En studie for å evaluere effektiviteten og sikkerheten til rozanoloxizumab hos voksne deltakere med okulær myasthenia gravis (MyVision)

Inklusjonskriterier:

• Deltakeren må være minst 18 år på tidspunktet for signering av informert samtykkeerklæring (ICF)
• Deltakeren har Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) klasse I med noen øyesvakhet ved screening gjennom baseline. Deltakeren kan ha svakhet i øyemusklene (dvs. ekstraokulære muskler som beveger øyet, inkludert medial rectus, lateral rectus, superior rectus, inferior rectus, superior oblique og inferior oblique, orbicularis oculi-muskler og levator palpebrae superioris), men må ha normal styrke i alle andre ansikts-, bulbære og ekstremitetsmuskler.
• Studiedeltakeren har fått diagnosen okulær myasthenia gravis (oMG) med konsistente okulære kliniske trekk ved screening og støttet av:
• Dokumentert tilstedeværelse av autoantistoffer mot acetylkolinreseptor (AChR) eller muskelspesifikk kinase (MuSK), ELLER

• Dokumentert fravær av autoantistoffer mot AChR eller MuSK; i dette tilfellet, dokumentert unormal repetitiv nervestimulering (RNS) eller enkeltfiber elektromyografi (SFEMG) (som definert i vurderingsmanualen) og minst ett av følgende må være oppfylt:

  • Dokumentert positiv istest (Ptose forbedres med istesten [påført 2 minutter til det ptotiske øyelokket] med >2mm forbedring)
  • Historie med positiv edrofoniumklorid (Tensilon)-test (eller tilsvarende tester brukt for å etablere oMG-diagnose i henhold til gjeldende praksis)
  • Påvist objektiv forbedring i oMG-tegn med acetylkolinesterasehemmer (AChEIs), plasmautveksling (PLEX), intravenøs immunoglobulin (IVIg), subkutan immunoglobulin (SCIg) eller kortikosteroider (CSs)
• Deltakeren har en Myasthenia Gravis Impairment Index (MGII) okulær score (pasientrapportert utfall (PRO)-del) ≥6 med minst 2 okulære elementer med en score på ≥2 ved både screening- og baseline-besøk.
• Deltakeren rapporterte okulære symptom(er) med debut <3 år før screening eller ≥3 år forutsatt at de har vist respons (dvs. forbedring i ptose eller diplopi) til behandling (IVIg, PLEX, SCIg, pyridostigmin og/eller CSs) i løpet av det siste året.
• Deltakeren har ingen pupillabnormaliteter unntatt de som skyldes tidligere lokal øyesykdom eller kirurgisk inngrep.

• Deltaker som:

  • for tiden mottar bakgrunnsbehandling for oMG-symptomer på screeningtidspunktet og har mottatt behandling for oMG med stabil dose i minst 30 dager før screening, ELLER
  • ikke mottar noen bakgrunnsbehandling på screeningtidspunktet
• Deltakeren har en kroppsvekt ≥35kg ved baseline.

Eksklusjonskriterier:

• Deltakeren har en klinisk signifikant medisinsk eller psykiatrisk tilstand (inkludert alkohol- eller stoffbrukslidelse), nylig større operasjon (inkludert tymektomi [innen 3 måneder etter screening], fast organ-, stamcelle- eller beinmargstransplantasjon), planlagt større operasjon (inkludert tymektomi) under studieperioden, og/eller signifikant laboratorieavvik som etter forskerens vurdering kan true eller ville kompromittere studiedeltakerens evne til å delta i denne studien.
• Deltakeren har fått diagnosen andre sykdommer som fører til øyelokksfall, perifer muskelsvakhet eller diplopi, inkludert andre autoimmune sykdommer som vil forstyrre en nøyaktig vurdering av de kliniske oMG-symptomene eller andre nevrologiske sykdommer, som medfødte myasteniske syndromer, mitokondrielle sykdommer og muskeldystrofier.
• Deltakeren har kjent overfølsomhet for andre anti-Fc-reseptor (FcRn)-medisiner, for noen komponenter i studiemedikamentet (inkludert hjelpestoffet polysorbat 80) eller har en kjent historie med hyperprolinemi, siden L-prolin er en bestanddel i rozanolixizumab-formuleringen.
• Deltakeren har aktiv neoplastisk sykdom eller har mottatt behandling for neoplastisk sykdom innen 5 år etter studieoppstart (unntatt basal eller spinocellulært karsinom i huden, carcinoma in situ i livmorhalsen, carcinoma in situ i brystet, eller tilfeldige histologiske funn av prostatakreft [Tumor, Node, Metastase (TNM) stadium T1a eller T1b] som er definitivt behandlet med standard behandlingstilnærminger).
• Deltakeren har en klinisk relevant aktiv infeksjon (f.eks. tuberkuloseinfeksjon) eller en historie med alvorlig infeksjon (som resulterte i innleggelse eller krevde intravenøs (iv) antibiotikabehandling) innen 6 uker før baseline-besøket.
• Deltakeren har nyresvikt, definert som glomerulær filtreringsrate mindre enn 30 milliliter/min/1.73m² ved screening.
• Deltakeren har tidligere blitt behandlet med FcRn-hemmere.
• Deltakeren har blitt behandlet med noen av de immunsuppressive medikamentene, biologiske midlene eller andre terapiene, innenfor den spesifiserte forbudte tidsrammen.