfi vagy női gyermekek 5-18 éves korig a szűrésbe lépéskor
  • Az OI klinikai diagnózisa az I-IV típusú OI-val összhangban lévő klinikai anamnézisként definiálva, amelyet a várható fenotípus jelenléte és az I-IV típusú OI-hoz nem kapcsolódó további jellemzők hiánya határoz meg.

Kizárási kritériumok

  • Az I-től a IV-es típusú OI-val összeegyeztethetetlen elektroforézis mintázat története
  • Az OI-t vagy más metabolikus csontbetegséget okozó ismert mutáció a kórelőzményben az I-es típusú alfa kollagéntől/alfa-2-es kollagéntől eltérő génben (COL1AI/COL1A2)
  • Egyéb csontbetegségek anamnézisében, amelyek befolyásolják a csontanyagcserét (pl. osteoporosis pseudoglioma szindróma, idiopátiás juvenilis osteoporosis, osteopetrosis, hypophosphatasia)
  • Kawasaki-kór, reumás szívizomgyulladás, ischaemiás kardiomiopátia, örökletes kardiomiopátiák, nefrotikus szindróma, családi hiperkoleszterinémia, stroke vagy bármilyen tromboembóliás rendellenesség anamnézisében
  • Az ortopéd szakvélemény által meghatározott be nem gyógyult törés
  • Koponya-rendellenességekkel kapcsolatos tünetek, mint például basilaris invagináció, basilaris lenyomat vagy Chiari fejlődési rendellenesség
  • Szklerosztin elleni antitesttel, fluoriddal vagy stronciummal, mellékpajzsmirigyhormonnal (PTH) végzett előzetes kezelés a szűrést megelőző 12 hónapon belül, denosumab 12 hónapon belül vagy zoledronsav 6 hónappal az első adag előtt
  • Kevesebb, mint 2 értékelhető csigolya DXA-értékeléssel a vizsgált régióban, L1 L4, amint azt a központi képalkotó laboratórium megerősítette.
  • Klinikailag jelentős szívbillentyű-betegség a helyi echocardiogram (ECHO) eredményei alapján.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Nem véletlenszerű
  • Beavatkozó modell: Szekvenciális hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Romosozumab: 12 - < 18 éves korig
A résztvevők a romosozumab 3 adagjából egyet kapnak. Minden résztvevő kapott kalciumot és D-vitamint is.
Étrend-kiegészítő: Kalcium
Minden résztvevő napi kalcium-kiegészítést kap.
Étrend-kiegészítő: D-vitamin
Minden résztvevő napi kiegészítést kap D-vitaminnal.
Drog: Romosozumab
A résztvevők több adag romosozumabot kapnak SC injekció formájában.
Kísérleti: Romosozumab: 5-12 éves korig
A résztvevők a romosozumab 3 adagjából egyet kapnak. Minden résztvevő kapott kalciumot és D-vitamint is.
Étrend-kiegészítő: Kalcium
Minden résztvevő napi kalcium-kiegészítést kap.
Étrend-kiegészítő: D-vitamin
Minden résztvevő napi kiegészítést kap D-vitaminnal.
Drog: Romosozumab
A résztvevők több adag romosozumabot kapnak SC injekció formájában.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A romosozumab maximális megfigyelt szérumkoncentrációja (Cmax).
Időkeret: Egyetlen vérmintát vettünk az 1., 8., 15., 29., 57., 64., 71., 85., 113. és 169. napon (a vizsgálat vége); előre meghatározott PK analízisre az 1. és az 57. napon került sor
Az 1. és 57. napot követő átlagos Cmax értékeket mutatjuk be.
Egyetlen vérmintát vettünk az 1., 8., 15., 29., 57., 64., 71., 85., 113. és 169. napon (a vizsgálat vége); előre meghatározott PK analízisre az 1. és az 57. napon került sor
A romosozumab Cmax (Tmax) elérésének ideje
Időkeret: Egyetlen vérmintát vettünk az 1., 8., 15., 29., 57., 64., 71., 85., 113. és 169. napon (a vizsgálat vége); előre meghatározott PK analízisre az 1. és az 57. napon került sor
Az 1. és 57. napot követő medián tmax értékeket mutatjuk be.
Egyetlen vérmintát vettünk az 1., 8., 15., 29., 57., 64., 71., 85., 113. és 169. napon (a vizsgálat vége); előre meghatározott PK analízisre az 1. és az 57. napon került sor
A szérumkoncentrációs idő görbe (AUC) alatti terület a romosozumab 0-tól a 28. napig (AUC[0-28])
Időkeret: Egyetlen vérmintát vettek az 1., 8., 15., 29., 57., 64., 71. és 85. napon; előre meghatározott PK analízisre az 1. és az 57. napon került sor
Az 1. és 57. napot követő átlagos AUC(0-28) értékeket mutatjuk be.
Egyetlen vérmintát vettek az 1., 8., 15., 29., 57., 64., 71. és 85. napon; előre meghatározott PK analízisre az 1. és az 57. napon került sor
A romosozumab felhalmozódási aránya
Időkeret: Egyetlen vérmintát vettek az 1., 8., 15., 29., 57., 64., 71. és 85. napon; előre meghatározott PK analízisre az 1. és az 57. napon került sor
Az akkumulációs arányt AUC(0-28) az 57. napon/AUC(0-28) az 1. napon számítottuk ki. Az 1. és 57. napon analízisen alapuló átlagos akkumulációs arány értékeket az előzetesen meghatározottak szerint mutatjuk be.
Egyetlen vérmintát vettek az 1., 8., 15., 29., 57., 64., 71. és 85. napon; előre meghatározott PK analízisre az 1. és az 57. napon került sor
A romosozumab terminális felezési ideje
Időkeret: Egyetlen vérmintát vettünk az 1., 8., 15., 29., 57., 64., 71., 85., 113. és 169. napon (a vizsgálat vége); előre meghatározott PK analízisre az 57. napon került sor
A terminális felezési idő medián értékeit az 57. napon mutatjuk be.
Egyetlen vérmintát vettünk az 1., 8., 15., 29., 57., 64., 71., 85., 113. és 169. napon (a vizsgálat vége); előre meghatározott PK analízisre az 57. napon került sor

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A kezelés során felmerülő nemkívánatos eseményekben (TEAE) szenvedő résztvevők száma
Időkeret: 1. naptól a vizsgálat végéig (169. napig); A vizsgálat medián időtartama 5,55 hónap volt

A TEAE-k olyan nemkívánatos események (AE), amelyek a vizsgálati készítmény első adagja után vagy azt követően kezdődtek a vizsgálat végéig (a 169. napig). Az életjelek, az elektrokardiogram paraméterek, a fizikális vizsgálati eredmények és a klinikai laboratóriumi paraméterek klinikailag jelentős változásait TEAE-ként jelentették.

Ebben a vizsgálatban az injekció beadásának helyén fellépő reakciók voltak az érdeklődésre számot tartó események (EOI).
1. naptól a vizsgálat végéig (169. napig); A vizsgálat medián időtartama 5,55 hónap volt
Azon résztvevők száma, akiknél az 57., 85. és 169. napon a koponya ideg VII vizsgálati eredményei a kiindulási állapothoz képest megváltoztak
Időkeret: Alapállapot (1. nap), 57. nap, 85. nap és 169. nap
Az arcideg (VII. agyideg) funkcióját klinikailag, nyugalmi arcszimmetria-vizsgálattal értékelték, majd az egyes arcmozgások szimmetriájának felmérését követték: szemöldök felhúzása, szem becsukása, orcák kifújása, mosolygás, összeszorítás és az ajkak összecsukása. A koponyaidegek vizsgálatának eredményeit 0 = Normál kategóriába soroltuk; 1 = Rendellenes, klinikailag nem szignifikáns; és 2 = Rendellenes klinikailag szignifikáns. A kiindulási értékhez viszonyított növekedés a kóros klinikai leletek növekedését jelzi az agyideg VII. vizsgálata során.
Alapállapot (1. nap), 57. nap, 85. nap és 169. nap
Az anti-romosozumab antitestekkel rendelkező résztvevők száma
Időkeret: Az anti-romosozumab antitestek vérmintáját az 1., a 15., a 29., a 85. és a 169. napon vették.
A kezeléssel megerősített anti-romosozumab antitestet úgy határozták meg, mint a kötődő antitestet, amely pozitív volt a kiinduláskor, és a kiindulási érték után több mint 4-szeres nagyságrenddel nőtt. Az átmeneti eredményeket negatív eredményekként határoztuk meg a résztvevőnek a vizsgálati időszakon belüli utolsó tesztelési időpontjában.
Az anti-romosozumab antitestek vérmintáját az 1., a 15., a 29., a 85. és a 169. napon vették.
Az 1-es típusú kollagén C-telopeptid (CTX) szérumkoncentrációjának százalékos változása az alapvonalhoz képest
Időkeret: Vérmintákat vettek az 1. napon (alapvonal), a 8., 15., 29., 57., 64., 71., 85., 113. és 169. napon.
A csontturnover marker CTX szérumkoncentrációit előre meghatározott időpontokban határoztuk meg.
Vérmintákat vettek az 1. napon (alapvonal), a 8., 15., 29., 57., 64., 71., 85., 113. és 169. napon.
Az 1-es típusú prokollagén N-terminális propeptid (P1NP) szérumkoncentrációjának százalékos változása az alapvonalhoz képest
Időkeret: Vérmintákat vettek az 1. napon (alapvonal), a 8., 15., 29., 57., 64., 71., 85., 113. és 169. napon.
A P1NP csontturnover marker szérumkoncentrációit előre meghatározott időpontokban határoztuk meg.
Vérmintákat vettek az 1. napon (alapvonal), a 8., 15., 29., 57., 64., 71., 85., 113. és 169. napon.
Az ágyéki gerinc csont ásványi sűrűségének (BMD) százalékos változása az alapvonalhoz képest
Időkeret: A DXA-vizsgálatok a szűrés során (alapvonal), valamint a 85. és 169. napon történtek
A BMD-t az anteroposterior ágyéki gerinc (L1–L4) kettős energiájú röntgenabszorpciós (DXA) vizsgálatával határozták meg, és egy központi képalkotó laboratórium elemezte. Legalább 2 ágyéki csigolyának az L1-L4-től értékelhetőnek kell lennie a DXA-val.
A DXA-vizsgálatok a szűrés során (alapvonal), valamint a 85. és 169. napon történtek
Az ágyéki gerinc csont ásványianyag-tartalmának (BMC) százalékos változása az alapvonalhoz képest
Időkeret: A DXA-vizsgálatok a szűrés során (alapvonal), valamint a 85. és 169. napon történtek
A BMC-t az anteroposterior ágyéki gerinc (L1-L4) DXA-vizsgálatával értékelték, és egy központi képalkotó laboratóriumban elemezték. Legalább 2 ágyéki csigolyának az L1-L4-től értékelhetőnek kell lennie a DXA-val.
A DXA-vizsgálatok a szűrés során (alapvonal), valamint a 85. és 169. napon történtek
Százalékos változás az alapvonalhoz képest az ágyéki gerinc csontterületén
Időkeret: A DXA-vizsgálatok a szűrés során (alapvonal), valamint a 85. és 169. napon történtek
A csontterületet az anteroposterior ágyéki gerinc (L1-L4) DXA-felvételeivel értékelték, és egy központi képalkotó laboratóriumban elemezték. Legalább 2 ágyéki csigolyának az L1-L4-től értékelhetőnek kell lennie a DXA-val.
A DXA-vizsgálatok a szűrés során (alapvonal), valamint a 85. és 169. napon történtek
Átlagos változás az alapvonalhoz képest az ágyéki gerinc BMD Z-pontszámában
Időkeret: A DXA-vizsgálatok a szűrés során (alapvonal), valamint a 85. és 169. napon történtek
Az ágyéki gerinc BMD-jét DXA-vizsgálattal értékelték. Az eredményeket ezután Z-pontszámokra konvertáltuk. A Z-pontszám a referenciapopulációtól való eltérések számát jelezte, és a 0-s pontszám egyenlő az átlaggal. A kiindulási értékhez képest pozitív változások az ágyéki gerinc BMD-jének javulását jelezték.
A DXA-vizsgálatok a szűrés során (alapvonal), valamint a 85. és 169. napon történtek

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Amgen

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: MD, Amgen

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Hasznos linkek

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2021. január 21.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2023. március 30.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2023. március 30.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2020. szeptember 4.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2020. szeptember 4.

Első közzététel (Tényleges)

2020. szeptember 11.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Becsült)

2024. április 15.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. október 18.

Utolsó ellenőrzés

2023. október 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • 20160227
  • 2017-004972-74 (EudraCT szám)

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

IGEN

IPD terv leírása

Azonosított egyedi páciensadatok a jóváhagyott adatmegosztási kérelemben szereplő konkrét kutatási kérdés megoldásához szükséges változókhoz

IPD megosztási időkeret

Az ezzel a vizsgálattal kapcsolatos adatmegosztási kérelmeket a vizsgálat befejezése után 18 hónappal kezdődően kell figyelembe venni, és vagy 1) a termék és a javallat (vagy más új felhasználás) forgalomba hozatali engedélyt kapott mind az Egyesült Államokban, mind Európában, vagy 2) a klinikai fejlesztés a a termék és/vagy indikáció megszűnik, és az adatokat nem továbbítják a szabályozó hatóságoknak. Ehhez a tanulmányhoz nincs határidő az adatmegosztási kérelem benyújtására való jogosultságnak.

IPD-megosztási hozzáférési feltételek

A minősített kutatók kérelmet nyújthatnak be, amely tartalmazza a kutatási célkitűzéseket, az Amgen-termék(ek)et és az Amgen-tanulmányt/tanulmányokat a tárgykörben, az érdeklődésre számot tartó végpontokat/eredményeket, a statisztikai elemzési tervet, az adatkövetelményeket, a publikációs tervet és a kutató(k) képesítését. Az Amgen általában nem ad külső kéréseket az egyes betegek adataira a termékcímkézésben már tárgyalt biztonságossági és hatásossági kérdések újraértékelése céljából. A kérelmeket belső tanácsadókból álló bizottság vizsgálja felül, és ha nem hagyják jóvá, egy adatmegosztási független ellenőrző testület dönthet arról. A jóváhagyást követően a kutatási kérdés megválaszolásához szükséges információkat az adatmegosztási megállapodás feltételei szerint biztosítják. Ez magában foglalhatja az anonimizált egyéni páciensadatokat és/vagy a rendelkezésre álló alátámasztó dokumentumokat, amelyek az elemzési kód töredékeit tartalmazzák, ha az elemzési specifikációkban szerepel. További részletek az alábbi URL-en érhetők el.

Az IPD megosztását támogató információ típusa

  • STUDY_PROTOCOL
  • NEDV
  • ICF
  • CSR

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék

Igen

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Osteogenesis Imperfecta

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Pakistan

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

Iratkozz fel