Um Estudo para Avaliar a Eficácia e Segurança do Rozanoloxizumab em Participantes Adultos com Miastenia Gravis Ocular (MyVision)

Critérios de Inclusão:

• O participante deve ter pelo menos 18 anos de idade inclusive no momento da assinatura do formulário de consentimento informado (FCI)
• O participante tem Miastenia Gravis Foundation of America (MGFA) Classe I com qualquer fraqueza ocular no Rastreio até à Linha de Base. O participante pode ter fraqueza nos músculos do olho (ou seja, músculos extraoculares que movem o globo ocular, incluindo o reto medial, reto lateral, reto superior, reto inferior, oblíquo superior e oblíquo inferior, músculos orbiculares do olho e músculo levantador da pálpebra superior), mas deve ter força normal em todos os outros músculos faciais, bulbares e dos membros.
• O participante do estudo foi diagnosticado com Miastenia Gravis Ocular (oMG) com características clínicas oculares consistentes no Rastreio e suportado por:
• Presença documentada de autoanticorpos contra o recetor de acetilcolina (AChR) ou quinase específica muscular (MuSK), OU

• Ausência documentada de autoanticorpos contra AChR ou MuSK; neste caso, estimulação nervosa repetitiva (ENR) anormal documentada ou eletromiografia de fibra única (EMGFS) (conforme definido no manual de adjudicação) e pelo menos 1 dos seguintes deve ser cumprido:

  • Teste do gelo positivo documentado (A ptose recupera com o teste do gelo [aplicado 2 minutos (min) na pálpebra ptótica] com melhoria >2mm)
  • Histórico de teste positivo com cloreto de edrofónio (Tensilon) (ou testes equivalentes utilizados para estabelecer o diagnóstico de oMG de acordo com a prática atual)
  • Melhoria objetiva demonstrada nos sinais de oMG com inibidor da acetilcolinesterase (AChEIs), plasmaférese (PLEX), imunoglobulina intravenosa (IVIg), imunoglobulina subcutânea (SCIg) ou corticosteroides (CSs)
• O participante tem um índice de comprometimento da Miastenia Gravis (MGII) pontuação ocular (parte do Resultado Reportado pelo Paciente (PRO)) ≥6 com pelo menos 2 itens oculares com uma pontuação de ≥2 em ambas as visitas de Rastreio e Linha de Base.
• O participante reportou início do(s) sintoma(s) ocular(es) <3 anos antes do Rastreio ou ≥3 anos, desde que tenham demonstrado resposta (ou seja, melhoria na ptose ou diplopia) ao tratamento (IVIg, PLEX, SCIg, piridostigmina e/ou CSs) no ano anterior.
• O participante não tem nenhuma anomalia pupilar, exceto as resultantes de doença ocular localizada prévia ou intervenção cirúrgica.

• Participante que:

  • está atualmente a receber tratamento de base para sintomas de oMG no momento do Rastreio e tem recebido tratamento para oMG com uma dose estável durante pelo menos 30 dias antes do Rastreio, OU
  • não está a receber nenhum tratamento de base no momento do Rastreio
• O participante tem um peso corporal ≥35kg na Linha de Base.

Critérios de Exclusão:

• O participante tem qualquer condição médica ou psiquiátrica clinicamente significativa (incluindo um distúrbio por uso de álcool ou drogas), cirurgia major recente (incluindo timectomia [dentro de 3 meses do Rastreio], transplante de órgão sólido, células estaminais ou medula), cirurgia major planeada (incluindo timectomia) durante a participação no estudo, e/ou anomalia laboratorial significativa que, na opinião do investigador, possa comprometer ou comprometeria a capacidade do participante do estudo de participar neste estudo.
• O participante foi diagnosticado com outras doenças que levam à queda da pálpebra, fraqueza muscular periférica ou diplopia, incluindo outras doenças autoimunes que interfeririam com uma avaliação precisa dos sintomas clínicos de oMG ou outras doenças neurológicas, como síndromes miasténicas congénitas, doenças mitocondriais e distrofias musculares.
• O participante tem hipersensibilidade conhecida a outros medicamentos anti-recetor Fc (FcRn), a qualquer componente do medicamento do estudo (incluindo o excipiente polissorbato 80) ou tem um histórico conhecido de hiperprolinemia, uma vez que a L-prolina é um constituinte da formulação de rozanolixizumabe.
• O participante tem doença neoplásica ativa ou recebeu tratamento para doença neoplásica nos 5 anos anteriores à entrada no estudo (exceto carcinoma basocelular ou espinocelular da pele, carcinoma in situ do colo do útero, carcinoma in situ da mama ou achados histológicos incidentais de cancro da próstata [estádio Tumor, Nódulo, Metástase (TNM) T1a ou T1b] que tenha sido definitivamente tratado com abordagens padrão de tratamento).
• O participante tem uma infeção ativa clinicamente relevante (por exemplo, infeção por tuberculose (TB)) ou um histórico de infeção grave (resultando em hospitalização ou exigindo tratamento com antibióticos intravenosos (iv)) nas 6 semanas anteriores à Visita de Linha de Base.
• O participante tem comprometimento renal, definido como taxa de filtração glomerular inferior a 30 mililitro/min/1,73m2 no Rastreio.
• O participante foi previamente tratado com inibidores de FcRn.
• O participante foi tratado com qualquer um dos medicamentos imunossupressores, biológicos ou outras terapias, no período proibitivo especificado.