Un estudio para evaluar la eficacia y la seguridad de rozanoloxizumab en participantes adultos con miastenia gravis ocular (MyVision)

Criterios de inclusión:

• El participante debe tener como mínimo 18 años de edad inclusive en el momento de firmar el formulario de consentimiento informado (FCI).
• El participante tiene clasificación Clase I de la Fundación Americana de Miastenia Gravis (MGFA) con cualquier debilidad ocular durante el Cribado hasta el Basal. El participante puede tener debilidad en los músculos del ojo (es decir, músculos extraoculares que mueven el globo ocular, incluidos el recto medial, recto lateral, recto superior, recto inferior, oblicuo superior y oblicuo inferior, músculos orbiculares del ojo y elevador del párpado superior) pero debe tener fuerza normal en todos los demás músculos faciales, bulbares y de las extremidades.
• El participante del estudio ha sido diagnosticado con Miastenia Gravis Ocular (oMG) con características clínicas oculares consistentes en el Cribado y respaldado por:
• Presencia documentada de autoanticuerpos contra el receptor de acetilcolina (AChR) o la quinasa específica del músculo (MuSK), O

• Ausencia documentada de autoanticuerpos contra AChR o MuSK; en este caso, estimulación nerviosa repetitiva (ENR) anormal documentada o electromiografía de fibra única (EMGFS) (según se define en el manual de adjudicación) y al menos 1 de los siguientes debe cumplirse:

  • Prueba de hielo positiva documentada (la ptosis se recupera con la prueba de hielo [aplicada durante 2 minutos (min) al párpado ptósico] con una mejoría >2 mm)
  • Antecedentes de prueba positiva de cloruro de edrofonio (Tensilón) (o pruebas equivalentes utilizadas para establecer el diagnóstico de oMG según la práctica actual)
  • Mejoría objetiva demostrada en los signos de oMG con inhibidor de acetilcolinesterasa (IAChE), intercambio plasmático (PLEX), inmunoglobulina intravenosa (IVIg), inmunoglobulina subcutánea (SCIg) o corticosteroides (CS)
• El participante tiene una puntuación ocular del Índice de Deterioro de Miastenia Gravis (MGII) (parte de Resultados Informados por el Paciente [PRO]) ≥6 con al menos 2 ítems oculares con una puntuación de ≥2 tanto en las visitas de Cribado como Basal.
• El participante informó inicio de síntoma(s) ocular(es) <3 años antes del Cribado o ≥3 años siempre que hayan demostrado respuesta (es decir, mejoría en ptosis o diplopía) al tratamiento (IVIg, PLEX, SCIg, piridostigmina y/o CS) en el último año.
• El participante no tiene anomalías pupilares excepto aquellas resultantes de enfermedad ocular localizada previa o intervención quirúrgica.

• Participante que:

  • actualmente recibe tratamiento de fondo para los síntomas de oMG en el momento del Cribado y ha estado recibiendo tratamiento para oMG con una dosis estable durante al menos 30 días antes del Cribado, O
  • no recibe ningún tratamiento de fondo en el momento del Cribado
• El participante tiene un peso corporal ≥35 kg en el Basal.

Criterios de exclusión:

• El participante tiene cualquier condición médica o psiquiátrica clínicamente significativa (incluyendo un trastorno por consumo de alcohol o drogas), cirugía mayor reciente (incluyendo timectomía [dentro de los 3 meses posteriores al Cribado], trasplante de órgano sólido, células madre o médula ósea), cirugía mayor planificada (incluyendo timectomía) durante la participación en el estudio, y/o anomalía de laboratorio significativa que, en opinión del investigador, podría poner en peligro o comprometer la capacidad del participante del estudio para participar en este estudio.
• El participante ha sido diagnosticado con otras enfermedades que conducen a caída del párpado, debilidad muscular periférica o diplopía, incluyendo otras enfermedades autoinmunes que interferirían con una evaluación precisa de los síntomas clínicos de oMG u otras enfermedades neurológicas, como síndromes miasténicos congénitos, enfermedades mitocondriales y distrofias musculares.
• El participante tiene hipersensibilidad conocida a otros medicamentos anti-receptor Fc (FcRn), a cualquier componente del medicamento del estudio (incluyendo el excipiente polisorbato 80) o tiene antecedentes conocidos de hiperprolinemia, ya que la L-prolina es un constituyente de la formulación de rozanolixizumab.
• El participante tiene enfermedad neoplásica activa o ha recibido tratamiento para enfermedad neoplásica dentro de los 5 años previos al inicio del estudio (excepto carcinoma de células basales o escamosas de la piel, carcinoma in situ del cuello uterino, carcinoma in situ de mama o hallazgos histológicos incidentales de cáncer de próstata [estadio Tumor, Ganglio, Metástasis (TNM) T1a o T1b] que ha sido tratado definitivamente con enfoques estándar de atención).
• El participante tiene una infección activa clínicamente relevante (por ejemplo, infección por tuberculosis [TB]) o antecedentes de infección grave (que resultó en hospitalización o requirió tratamiento con antibióticos intravenosos [iv]) dentro de las 6 semanas anteriores a la Visita Basal.
• El participante tiene deterioro renal, definido como tasa de filtración glomerular inferior a 30 mililitros/min/1,73 m² en el Cribado.
• El participante ha sido tratado previamente con inhibidores de FcRn.
• El participante ha sido tratado con cualquiera de los medicamentos inmunosupresores, biológicos u otras terapias, en el período de tiempo prohibido especificado.