Et studie til evaluering af effektiviteten og sikkerheden af rozanoloxizumab hos voksne deltagere med okulær myasthenia gravis (MyVision)

Inklusionskriterier:

• Deltageren skal være mindst 18 år på tidspunktet for underskrivelsen af informeret samtykkeformular (ICF)
• Deltageren har Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) klasse I med enhver okulær svaghed ved screening gennem baseline. Deltageren kan have svaghed i øjenmusklerne (dvs. ekstraokulære muskler, der bevæger øjenæblet, herunder den mediale rektus, laterale rektus, øvre rektus, nedre rektus, øvre skrå, og nedre skrå, orbicularis oculi-muskler og levator palpebrae superioris), men skal have normal styrke i alle andre ansigts-, bulbar- og lem-muskler.
• Studiedeltageren er blevet diagnosticeret med okulær myasthenia gravis (oMG) med konsistente okulære kliniske træk ved screening og understøttet af:
• Dokumenteret tilstedeværelse af autoantistoffer mod acetylcholinreceptor (AChR) eller muskelspecifik kinase (MuSK), ELLER

• Dokumenteret fravær af autoantistoffer mod AChR eller MuSK; i dette tilfælde skal der være dokumenteret unormal repetitiv nervestimulering (RNS) eller enkeltfiber elektromyografi (SFEMG) (som defineret i bedømmelsesmanualen), og mindst en af følgende skal være opfyldt:

  • Dokumenteret positiv istest (Ptose forbedres med istesten [anvendt i 2 minutter (min) på det ptotiske øjenlåg] med >2 mm forbedring)
  • Historie med positiv edrophoniumchlorid (Tensilon)-test (eller tilsvarende tests brugt til at fastslå oMG-diagnose som per nuværende praksis)
  • Demonstreret objektiv forbedring i oMG-tegn med acetylcholinesterase-hæmmer (AChEIs), plasmaudskiftning (PLEX), intravenøs immunoglobulin (IVIg), subkutan immunoglobulin (SCIg) eller kortikosteroider (CSs)
• Deltageren har en Myasthenia Gravis Impairment Index (MGII) okulær score (Patient-Reported Outcome (PRO)-del) ≥6 med mindst 2 okulære punkter med en score på ≥2 ved både screenings- og baseline-besøg.
• Deltageren rapporterede okulære symptom(er) med debut <3 år før screening eller ≥3 år forudsat at de har demonstreret respons (dvs. forbedring i ptose eller diplopi) til behandling (IVIg, PLEX, SCIg, pyridostigmin og/eller CSs) inden for det seneste år.
• Deltageren har ingen pupilleabnormaliteter undtagen dem, der skyldes tidligere lokaliseret øjensygdom eller kirurgisk indgreb.

• Deltager, der:

  • i øjeblikket modtager baggrundsbehandling for oMG-symptomer på tidspunktet for screening og har modtaget behandling for oMG med en stabil dosis i mindst 30 dage før screening, ELLER
  • ikke modtager nogen baggrundsbehandling på tidspunktet for screening
• Deltageren har en kropsvægt ≥35 kg ved baseline.

Eksklusionskriterier:

• Deltageren har enhver klinisk signifikant medicinsk eller psykiatrisk tilstand (inklusive en alkohol- eller stofmisbrugsforstyrrelse), nylig større kirurgi (inklusive tymektomi [inden for 3 måneder før screening], transplantation af solidt organ, stamceller eller knoglemarv), planlagt større kirurgi (inklusive tymektomi) under studie deltagelse, og/eller signifikant laboratorieabnormalitet, som efter undersøgerens mening kunne bringe i fare eller ville kompromittere studiedeltagerens evne til at deltage i dette studie.
• Deltageren er blevet diagnosticeret med andre sygdomme, der fører til øjenlådsfald, perifer muskelsvaghed eller dobbeltsyn, herunder andre autoimmune sygdomme, der ville forstyrre en nøjagtig vurdering af de kliniske oMG-symptomer eller andre neurologiske sygdomme, såsom kongenitale myasteniske syndromer, mitochondrielle sygdomme og muskeldystrofier.
• Deltageren har en kendt overfølsomhed over for andre anti-Fc-receptor (FcRn)-lægemidler, over for enhver komponent i studielægemidlet (inklusive hjælpestoffet polysorbat 80) eller har en kendt historie med hyperprolinæmi, da L-prolin er en bestanddel af rozanolixizumab-formuleringen.
• Deltageren har aktiv neoplastisk sygdom eller har modtaget behandling for neoplastisk sygdom inden for 5 år før studieindgang (undtagen for basal- eller pladecellecarcinom i huden, carcinoma in situ i livmoderhalsen, carcinoma in situ i brystet eller tilfældige histologiske fund af prostatacancer [Tumor, Node, Metastase (TNM) stadium T1a eller T1b], der er blevet definitivt behandlet med standardplejetilgange).
• Deltageren har en klinisk relevant aktiv infektion (f.eks. tuberkulose (TB)-infektion) eller en historie med alvorlig infektion (som resulterede i hospitalsindlæggelse eller krævede intravenøs (iv) antibiotikabehandling) inden for 6 uger før baseline-besøget.
• Deltageren har nyreinsufficiens, defineret som glomerulær filtrationshastighed mindre end 30 milliliter/min/1,73 m² ved screening.
• Deltageren er tidligere blevet behandlet med FcRn-hæmmere.
• Deltageren er blevet behandlet med nogen af de immunsuppressive lægemidler, biologiske midler eller andre terapier inden for den specificerede forbudte tidsramme.