Een onderzoek naar de werkzaamheid en veiligheid van Rozanoloxizumab bij volwassen deelnemers met oculaire myasthenia gravis (MyVision)

Inclusiecriteria:

• Deelnemer moet ten minste 18 jaar oud zijn op het moment van ondertekening van de geïnformeerde toestemmingsverklaring (ICF)
• Deelnemer heeft Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) Klasse I met enige oculaire zwakte tijdens Screening tot Baseline. De deelnemer kan zwakte hebben in de oogspieren (d.w.z. extraoculaire spieren die de oogbal bewegen, inclusief de musculus rectus medialis, musculus rectus lateralis, musculus rectus superior, musculus rectus inferior, musculus obliquus superior en musculus obliquus inferior, musculus orbicularis oculi en musculus levator palpebrae superioris) maar moet normale kracht hebben in alle andere gezichts-, bulbaire en ledemaatspieren.
• Studiedeelnemer is gediagnosticeerd met Oculaire Myasthenia Gravis (oMG) met consistente oculaire klinische kenmerken tijdens Screening en ondersteund door:
• Gedocumenteerde aanwezigheid van autoantilichamen tegen de acetylcholine receptor (AChR) of muscle-specific kinase (MuSK), OF

• Gedocumenteerde afwezigheid van autoantilichamen tegen AChR of MuSK; in dit geval, gedocumenteerde abnormale repetitieve zenuwstimulatie (RNS) of single fiber elektromyografie (SFEMG) (zoals gedefinieerd in het beoordelingshandboek) en ten minste 1 van de volgende moet worden voldaan:

  • Gedocumenteerde positieve iestest (Ptosis herstelt met de iestest [aangebracht 2 minuten (min) op het ptotische ooglid] met >2mm verbetering)
  • Geschiedenis van positieve edrofoniumchloride (Tensilon) test (of equivalente tests gebruikt om oMG-diagnose vast te stellen volgens huidige praktijk)
  • Aangetoonde objectieve verbetering in oMG-tekens met acetylcholinesterase-remmer (AChEIs), plasma-uitwisseling (PLEX), intraveneuze immunoglobuline (IVIg), subcutane immunoglobuline (SCIg) of corticosteroïden (CSs)
• Deelnemer heeft een Myasthenia Gravis Impairment Index (MGII) oculaire score (Patient-Reported Outcome (PRO) deel) ≥6 met ten minste 2 oculaire items met een score van ≥2 tijdens zowel Screening- als Baseline-bezoeken.
• Deelnemer rapporteerde oculaire symptoom(en) begin <3 jaar voor Screening of ≥3 jaar mits ze respons hebben aangetoond (d.w.z. verbetering in ptosis of diplopie) op behandeling (IVIg, PLEX, SCIg, pyridostigmine en/of CSs) in het afgelopen jaar.
• Deelnemer heeft geen pupillair afwijking behalve die voortvloeiend uit eerdere gelokaliseerde oogziekte of chirurgische ingreep.

• Deelnemer die:

  • op het moment van Screening achtergrondbehandeling voor oMG-symptomen ontvangt en ten minste 30 dagen voor Screening behandeling voor oMG ontvangt met een stabiele dosis, OF
  • op het moment van Screening geen achtergrondbehandeling ontvangt
• Deelnemer heeft een lichaamsgewicht ≥35kg bij Baseline.

Exclusiecriteria:

• Deelnemer heeft enige klinisch significante medische of psychiatrische aandoening (inclusief een alcohol- of drugsgebruiksstoornis), recente grote chirurgie (inclusief thymectomie [binnen 3 maanden na Screening], vaste orgaan-, stamcel- of beenmergtransplantatie), geplande grote chirurgie (inclusief thymectomie) tijdens studiedeelname, en/of significante laboratoriumafwijking die, naar mening van de onderzoeker, de veiligheid van de studiedeelnemer in gevaar zou kunnen brengen of het vermogen van de studiedeelnemer om deel te nemen aan deze studie zou compromitteren.
• Deelnemer is gediagnosticeerd met andere ziekten die leiden tot ooglidhangen, perifere spierzwakte of diplopie, inclusief andere auto-immuunziekten die een nauwkeurige beoordeling van de oMG klinische symptomen zouden verstoren of andere neurologische ziekten, zoals congenitale myasthene syndromen, mitochondriële ziekten en spierdystrofieën.
• Deelnemer heeft een bekende overgevoeligheid voor andere anti-Fc receptor (FcRn) medicijnen, voor enige bestanddelen van de studiemedicatie (inclusief het hulpstof polysorbaat 80) of heeft een bekende geschiedenis van hyperprolinemie, aangezien L-proline een bestanddeel is van de rozanolixizumab formulering.
• Deelnemer heeft actieve neoplastische ziekte of heeft behandeling voor neoplastische ziekte ontvangen binnen 5 jaar na studiestart (behalve voor basaalcel- of plaveiselcelcarcinoom van de huid, carcinoma in situ van de baarmoederhals, carcinoma in situ van de borst, of incidentele histologische bevindingen van prostaatkanker [Tumor, Node, Metastasis (TNM) stadium T1a of T1b] die definitief zijn behandeld met standaardzorgbenaderingen).
• Deelnemer heeft een klinisch relevante actieve infectie (bijv. tuberculose (TB) infectie) of een geschiedenis van ernstige infectie (resulterend in ziekenhuisopname of vereisende intraveneuze (iv) antibiotische behandeling) binnen 6 weken voor het Baseline Bezoek.
• Deelnemer heeft nierinsufficiëntie, gedefinieerd als glomerulaire filtratiesnelheid minder dan 30 milliliter/min/1.73m² tijdens Screening.
• Deelnemer is eerder behandeld met FcRn-remmers.
• Deelnemer is behandeld met een van de immunosuppressieve medicijnen, biologics of andere therapieën, binnen de gespecificeerde verboden termijn.