Une étude pour évaluer l'efficacité et la sécurité du rozanoloxizumab chez des participants adultes atteints de myasthénie grave oculaire (MyVision)

Critères d'inclusion :

• Le participant doit avoir au moins 18 ans au moment de la signature du formulaire de consentement éclairé (FCE).
• Le participant présente une classification Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) de classe I avec une faiblesse oculaire quelconque lors du dépistage jusqu'à la visite de base. Le participant peut présenter une faiblesse des muscles oculaires (c'est-à-dire les muscles extraoculaires qui déplacent le globe oculaire, y compris le droit médial, le droit latéral, le droit supérieur, le droit inférieur, l'oblique supérieur et l'oblique inférieur, les muscles orbiculaires de l'œil et le releveur de la paupière supérieure), mais doit avoir une force normale dans tous les autres muscles faciaux, bulbaires et des membres.
• Le participant de l'étude a été diagnostiqué avec une myasthénie oculaire (oMG) avec des caractéristiques cliniques oculaires cohérentes au dépistage et soutenues par :
• La présence documentée d'auto-anticorps contre le récepteur de l'acétylcholine (AChR) ou la kinase spécifique du muscle (MuSK), OU

• L'absence documentée d'auto-anticorps contre l'AChR ou la MuSK ; dans ce cas, une stimulation nerveuse répétitive (RNS) anormale documentée ou une électromyographie à fibre unique (SFEMG) (telle que définie dans le manuel d'arbitrage) et au moins l'un des critères suivants doit être rempli :

  • Test du glaçon positif documenté (la ptose s'améliore avec le test du glaçon [appliqué pendant 2 minutes (min) sur la paupière tombante] avec une amélioration > 2 mm)
  • Antécédents de test positif au chlorure d'édrophonium (Tensilon) (ou tests équivalents utilisés pour établir le diagnostic d'oMG selon la pratique actuelle)
  • Amélioration objective démontrée des signes d'oMG avec un inhibiteur de l'acétylcholinestérase (AChEIs), une plasmaphérèse (PLEX), des immunoglobulines intraveineuses (IVIg), des immunoglobulines sous-cutanées (SCIg) ou des corticostéroïdes (CSs)
• Le participant a un score oculaire de l'indice d'atteinte de la myasthénie (MGII) (partie des résultats rapportés par le patient [PRO]) ≥ 6 avec au moins 2 items oculaires ayant un score ≥ 2 lors des visites de dépistage et de base.
• Le participant a signalé l'apparition des symptômes oculaires < 3 ans avant le dépistage ou ≥ 3 ans à condition d'avoir démontré une réponse (c'est-à-dire une amélioration de la ptose ou de la diplopie) au traitement (IVIg, PLEX, SCIg, pyridostigmine et/ou CSs) au cours de l'année écoulée.
• Le participant ne présente aucune anomalie pupillaire, sauf celles résultant d'une maladie oculaire localisée antérieure ou d'une intervention chirurgicale.

• Participant qui :

  • reçoit actuellement un traitement de fond pour les symptômes d'oMG au moment du dépistage et a reçu un traitement pour l'oMG à une dose stable pendant au moins 30 jours avant le dépistage, OU
  • ne reçoit aucun traitement de fond au moment du dépistage
• Le participant a un poids corporel ≥ 35 kg à la visite de base.

Critères d'exclusion :

• Le participant présente toute condition médicale ou psychiatrique cliniquement significative (y compris un trouble lié à l'usage d'alcool ou de drogues), une chirurgie majeure récente (y compris une thymectomie [dans les 3 mois précédant le dépistage], une greffe d'organe solide, de cellules souches ou de moelle), une chirurgie majeure planifiée (y compris une thymectomie) pendant la participation à l'étude, et/ou une anomalie significative des résultats de laboratoire qui, de l'avis de l'investigateur, pourrait compromettre ou compromettrait la capacité du participant à participer à cette étude.
• Le participant a été diagnostiqué avec d'autres maladies entraînant un affaissement des paupières, une faiblesse musculaire périphérique ou une diplopie, y compris d'autres maladies auto-immunes qui interféreraient avec une évaluation précise des symptômes cliniques de l'oMG ou d'autres maladies neurologiques, telles que les syndromes myasthéniques congénitaux, les maladies mitochondriales et les dystrophies musculaires.
• Le participant présente une hypersensibilité connue à d'autres médicaments anti-récepteur Fc (FcRn), à l'un des composants du médicament de l'étude (y compris l'excipient polysorbate 80) ou a des antécédents connus d'hyperprolinémie, puisque la L-proline est un constituant de la formulation du rozanolixizumab.
• Le participant présente une maladie néoplasique active ou a reçu un traitement pour une maladie néoplasique dans les 5 ans précédant l'entrée dans l'étude (sauf pour le carcinome basocellulaire ou spinocellulaire de la peau, le carcinome in situ du col de l'utérus, le carcinome in situ du sein ou les découvertes histologiques incidentelles d'un cancer de la prostate [stade TNM T1a ou T1b] qui a été définitivement traité par des approches de soins standard).
• Le participant présente une infection active cliniquement pertinente (par exemple, une infection tuberculeuse (TB)) ou des antécédents d'infection grave (ayant entraîné une hospitalisation ou nécessité un traitement antibiotique intraveineux (iv)) dans les 6 semaines précédant la visite de base.
• Le participant présente une insuffisance rénale, définie comme un taux de filtration glomérulaire inférieur à 30 millilitres/min/1,73 m² au dépistage.
• Le participant a déjà été traité avec des inhibiteurs du FcRn.
• Le participant a été traité avec l'un des médicaments immunosuppresseurs, des produits biologiques ou d'autres thérapies, dans le délai prohibitif spécifié.