眼筋無力症を有する成人参加者におけるロザノロキシズマブの有効性および安全性を評価する研究 (MyVision)

参加基準：

• 参加者は、インフォームド・コンセント同意書（ICF）に署名する時点で、18歳以上でなければならない。
• 参加者は、スクリーニングからベースラインを通じて、米国重症筋無力症財団（MGFA）クラスIであり、何らかの眼の筋力を有している。参加者は眼筋（眼球を動かす外眼筋、内側直筋、外側直筋、上直筋、下直筋、上斜筋、下斜筋、眼輪筋、上眼瞼挙筋を含む）に筋力低下があってもよいが、他のすべての顔面、延髄、四肢の筋力は正常でなければならない。
• 研究参加者は、スクリーニング時に一貫した眼の臨床的特徴を有する眼筋型重症筋無力症（oMG）と診断されており、以下によって支持されている：
• アセチルコリン受容体（AChR）または筋特異的キナーゼ（MuSK）に対する自己抗体の存在が文書化されている、または

• AChRまたはMuSKに対する自己抗体の不在が文書化されている；この場合、文書化された異常な反復神経刺激（RNS）または単線維筋電図（SFEMG）（審査マニュアルで定義されている通り）があり、かつ以下の少なくとも1つを満たすべきである：

  • 文書化された陽性アイステスト（眼瞼下垂がアイステスト[下垂した眼瞼に2分間適用]により回復し、>2mmの改善を示す）
  • 陽性の塩化エドロホニウム（テンシロン）テスト（または現在の診療に基づくoMG診断を確立するために使用される同等のテスト）の既往歴
  • コリンエステラーゼ阻害薬（AChEIs）、血漿交換（PLEX）、静脈内免疫グロブリン（IVIg）、皮下免疫グロブリン（SCIg）またはコルチコステロイド（CSs）によるoMG徴候の客観的改善が示されている
• 参加者は、重症筋無力症障害指数（MGII）眼スコア（患者報告アウトカム（PRO）部分）が≧6であり、スクリーニングおよびベースラインの両方の来院時に、少なくとも2つの眼項目でスコアが≧2である。
• 参加者は、スクリーニングの3年以内に眼症状を発症したと報告している、または≧3年であれば、過去1年間に治療（IVIg、PLEX、SCIg、ピリドスチグミン、および/またはCSs）に対する反応（すなわち、眼瞼下垂または複視の改善）を示している。
• 参加者は、以前の局所的眼疾患または外科的介入によるものを除き、瞳孔異常を有していない。

• 以下のいずれかに該当する参加者：

  • スクリーニング時にoMG症状に対する背景治療を現在受けている、かつスクリーニングの少なくとも30日前からoMGの治療を安定した用量で受けている、または
  • スクリーニング時にいかなる背景治療も受けていない
• 参加者は、ベースライン時点で体重が≧35kgである。

除外基準：

• 参加者が、臨床的に有意な医学的または精神医学的状態（アルコールまたは薬物使用障害を含む）、最近の大手術（胸腺摘出術[スクリーニングの3ヶ月以内]、固形臓器、幹細胞または骨髄移植を含む）、研究参加中に計画されている大手術（胸腺摘出術を含む）、および/または、研究者の意見において、研究参加者の本研究への参加能力を危険にさらす、または損なう可能性のある有意な検査値異常を有している。
• 参加者が、眼瞼下垂、末梢筋力低下、または複視を引き起こす他の疾患、oMG臨床症状の正確な評価を妨げる他の自己免疫疾患、または先天性筋無力症症候群、ミトコンドリア病、筋ジストロフィーなどの他の神経疾患と診断されている。
• 参加者が、他の抗Fc受容体（FcRn）薬剤、研究薬剤のいかなる成分（賦形剤ポリソルベート80を含む）に対する既知の過敏症を有している、または既知の高プロリン血症の既往歴を有している（L-プロリンはロザノリキシズマブ製剤の構成成分であるため）。
• 参加者が活動性腫瘍性疾患を有している、または研究開始の5年以内に腫瘍性疾患の治療を受けた（皮膚の基底細胞癌または有棘細胞癌、子宮頸部上皮内癌、乳房上皮内癌、または標準的治療アプローチで確定的に治療された前立腺癌の偶発的組織学的所見[TNM病期T1aまたはT1b]を除く）。
• 参加者が、臨床的に関連する活動性感染症（例：結核（TB）感染症）を有している、またはベースライン来院の6週間以内に重篤な感染症（入院を要する、または静脈内（iv）抗生物質治療を必要とする）の既往歴を有している。
• 参加者が腎機能障害を有している。スクリーニング時点での糸球体濾過量が30mL/min/1.73m2未満と定義される。
• 参加者が、以前にFcRn阻害剤で治療を受けたことがある。
• 参加者が、指定された禁止期間内に、いかなる免疫抑制薬、生物学的製剤、または他の療法で治療を受けたことがある。