En studie för att utvärdera effektiviteten och säkerheten av rozanoloxizumab hos vuxna deltagare med okulär myasthenia gravis (MyVision)

Inklusionskriterier:

• Deltagaren måste vara minst 18 år vid tidpunkten för att signera det informerade samtycket (ICF)
• Deltagaren har Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) klass I med någon form av ögonsvaghet vid screening genom baseline. Deltagaren kan ha svaghet i ögonmuskulaturen (dvs. de extraokulära muskler som rör ögonbollen, inklusive medial rektus, lateral rektus, superior rektus, inferior rektus, superior obliquus och inferior obliquus, orbicularis oculi-muskler och levator palpebrae superioris) men måste ha normal styrka i alla andra ansikts-, bulbära och extremitetsmuskler.
• Studiedeltagaren har diagnostiserats med okulär myasthenia gravis (oMG) med konsekventa okulära kliniska egenskaper vid screening och stöds av:
• Dokumenterad förekomst av autoantikroppar mot acetylkolinreceptorn (AChR) eller muskel-specifik kinas (MuSK), ELLER

• Dokumenterad frånvaro av autoantikroppar mot AChR eller MuSK; i detta fall dokumenterad onormal repetitiv nervstimulering (RNS) eller single fiber elektromyografi (SFEMG) (som definieras i bedömningsmanualen) och minst ett av följande måste vara uppfyllt:

  • Dokumenterad positiv istest (Ptos återhämtar sig med istest [applicerat i 2 minuter (min) på den ptotiska ögonlocket] med >2 mm förbättring)
  • Historik av positiv edrofoniumklorid (Tensilon)-test (eller motsvarande tester som används för att fastställa oMG-diagnos enligt nuvarande praxis)
  • Visad objektiv förbättring i oMG-tecken med acetylkolinesterashämmare (AChEIs), plasmautbyte (PLEX), intravenöst immunoglobulin (IVIg), subkutant immunoglobulin (SCIg) eller kortikosteroider (CSs)
• Deltagaren har ett Myasthenia Gravis Impairment Index (MGII) okulärt poäng (Patient-Reported Outcome (PRO)-del) ≥6 med minst 2 okulära poster med ett poäng ≥2 vid både screenings- och baselinebesöken.
• Deltagaren rapporterade insjuknande i okulära symptom <3 år före screening eller ≥3 år förutsatt att de har visat respons (dvs. förbättring av ptos eller diplopi) på behandling (IVIg, PLEX, SCIg, pyridostigmin och/eller CSs) under det senaste året.
• Deltagaren har inga pupillabnormaliteter förutom de som härrör från tidigare lokaliserad ögonsjukdom eller kirurgiskt ingrepp.

• Deltagare som:

  • för närvarande får bakgrundsbehandling för oMG-symptom vid tidpunkten för screening och har fått behandling för oMG med en stabil dos i minst 30 dagar före screening, ELLER
  • inte får någon bakgrundsbehandling vid tidpunkten för screening
• Deltagaren har en kroppsvikt ≥35 kg vid baseline.

Exklusionskriterier:

• Deltagaren har något kliniskt signifikant medicinskt eller psykiatriskt tillstånd (inklusive en alkohol- eller drogberoendesjukdom), nyligen genomgått större kirurgi (inklusive tymektomi [inom 3 månader från screening], transplantation av fast organ, stamceller eller märg), planerad större kirurgi (inklusive tymektomi) under studiedeltagandet och/eller signifikant laboratorieavvikelse som, enligt utredarens åsikt, kan äventyra eller skulle kompromissa studiedeltagarens förmåga att delta i denna studie.
• Deltagaren har diagnostiserats med andra sjukdomar som leder till ögonlockshängning, perifer muskelsvaghet eller diplopi, inklusive andra autoimmuna sjukdomar som skulle störa en korrekt bedömning av de oMG kliniska symptomen eller andra neurologiska sjukdomar, såsom medfödda myasteniska syndrom, mitokondriella sjukdomar och muskulära dystrofier.
• Deltagaren har en känd överkänslighet mot andra anti-Fc-receptor (FcRn)-läkemedel, mot några komponenter i studieläkemedlet (inklusive hjälpämnet polysorbat 80) eller har en känd historik av hyperprolinemi, eftersom L-prolin är en beståndsdel i rozanolixizumab-formuleringen.
• Deltagaren har aktiv neoplastisk sjukdom eller har fått behandling för neoplastisk sjukdom inom 5 år från studieinträdet (förutom basalcell- eller skivepitelcancer i huden, cancer in situ i livmoderhalsen, cancer in situ i bröstet eller tillfälliga histologiska fynd av prostatacancer [Tumor, Node, Metastas (TNM) stadium T1a eller T1b] som definitivt har behandlats med standardbehandlingsmetoder).
• Deltagaren har en kliniskt relevant aktiv infektion (t.ex. tuberkulos (TB)-infektion) eller en historik av allvarlig infektion (som resulterat i sjukhusvistelse eller krävt intravenös (iv) antibiotikabehandling) inom 6 veckor före baselinebesöket.
• Deltagaren har nedsatt njurfunktion, definierad som glomerulär filtrationshastighet mindre än 30 milliliter/min/1.73m² vid screening.
• Deltagaren har tidigare behandlats med FcRn-hämmare.
• Deltagaren har behandlats med något av de immunosuppressiva läkemedlen, biologiska läkemedlen eller andra terapier inom den specificerade förbjudna tidsramen.