Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus, jossa arvioidaan rozanoloksitsumabin tehoa ja turvallisuutta aikuisilla silmänlihasheikkoutta sairastavilla osallistujilla (MyVision)

perjantai 13. maaliskuuta 2026 päivittänyt: UCB Biopharma SRL

Faasi 3, satunnainen, kaksoissokkoutettu, lumelääkekontrolloitu tutkimus Rozanoloxizumabin tehon ja turvallisuuden arvioimiseksi aikuisilla osallistujilla, joilla on okulaarinen myasthenia gravis

Tutkimuksen tarkoituksena on osoittaa rozanolixizumabin teho, turvallisuus ja siedettävyys verrattuna lumelääkkeeseen aikuisilla tutkimusosallistujilla, joilla on silmälihasheikkous (Ocular Myasthenia Gravis).

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Ei vielä rekrytointia

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

120

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi

  • Nimi: UCB Cares
  • Puhelinnumero: 00184459922733 (UCB)
  • Sähköposti: ucbcares@ucb.com

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Osallistumiskriteerit:

  • Osallistujan on oltava vähintään 18 vuotta täyttänyt tiedonsaantilomakkeen (ICF) allekirjoitushetkellä
  • Osallistujalla on Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) luokan I silmän heikkoutta seulonnassa lähtöarvoon saakka. Osallistujalla voi olla heikkoutta silmän lihaksissa (eli silmämunaa liikuttavissa ulkoisissa silmälihaksissa, mukaan lukien sisäinen suora, ulkoinen suora, yläsuora, alasuora, yläviisto ja alaviisto, silmäympyrälihas ja yläluomenkohottaja), mutta kaikkien muiden kasvo-, nielemis- ja raajalihasten voiman on oltava normaali.
  • Tutkimusosallistujalla on diagnosoitu silmän myasthenia gravis (oMG) yhdenmukaisilla silmän kliinisillä piirteillä seulonnassa ja se on tuettu jollakin seuraavista:
  • Dokumentoitu asetyylikoliinireseptorin (AChR) tai lihasspesifisen kinaasin (MuSK) autoantivasta-aineiden läsnäolo, TAI

  • Dokumentoitu asetyylikoliinireseptorin (AChR) tai lihasspecifisen kinaasin (MuSK) autoantivasta-aineiden puuttuminen; tässä tapauksessa dokumentoitu poikkeava toistuva hermostimulaatio (RNS) tai yksikuitusähköhermografi (SFEMG) (kuten sovitusohjeessa määritelty) ja ainakin yhden seuraavista on täytyttävä:

    • Dokumentoitu positiivinen jäätesti (Ptosis paranee jäätestillä [sovelletaan 2 minuuttia (min) ptoottiseen luomeen] >2 mm paranemalla)
    • Positiivisen edrofoniumkloridi (Tensilon) -testin historia (tai vastaavat testit, joita käytetään oMG-diagnoosin vahvistamiseen nykykäytännön mukaisesti)
    • Näytetty objektiivinen parantuminen oMG-oireissa asetyylikoliiniesteraasin estäjillä (AChEIs), plasmaerityksellä (PLEX), intravenoosilla immunoglobuliineilla (IVIg), ihonalaisilla immunoglobuliineilla (SCIg) tai kortikosteroideilla (CSs)
  • Osallistujalla on Myasthenia Gravis -häiriöindeksin (MGII) silmäpistemäärä (potilaskertomukseen perustuva osa) ≥6, ja vähintään kahdella silmäkohteella on pistemäärä ≥2 sekä seulonta- että lähtöarvokäynneillä.
  • Osallistuja raportoi silmäoireiden alkaneen <3 vuotta ennen seulontaa tai ≥3 vuotta, mikäli he ovat osoittaneet vastetta (eli parantumista ptoosissa tai diplopiassa) hoitoon (IVIg, PLEX, SCIg, pyridostigmiini ja/tai CSs) viimeisen vuoden aikana.
  • Osallistujalla ei ole pupillipoikkeavuuksia, paitsi sellaisia, jotka johtuvat aiemmasta paikallisesta silmäsairaudesta tai kirurgisesta toimenpiteestä.

  • Osallistuja, joka:

    • saa tällä hetkellä taustahoitoa oMG-oireisiin seulontahetkellä ja on saanut hoitoa oMG:lle vakaalla annoksella vähintään 30 päivää ennen seulontaa, TAI
    • ei saa mitään taustahoitoa seulontahetkellä
  • Osallistujan ruumiinpaino on ≥35 kg lähtöarvossa.

Poissulkemiskriteerit:

  • Osallistujalla on mikä tahansa kliinisesti merkittävä lääketieteellinen tai psykiatrinen tila (mukaan lukien alkoholi- tai päihderiippuvuus), äskettäinen suurempi leikkaus (mukaan lukien tymektomia [3 kuukauden kuluessa seulonnasta], kiinteän elimen, kantasolujen tai luuytimen siirto), suunniteltu suurempi leikkaus (mukaan lukien tymektomia) tutkimuksen aikana ja/tai merkittävä laboratoriopoikkeavuus, joka tutkijan mielessä voisi vaarantaa tai vaarantaisi tutkimusosallistujan kyvyn osallistua tähän tutkimukseen.
  • Osallistujalla on diagnosoitu muita sairauksia, jotka johtavat luomen putoamiseen, perifeeriseen lihasheikkouteen tai diplopiaan, mukaan lukien muita autoimmuunisairauksia, jotka häiritsisivät oMG:n kliinisten oireiden tarkkaa arviointia tai muita neurologisia sairauksia, kuten synnynnäiset myastheniset syndroomat, mitokondriataudit ja lihasdystrofiat.
  • Osallistujalla on tunnettu yliherkkyys muille Fc-reseptorin (FcRn) lääkkeille, minkä tahansa tutkimuslääkkeen osalle (mukaan lukuen apuaine polysorbaatti 80) tai tunnettu hyperprolinemian historia, koska L-proliini on osa rozanoliksiitsumabin valmistetta.
  • Osallistujalla on aktiivinen kasvaintauti tai hän on saanut hoitoa kasvaintaudille 5 vuoden kuluessa tutkimukseen osallistumisesta (paitsi ihon basalio- tai levyepiteelikarsinooma, kohdunkaulan karsinooma in situ, rinnan karsinooma in situ tai satunnaiset histologiset löydökset eturauhassyövästä [Tumor, Solmu, Etäpesäkkeet (TNM) vaihe T1a tai T1b], joka on hoidettu varmasti standardihoidoilla).
  • Osallistujalla on kliinisesti merkittävä aktiivinen infektio (esim. tuberkuloosi (TB) -infektio) tai vakavan infektion historia (johtanut sairaalahoitoon tai vaatinut intravenoosista (iv) antibioottihoidosta) 6 viikon kuluessa ennen lähtöarvokäyntiä.
  • Osallistujalla on munuaisten vajaatoiminta, määriteltynä glomerulaarinen suodatusnopeus alle 30 millilitraa/min/1,73 m² seulonnassa.
  • Osallistujaa on hoidettu aiemmin FcRn-estäjillä.
  • Osallistujaa on hoidettu millä tahansa immuunipuolustuslääkkeistä, biologisista tuotteista tai muista terapioista määritellyssä kielletyssä aikavälissä.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Kolminkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Rozanolixitsumabi
Tutkimusjakson jälkeen osallistujat siirtyvät tutkimuksen interventiojaksoon ja heille annetaan tutkimuslääkettä enintään 6 viikon ajan. Ennen interventiojaksoon siirtymistä tutkimukseen osallistuvat satunnaistetaan suhteessa 1:1 ja he saavat rozanoliksiimabiia. Hoidon päättymisvierailulla osallistujat siirtyvät 4–7 viikon seurantajaksoon, ja heillä on mahdollisuus siirtyä avoimen leiman jatkotutkimukseen.
Lääke: Rozanolixizumab
Rozanolixizumab annostellaan ihonalaisena infuusiona.
Muut nimet:
  • UCB7665
Placebo Comparator: Placebo
Tutkimuksen seulontajakson jälkeen osallistujat siirtyvät tutkimuksen interventiojaksoon ja heille annetaan tutkimuslääkettä enintään 6 viikon ajan. Ennen interventiojaksoon siirtymistä tutkimukseen osallistuvat satunnaistetaan suhteessa 1:1 ja he saavat lumelääkettä. Hoidon päättävissä käynneissä osallistujat siirtyvät 4–7 viikon tarkkailujaksoon, ja heillä on mahdollisuus siirtyä avoimen leiman jatkotutkimukseen.
Lääke: Placebo
Placeboa annostellaan ihonalaisena infuusiona.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos lähtötasosta 43. päivänä (Myasthenia Gravis -häiriöindeksi) MGII okulaaripisteessä (potilaskertoman (PRO) osa)
Aikaikkuna: Päivänä 43
MGII on mittari sairauden vakavuudelle, joka perustuu MG-potilaiden oireisiin ja merkkeihin. MGII:ssä on 22 potilaan raportoitua kohdetta ja 6 tutkimuskohdetta, ja pisteet esitetään kaikkien kohteiden summana kokonaispisteinä sekä myös silmä- ja yleisalapisteinä. Pisteytysalue on 0–84, 0–23 silmäpisteille ja 0–61 yleisalapisteille, missä korkeammat pisteet viittaavat vakavampiin oireisiin. Muistelujakso on "viime viikko" eli viimeiset 7 päivää.
Päivänä 43

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos lähtöarvosta päivänä 43 Myasthenia Gravis -oireiden potilasarviointi (MGSPRO) okulaaristen lihasten heikkouden asteikko -pisteissä
Aikaikkuna: 43. päivänä
MG-oireiden PRO-instrumentti koostui 42 kysymyksestä 5 asteikolla: silmälihasten heikkous (kohdat 1-5); nielemis- ja puheliaislihasten heikkous (kohdat 6-15); hengityslihasten heikkous (kohdat 16-18); fyysinen väsymys (kohdat 19-33) ja lihasheikkouden väsymys (kohdat 34-42). Tutkimukseen osallistuvilta pyydetään valitsemaan vastausvaihtoehto, joka kuvaa parhaiten, kuinka usein he ovat kokeneet lihasheikkouden väsymystä (kohdat 34-42) viimeisten 7 päivän aikana käyttämällä 5-asteista Likert-astetta (1="ei koskaan" 5="koko ajan") kullekin kysymykselle.
43. päivänä
Muutos lähtöarvosta 43. päivänä Myasthenia Gravis -elämänlaatua mittaavan 15-kysymyksen asteikon (uudistettu versio) (MG-QoL15r) kokonaispisteissä
Aikaikkuna: Päivänä 43
MG-QoL15r on lyhyt kysely, jonka tutkimukseen osallistuva suorittaa ja joka on suunniteltu arvioimaan joitakin MG:hen liittyviä "elämänlaatuun" liittyviä näkökohtia. Käytettävä muistelujakso on "viimeiset 7 päivää". Täytettäessä 15-kohdetta MG-QoL15r-kyselyä, MG-tutkimukseen osallistuvan tulisi ottaa huomioon vain, miten heidän MG vaikuttaa näihin kohtiin.
Päivänä 43
Muutos perustasosta 43. päivänä Myasthenia Gravis -päivittäisten toimintojen (MG-ADL) okulaarisen aladomainin pistemäärässä
Aikaikkuna: Päivänä 43

Kokonais-MG-ADL-pisteet saadaan laskemalla yhteen kunkin yksittäisen kohteen vastaukset (8 kohdetta; arvosanat: 0, 1, 2, 3). Pisteet vaihtelevat välillä 0–24, ja korkeammat pisteet osoittavat suurempaa toimintarajoitteisuutta.

Positiivinen muutos osoittaa heikkenemistä ja negatiivinen muutos parantumista.
Päivänä 43
Perusarvosta tapahtunut muutos päivänä 43 Myasthenia Gravis -häiriöindeksin (MGII) okulaarisessa pisteessä (fyysisen tutkimuksen osa)
Aikaikkuna: Päivänä 43
MGII on sairauden vakavuuden mittari, joka perustuu MG-potilaiden oireisiin ja merkeihin. MGII:ssä on 22 potilaan ilmoittamaa kohdetta ja 6 tutkimuskohdetta, ja pisteet esitetään kaikkien kohteiden summana kokonaispistemääränä sekä silmä- ja yleisalapistemäärinä. Pistealue on 0–84, 0–23 silmäpisteille ja 0–61 yleisalapisteille, joissa korkeammat pisteet osoittavat vakavampia oireita. Muistelujakso on "viime viikko" eli viimeiset 7 päivää.
Päivänä 43
Hoitoon liittyvien haittatapahtumien (TEAE) ilmaantuvuus
Aikaikkuna: Viikkoon 13 asti
Hoitoon liittyvät haittatapahtumat (TEAEs) ovat kaikki epäedulliset lääketieteelliset tapahtumat tutkittavassa tutkimushoidon antamisen jälkeen, riippumatta siitä, liittyvätkö nämä tapahtumat tutkimushoitoon vai eivät.
Viikkoon 13 asti
Hoitoon liittyvien vakavien haittatapausten (TESAEs) esiintyvyys
Aikaikkuna: Viikkoon 13 asti

Vakava haittatapahtuma (SAE) määritellään mikä tahansa haitallinen lääketieteellinen tapahtuma, joka missä tahansa annoksessa täyttää yhden tai useamman alla luetelluista kriteereistä:

  • Johtaa kuolemaan
  • On hengenvaarallinen
  • Edellyttää sairaalahoitoa tai olemassa olevan sairaalahoidon pidentämistä
  • Johtaa pysyvään tai merkittävään vammautumiseen/kyvyttömyyteen
  • On synnynnäinen poikkeama/syntymävika
  • Muut tärkeät lääketieteelliset tapahtumat, jotka lääketieteellisen tai tieteellisen harkinnan perusteella saattavat vaarantaa potilaan tai saattavat vaatia lääketieteellistä tai kirurgista toimenpidettä edellä mainittujen estämiseksi.
Viikkoon 13 asti
TEAE:iden ilmaantuvuus, joka johtaa tutkimushoidon pysyvään keskeyttämiseen
Aikaikkuna: Ajanjakson 13. viikkoon asti
Hoitoa seuranneet haittatapahtumat (TEAE) ovat mitä tahansa epäedullisia lääketieteellisiä tapahtumia osallistujalla tutkimushoidon antamisen jälkeen, riippumatta siitä, liittyvätkö nämä tapahtumat tutkimushoitoon vai eivät. Tämä mittari ottaa huomioon kaikki TEAE:t, jotka johtavat pysyvään vetäytymiseen tutkimuksesta.
Ajanjakson 13. viikkoon asti

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

UCB Biopharma SRL

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Arvioitu)

Perjantai 29. toukokuuta 2026

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Perjantai 1. joulukuuta 2028

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Maanantai 22. tammikuuta 2029

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 5. maaliskuuta 2026

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 5. maaliskuuta 2026

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Keskiviikko 11. maaliskuuta 2026

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 17. maaliskuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 13. maaliskuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Sunnuntai 1. maaliskuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • MG0038

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

JOO

IPD-suunnitelman kuvaus

Tämän kokeen tietoja voivat pyytää pätevät tutkijat kuusi kuukautta tuotteen hyväksynnän jälkeen Yhdysvalloissa ja/tai Euroopassa, tai kun maailmanlaajuinen kehitys keskeytyy, sekä 18 kuukautta kokeen päätyttyä. Tutkijat voivat pyytää pääsyä anonyymiin potilastason yksilötietoihin ja sensuroituihin koeasiakirjoihin, joihin voi kuulua: analyysivalmiit tietojoukot, tutkimusprotokolla, selostettu tapausraportointilomake, tilastollinen analyysisuunnitelma, tietojoukon määritykset ja kliininen tutkimusraportti. Ennen tietojen käyttöä ehdotukset on hyväksyttävä itsenäisellä arviointipaneelilla osoitteessa www.Vivli.org ja allekirjoitettu tietojen jakosopimus on tehtävä. Kaikki asiakirjat ovat saatavilla vain englanniksi, ennalta määrätyn ajan, yleensä 12 kuukautta, salasanasuojatulla portaali. Tämä suunnitelma voi muuttua, jos koehenkilöiden uudelleen tunnistamisen riski todetaan liian suureksi kokeen päätyttyä; tässä tapauksessa ja koehenkilöiden suojelemiseksi potilastason yksilötietoja ei tehtäisi saatavilla.

IPD-jaon aikakehys

Tämän kokeilun tietoja voivat pyytää pätevät tutkijat kuusi kuukautta tuotteen hyväksymisen jälkeen Yhdysvalloissa ja/tai Euroopassa tai kun maailmanlaajuinen kehitys on keskeytetty, ja 18 kuukautta kokeilun päättymisen jälkeen.

IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit

Pätevät tutkijat voivat pyytää pääsyä anonymisoituun IPD:hen ja sensuroituihin tutkimusasiakirjoihin, joihin voi kuulua: raakadatasarjat, analyysivalmiit datasarjat, tutkimussuunnitelma, tyhjä tapausraportointilomake, kommentoitu tapausraportointilomake, tilastollinen analyysisuunnitelma, datasarjan spesifikaatiot ja kliininen tutkimusraportti. Ennen tietojen käyttöä ehdotukset tulee hyväksyä riippumattoman arviointipaneelin kautta osoitteessa www.Vivli.org ja allekirjoitettu tietojen jakamisesta tehtävä sopimus on tehtävä. Kaikki asiakirjat ovat saatavilla vain englanniksi, ennalta määrätyn ajan, yleensä 12 kuukautta, salasanasuojatulla portaaliin.

IPD-jakamista tukeva tietotyyppi

  • STUDY_PROTOCOL
  • MAHLA
  • CSR

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Silmän myasthenia gravis

Kliiniset tutkimukset Rozanolixizumab

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Oman

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa