Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie oceniające romosozumab u dzieci i młodzieży z wrodzoną łamliwością kości

18 października 2023 zaktualizowane przez: Amgen

Otwarte, rosnące badanie wielodawkowe w celu oceny bezpieczeństwa, tolerancji, farmakokinetyki i farmakodynamiki romosozumabu u dzieci i młodzieży z wrodzoną łamliwością kości

Głównym celem tego badania jest ocena profilu farmakokinetycznego (PK) po wielokrotnych podskórnych (sc) dawkach romosozumabu u dzieci i młodzieży z wrodzoną łamliwością kości (OI).

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

25

Faza

  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Austria
      • Linz, Austria, 4020
        • Kepler Universitaetsklinikum GmbH
  • Grecja
      • Athens, Grecja, 11527
        • General Children Hospital Panagioti and Aglaias Kyriakou
  • Hiszpania
    • Cataluña
      • Esplugues de Llobregat, Cataluña, Hiszpania, 08950
        • Hospital Sant Joan de Déu
    • Comunidad Valenciana
      • Valencia, Comunidad Valenciana, Hiszpania, 46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe
    • Madrid
      • Getafe, Madrid, Hiszpania, 28905
        • Hospital Universitario de Getafe
    • País Vasco
      • Baracaldo, País Vasco, Hiszpania, 48903
        • Hospital de Cruces
  • Indyk
      • Ankara, Indyk, 06500
        • Gazi Universitesi Tip Fakultesi
      • Istanbul, Indyk, 34010
        • Koç Üniversitesi Hastanesi
      • Izmir, Indyk, 35100
        • Ege Universitesi Ilac Gelistirme ve Farmakokinetik Arastirma Uygulama Merkezi (ARGEFAR)
  • Niemcy
      • Koeln, Niemcy, 50937
        • Uniklinik Koln
  • Stany Zjednoczone
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone, 46202
        • Riley Hospital for Children
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37212-3157
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53226
        • The Medical College of Wisconsin
  • Węgry
      • Budapest, Węgry, 1094
        • Semmelweis Egyetem
  • Włochy
      • Roma, Włochy, 00165
        • IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesu

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

5 lat do 17 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Ambulatoryjne dzieci płci męskiej lub żeńskiej w wieku od 5 do 18 lat w momencie rozpoczęcia badań przesiewowych
  • Rozpoznanie kliniczne OI definiowane jako wywiad kliniczny zgodny z OI typu I-IV na podstawie obecności oczekiwanego fenotypu i braku dodatkowych cech niezwiązanych z OI typu I-IV

Kryteria wyłączenia

  • Historia wzorca elektroforezy niezgodnego z typem I do typu IV OI
  • Historia znanej mutacji w genie innym niż kolagen typu I alfa/kolagen typu I alfa 2 (COL1AI/COL1A2) powodująca OI lub inną metaboliczną chorobę kości
  • Historia innych chorób kości, które wpływają na metabolizm kości (np. zespół pseudoglejaka osteoporozy, idiopatyczna młodzieńcza osteoporoza, osteopetroza, hipofosfatazja)
  • Historia choroby Kawasaki, reumatyczne zapalenie mięśnia sercowego, kardiomiopatia niedokrwienna, kardiomiopatie dziedziczne, zespół nerczycowy, rodzinna hipercholesterolemia, udar lub jakiekolwiek zaburzenie zakrzepowo-zatorowe
  • Niezagojone złamanie zgodnie z opinią ortopedy
  • Objawy związane z nieprawidłowościami czaszki, takimi jak wgłobienie podstawy, odcisk podstawy lub malformacja Chiari
  • Wcześniejsze leczenie przeciwciałem przeciw sklerostynie, fluorem lub strontem, parathormonem (PTH) w ciągu 12 miesięcy przed badaniem przesiewowym, denosumabem w ciągu 12 miesięcy lub kwasem zoledronowym w ciągu 6 miesięcy przed pierwszą dawką
  • Mniej niż 2 kręgi możliwe do oceny na podstawie oceny DXA w obszarze zainteresowania, L1 L4, co zostało potwierdzone przez centralne laboratorium obrazowania.
  • Klinicznie istotna wada zastawkowa serca na podstawie wyników lokalnego echokardiogramu (ECHO).

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Romosozumab: 12 - < 18 lat
Uczestnicy otrzymają 1 z 3 poziomów dawek romosozumabu. Wszyscy uczestnicy otrzymywali także wapń i witaminę D.
Suplement diety: Wapń
Wszyscy uczestnicy będą otrzymywać codzienne suplementy wapnia elementarnego.
Suplement diety: Witamina D
Wszyscy uczestnicy otrzymają codzienną suplementację witaminy D.
Lek: Romosozumab
Uczestnicy otrzymają wielokrotne dawki romosozumabu we wstrzyknięciu podskórnym.
Eksperymentalny: Romosozumab: 5 - < 12 lat
Uczestnicy otrzymają 1 z 3 poziomów dawek romosozumabu. Wszyscy uczestnicy otrzymywali także wapń i witaminę D.
Suplement diety: Wapń
Wszyscy uczestnicy będą otrzymywać codzienne suplementy wapnia elementarnego.
Suplement diety: Witamina D
Wszyscy uczestnicy otrzymają codzienną suplementację witaminy D.
Lek: Romosozumab
Uczestnicy otrzymają wielokrotne dawki romosozumabu we wstrzyknięciu podskórnym.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Maksymalne zaobserwowane stężenie romosozumabu w surowicy (Cmax).
Ramy czasowe: Pojedyncze próbki krwi pobrano w dniach 1, 8, 15, 29, 57, 64, 71, 85, 113 i 169 (koniec badania); wcześniej określona analiza PK miała miejsce w dniach 1. i 57
Przedstawiono średnie wartości Cmax po dniach 1 i 57.
Pojedyncze próbki krwi pobrano w dniach 1, 8, 15, 29, 57, 64, 71, 85, 113 i 169 (koniec badania); wcześniej określona analiza PK miała miejsce w dniach 1. i 57
Czas do Cmax (Tmax) romosozumabu
Ramy czasowe: Pojedyncze próbki krwi pobrano w dniach 1, 8, 15, 29, 57, 64, 71, 85, 113 i 169 (koniec badania); wcześniej określona analiza PK miała miejsce w dniach 1. i 57
Przedstawiono medianę wartości tmax po dniach 1 i 57.
Pojedyncze próbki krwi pobrano w dniach 1, 8, 15, 29, 57, 64, 71, 85, 113 i 169 (koniec badania); wcześniej określona analiza PK miała miejsce w dniach 1. i 57
Pole pod krzywą czasu stężenia w surowicy (AUC) od czasu 0 do dnia 28 (AUC[0-28]) romosozumabu
Ramy czasowe: Pojedyncze próbki krwi pobrano w dniach 1, 8, 15, 29, 57, 64, 71 i 85; wcześniej określona analiza PK miała miejsce w dniach 1. i 57
Przedstawiono średnie wartości AUC(0-28) po dniach 1. i 57.
Pojedyncze próbki krwi pobrano w dniach 1, 8, 15, 29, 57, 64, 71 i 85; wcześniej określona analiza PK miała miejsce w dniach 1. i 57
Współczynnik kumulacji romosozumabu
Ramy czasowe: Pojedyncze próbki krwi pobrano w dniach 1, 8, 15, 29, 57, 64, 71 i 85; wcześniej określona analiza PK miała miejsce w dniach 1. i 57
Współczynnik akumulacji obliczono jako AUC(0-28) w 57. dniu/AUC(0-28) w 1. dniu. Przedstawiono średnie wartości współczynnika akumulacji na podstawie analizy w 1. i 57. dniu, jak określono wcześniej.
Pojedyncze próbki krwi pobrano w dniach 1, 8, 15, 29, 57, 64, 71 i 85; wcześniej określona analiza PK miała miejsce w dniach 1. i 57
Końcowy okres półtrwania romosozumabu
Ramy czasowe: Pojedyncze próbki krwi pobrano w dniach 1, 8, 15, 29, 57, 64, 71, 85, 113 i 169 (koniec badania); wcześniej określona analiza PK miała miejsce w dniu 57
Przedstawiono średnie wartości końcowego okresu półtrwania w dniu 57.
Pojedyncze próbki krwi pobrano w dniach 1, 8, 15, 29, 57, 64, 71, 85, 113 i 169 (koniec badania); wcześniej określona analiza PK miała miejsce w dniu 57

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników, u których wystąpiły zdarzenia niepożądane związane z leczeniem (TEAE)
Ramy czasowe: Dzień 1 do zakończenia badania (do dnia 169); mediana czasu trwania badania wyniosła 5,55 miesiąca

TEAE to zdarzenia niepożądane (AE), które rozpoczęły się w dniu lub po pierwszej dawce badanego produktu aż do zakończenia badania (do 169. dnia). Wszelkie klinicznie istotne zmiany parametrów życiowych, parametrów elektrokardiogramu, wyników badań fizykalnych i klinicznych parametrów laboratoryjnych zgłaszano jako TEAE.

Reakcje w miejscu wstrzyknięcia były zdarzeniami będącymi przedmiotem zainteresowania (EOI) w tym badaniu.
Dzień 1 do zakończenia badania (do dnia 169); mediana czasu trwania badania wyniosła 5,55 miesiąca
Liczba uczestników ze zmianami w wynikach badania nerwu czaszkowego VII w stosunku do wartości wyjściowych w dniach 57., 85. i 169.
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (dzień 1), dzień 57, dzień 85 i dzień 169
Czynność nerwu twarzowego (nerwu czaszkowego VII) oceniano klinicznie, badając symetrię twarzy w spoczynku, a następnie oceniając symetrię poszczególnych ruchów twarzy: unoszenia brwi, zamykania oczu, wydymania policzków, uśmiechania się, zaciągania i zamykania ust. Wyniki badania nerwu czaszkowego sklasyfikowano jako 0 = prawidłowe; 1 = nieprawidłowe, nieistotne klinicznie; i 2 = nieprawidłowe, istotne klinicznie. Wzrost w stosunku do wartości wyjściowych wskazuje na wzrost nieprawidłowych wyników klinicznych w badaniu nerwu czaszkowego VII.
Wartość wyjściowa (dzień 1), dzień 57, dzień 85 i dzień 169
Liczba uczestników z przeciwciałami przeciwko romosozumabowi
Ramy czasowe: Pobrano próbki krwi na obecność przeciwciał przeciwko romosozumabowi w dniu 1., dniu 15., dniu 29., dniu 85. i dniu 169.
Przeciwciało przeciw romosozumabowi wzmocnione leczeniem zdefiniowano jako przeciwciała wiążące dodatnie na początku badania, z >4-krotnym wzrostem wielkości po wartości początkowej. Wyniki przejściowe zdefiniowano jako wyniki negatywne w ostatnim punkcie czasowym uczestnika badanym w okresie badania.
Pobrano próbki krwi na obecność przeciwciał przeciwko romosozumabowi w dniu 1., dniu 15., dniu 29., dniu 85. i dniu 169.
Procentowa zmiana w stosunku do wartości wyjściowych stężenia kolagenu C-telopeptydu typu 1 (CTX) w surowicy
Ramy czasowe: Pobrano próbki krwi w dniu 1 (wartość wyjściowa), 8, 15, 29, 57, 64, 71, 85, 113 i 169
Stężenia markera obrotu kostnego CTX w surowicy oznaczano we wcześniej określonych punktach czasowych.
Pobrano próbki krwi w dniu 1 (wartość wyjściowa), 8, 15, 29, 57, 64, 71, 85, 113 i 169
Procentowa zmiana w stosunku do wartości wyjściowych stężenia N-końcowego propeptydu prokolagenu typu 1 (P1NP) w surowicy
Ramy czasowe: Pobrano próbki krwi w dniu 1 (wartość wyjściowa), 8, 15, 29, 57, 64, 71, 85, 113 i 169
Stężenia markera obrotu kostnego P1NP w surowicy oznaczano we wcześniej określonych punktach czasowych.
Pobrano próbki krwi w dniu 1 (wartość wyjściowa), 8, 15, 29, 57, 64, 71, 85, 113 i 169
Procentowa zmiana gęstości mineralnej kości (BMD) kręgosłupa lędźwiowego w porównaniu z wartością wyjściową
Ramy czasowe: Skany DXA przeprowadzono podczas badań przesiewowych (punkt wyjściowy) oraz w dniu 85. i 169. dniu
BMD oceniano za pomocą absorpcjometrii rentgenowskiej o podwójnej energii (DXA) przednio-tylnego odcinka lędźwiowego kręgosłupa (L1 do L4) i analizowano w centralnym laboratorium obrazowym. Co najmniej 2 kręgi lędźwiowe od L1 do L4 muszą być możliwe do oceny przez DXA.
Skany DXA przeprowadzono podczas badań przesiewowych (punkt wyjściowy) oraz w dniu 85. i 169. dniu
Procentowa zmiana w stosunku do wartości wyjściowych zawartości minerałów kości (BMC) kręgosłupa lędźwiowego
Ramy czasowe: Skany DXA przeprowadzono podczas badań przesiewowych (punkt wyjściowy) oraz w dniu 85. i 169. dniu
BMC oceniano na podstawie skanów DXA przednio-tylnego odcinka kręgosłupa lędźwiowego (L1 do L4) i analizowano w centralnym laboratorium obrazowym. Co najmniej 2 kręgi lędźwiowe od L1 do L4 muszą być możliwe do oceny przez DXA.
Skany DXA przeprowadzono podczas badań przesiewowych (punkt wyjściowy) oraz w dniu 85. i 169. dniu
Procentowa zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w obszarze kości kręgosłupa lędźwiowego
Ramy czasowe: Skany DXA przeprowadzono podczas badań przesiewowych (punkt wyjściowy) oraz w dniu 85. i 169. dniu
Powierzchnię kości oceniano za pomocą skanów DXA przednio-tylnego odcinka kręgosłupa lędźwiowego (L1 do L4) i analizowano w centralnym laboratorium obrazowym. Co najmniej 2 kręgi lędźwiowe od L1 do L4 muszą być możliwe do oceny przez DXA.
Skany DXA przeprowadzono podczas badań przesiewowych (punkt wyjściowy) oraz w dniu 85. i 169. dniu
Średnia zmiana w stosunku do wartości wyjściowych wyniku Z-Score BMD kręgosłupa lędźwiowego
Ramy czasowe: Skany DXA przeprowadzono podczas badań przesiewowych (punkt wyjściowy) oraz w dniu 85. i 169. dniu
BMD kręgosłupa lędźwiowego oceniano za pomocą skanów DXA. Wyniki następnie przeliczono na Z-score. Wynik Z wskazuje liczbę odchyleń standardowych od populacji referencyjnej, a wynik 0 jest równy średniej. Pozytywne zmiany w stosunku do wartości wyjściowych wskazywały na poprawę BMD kręgosłupa lędźwiowego.
Skany DXA przeprowadzono podczas badań przesiewowych (punkt wyjściowy) oraz w dniu 85. i 169. dniu

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Amgen

Śledczy

  • Dyrektor Studium: MD, Amgen

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

21 stycznia 2021

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

30 marca 2023

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

30 marca 2023

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

4 września 2020

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

4 września 2020

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

11 września 2020

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)

15 kwietnia 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

18 października 2023

Ostatnia weryfikacja

1 października 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 20160227
  • 2017-004972-74 (Numer EudraCT)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Pozbawione elementów umożliwiających identyfikację dane poszczególnych pacjentów dla zmiennych niezbędnych do rozwiązania konkretnego pytania badawczego w zatwierdzonym wniosku o udostępnienie danych

Ramy czasowe udostępniania IPD

Prośby o udostępnienie danych dotyczące tego badania będą rozpatrywane począwszy od 18 miesięcy po zakończeniu badania i albo 1) produkt i wskazanie (lub inne nowe zastosowanie) uzyskały pozwolenie na dopuszczenie do obrotu zarówno w USA, jak i Europie, albo 2) rozwój kliniczny dla produkt i/lub wskazanie zostanie wycofane, a dane nie zostaną przekazane organom regulacyjnym. Nie ma ostatecznej daty kwalifikowalności do przesłania prośby o udostępnienie danych dla tego badania.

Kryteria dostępu do udostępniania IPD

Wykwalifikowani badacze mogą złożyć wniosek zawierający cele badawcze, produkt(y) firmy Amgen i badanie/badania firmy Amgen w zakresie, punkty końcowe/wyniki będące przedmiotem zainteresowania, plan analizy statystycznej, wymagania dotyczące danych, plan publikacji oraz kwalifikacje badacza(ów). Ogólnie rzecz biorąc, firma Amgen nie przyjmuje zewnętrznych próśb o dane poszczególnych pacjentów w celu ponownej oceny kwestii bezpieczeństwa i skuteczności, które zostały już uwzględnione na etykiecie produktu. Wnioski są rozpatrywane przez komitet doradców wewnętrznych, a jeśli nie zostaną zatwierdzone, mogą zostać poddane dalszemu arbitrażowi przez niezależny zespół ds. oceny ds. udostępniania danych. Po zatwierdzeniu informacje niezbędne do odpowiedzi na pytanie badawcze zostaną dostarczone zgodnie z warunkami umowy o udostępnianiu danych. Może to obejmować zanonimizowane dane poszczególnych pacjentów i/lub dostępne dokumenty potwierdzające, zawierające fragmenty kodu analizy, jeśli podano w specyfikacjach analizy. Dalsze szczegóły są dostępne pod poniższym adresem URL.

Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD

  • PROTOKÓŁ BADANIA
  • SOK ROŚLINNY
  • ICF
  • CSR

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Tak

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Wrodzonej łamliwości kości

Badania kliniczne na Wapń

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Saint Lucia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj