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Rapamicina topica e calcitriolo per l'angiofibroma della sclerosi tuberosa

2 maggio 2017 aggiornato da: National Taiwan University Hospital

Studio della terapia di combinazione con rapamicina topica e calcitriolo per le lesioni cutanee della sclerosi tuberosa: uno studio controllato randomizzato in doppio cieco

Lo scopo dello studio è determinare l'effetto e la sicurezza della rapamicina topica o del calcitriolo e della loro combinazione per il trattamento dell'angiofibroma facciale associato a TSC.

Metodi: Sono stati reclutati un totale di 52 pazienti con TSC, inclusi 20 soggetti di sesso maschile e 32 di sesso femminile, e 50 di loro hanno completato lo studio del periodo 1. Nel periodo 1, la terapia topica a singolo agente con rapamicina (0,1%) o calcitriolo (3 mcg/g) rispetto alla loro combinazione è stata applicata due volte al giorno mediante un confronto randomizzato sinistra-destra, split-face per 12 settimane. L'endpoint primario era la riduzione dell'indice di gravità dell'angiofibroma facciale (FASI) per il grado di eritema, la dimensione della papula, l'elevazione e l'estensione delle lesioni alla settimana 12. Nel periodo 2, i pazienti sono entrati in uno studio in aperto e sono stati riassegnati all'uso dell'unguento più efficace su entrambe le guance per altre 12 settimane (settimane 13-24). È stata inoltre eseguita un'analisi FASI di follow-up per la recidiva dopo l'interruzione del farmaco per 12 settimane (settimana 36). L'end point secondario era la riduzione del Visual Analysis Score (VAS) valutato dai soggetti stessi alla settimana 12.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

Sfondo: L'angiofibroma facciale associato al complesso della sclerosi tuberosa (TSC) è psicologicamente debilitante sia per i pazienti che per i loro familiari. La patogenesi della TSC deriva dalle mutazioni TSC1 o TSC2, che portano al difetto nell'inibizione del bersaglio meccanicistico della rapamicina (mTOR). La rapamicina è un inibitore di mTOR ed è efficace per l'angiofibroma facciale TSC attraverso la somministrazione topica. Il calcitriolo, un analogo della vitamina D3, ha dimostrato di ridurre la fibrosi cutanea nella sclerodermia e può essere terapeuticamente vantaggioso per gli angiofibromi.

Obiettivi: Lo scopo dello studio è determinare l'effetto e la sicurezza della rapamicina topica o del calcitriolo e della loro combinazione per il trattamento dell'angiofibroma facciale associato a TSC.

Metodi: Sono stati reclutati un totale di 52 pazienti con TSC, inclusi 20 soggetti di sesso maschile e 32 di sesso femminile, e 50 di loro hanno completato lo studio del periodo 1. Nel periodo 1, la terapia topica a singolo agente con rapamicina (0,1%) o calcitriolo (3 mcg/g) rispetto alla loro combinazione è stata applicata due volte al giorno mediante un confronto randomizzato sinistra-destra, split-face per 12 settimane. L'endpoint primario era la riduzione dell'indice di gravità dell'angiofibroma facciale (FASI) per il grado di eritema, la dimensione della papula, l'elevazione e l'estensione delle lesioni alla settimana 12. Nel periodo 2, i pazienti sono entrati in uno studio in aperto e sono stati riassegnati all'uso dell'unguento più efficace su entrambe le guance per altre 12 settimane (settimane 13-24). È stata inoltre eseguita un'analisi FASI di follow-up per la recidiva dopo l'interruzione del farmaco per 12 settimane (settimana 36). L'end point secondario era la riduzione del Visual Analysis Score (VAS) valutato dai soggetti stessi alla settimana 12.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
52

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 3

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

Da 7 anni a 65 anni (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. I soggetti devono essere stati diagnosticati o altamente sospettati di avere TSC.
  2. I soggetti devono avere un'età compresa tra 7 e 70 anni allo screening e possono essere di entrambi i sessi.
  3. I soggetti devono avere angiofibromi facciali simmetrici.

Criteri di esclusione:

  1. Gravidanza o con un piano per essere incinta.
  2. Soggetti che non possono rispettare il protocollo di trattamento.
  3. Soggetti con disfunzione renale o epatica/biliare.
  4. Soggetti con ipercalcemia e pazienti noti per soffrire di metabolismo anormale del calcio.
  5. Soggetti sul trattamento sistemico della carenza di calcio.
  6. Soggetti noti per essere ipersensibili alla rapamicina o al calcitriolo.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Triplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: Rapamicina
Rapamicina (0,1%)
Droga: Rapamicina

La terapia topica con rapamicina (0,1%) o calcitriolo (3 mcg/g) in monoterapia rispetto alla loro combinazione è stata applicata due volte al giorno mediante un confronto randomizzato sinistra-destra, split-face per 12 settimane.

Nel periodo 2, i pazienti sono entrati in uno studio in aperto e sono stati riassegnati all'uso dell'unguento più efficace su entrambe le guance per altre 12 settimane (settimane 13-24).

Altri nomi:
  • Sirolimo
Sperimentale: Calcitriolo
Calcitriolo (3mcg/g)
Droga: Calcitriolo

La terapia topica con rapamicina (0,1%) o calcitriolo (3 mcg/g) in monoterapia rispetto alla loro combinazione è stata applicata due volte al giorno mediante un confronto randomizzato sinistra-destra, split-face per 12 settimane.

Nel periodo 2, i pazienti sono entrati in uno studio in aperto e sono stati riassegnati all'uso dell'unguento più efficace su entrambe le guance per altre 12 settimane (settimane 13-24).

Altri nomi:
  • Rockaltrol
Sperimentale: Combinazione rapamicina-calcitriolo
Rapamicina (0,1%) con calcitriolo (3mcg/g)
Droga: Combinazione rapamicina-calcitriolo

La terapia topica con rapamicina (0,1%) o calcitriolo (3 mcg/g) in monoterapia rispetto alla loro combinazione è stata applicata due volte al giorno mediante un confronto randomizzato sinistra-destra, split-face per 12 settimane.

Nel periodo 2, i pazienti sono entrati in uno studio in aperto e sono stati riassegnati all'uso dell'unguento più efficace su entrambe le guance per altre 12 settimane (settimane 13-24).

Altri nomi:
  • Combinazione Sirolimus-Rocaltrol

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
indice di gravità dell'angiofibroma facciale (FASI)
Lasso di tempo: alla settimana 12
la riduzione dell'indice di gravità dell'angiofibroma facciale (FASI) per il grado di eritema, dimensione della papula, elevazione ed estensione delle lesioni alla settimana 12
alla settimana 12

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
National Taiwan University Hospital

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Investigatore principale: YI-HUA LIAO, A.P., A.P.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
5 settembre 2013

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
7 novembre 2016

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
25 aprile 2017

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
26 aprile 2017

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
2 maggio 2017

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
4 maggio 2017

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
4 maggio 2017

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
2 maggio 2017

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 settembre 2013

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • 201306009MINB

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

Indeciso

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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