Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Egy tanulmány a Rozanoloxizumab hatékonyságának és biztonságosságának értékelésére felnőtt személyeknél okuláris myasthenia gravis esetén (MyVision)

2026. március 13. frissítette: UCB Biopharma SRL

3. fázisú, randomizált, kettős vak, placebó-kontrollált vizsgálat a rozanoloxizumab hatékonyságának és biztonságosságának értékelésére felnőtt személyekben, akik szemészeti miasthenia gravisben szenvednek

A vizsgálat célja annak bemutatása, hogy a rozanolixizumab hatékonysága, biztonságossága és jól tolerálhatósága hogyan viszonyul a placeboéhoz felnőtt szemészeti myasthenia gravisben szenvedő vizsgálati résztvevők kezelésében.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Még nincs toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Becsült)

120

Fázis

  • 3. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányozza a kapcsolattartók biztonsági mentését

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

  • Felnőtt
  • Idősebb felnőtt

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • A résztvevőnek a tájékoztatott beleegyezés (ICF) aláírásakor legalább 18 évesnek kell lennie
  • A résztvevőnek a Szűrés és a Kiindulási időpont között az Amerikai Myasthenia Gravis Alapítvány (MGFA) I. osztályú myasthenia gravis-szel kell rendelkeznie bármilyen szemészeti gyengeséggel. A résztvevőnek lehet gyengesége a szemizmokban (azaz a szemgolyót mozgató extraokuláris izmokban, beleértve a medialis rectust, lateralis rectust, superior rectust, inferior rectust, superior obliquet és inferior obliquet, az orbicularis oculi izmokat és a levator palpebrae superiorist), de minden más arc-, nyelőcső- és végtagizomban normál erősségűnek kell lennie.
  • A vizsgálati résztvevőnek szemészeti myasthenia gravis (oMG) diagnózissal kell rendelkeznie, amelynek konzisztens szemészeti klinikai jellemzői vannak a Szűrés során, és amelyet a következők támasztanak alá:
  • Dokumentált jelenléte autoantitesteknek az acetilkolin receptor (AChR) vagy a muskuláris specifikus kináz (MuSK) ellen, VAGY

  • Dokumentált hiánya autoantitesteknek az AChR vagy MuSK ellen; ebben az esetben dokumentált abnormális ismétlődő idegingerléssel (RNS) vagy egyetlen rostos elektromiográfiával (SFEMG) (amint az a döntőbírói kézikönyvben meghatározott) kell rendelkeznie, és legalább az alábbiak egyikének teljesülnie kell:

    • Dokumentált pozitív jégteszt (A ptózis a jégteszttel (2 percig alkalmazva a ptotikus szemhéjra) javul, >2 mm-es javulással)
    • Pozitív edrofonium-klorid (Tensilon) teszt múltja (vagy olyan egyenértékű tesztek, amelyeket a jelenlegi gyakorlat szerint az oMG diagnózis felállításához használnak)
    • Demonstrált objektív javulás az oMG tüneteiben acetilkolinesteráz gátlóval (AChEI-k), plazmacserével (PLEX), intravénás immunglobulinnal (IVIg), szubkután immunglobulinnal (SCIg) vagy kortikoszteroidokkal (CS)
  • A résztvevőnek a Myasthenia Gravis Károsodási Index (MGII) szemészeti pontszáma (Beteg által Jelentett Eredmény [PRO] rész) ≥6, legalább 2 szemészeti tétellel, amelyek pontszáma ≥2 mind a Szűrés, mind a Kiindulási látogatások során.
  • A résztvevő által jelentett szemészeti tünet(ek) kezdete <3 évvel a Szűrés előtt, vagy ≥3 év, feltéve, hogy a múlt évben mutattak kezelésre adott választ (azaz javulást a ptózisban vagy a diplópiában) (IVIg, PLEX, SCIg, piridosztigmin és/vagy CS).
  • A résztvevőnek nincs pupilla abnormitása, kivéve azokat, amelyek korábbi lokalizált szembetegségből vagy sebészi beavatkozásból származnak.

  • A résztvevő, aki:

    • jelenleg háttérkezelést kap az oMG tüneteire a Szűrés időpontjában, és legalább 30 napig stabil dózisban kapott kezelést az oMG-re a Szűrés előtt, VAGY
    • nem kap semmilyen háttérkezelést a Szűrés időpontjában
  • A résztvevő testtömege ≥35 kg a Kiindulási időpontban.

Kizárási kritériumok:

  • A résztvevőnek bármilyen klinikailag jelentős orvosi vagy pszichiátriai állapota van (beleértve az alkohol- vagy drogfogyasztási zavart), friss nagyobb műtétet (beleértve a thymectomiát [a Szűrés 3 hónapján belül], szilárd szerv-, őssejt- vagy csontvelő-transzplantációt), tervezett nagyobb műtétet (beleértve a thymectomiát) a vizsgálati részvétel alatt, és/vagy jelentős laboratóriumi abnormitása, amely a vizsgálatvezető véleménye szerint veszélyeztetné vagy kompromittálná a vizsgálati résztvevő képességét a vizsgálatban való részvételre.
  • A résztvevőnek más betegségekkel állították fel a diagnózist, amelyek szemhéjsüllyedést, perifériás izomgyengeséget vagy diplópiát okoznak, beleértve más autoimmun betegségeket, amelyek zavarnák az oMG klinikai tüneteinek pontos értékelését, vagy más neurológiai betegségeket, mint például a veleszületett myastheniás szindrómák, mitokondriális betegségek és izomdisztófiák.
  • A résztvevőnek ismert túlérzékenysége van más anti-Fc receptor (FcRn) gyógyszerekkel szemben, a vizsgálati gyógyszer bármely összetevőjével szemben (beleértve a poliszorbát 80 segédanyagot), vagy ismert hyperprolinémia múltja van, mivel az L-prolin a rozanolixizumab formuláció alkotóeleme.
  • A résztvevőnek aktív daganatos betegsége van, vagy daganatos betegség kezelését kapott a vizsgálatba való belépéstől számított 5 éven belül (kivéve a bőr bazális vagy laphámsejtes karcinómáját, a méhnyak carcinoma in situ-ját, a mell carcinoma in situ-ját, vagy a prosztatarák incidens hisztológiai leleteit [Tumor, Nyirokcsomó, Metastázis (TNM) T1a vagy T1b stádium], amelyeket szabványos kezelési módszerekkel határozottan kezeltek).
  • A résztvevőnek klinikailag releváns aktív fertőzése van (pl. tuberkulózis [TB] fertőzés), vagy súlyos fertőzés múltja van (amely kórházi kezelést vagy intravénás (iv) antibiotikum kezelést igényelt) a Kiindulási Látogatástól számított 6 héten belül.
  • A résztvevőnek vesekárosodása van, amelyet a glomeruláris filtrációs ráta 30 milliliter/perc/1,73m2 alatti értékként definiálnak a Szűrés során.
  • A résztvevőt korábban FcRn gátlókkal kezelték.
  • A résztvevőt a meghatározott tilalmi időkereten belül bármely immunszuppresszív gyógyszerrel, biológiai szerrel vagy más terápiával kezelték.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Hármas

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Rozanolixizumab
A szűrővizsgálati időszak után a résztvevők belépnek a tanulmány intervenciós időszakába, és legfeljebb 6 hétig kapják a vizsgálati gyógyszert. A beavatkozási időszakba való belépés előtt a tanulmány résztvevőit 1:1 arányban randomizálják, és rozanolixizumabot kapnak. A kezelés utáni látogatáskor a résztvevők belépnek egy 4–7 hetes megfigyelési időszakba, lehetőséggel egy nyílt címkézésű kiterjesztett tanulmányba való átmenetre.
Drog: Rozanolixizumab
A rozanolixizumabot subcután infúzióval adják be.
Más nevek:
  • UCB7665
Placebo Comparator: Placebo
A szűrővizsgálati időszak után a résztvevők belépnek a vizsgálati intervenciós időszakba, és legfeljebb 6 hétig kapják a vizsgálati gyógyszert. Az intervenciós időszakba való belépés előtt a vizsgálati résztvevők 1:1 arányban randomizálásra kerülnek, és placebo-t kapnak. A kezelés befejezését követő látogatáson a résztvevők egy 4-7 hetes megfigyelési időszakba lépnek, lehetőséggel egy nyílt címkézésű kiterjesztett vizsgálatba való áttérésre.
Drog: Placebo
A placebo szubkután infúzióval kerül beadásra.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A 43. napon megfigyelt eltérés az alapértékhez képest a (Myasthenia Gravis Impairment Index) MGII szemészeti pontszámában (beteg által kitöltött eredmény (PRO) rész)
Időkeret: A 43. napon
Az MGII a betegség súlyosságának mérésére szolgál, amely az MG-betegek tüneteire és jeleire épül. Az MGII 22 beteg által jelentett elemet és 6 vizsgálati elemet tartalmaz, a pontszámokat az összes elem összegeként mutatják be teljes pontszámként, de szemészeti és általánosított alpontszámként is. A pontozási tartomány 0-tól 84-ig terjed, a szemészeti pontszám esetében 0-23, az általánosított pontszám esetében pedig 0-61, ahol a magasabb pontszámok súlyosabb tüneteket jeleznek. Az emlékeztető időszak "az elmúlt hét", azaz az utolsó 7 nap.
A 43. napon

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A Myasthenia gravis tüneteinek beteg által jelentett kimenetel (MGSPRO) szemizmok gyengeségi skálapontszámának változása a kiindulási értékhez képest a 43. napon
Időkeret: A 43. napon
Az MG tünetek PRO eszköz 42 elemből állt 5 skálán: szemizmok gyengesége (1-5. elemek); nyelőcsői izmok gyengesége (6-15. elemek); légzőizmok gyengesége (16-18. elemek); fizikai fáradtság (19-33. elemek) és izomgyengeség fáradékonysága (34-42. elemek). A vizsgálatban résztvevőket arra kérjük, hogy válasszák ki azt a válaszlehetőséget, amely legjobban leírja, hogy milyen gyakran tapasztaltak izomgyengeség fáradékonyságot (34-42. elemek) az elmúlt 7 napban, egy 5 pontos Likert-skála (1="egyáltalán nem" - 5="állandóan") segítségével minden egyes elem esetében.
A 43. napon
Az MG-QoL15r (Myasthenia Gravis Életminőség 15 tételes skála, átdolgozott változat) összpontszámának változása a kiindulási értékhez képest a 43. napon
Időkeret: A 43. napon
Az MG-QoL15r egy rövid felmérés, amelyet a vizsgálati résztvevő tölt ki, és amelyet az MG-hez kapcsolódó "életminőség" egyes aspektusainak értékelésére terveztek. Az alkalmazott visszahívási időszak a "elmúlt 7 nap". A 15 tételből álló MG-QoL15r kitöltésekor az MG vizsgálati résztvevőnek csak azt kell figyelembe vennie, hogy az MG hogyan befolyásolja ezeket a tételeket.
A 43. napon
A bazális értéktől való eltérés a 43. napon a Myasthenia Gravis Napi Tevékenységek (MG-ADL) szemészeti szubdomain pontszámában
Időkeret: A 43. napon

A teljes MG-ADL pontszámot az egyes tételek (8 tétel; Osztályzatok: 0, 1, 2, 3) válaszainak összegzésével kapjuk. A pontszám 0 és 24 között mozog, a magasabb pontszám nagyobb fogyatékosságot jelez.

A pozitív változás romlást, a negatív változás javulást jelez.
A 43. napon
A Myasthenia gravis károsodási index (MGII) szemészeti pontszámának (fizikális vizsgálat része) alapvonalhoz viszonyított változása a 43. napon
Időkeret: A 43. napon
Az MGII a betegség súlyosságának mérésére szolgáló eszköz, amely az MG betegek tüneteire és jeleire alapoz. Az MGII 22 beteg által megadott pontból és 6 vizsgálati pontból áll, és a pontszámok minden pont összegeként kerülnek bemutatásra, összpontszámként, valamint szemészeti és általánosított alpontszámként is. A pontozási tartomány 0-tól 84-ig terjed, a szemészeti pontszám 0-23 között, az általánosított pontszám pedig 0-61 között mozog, ahol a magasabb pontszámok súlyosabb tüneteket jeleznek. Az emlékeztető időszak "az elmúlt hét", azaz az utolsó 7 nap.
A 43. napon
A kezeléssel összefüggő káros események (TEAE) előfordulási gyakorisága
Időkeret: A 13. hétig
A kezelés során fellépő káros események (TEAE) minden olyan orvosi előfordulást jelentenek, amely a vizsgálati kezelés beadása után következik be a résztvevőnél, függetlenül attól, hogy ezek az események kapcsolatban állnak-e a vizsgálati kezeléssel.
A 13. hétig
A kezelésből eredő súlyos mellékhatások (TESAEs) előfordulása
Időkeret: A 13. hétig

Az SAE olyan kedvezőtlen orvosi eseményként definiálható, amely bármely dózis mellett megfelel az alábbi kritériumok legalább egyikének:

  • Halálhoz vezet
  • Életveszélyes
  • Kórházi kezelést igényel vagy a meglévő kórházi tartózkodást meghosszabbítja
  • Állandó vagy jelentős fogyatékosságot/tehetetlenséget okoz
  • Veleszületett rendellenesség/születési rendellenesség
  • Egyéb fontos orvosi események, amelyek orvosi vagy tudományos megítélés alapján veszélyeztethetik a beteget, vagy orvosi vagy sebészi beavatkozást igényelhetnek a fenti események megelőzése érdekében.
A 13. hétig
A vizsgálati kezelés végleges megszakításához vezető TEAE-k előfordulása
Időkeret: A 13. hétig
A kezelés során fellépő mellékhatások (TEAE) bármely kellemetlen orvosi eseményt jelentenek a résztvevőnél a vizsgálati kezelés beadása után, függetlenül attól, hogy ezek az események összefüggenek-e a vizsgálati kezeléssel. Ez a mérőszám minden olyan TEAE-t figyelembe vesz, amely a vizsgálatból való végleges kizáráshoz vezet.
A 13. hétig

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

UCB Biopharma SRL

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Becsült)

2026. május 29.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2028. december 1.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2029. január 22.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2026. március 5.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2026. március 5.

Első közzététel (Tényleges)

2026. március 11.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2026. március 17.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2026. március 13.

Utolsó ellenőrzés

2026. március 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • MG0038

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

IGEN

IPD terv leírása

A kísérlet adataira minősített kutatók kérhetnek hozzáférést hat hónappal a termék amerikai és/vagy európai engedélyezése, vagy a globális fejlesztés leállítása után, valamint 18 hónappal a kísérlet befejezése után. A kutatók hozzáférést kérhetnek anonimizált egyedi betegszintű adatokhoz és szerkesztett kísérleti dokumentumokhoz, amelyek között lehetnek: elemzésre kész adathalmazok, tanulmányi protokoll, kommentárokkal ellátott esetbejelentő űrlap, statisztikai elemzési terv, adathalmaz specifikációk és klinikai tanulmányi jelentés. Az adatok felhasználása előtt a javaslatokat a www.Vivli.org oldalon található független felülvizsgáló testületnek kell jóváhagynia, és egy aláírt adatmegosztási megállapodást kell kötni. Minden dokumentum csak angol nyelven érhető el egy előre meghatározott időtartamra, általában 12 hónapra, jelszóval védett portálon. Ez a terv változhat, ha a kísérlet befejezése után úgy ítélik meg, hogy a kísérleti résztvevők újraazonosításának kockázata túl magas; ebben az esetben, és a résztvevők védelme érdekében, az egyedi betegszintű adatok nem lesznek elérhetők.

IPD megosztási időkeret

Az adatokat ebből a vizsgálatból minősített kutatók kérhetik hat hónappal a termék amerikai és/vagy európai engedélyezése, vagy a globális fejlesztés befejezése után, valamint 18 hónappal a vizsgálat befejezése után.

IPD-megosztási hozzáférési feltételek

Képesített kutatók kérhetnek hozzáférést anonimizált IPD-hez és szerkesztett tanulmányi dokumentumokhoz, amelyek a következőket tartalmazhatják: nyers adatkészletek, elemzésre kész adatkészletek, tanulmányi protokoll, üres esetjelentő nyomtatvány, kommentált esetjelentő nyomtatvány, statisztikai elemzési terv, adatkészlet-specifikációk és klinikai tanulmányi jelentés. Az adatok felhasználása előtt a javaslatokat a www.Vivli.org független felülvizsgáló testületének kell jóváhagynia, és alá kell írni egy adatmegosztási megállapodást. Minden dokumentum csak angol nyelven érhető el, előre meghatározott időtartamra, általában 12 hónapra, jelszóval védett portálon.

Az IPD megosztását támogató információ típusa

  • STUDY_PROTOCOL
  • NEDV
  • CSR

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Szemészeti Myasthenia Gravis

Klinikai vizsgálatok a Rozanolixizumab

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Taiwan

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

Iratkozz fel