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Rapamicina e Calcitriol Tópicos para Angiofibroma da Esclerose Tuberosa

2 de maio de 2017 atualizado por: National Taiwan University Hospital

Estudo da Terapia Combinada com Rapamicina Tópica e Calcitriol para Lesões Cutâneas da Esclerose Tuberosa: Um Estudo Duplo-cego Randomizado Controlado

O objetivo do estudo é determinar o efeito e a segurança da rapamicina tópica ou calcitriol e sua combinação para o tratamento do angiofibroma facial associado ao TSC.

Métodos: Um total de 52 pacientes TSC incluindo 20 homens e 32 mulheres foram recrutados, e 50 deles completaram o período 1 do estudo. No período 1, a terapia de agente único com rapamicina tópica (0,1%) ou calcitriol (3 mcg/g) versus sua combinação foi aplicada duas vezes ao dia por uma comparação esquerda-direita randomizada e dividida por 12 semanas. O desfecho primário foi a redução do índice de gravidade do angiofibroma facial (FASI) para o grau de eritema, tamanho da pápula, elevação e extensão das lesões na semana 12. No período 2, os pacientes entraram em um estudo aberto e foram designados para usar a pomada mais eficaz em ambas as bochechas por mais 12 semanas (semana 13-24). Uma análise FASI de acompanhamento para recorrência após a descontinuação do medicamento por 12 semanas também foi realizada (semana 36). O desfecho secundário foi a redução do Visual Analysis Score (VAS) avaliado pelos próprios sujeitos na semana 12.

Visão geral do estudo

Status

Status

Indica o status de recrutamento atual ou o status de acesso expandido.
Concluído

Condições

Condições

A doença, distúrbio, síndrome, doença ou lesão que está sendo estudada. Em ClinicalTrials.gov, as condições também podem incluir outros problemas relacionados à saúde, como expectativa de vida, qualidade de vida e riscos à saúde.

Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.

Descrição detalhada

Introdução: O angiofibroma facial associado ao complexo da esclerose tuberosa (TSC) é psicologicamente debilitante para os pacientes e seus familiares. A patogênese do TSC decorre de mutações TSC1 ou TSC2, levando ao defeito no alvo mecanístico da inibição da rapamicina (mTOR). A rapamicina é um inibidor de mTOR e é eficaz para angiofibroma facial TSC por meio de administração tópica. O calcitriol, um análogo da vitamina D3, demonstrou diminuir a fibrose da pele na esclerodermia e pode ser terapeuticamente benéfico para os angiofibromas.

Objetivos: O objetivo do estudo é determinar o efeito e a segurança da rapamicina ou calcitriol tópico e sua combinação para o tratamento do angiofibroma facial associado ao TSC.

Métodos: Um total de 52 pacientes TSC incluindo 20 homens e 32 mulheres foram recrutados, e 50 deles completaram o período 1 do estudo. No período 1, a terapia de agente único com rapamicina tópica (0,1%) ou calcitriol (3 mcg/g) versus sua combinação foi aplicada duas vezes ao dia por uma comparação esquerda-direita randomizada e dividida por 12 semanas. O desfecho primário foi a redução do índice de gravidade do angiofibroma facial (FASI) para o grau de eritema, tamanho da pápula, elevação e extensão das lesões na semana 12. No período 2, os pacientes entraram em um estudo aberto e foram designados para usar a pomada mais eficaz em ambas as bochechas por mais 12 semanas (semana 13-24). Uma análise FASI de acompanhamento para recorrência após a descontinuação do medicamento por 12 semanas também foi realizada (semana 36). O desfecho secundário foi a redução do Visual Analysis Score (VAS) avaliado pelos próprios sujeitos na semana 12.

Tipo de estudo

Tipo de estudo

Descreve a natureza de um estudo clínico. Os tipos de estudo incluem estudos intervencionais (também chamados de ensaios clínicos), estudos observacionais (incluindo registros de pacientes) e acesso expandido.
Intervencional

Inscrição (Real)

Inscrição

O número de participantes em um estudo clínico. A inscrição "antecipada" é o número alvo de participantes que os pesquisadores precisam para o estudo.
52

Estágio

Estágio

A etapa de um ensaio clínico que estuda um medicamento ou produto biológico, com base nas definições desenvolvidas pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA. A fase é baseada no objetivo do estudo, no número de participantes e em outras características. Existem cinco fases: Fase Inicial 1 (anteriormente listada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 e Fase 4. Não Aplicável é usado para descrever ensaios sem fases definidas pela FDA, incluindo ensaios de dispositivos ou intervenções comportamentais.
  • Fase 3

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Critérios de elegibilidade

Os principais requisitos que as pessoas que desejam participar de um estudo clínico devem atender ou as características que devem ter. Os critérios de elegibilidade consistem em critérios de inclusão (que são necessários para que uma pessoa participe do estudo) e critérios de exclusão (que impedem uma pessoa de participar). Tipos de critérios de elegibilidade incluem se um estudo aceita voluntários saudáveis, tem requisitos de idade ou faixa etária ou é limitado por sexo.

Idades elegíveis para estudo

7 anos a 65 anos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  1. Os indivíduos devem ter sido diagnosticados ou altamente suspeitos de ter TSC.
  2. Os indivíduos devem ter entre 7 e 70 anos de idade na triagem e podem ser de qualquer sexo.
  3. Os indivíduos devem ter angiofibromas faciais simétricos.

Critério de exclusão:

  1. Gravidez ou com planos de engravidar.
  2. Sujeitos que não conseguem cumprir o protocolo de tratamento.
  3. Indivíduos com disfunção renal ou hepática/biliar.
  4. Indivíduos com hipercalcemia e pacientes conhecidos por sofrerem de metabolismo anormal do cálcio.
  5. Indivíduos em tratamento sistêmico da deficiência de cálcio.
  6. Indivíduos conhecidos por serem hipersensíveis à rapamicina ou calcitriol.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Triplo

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço

Grupo de Participantes / Braço

Um grupo ou subgrupo de participantes em um estudo clínico que recebe uma intervenção/tratamento específico, ou nenhuma intervenção, de acordo com o protocolo do estudo.
Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.
Experimental: Rapamicina
Rapamicina (0,1%)
Medicamento: Rapamicina

rapamicina tópica (0,1%) ou calcitriol (3 mcg/g) terapia de agente único versus sua combinação foram aplicados duas vezes ao dia por uma comparação esquerda-direita randomizada, split-face por 12 semanas.

No período 2, os pacientes entraram em um estudo aberto e foram designados para usar a pomada mais eficaz em ambas as bochechas por mais 12 semanas (semana 13-24).

Outros nomes:
  • Sirolimo
Experimental: Calcitriol
Calcitriol (3mcg/g)
Medicamento: Calcitriol

rapamicina tópica (0,1%) ou calcitriol (3 mcg/g) terapia de agente único versus sua combinação foram aplicados duas vezes ao dia por uma comparação esquerda-direita randomizada, split-face por 12 semanas.

No período 2, os pacientes entraram em um estudo aberto e foram designados para usar a pomada mais eficaz em ambas as bochechas por mais 12 semanas (semana 13-24).

Outros nomes:
  • Rocaltrol
Experimental: Associação rapamicina-calcitriol
Rapamicina (0,1%) com Calcitriol (3mcg/g)
Medicamento: Associação rapamicina-calcitriol

rapamicina tópica (0,1%) ou calcitriol (3 mcg/g) terapia de agente único versus sua combinação foram aplicados duas vezes ao dia por uma comparação esquerda-direita randomizada, split-face por 12 semanas.

No período 2, os pacientes entraram em um estudo aberto e foram designados para usar a pomada mais eficaz em ambas as bochechas por mais 12 semanas (semana 13-24).

Outros nomes:
  • Combinação Sirolimus-Rocaltrol

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medidas de resultados primários

No protocolo de um estudo clínico, a medida de resultado planejada que é a mais importante para avaliar o efeito de uma intervenção/tratamento. A maioria dos estudos clínicos tem uma medida de desfecho primário, mas alguns têm mais de uma.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
índice de gravidade do angiofibroma facial (FASI)
Prazo: na semana 12
a redução do índice de gravidade do angiofibroma facial (FASI) para o grau de eritema, tamanho da pápula, elevação e extensão das lesões na semana 12
na semana 12

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Patrocinador

A organização ou pessoa que inicia o estudo e que tem autoridade e controle sobre o estudo.
National Taiwan University Hospital

Investigadores

Investigadores

Um pesquisador envolvido em um estudo clínico. Os termos relacionados incluem investigador principal do centro, subinvestigador do centro, coordenador do estudo, diretor do estudo e investigador principal do estudo.
  • Investigador principal: YI-HUA LIAO, A.P., A.P.

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

Início do estudo

A data real em que o primeiro participante foi inscrito em um estudo clínico. A data de início do estudo "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de início do estudo.
5 de setembro de 2013

Conclusão Primária (Real)

Conclusão Primária

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção para coletar dados finais para a medida de resultado primário. Se o estudo clínico terminou de acordo com o protocolo ou foi encerrado, não afeta esta data. Para estudos clínicos com mais de uma medida de resultado primário com diferentes datas de conclusão, este termo refere-se à data em que a coleta de dados é concluída para todas as medidas de resultado primário. A data de conclusão primária "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão primária do estudo.
7 de novembro de 2016

Conclusão do estudo (Real)

Conclusão do estudo

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção/tratamento para coletar dados finais para as medidas de resultado primário, medidas de resultado secundário e eventos adversos (ou seja, a última visita do último participante). A data "prevista" de conclusão do estudo é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão do estudo.
25 de abril de 2017

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

Enviado pela primeira vez

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou pela primeira vez um registro do estudo para ClinicalTrials.gov. Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a primeira data de envio e a disponibilidade do registro em ClinicalTrials.gov (a primeira data publicada).
26 de abril de 2017

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo envia pela primeira vez um registro do estudo que seja consistente com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). O patrocinador ou investigador pode precisar revisar e enviar um registro de estudo uma ou mais vezes antes que os critérios de revisão de QC do NLM sejam atendidos. É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
2 de maio de 2017

Primeira postagem (Real)

Primeira postagem

A data em que o registro do estudo foi disponibilizado pela primeira vez em ClinicalTrials.gov após a conclusão da revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou o registro do estudo e a primeira data publicada.
4 de maio de 2017

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

Última Atualização Postada

A data mais recente em que as alterações em um registro de estudo foram disponibilizadas em ClinicalTrials.gov. Pode haver um atraso entre o momento em que as alterações foram enviadas ao ClinicalTrials.gov pelo patrocinador ou investigador do estudo (a última data de envio de atualização) e a data de publicação da última atualização.
4 de maio de 2017

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou alterações em um registro do estudo que são consistentes com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
2 de maio de 2017

Última verificação

Última verificação

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo confirmou as informações sobre um estudo clínico no ClinicalTrials.gov como precisas e atuais. Se um estudo com status de recrutamento de recrutamento; ainda não está recrutando; ou ativo, não recrutando não foi confirmado nos últimos 2 anos, o status de recrutamento do estudo é mostrado como desconhecido.
1 de setembro de 2013

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

Outros números de identificação do estudo

Identificadores ou números de identificação diferentes do número NCT que são atribuídos a um estudo clínico pelo patrocinador, financiadores ou outros do estudo. Esses números podem incluir identificadores exclusivos de outros registros de ensaios e números de concessão do National Institutes of Health.
  • 201306009MINB

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

Indeciso

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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