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골형성 부전증이 있는 소아 및 청소년에서 Romosozumab을 평가하기 위한 연구

2023년 10월 18일 업데이트: Amgen

골형성 부전증이 있는 소아 및 청소년에서 Romosozumab의 안전성, 내약성, 약동학 및 약력학을 평가하기 위한 공개 라벨, 상승하는 다중 용량 연구

이 연구의 1차 목적은 골형성 부전증(OI)이 있는 소아 및 청소년에서 로모소주맙의 다회 피하(SC) 투여 후 약동학(PK) 프로필을 평가하는 것입니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (실제)

25

단계

  • 1단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 그리스
      • Athens, 그리스, 11527
        • General Children Hospital Panagioti and Aglaias Kyriakou
  • 독일
      • Koeln, 독일, 50937
        • Uniklinik Koln
  • 미국
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, 미국, 46202
        • Riley Hospital for Children
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, 미국, 37212-3157
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, 미국, 53226
        • The Medical College of Wisconsin
  • 스페인
    • Cataluña
      • Esplugues de Llobregat, Cataluña, 스페인, 08950
        • Hospital Sant Joan de Déu
    • Comunidad Valenciana
      • Valencia, Comunidad Valenciana, 스페인, 46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe
    • Madrid
      • Getafe, Madrid, 스페인, 28905
        • Hospital Universitario de Getafe
    • País Vasco
      • Baracaldo, País Vasco, 스페인, 48903
        • Hospital de Cruces
  • 오스트리아
      • Linz, 오스트리아, 4020
        • Kepler Universitaetsklinikum GmbH
  • 이탈리아
      • Roma, 이탈리아, 00165
        • IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
  • 칠면조
      • Ankara, 칠면조, 06500
        • Gazi Universitesi Tip Fakultesi
      • Istanbul, 칠면조, 34010
        • Koç Üniversitesi Hastanesi
      • Izmir, 칠면조, 35100
        • Ege Universitesi Ilac Gelistirme ve Farmakokinetik Arastirma Uygulama Merkezi (ARGEFAR)
  • 헝가리
      • Budapest, 헝가리, 1094
        • Semmelweis Egyetem

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

5년 (어린이)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  • 검진에 들어갈 때 5세에서 18세 사이의 걸을 수 있는 남성 또는 여성 어린이
  • 예상되는 표현형의 존재 및 유형 I-IV OI와 관련되지 않은 추가 특징의 결여에 의해 결정되는 유형 I-IV OI와 일치하는 임상 병력으로 정의되는 OI의 임상 진단

제외 기준

  • 유형 I에서 유형 IV OI와 일치하지 않는 전기영동 패턴의 이력
  • OI 또는 기타 대사성 골 질환을 유발하는 콜라겐 I형 알파/콜라겐 I형 알파 2(COL1AI/COL1A2) 이외의 유전자에서 알려진 돌연변이 이력
  • 골 대사에 영향을 미치는 다른 골 질환의 병력(예: 골다공증 가성신경교종 증후군, 특발성 소아 골다공증, 골석화증, 저인산증)
  • 가와사키병, 류마티스성 심근염, 허혈성 심근병증, 유전성 심근병증, 신증후군, 가족성 고콜레스테롤혈증, 뇌졸중 또는 혈전색전성 질환의 병력
  • 정형외과적 소견으로 정의된 치유되지 않은 골절
  • 기저 함입, 기저 인상 또는 키아리 기형과 같은 두개골 이상과 관련된 증상
  • 스크리닝 전 12개월 이내에 항-스클레로스틴 항체, 플루오르화물 또는 스트론튬, 부갑상선 호르몬(PTH), 첫 번째 투여 전 6개월 이내에 데노수맙 또는 졸레드론산으로 이전 치료
  • 중앙 이미징 실험실에서 확인된 관심 영역인 L1 L4에서 DXA 평가에 의해 평가 가능한 척추뼈가 2개 미만입니다.
  • 국소 심초음파(ECHO) 결과에 근거한 임상적으로 유의한 판막 심장 질환.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위화되지 않음
  • 중재 모델: 순차적 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 로모소주맙: 12~18세 미만
참가자는 3가지 용량 수준의 로모소주맙 중 1가지를 받게 됩니다. 모든 참가자는 칼슘과 비타민 D도 섭취했습니다.
건강 보조 식품: 칼슘
모든 참가자는 매일 원소 칼슘 보충제를 받습니다.
건강 보조 식품: 비타민 D
모든 참가자는 매일 비타민 D를 보충받습니다.
의약품: 로모소주맙
참가자는 SC 주사를 통해 여러 번 로모소주맙을 투여받게 됩니다.
실험적: 로모소주맙: 5~12세 미만
참가자는 3가지 용량 수준의 로모소주맙 중 1가지를 받게 됩니다. 모든 참가자는 칼슘과 비타민 D도 섭취했습니다.
건강 보조 식품: 칼슘
모든 참가자는 매일 원소 칼슘 보충제를 받습니다.
건강 보조 식품: 비타민 D
모든 참가자는 매일 비타민 D를 보충받습니다.
의약품: 로모소주맙
참가자는 SC 주사를 통해 여러 번 로모소주맙을 투여받게 됩니다.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
로모소주맙의 최대 관찰 혈청 농도(Cmax)
기간: 단일 혈액 샘플을 1일, 8일, 15일, 29일, 57일, 64일, 71일, 85일, 113일 및 169일(연구 종료)에 채취했습니다. 사전 지정된 PK 분석은 1일차와 57일차에 이루어졌습니다.
1일차와 57일차 이후의 평균 Cmax 값이 표시됩니다.
단일 혈액 샘플을 1일, 8일, 15일, 29일, 57일, 64일, 71일, 85일, 113일 및 169일(연구 종료)에 채취했습니다. 사전 지정된 PK 분석은 1일차와 57일차에 이루어졌습니다.
Romosozumab의 Cmax(Tmax)까지의 시간
기간: 단일 혈액 샘플을 1일, 8일, 15일, 29일, 57일, 64일, 71일, 85일, 113일 및 169일(연구 종료)에 채취했습니다. 사전 지정된 PK 분석은 1일차와 57일차에 이루어졌습니다.
1일차와 57일차에 따른 중앙값 tmax 값이 제시됩니다.
단일 혈액 샘플을 1일, 8일, 15일, 29일, 57일, 64일, 71일, 85일, 113일 및 169일(연구 종료)에 채취했습니다. 사전 지정된 PK 분석은 1일차와 57일차에 이루어졌습니다.
로모소주맙의 0시부터 28일까지(AUC[0-28]) 혈청 농도 시간 곡선(AUC) 아래 면적
기간: 단일 혈액 샘플은 1, 8, 15, 29, 57, 64, 71 및 85일에 채취되었습니다. 사전 지정된 PK 분석은 1일차와 57일차에 이루어졌습니다.
1일차와 57일차 이후의 평균 AUC(0-28) 값이 표시됩니다.
단일 혈액 샘플은 1, 8, 15, 29, 57, 64, 71 및 85일에 채취되었습니다. 사전 지정된 PK 분석은 1일차와 57일차에 이루어졌습니다.
Romosozumab의 축적 비율
기간: 단일 혈액 샘플은 1, 8, 15, 29, 57, 64, 71 및 85일에 채취되었습니다. 사전 지정된 PK 분석은 1일차와 57일차에 이루어졌습니다.
축적 비율은 57일차 AUC(0-28)/1일차 AUC(0-28)로 계산되었습니다. 1일차와 57일차 분석에 기초한 평균 축적 비율 값은 미리 지정된 대로 제시됩니다.
단일 혈액 샘플은 1, 8, 15, 29, 57, 64, 71 및 85일에 채취되었습니다. 사전 지정된 PK 분석은 1일차와 57일차에 이루어졌습니다.
Romosozumab의 말단 반감기
기간: 단일 혈액 샘플을 1일, 8일, 15일, 29일, 57일, 64일, 71일, 85일, 113일 및 169일(연구 종료)에 채취했습니다. 사전 지정된 PK 분석은 57일차에 이루어졌습니다.
57일차의 최종 반감기 중앙값이 표시됩니다.
단일 혈액 샘플을 1일, 8일, 15일, 29일, 57일, 64일, 71일, 85일, 113일 및 169일(연구 종료)에 채취했습니다. 사전 지정된 PK 분석은 57일차에 이루어졌습니다.

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
치료로 인한 부작용(TEAE)이 발생한 참가자 수
기간: 1일차부터 연구 종료까지(169일차까지); 연구 기간의 중앙값은 5.55개월이었습니다.

TEAE는 연구 제품의 첫 번째 투여 시 또는 그 이후에 연구가 끝날 때까지(최대 169일) 발생한 부작용(AE)이었습니다. 활력 징후, 심전도 매개변수, 신체 검사 결과 및 임상 실험실 매개변수의 임상적으로 중요한 변화는 TEAE로 보고되었습니다.

주사 부위 반응은 본 연구에서 관심 대상 사건(EOI)이었습니다.
1일차부터 연구 종료까지(169일차까지); 연구 기간의 중앙값은 5.55개월이었습니다.
57일, 85일, 169일에 뇌신경 VII 검사 결과의 기준선에서 변경된 참가자 수
기간: 기준선(1일차), 57일차, 85일차, 169일차
안면 신경(뇌신경 VII) 기능은 휴식 시 안면 대칭 검사를 통해 임상적으로 평가되었으며, 이어서 특정 안면 움직임(눈썹 올리기, 눈 감기, 뺨 부풀리기, 미소 짓기, 오므리기, 입술 닫기)의 대칭성을 평가했습니다. 뇌신경 검사 결과는 0 = 정상; 1 = 임상적으로 중요하지 않은 비정상; 및 2 = 임상적으로 유의미한 비정상. 기준선보다 증가하면 뇌신경 VII 검사에서 비정상적인 임상 소견이 증가했음을 나타냅니다.
기준선(1일차), 57일차, 85일차, 169일차
항로모소주맙 항체를 보유한 참가자 수
기간: 항로모소주맙 항체에 대한 혈액 샘플을 1일차, 15일차, 29일차, 85일차, 169일차에 채취했습니다.
치료 강화 항로모소주맙 항체는 기준선 이후 크기가 4배 이상 증가하여 기준선에서 양성인 결합 항체로 정의되었습니다. 일시적인 결과는 연구 기간 내 참가자의 마지막 테스트 시점에서 부정적인 결과로 정의되었습니다.
항로모소주맙 항체에 대한 혈액 샘플을 1일차, 15일차, 29일차, 85일차, 169일차에 채취했습니다.
혈청 유형 1 콜라겐 C-텔로펩타이드(CTX)의 혈청 농도가 기준선 대비 백분율 변화
기간: 1일차(기준선), 8일, 15일, 29일, 57일, 64일, 71일, 85일, 113일, 169일에 혈액 샘플을 채취했습니다.
골 교체 마커 CTX의 혈청 농도는 미리 지정된 시점에서 결정되었습니다.
1일차(기준선), 8일, 15일, 29일, 57일, 64일, 71일, 85일, 113일, 169일에 혈액 샘플을 채취했습니다.
프로콜라겐 유형 1 N-말단 프로펩타이드(P1NP)의 혈청 농도가 기준선 대비 백분율 변화
기간: 1일차(기준선), 8일, 15일, 29일, 57일, 64일, 71일, 85일, 113일, 169일에 혈액 샘플을 채취했습니다.
골 전환 마커 P1NP의 혈청 농도는 미리 지정된 시점에서 결정되었습니다.
1일차(기준선), 8일, 15일, 29일, 57일, 64일, 71일, 85일, 113일, 169일에 혈액 샘플을 채취했습니다.
요추의 골밀도(BMD) 기준선 대비 백분율 변화
기간: DXA 스캔은 스크리닝(기준선) 동안과 85일 및 169일에 수행되었습니다.
BMD는 전후 요추(L1~L4)의 이중 에너지 X선 흡수계(DXA) 스캔으로 평가하고 중앙 영상 검사실에서 분석했습니다. L1 - L4 중 최소 2개의 요추를 DXA로 평가할 수 있어야 합니다.
DXA 스캔은 스크리닝(기준선) 동안과 85일 및 169일에 수행되었습니다.
요추의 뼈 미네랄 함량(BMC)의 기준선 대비 백분율 변화
기간: DXA 스캔은 스크리닝(기준선) 동안과 85일 및 169일에 수행되었습니다.
BMC는 전후 요추(L1~L4)의 DXA 스캔으로 평가하고 중앙 영상 실험실에서 분석했습니다. L1 - L4 중 최소 2개의 요추를 DXA로 평가할 수 있어야 합니다.
DXA 스캔은 스크리닝(기준선) 동안과 85일 및 169일에 수행되었습니다.
요추 뼈 영역의 기준선 대비 백분율 변화
기간: DXA 스캔은 스크리닝(기준선) 동안과 85일 및 169일에 수행되었습니다.
뼈 영역은 전후 요추(L1~L4)의 DXA 스캔으로 평가하고 중앙 영상 검사실에서 분석했습니다. L1 - L4 중 최소 2개의 요추를 DXA로 평가할 수 있어야 합니다.
DXA 스캔은 스크리닝(기준선) 동안과 85일 및 169일에 수행되었습니다.
요추 골밀도 Z-점수의 기준선 대비 평균 변화
기간: DXA 스캔은 스크리닝(기준선) 동안과 85일 및 169일에 수행되었습니다.
요추 골밀도는 DXA 스캔으로 평가되었습니다. 그런 다음 결과를 Z 점수로 변환했습니다. Z-점수는 참조 모집단에서 벗어난 표준 편차 수를 나타내며 점수 0은 평균과 같습니다. 기준선에서 긍정적인 변화는 요추 BMD의 개선을 나타냅니다.
DXA 스캔은 스크리닝(기준선) 동안과 85일 및 169일에 수행되었습니다.

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Amgen

수사관

  • 연구 책임자: MD, Amgen

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

유용한 링크

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2021년 1월 21일

기본 완료 (실제)

2023년 3월 30일

연구 완료 (실제)

2023년 3월 30일

연구 등록 날짜

최초 제출

2020년 9월 4일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2020년 9월 4일

처음 게시됨 (실제)

2020년 9월 11일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (추정된)

2024년 4월 15일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2023년 10월 18일

마지막으로 확인됨

2023년 10월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • 20160227
  • 2017-004972-74 (EudraCT 번호)

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

예

IPD 계획 설명

승인된 데이터 공유 요청에서 특정 연구 질문을 해결하는 데 필요한 변수에 대해 식별되지 않은 개별 환자 데이터

IPD 공유 기간

이 연구와 관련된 데이터 공유 요청은 연구가 종료되고 1) 제품 및 적응증(또는 기타 새로운 용도)이 미국과 유럽 모두에서 시판 허가를 받은 후 18개월부터 고려됩니다. 제품 및/또는 적응증이 중단되고 데이터가 규제 당국에 제출되지 않습니다. 이 연구에 대한 데이터 공유 요청을 제출할 수 있는 자격에 대한 종료 날짜는 없습니다.

IPD 공유 액세스 기준

자격을 갖춘 연구원은 연구 목표, 범위 내 Amgen 제품 및 Amgen 연구/연구, 종점/관심 결과, 통계 분석 계획, 데이터 요구 사항, 출판 계획 및 연구원 자격을 포함하는 요청을 제출할 수 있습니다. 일반적으로 Amgen은 제품 라벨링에서 이미 언급된 안전성 및 효능 문제를 재평가할 목적으로 개별 환자 데이터에 대한 외부 요청을 허용하지 않습니다. 요청은 내부 고문 위원회에서 검토하고 승인되지 않은 경우 데이터 공유 독립 검토 패널에서 추가로 중재할 수 있습니다. 승인되면 연구 질문을 해결하는 데 필요한 정보가 데이터 공유 계약 조건에 따라 제공됩니다. 여기에는 익명화된 개별 환자 데이터 및/또는 분석 사양에 제공된 분석 코드의 일부를 포함하는 사용 가능한 지원 문서가 포함될 수 있습니다. 자세한 내용은 아래 URL에서 확인할 수 있습니다.

IPD 공유 지원 정보 유형

  • 연구_프로토콜
  • 수액
  • ICF
  • CSR

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품

예

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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희귀 질병

약물 개입

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