Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus romosotsumabin arvioimiseksi lapsilla ja nuorilla, joilla on Osteogenesis Imperfecta

keskiviikko 18. lokakuuta 2023 päivittänyt: Amgen

Avoin, nouseva moniannostutkimus romosotsumabin turvallisuuden, siedettävyyden, farmakokinetiikka ja farmakodynamiikka arvioimiseksi lapsilla ja nuorilla, joilla on Osteogenesis Imperfecta

Tämän tutkimuksen ensisijaisena tavoitteena on arvioida farmakokinetiikkaa (PK) useiden ihonalaisten (SC) romosotsumabiannosten jälkeen lapsilla ja nuorilla, joilla on Osteogenesis Imperfecta (OI).

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

25

Vaihe

  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Espanja
    • Cataluña
      • Esplugues de Llobregat, Cataluña, Espanja, 08950
        • Hospital Sant Joan de Déu
    • Comunidad Valenciana
      • Valencia, Comunidad Valenciana, Espanja, 46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe
    • Madrid
      • Getafe, Madrid, Espanja, 28905
        • Hospital Universitario de Getafe
    • País Vasco
      • Baracaldo, País Vasco, Espanja, 48903
        • Hospital de Cruces
  • Italia
      • Roma, Italia, 00165
        • IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
  • Itävalta
      • Linz, Itävalta, 4020
        • Kepler Universitaetsklinikum GmbH
  • Kreikka
      • Athens, Kreikka, 11527
        • General Children Hospital Panagioti and Aglaias Kyriakou
  • Saksa
      • Koeln, Saksa, 50937
        • Uniklinik Koln
  • Turkki
      • Ankara, Turkki, 06500
        • Gazi Universitesi Tip Fakultesi
      • Istanbul, Turkki, 34010
        • Koç Üniversitesi Hastanesi
      • Izmir, Turkki, 35100
        • Ege Universitesi Ilac Gelistirme ve Farmakokinetik Arastirma Uygulama Merkezi (ARGEFAR)
  • Unkari
      • Budapest, Unkari, 1094
        • Semmelweis Egyetem
  • Yhdysvallat
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat, 46202
        • Riley Hospital for Children
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Yhdysvallat, 37212-3157
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Yhdysvallat, 53226
        • The Medical College of Wisconsin

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

5 vuotta - 17 vuotta (Lapsi)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Ambulatoriset 5–18-vuotiaat mies- tai naislapset seulonnan yhteydessä
  • OI:n kliininen diagnoosi, joka määritellään tyypin I-IV OI:n mukaisena kliinisenä historiana, joka määräytyy odotetun fenotyypin esiintymisen ja tyypin I-IV OI:n ulkopuolisten lisäominaisuuksien puutteen perusteella.

Poissulkemiskriteerit

  • Historia elektroforeesikuvio, joka on ristiriidassa tyypin I - tyypin IV OI kanssa
  • Aiemmin tunnettu mutaatio muussa geenissä kuin kollageeni tyypin I alfa/kollageeni tyypin I alfa 2 (COL1AI/COL1A2), joka aiheuttaa OI:n tai muun metabolisen luusairauden
  • Aiemmat muut luusairaudet, jotka vaikuttavat luun aineenvaihduntaan (esim. osteoporoosin pseudoglioomaoireyhtymä, idiopaattinen juveniili osteoporoosi, osteopetroosi, hypofosfatasia)
  • Aiemmin Kawasakin tauti, reumaattinen sydänlihastulehdus, iskeeminen kardiomyopatia, perinnöllinen kardiomyopatia, nefroottinen oireyhtymä, familiaalinen hyperkolesterolemia, aivohalvaus tai mikä tahansa tromboembolinen häiriö
  • Ortopedin lausunnon mukainen parantumaton murtuma
  • Oireet, jotka liittyvät kallon poikkeavuuksiin, kuten basilarin invaginaatio, basilaarinen jäljennös tai Chiarin epämuodostuma
  • Aiempi hoito sklerostiinivasta-aineella, fluoridilla tai strontiumilla, lisäkilpirauhashormonilla (PTH) 12 kuukauden sisällä ennen seulontaa, denosumabilla 12 kuukauden sisällä tai tsoledronihapolla 6 kuukauden aikana ennen ensimmäistä annosta
  • Alle 2 arvioitavissa olevaa nikamaa DXA-arvioinnin perusteella kiinnostavalla alueella, L1 L4, keskuskuvauslaboratorion vahvistamana.
  • Kliinisesti merkittävä sydänläppäsairaus paikallisen kaikukuvauksen (ECHO) tulosten perusteella.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei satunnaistettu
  • Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Romosotsumabi: 12 - < 18 vuotta
Osallistujat saavat yhden kolmesta romosotsumabin annostasosta. Kaikki osallistujat saivat myös kalsiumia ja D-vitamiinia.
Ravintolisä: Kalsium
Kaikki osallistujat saavat päivittäisen kalsiumin lisäravinteen.
Ravintolisä: D-vitamiini
Kaikki osallistujat saavat päivittäistä D-vitamiinilisää.
Lääke: Romosotsumabi
Osallistujat saavat useita annoksia romosotsumabia SC-injektiona.
Kokeellinen: Romosotsumabi: 5 - < 12 vuoden ikäinen
Osallistujat saavat yhden kolmesta romosotsumabin annostasosta. Kaikki osallistujat saivat myös kalsiumia ja D-vitamiinia.
Ravintolisä: Kalsium
Kaikki osallistujat saavat päivittäisen kalsiumin lisäravinteen.
Ravintolisä: D-vitamiini
Kaikki osallistujat saavat päivittäistä D-vitamiinilisää.
Lääke: Romosotsumabi
Osallistujat saavat useita annoksia romosotsumabia SC-injektiona.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Romosotsumabin suurin havaittu seerumipitoisuus (Cmax).
Aikaikkuna: Yksittäisiä verinäytteitä otettiin päivinä 1, 8, 15, 29, 57, 64, 71, 85, 113 ja 169 (tutkimuksen lopussa); ennalta määritetty PK-analyysi tapahtui päivinä 1 ja 57
Keskimääräiset Cmax-arvot päivien 1 ja 57 jälkeen esitetään.
Yksittäisiä verinäytteitä otettiin päivinä 1, 8, 15, 29, 57, 64, 71, 85, 113 ja 169 (tutkimuksen lopussa); ennalta määritetty PK-analyysi tapahtui päivinä 1 ja 57
Aika Romosotsumabin Cmax:iin (Tmax).
Aikaikkuna: Yksittäisiä verinäytteitä otettiin päivinä 1, 8, 15, 29, 57, 64, 71, 85, 113 ja 169 (tutkimuksen lopussa); ennalta määritetty PK-analyysi tapahtui päivinä 1 ja 57
Päivien 1 ja 57 jälkeiset mediaanitmax-arvot esitetään.
Yksittäisiä verinäytteitä otettiin päivinä 1, 8, 15, 29, 57, 64, 71, 85, 113 ja 169 (tutkimuksen lopussa); ennalta määritetty PK-analyysi tapahtui päivinä 1 ja 57
Romosotsumabin seerumin pitoisuusaikakäyrän alla oleva alue (AUC) ajankohdasta 0 päivään 28 (AUC[0-28])
Aikaikkuna: Yksittäiset verinäytteet otettiin päivinä 1, 8, 15, 29, 57, 64, 71 ja 85; ennalta määritetty PK-analyysi tapahtui päivinä 1 ja 57
Keskimääräiset AUC(0-28)-arvot päivien 1 ja 57 jälkeen esitetään.
Yksittäiset verinäytteet otettiin päivinä 1, 8, 15, 29, 57, 64, 71 ja 85; ennalta määritetty PK-analyysi tapahtui päivinä 1 ja 57
Romosotsumabin kertymissuhde
Aikaikkuna: Yksittäiset verinäytteet otettiin päivinä 1, 8, 15, 29, 57, 64, 71 ja 85; ennalta määritetty PK-analyysi tapahtui päivinä 1 ja 57
Akkumulaatiosuhde laskettiin AUC(0-28) päivänä 57/AUC(0-28) päivänä 1. Päivien 1 ja 57 analyysiin perustuvat keskimääräiset kumulaatiosuhteen arvot esitetään ennalta määritellyllä tavalla.
Yksittäiset verinäytteet otettiin päivinä 1, 8, 15, 29, 57, 64, 71 ja 85; ennalta määritetty PK-analyysi tapahtui päivinä 1 ja 57
Romosotsumabin terminaalinen puoliintumisaika
Aikaikkuna: Yksittäisiä verinäytteitä otettiin päivinä 1, 8, 15, 29, 57, 64, 71, 85, 113 ja 169 (tutkimuksen lopussa); ennalta määritetty PK-analyysi tapahtui päivänä 57
Päivän 57 terminaalisen puoliintumisajan mediaaniarvot on esitetty.
Yksittäisiä verinäytteitä otettiin päivinä 1, 8, 15, 29, 57, 64, 71, 85, 113 ja 169 (tutkimuksen lopussa); ennalta määritetty PK-analyysi tapahtui päivänä 57

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Niiden osallistujien määrä, joilla on hoitoon liittyviä haittavaikutuksia (TEAE)
Aikaikkuna: 1. päivästä opintojen loppuun (päivään 169 asti); Tutkimuksen keston mediaani oli 5,55 kuukautta

TEAE olivat haittatapahtumia (AE), jotka alkoivat ensimmäisellä tutkimustuotteen annoksella tai sen jälkeen tutkimuksen loppuun asti (päivään 169 asti). Kaikki kliinisesti merkittävät muutokset elintoiminnoissa, EKG-parametreissa, fyysisen kokeen löydöksissä ja kliinisissä laboratorioparametreissa ilmoitettiin TEAE:na.

Pistoskohdan reaktiot olivat kiinnostavia tapahtumia (EOI) tässä tutkimuksessa.
1. päivästä opintojen loppuun (päivään 169 asti); Tutkimuksen keston mediaani oli 5,55 kuukautta
Niiden osallistujien määrä, joilla on muutoksia lähtötilanteesta kallohermon VII tutkimuksen löydöksissä päivinä 57, 85 ja 169
Aikaikkuna: Perustaso (päivä 1), päivä 57, päivä 85 ja päivä 169
Kasvohermon (kallohermon VII) toiminta arvioitiin kliinisesti kasvojen symmetriatutkimuksella levossa, minkä jälkeen arvioitiin tiettyjen kasvojen liikkeiden symmetria: kulmakarvojen kohottaminen, silmien sulkeminen, poskien puhaltaminen, hymyily, puristaminen ja huulten sulkeminen. Aivohermotutkimuksen tulokset luokiteltiin 0 = normaaliksi; 1 = Epänormaali ei kliinisesti merkitsevä; ja 2 = Epänormaali kliinisesti merkitsevä. Kasvu lähtötasosta osoittaa epänormaalien kliinisten löydösten lisääntymistä kallohermon VII tutkimuksessa.
Perustaso (päivä 1), päivä 57, päivä 85 ja päivä 169
Osallistujien määrä, joilla on anti-romosotsumabivasta-aineita
Aikaikkuna: Verinäytteet anti-romosotsumabivasta-aineista otettiin päivänä 1, päivänä 15, päivänä 29, päivänä 85 ja päivänä 169
Hoidolla tehostettu anti-romosotsumabivasta-aine määriteltiin sitoutuvaksi vasta-aineeksi, joka oli positiivinen lähtötilanteessa, ja sen suuruus oli >4-kertainen lähtötilanteen jälkeen. Ohimenevät tulokset määriteltiin negatiivisiksi tuloksiksi osallistujan viimeisenä testaamana ajankohtana tutkimusjakson aikana.
Verinäytteet anti-romosotsumabivasta-aineista otettiin päivänä 1, päivänä 15, päivänä 29, päivänä 85 ja päivänä 169
Seerumin tyypin 1 kollageeni-C-telopeptidin (CTX) seerumipitoisuuksien prosentuaalinen muutos lähtötasosta
Aikaikkuna: Verinäytteet otettiin päivinä 1 (perustaso), 8, 15, 29, 57, 64, 71, 85, 113 ja 169
Luun vaihtumismarkkerin CTX:n seerumikonsentraatiot määritettiin ennalta määrätyinä ajankohtina.
Verinäytteet otettiin päivinä 1 (perustaso), 8, 15, 29, 57, 64, 71, 85, 113 ja 169
Prokollageenin tyypin 1 N-terminaalisen propeptidin (P1NP) seerumikonsentraatioiden prosentuaalinen muutos lähtötasosta
Aikaikkuna: Verinäytteet otettiin päivinä 1 (perustaso), 8, 15, 29, 57, 64, 71, 85, 113 ja 169
Luun vaihtumismarkkerin P1NP seerumikonsentraatiot määritettiin ennalta määrättyinä ajankohtina.
Verinäytteet otettiin päivinä 1 (perustaso), 8, 15, 29, 57, 64, 71, 85, 113 ja 169
Lannerangan luun mineraalitiheyden (BMD) prosentuaalinen muutos lähtötasosta
Aikaikkuna: DXA-skannaukset tehtiin seulonnan aikana (perustaso) sekä päivänä 85 ja päivänä 169
BMD arvioitiin anteroposteriorisen lannerangan (L1–L4) kaksoisenergiaröntgenabsorptiometrialla (DXA) ja analysoitiin keskuskuvauslaboratoriossa. Vähintään 2 lannenikamaa L1-L4 on oltava DXA:n arvioitavissa.
DXA-skannaukset tehtiin seulonnan aikana (perustaso) sekä päivänä 85 ja päivänä 169
Lannerangan luun mineraalipitoisuuden (BMC) prosentuaalinen muutos lähtötasosta
Aikaikkuna: DXA-skannaukset tehtiin seulonnan aikana (perustaso) sekä päivänä 85 ja päivänä 169
BMC arvioitiin anteroposteriorisen lannerangan DXA-skannauksilla (L1 - L4) ja analysoitiin keskuskuvauslaboratoriossa. Vähintään 2 lannenikamaa L1-L4 on oltava DXA:n arvioitavissa.
DXA-skannaukset tehtiin seulonnan aikana (perustaso) sekä päivänä 85 ja päivänä 169
Prosenttimuutos perustasosta lannerangan luun alueella
Aikaikkuna: DXA-skannaukset tehtiin seulonnan aikana (perustaso) sekä päivänä 85 ja päivänä 169
Luun pinta-ala arvioitiin DXA-skannauksilla anteroposteriorisesta lannerangasta (L1 - L4) ja analysoitiin keskuskuvauslaboratoriossa. Vähintään 2 lannenikamaa L1-L4 on oltava DXA:n arvioitavissa.
DXA-skannaukset tehtiin seulonnan aikana (perustaso) sekä päivänä 85 ja päivänä 169
Keskimääräinen muutos lähtötasosta lannerangan BMD Z-pisteessä
Aikaikkuna: DXA-skannaukset tehtiin seulonnan aikana (perustaso) sekä päivänä 85 ja päivänä 169
Lannerangan BMD määritettiin DXA-skannauksilla. Tulokset muutettiin sitten Z-pisteiksi. Z-pistemäärä osoitti standardipoikkeamien määrän vertailupopulaatiosta ja pistemäärä 0 on yhtä suuri kuin keskiarvo. Positiiviset muutokset lähtötasosta osoittivat lannerangan BMD:n paranemisen.
DXA-skannaukset tehtiin seulonnan aikana (perustaso) sekä päivänä 85 ja päivänä 169

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Amgen

Tutkijat

  • Opintojohtaja: MD, Amgen

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Torstai 21. tammikuuta 2021

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 30. maaliskuuta 2023

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 30. maaliskuuta 2023

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 4. syyskuuta 2020

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 4. syyskuuta 2020

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Perjantai 11. syyskuuta 2020

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)

Maanantai 15. huhtikuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 18. lokakuuta 2023

Viimeksi vahvistettu

Sunnuntai 1. lokakuuta 2023

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 20160227
  • 2017-004972-74 (EudraCT-numero)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

JOO

IPD-suunnitelman kuvaus

Yksittäisten potilastietojen tunnistamattomat muuttujat, jotka ovat tarpeen tietyn tutkimuskysymyksen käsittelemiseksi hyväksytyssä tiedonjakopyynnössä

IPD-jaon aikakehys

Tähän tutkimukseen liittyvät tiedonjakopyynnöt otetaan huomioon 18 kuukauden kuluttua tutkimuksen päättymisestä ja joko 1) tuotteelle ja käyttöaiheelle (tai muulle uudelle käytölle) on myönnetty myyntilupa sekä Yhdysvalloissa että Euroopassa tai 2) kliininen kehitys tuote ja/tai käyttöaihe lakkaa, eikä tietoja toimiteta valvontaviranomaisille. Tätä tutkimusta koskevien tietojen jakamispyynnön kelpoisuuden jättämiselle ei ole päättymispäivää.

IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit

Pätevät tutkijat voivat lähettää pyynnön, joka sisältää tutkimuksen tavoitteet, Amgen-tuotteen (tuotteet) ja Amgen-tutkimuksen/tutkimukset laajuuden, päätepisteet/kiinnostavat tulokset, tilastollisen analyysisuunnitelman, tietovaatimukset, julkaisusuunnitelman ja tutkijan tai tutkijoiden pätevyyden. Yleisesti ottaen Amgen ei hyväksy yksittäisiä potilastietoja koskevia ulkoisia pyyntöjä, joiden tarkoituksena on arvioida uudelleen tuotemerkinnöissä jo käsiteltyjä turvallisuus- ja tehokysymyksiä. Pyynnöt tarkastelee sisäisten neuvonantajien komitea, ja jos niitä ei hyväksytä, tietojen jakamisesta riippumaton arviointipaneeli voi edelleen käsitellä niitä. Hyväksymisen jälkeen tutkimuskysymyksen ratkaisemiseen tarvittavat tiedot toimitetaan tiedonjakosopimuksen ehtojen mukaisesti. Tämä voi sisältää anonymisoituja yksittäisiä potilastietoja ja/tai saatavilla olevia tukiasiakirjoja, jotka sisältävät analyysikoodin fragmentteja, jos niitä on analyysispesifikaatioissa. Lisätietoja on alla olevasta URL-osoitteesta.

IPD-jakamista tukeva tietotyyppi

  • STUDY_PROTOCOL
  • MAHLA
  • ICF
  • CSR

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Joo

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Osteogenesis Imperfecta

Kliiniset tutkimukset Kalsium

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Belarus

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa