Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Aktuelt Rapamycin og Kalsitriol for Angiofibroma av Tuberøs Sklerose

2. mai 2017 oppdatert av: National Taiwan University Hospital

Studie av kombinasjonsterapi med topisk rapamycin og kalsitriol for kutane lesjoner av tuberøs sklerose: en dobbeltblind randomisert kontrollert studie

Målet med studien er å bestemme effekten og sikkerheten til topisk rapamycin eller kalsitriol og deres kombinasjon for behandling av TSC-assosiert ansiktsangiofibrom.

Metoder: Totalt 52 TSC-pasienter inkludert 20 mannlige og 32 kvinnelige forsøkspersoner ble rekruttert, og 50 av dem fullførte periode 1-studien. I periode 1 ble topisk rapamycin (0,1 %) eller kalsitriol (3 mcg/g) enkeltmiddelterapi versus kombinasjonen deres brukt to ganger daglig ved en venstre-høyre randomisert, delt ansikt sammenligning i 12 uker. Det primære endepunktet var reduksjonen av ansiktsangiofibrom-alvorlighetsindeksen (FASI) for graden av erytem, ​​papulstørrelse, forhøyning og utvidelse av lesjonene ved uke 12. I periode 2 gikk pasientene inn i en åpen studie og ble omdisponert til å bruke den mer effektive salven på begge kinn i ytterligere 12 uker (uke 13-24). En oppfølgende FASI-analyse for residiv etter seponering i 12 uker ble også utført (uke 36). Det sekundære endepunktet var reduksjonen av Visual Analysis Score (VAS) evaluert av forsøkspersonene selv i uke 12.

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Fullført

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.

Detaljert beskrivelse

Bakgrunn: Tuberøs sklerosekompleks (TSC)-assosiert ansiktsangiofibrom er psykologisk ødeleggende for både pasienter og deres familiemedlemmer. Patogenesen til TSC stammer fra TSC1- eller TSC2-mutasjoner, noe som fører til defekten i det mekanistiske målet for rapamycin (mTOR)-hemming. Rapamycin er en mTOR-hemmer og er effektiv for TSC ansiktsangiofibrom gjennom topisk administrering. Calcitriol, en vitamin D3-analog, har vist seg å redusere hudfibrose ved sklerodermi og kan være terapeutisk gunstig for angiofibromer.

Mål: Målet med studien er å bestemme effekten og sikkerheten til topisk rapamycin eller kalsitriol og deres kombinasjon for behandling av TSC-assosiert ansiktsangiofibrom.

Metoder: Totalt 52 TSC-pasienter inkludert 20 mannlige og 32 kvinnelige forsøkspersoner ble rekruttert, og 50 av dem fullførte periode 1-studien. I periode 1 ble topisk rapamycin (0,1 %) eller kalsitriol (3 mcg/g) enkeltmiddelterapi versus kombinasjonen deres brukt to ganger daglig ved en venstre-høyre randomisert, delt ansikt sammenligning i 12 uker. Det primære endepunktet var reduksjonen av ansiktsangiofibrom-alvorlighetsindeksen (FASI) for graden av erytem, ​​papulstørrelse, forhøyning og utvidelse av lesjonene ved uke 12. I periode 2 gikk pasientene inn i en åpen studie og ble omdisponert til å bruke den mer effektive salven på begge kinn i ytterligere 12 uker (uke 13-24). En oppfølgende FASI-analyse for residiv etter seponering i 12 uker ble også utført (uke 36). Det sekundære endepunktet var reduksjonen av Visual Analysis Score (VAS) evaluert av forsøkspersonene selv i uke 12.

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

Registrering

Antall deltakere i en klinisk studie. Den "forventede" påmeldingen er måltallet for deltakere som forskerne trenger for studien.
52

Fase

Fase

Stadiet av en klinisk studie som studerer et medikament eller biologisk produkt, basert på definisjoner utviklet av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen er basert på studiens målsetting, antall deltakere og andre egenskaper. Det er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere oppført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant brukes til å beskrive studier uten FDA-definerte faser, inkludert utprøving av enheter eller atferdsintervensjoner.
  • Fase 3

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

7 år til 65 år (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Personer må ha blitt diagnostisert eller sterkt mistenkt for å ha TSC.
  2. Forsøkspersonene må være i alderen 7 til 70 år ved screening, og kan være av begge kjønn.
  3. Forsøkspersonene må ha symmetriske ansiktsangiofibromer.

Ekskluderingskriterier:

  1. Graviditet eller med en plan om å være gravid.
  2. Forsøkspersoner som ikke kan overholde behandlingsprotokollen.
  3. Personer med nyre- eller lever-/galledysfunksjon.
  4. Personer med hyperkalsemi og pasienter kjent for å lide av unormal kalsiummetabolisme.
  5. Forsøkspersoner om systemisk behandling av kalsiummangel.
  6. Personer kjent for å være overfølsomme overfor rapamycin eller kalsitriol.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Trippel

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm

Deltakergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe av deltakere i en klinisk studie som mottar en spesifikk intervensjon/behandling, eller ingen intervensjon, i henhold til studiens protokoll.
Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.
Eksperimentell: Rapamycin
Rapamycin (0,1 %)
Legemiddel: Rapamycin

topisk rapamycin (0,1 %) eller kalsitriol (3 mcg/g) enkeltmiddelterapi versus kombinasjonen deres ble påført to ganger daglig ved en venstre-høyre randomisert, delt ansikt sammenligning i 12 uker.

I periode 2 gikk pasientene inn i en åpen studie og ble omdisponert til å bruke den mer effektive salven på begge kinn i ytterligere 12 uker (uke 13-24).

Andre navn:
  • Sirolimus
Eksperimentell: Kalsitriol
Kalsitriol (3mcg/g)
Legemiddel: Kalsitriol

topisk rapamycin (0,1 %) eller kalsitriol (3 mcg/g) enkeltmiddelterapi versus kombinasjonen deres ble påført to ganger daglig ved en venstre-høyre randomisert, delt ansikt sammenligning i 12 uker.

I periode 2 gikk pasientene inn i en åpen studie og ble omdisponert til å bruke den mer effektive salven på begge kinn i ytterligere 12 uker (uke 13-24).

Andre navn:
  • Rocaltrol
Eksperimentell: Rapamycin-kalsitriol kombinasjon
Rapamycin (0,1 %) med kalsitriol (3 mcg/g)
Legemiddel: Rapamycin-kalsitriol kombinasjon

topisk rapamycin (0,1 %) eller kalsitriol (3 mcg/g) enkeltmiddelterapi versus kombinasjonen deres ble påført to ganger daglig ved en venstre-høyre randomisert, delt ansikt sammenligning i 12 uker.

I periode 2 gikk pasientene inn i en åpen studie og ble omdisponert til å bruke den mer effektive salven på begge kinn i ytterligere 12 uker (uke 13-24).

Andre navn:
  • Sirolimus-Rocaltrol kombinasjon

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I en klinisk studies protokoll er det planlagte utfallsmålet som er det viktigste for å evaluere effekten av en intervensjon/behandling. De fleste kliniske studier har ett primært utfallsmål, men noen har mer enn ett.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
ansikts angiofibrom alvorlighetsindeks (FASI)
Tidsramme: i uke 12
reduksjon av ansiktsangiofibrom alvorlighetsindeks (FASI) for graden av erytem, ​​papulstørrelse, forhøyelse og utvidelse av lesjonene ved uke 12
i uke 12

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
National Taiwan University Hospital

Etterforskere

Etterforskere

En forsker involvert i en klinisk studie. Beslektede termer inkluderer stedets hovedetterforsker, stedsunderetterforsker, studieleder, studieleder og studiehovedetterforsker.
  • Hovedetterforsker: YI-HUA LIAO, A.P., A.P.

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske datoen da den første deltakeren ble registrert i en klinisk studie. Den "forventede" studiestartdatoen er datoen som forskerne tror vil være studiestartdatoen.
5. september 2013

Primær fullføring (Faktiske)

Primær fullføring

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon for å samle inn endelige data for det primære utfallsmålet. Hvorvidt den kliniske studien ble avsluttet i henhold til protokollen eller ble avsluttet, påvirker ikke denne datoen. For kliniske studier med mer enn ett primært utfallsmål med ulike fullføringsdatoer, refererer dette begrepet til datoen da datainnsamlingen er fullført for alle de primære utfallsmålene. Den "forventede" primære fullføringsdatoen er datoen som forskerne tror vil være den primære fullføringsdatoen for studien.
7. november 2016

Studiet fullført (Faktiske)

Studiet fullført

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon/behandling for å samle inn endelige data for de primære utfallsmålene, sekundære utfallsmålene og uønskede hendelsene (det vil si siste deltakers siste besøk). Den "forventede" studiens fullføringsdato er datoen som forskerne tror vil være studiens fullføringsdato.
25. april 2017

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
26. april 2017

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
2. mai 2017

Først lagt ut (Faktiske)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
4. mai 2017

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
4. mai 2017

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
2. mai 2017

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. september 2013

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • 201306009MINB

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

Ubestemt

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Angiofibrom i ansiktet

Kliniske studier på Rapamycin

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger