Исследование по оценке эффективности и безопасности розанолоксизумаба у взрослых участников с глазной формой миастении Гравис (MyVision)

Критерии включения:

• Участник должен быть в возрасте не менее 18 лет включительно на момент подписания формы информированного согласия (ИС)
• У участника на этапах скрининга и базового визита диагностирован миастения гравис класса I по классификации Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) с любой степенью глазной слабости. Участник может иметь слабость глазных мышц (например, наружных мышц глаза, включая медиальную прямую, латеральную прямую, верхнюю прямую, нижнюю прямую, верхнюю косую и нижнюю косую мышцы, круговую мышцу глаза и мышцу, поднимающую верхнее веко), но должен иметь нормальную силу всех других мимических, бульбарных и мышц конечностей.
• Участник исследования диагностирован с глазной миастенией гравис (оMG) с соответствующими клиническими признаками на этапе скрининга, подтвержденными:
• Документированным наличием аутоантител к ацетилхолиновому рецептору (AChR) или мышечно-специфической киназе (MuSK), ИЛИ

• Документированным отсутствием аутоантител к AChR или MuSK; в этом случае должны быть документированы аномальные результаты повторной стимуляции нерва (RNS) или электромиографии одиночного мышечного волокна (SFEMG) (как определено в руководстве по оценке) и выполнено по крайней мере одно из следующих условий:

  • Документированный положительный ледяной тест (птоз восстанавливается при проведении ледяного теста [приложенного на 2 минуты (мин) к птозному веку] с улучшением >2 мм)
  • История положительного теста с хлоридом эдрофония (Тензилон) (или эквивалентных тестов, используемых для установления диагноза оMG в соответствии с текущей практикой)
  • Продемонстрированное объективное улучшение признаков оMG при применении ингибиторов ацетилхолинэстеразы (AChEIs), плазмафереза (PLEX), внутривенного иммуноглобулина (IVIg), подкожного иммуноглобулина (SCIg) или кортикостероидов (CSs)
• У участника индекс нарушения при миастении гравис (MGII) по глазной шкале (часть, основанная на сообщениях пациента (PRO)) ≥6 с оценкой ≥2 по крайней мере по двум глазным пунктам на этапах скрининга и базового визита.
• Участник сообщил о начале глазных симптомов <3 лет до скрининга или ≥3 лет при условии, что они продемонстрировали ответ (т.е. улучшение птоза или диплопии) на лечение (IVIg, PLEX, SCIg, пиридостигмин и/или CSs) в течение последнего года.
• У участника нет аномалий зрачков, кроме тех, которые вызваны предшествующим локальным заболеванием глаза или хирургическим вмешательством.

• Участник, который:

  • в настоящее время получает фоновое лечение симптомов оMG на момент скрининга и получал лечение оMG в стабильной дозе по крайней мере за 30 дней до скрининга, ИЛИ
  • не получает никакого фонового лечения на момент скрининга
• Участник имеет массу тела ≥35 кг на этапе базового визита.

Критерии исключения:

• У участника есть любое клинически значимое медицинское или психиатрическое состояние (включая расстройство, связанное с употреблением алкоголя или наркотиков), недавнее серьезное хирургическое вмешательство (включая тимэктомию [в течение 3 месяцев до скрининга], трансплантацию твердых органов, стволовых клеток или костного мозга), запланированное серьезное хирургическое вмешательство (включая тимэктомию) во время участия в исследовании и/или значительные лабораторные отклонения, которые, по мнению исследователя, могут поставить под угрозу или ограничить способность участника исследования участвовать в данном исследовании.
• У участника диагностированы другие заболевания, приводящие к опущению века, периферической мышечной слабости или диплопии, включая другие аутоиммунные заболевания, которые могут повлиять на точную оценку клинических симптомов оMG, или другие неврологические заболевания, такие как врожденные миастенические синдромы, митохондриальные заболевания и мышечные дистрофии.
• У участника известная гиперчувствительность к другим препаратам, действующим на Fc-рецептор (FcRn), к любым компонентам исследуемого препарата (включая вспомогательное вещество полисорбат 80) или известный анамнез гиперпролинемии, поскольку L-пролин является компонентом формуляции розаноликсимаба.
• У участника активное неопластическое заболевание или он получал лечение по поводу неопластического заболевания в течение 5 лет до включения в исследование (за исключением базальноклеточного или плоскоклеточного рака кожи, карциномы in situ шейки матки, карциномы in situ молочной железы или случайных гистологических находок рака предстательной железы [стадия по системе TNM T1a или T1b], которые были окончательно пролечены стандартными методами).
• У участника клинически значимая активная инфекция (например, туберкулезная (ТБ) инфекция) или история серьезной инфекции (приведшей к госпитализации или потребовавшей внутривенного (в/в) лечения антибиотиками) в течение 6 недель до базового визита.
• У участника нарушение функции почек, определяемое как скорость клубочковой фильтрации менее 30 мл/мин/1,73 м² на этапе скрининга.
• Участник ранее получал лечение ингибиторами FcRn.
• Участник получал лечение любыми иммуносупрессивными препаратами, биологическими препаратами или другими терапиями в указанные запрещенные периоды времени.