Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Miejscowa Rapamycyna i Kalcytriol dla Angiofibroma stwardnienia guzowatego

2 maja 2017 zaktualizowane przez: National Taiwan University Hospital

Badanie terapii skojarzonej z miejscową rapamycyną i kalcytriolem w przypadku zmian skórnych stwardnienia guzowatego: podwójnie ślepa, randomizowana, kontrolowana próba

Celem pracy jest określenie skuteczności i bezpieczeństwa miejscowego stosowania rapamycyny lub kalcytriolu oraz ich kombinacji w leczeniu naczyniakowłókniaka twarzy związanego z TSC.

Metody: Zrekrutowano ogółem 52 pacjentów z TSC, w tym 20 mężczyzn i 32 kobiety, z których 50 ukończyło okres 1 badania. W okresie 1 miejscową terapię jednoskładnikową rapamycyną (0,1%) lub kalcytriolem (3 μg/g) w porównaniu z ich kombinacją stosowano dwa razy dziennie przez randomizowane porównanie lewej i prawej strony z podziałem twarzy przez 12 tygodni. Pierwszorzędowym punktem końcowym było zmniejszenie wskaźnika nasilenia naczyniakowłókniaka twarzy (FASI) dla stopnia rumienia, wielkości grudek, uniesienia i rozszerzenia zmian w 12. tygodniu. W okresie 2 pacjenci zostali włączeni do otwartego badania i zostali ponownie przydzieleni do stosowania skuteczniejszej maści na obu policzkach przez kolejne 12 tygodni (tydzień 13-24). Przeprowadzono również dalszą analizę FASI pod kątem nawrotu po odstawieniu leku przez 12 tygodni (tydzień 36). Drugorzędowym punktem końcowym było zmniejszenie wyniku analizy wizualnej (VAS) oceniane przez samych pacjentów w 12. tygodniu.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Zakończony

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Szczegółowy opis

Tło: Angiofibroma twarzy związana ze stwardnieniem guzowatym (TSC) jest psychicznie wyniszczająca zarówno dla pacjentów, jak i członków ich rodzin. Patogeneza TSC wynika z mutacji TSC1 lub TSC2, prowadzących do defektu mechanistycznego hamowania celu rapamycyny (mTOR). Rapamycyna jest inhibitorem mTOR i jest skuteczna w przypadku naczyniakowłókniaka twarzy TSC po podaniu miejscowym. Wykazano, że kalcytriol, analog witaminy D3, zmniejsza zwłóknienie skóry w twardzinie skóry i może być korzystny terapeutycznie w naczyniakowłókniakach.

Cel: Celem pracy jest określenie skuteczności i bezpieczeństwa miejscowego stosowania rapamycyny lub kalcytriolu oraz ich kombinacji w leczeniu naczyniakowłókniaka twarzy związanego z TSC.

Metody: Zrekrutowano ogółem 52 pacjentów z TSC, w tym 20 mężczyzn i 32 kobiety, z których 50 ukończyło okres 1 badania. W okresie 1 miejscową terapię jednoskładnikową rapamycyną (0,1%) lub kalcytriolem (3 μg/g) w porównaniu z ich kombinacją stosowano dwa razy dziennie przez randomizowane porównanie lewej i prawej strony z podziałem twarzy przez 12 tygodni. Pierwszorzędowym punktem końcowym było zmniejszenie wskaźnika nasilenia naczyniakowłókniaka twarzy (FASI) dla stopnia rumienia, wielkości grudek, uniesienia i rozszerzenia zmian w 12. tygodniu. W okresie 2 pacjenci zostali włączeni do otwartego badania i zostali ponownie przydzieleni do stosowania skuteczniejszej maści na obu policzkach przez kolejne 12 tygodni (tydzień 13-24). Przeprowadzono również dalszą analizę FASI pod kątem nawrotu po odstawieniu leku przez 12 tygodni (tydzień 36). Drugorzędowym punktem końcowym było zmniejszenie wyniku analizy wizualnej (VAS) oceniane przez samych pacjentów w 12. tygodniu.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
52

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 3

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

7 lat do 65 lat (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Pacjenci musieli być zdiagnozowani lub wysoce podejrzani jako chorzy na TSC.
  2. Badani muszą być w wieku od 7 do 70 lat w momencie badania przesiewowego i mogą być dowolnej płci.
  3. Pacjenci muszą mieć symetryczne naczyniakowłókniaki twarzy.

Kryteria wyłączenia:

  1. Ciąża lub planowana ciąża.
  2. Pacjenci, którzy nie mogą przestrzegać protokołu leczenia.
  3. Osoby z zaburzeniami czynności nerek lub wątroby/ dróg żółciowych.
  4. Pacjenci z hiperkalcemią i pacjenci z zaburzeniami metabolizmu wapnia.
  5. Osoby leczone ogólnoustrojowo z niedoboru wapnia.
  6. Osoby, o których wiadomo, że są nadwrażliwe na rapamycynę lub kalcytriol.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Potroić

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: Rapamycyna
Rapamycyna (0,1%)
Lek: Rapamycyna

Miejscowa terapia rapamycyną (0,1%) lub kalcytriolem (3 µg/g) w porównaniu z ich kombinacją była stosowana dwa razy dziennie przez randomizowane porównanie lewej i prawej strony z podziałem twarzy przez 12 tygodni.

W okresie 2 pacjenci zostali włączeni do otwartego badania i zostali ponownie przydzieleni do stosowania skuteczniejszej maści na obu policzkach przez kolejne 12 tygodni (tydzień 13-24).

Inne nazwy:
  • Syrolimus
Eksperymentalny: Kalcytriol
Kalcytriol (3mcg/g)
Lek: Kalcytriol

Miejscowa terapia rapamycyną (0,1%) lub kalcytriolem (3 µg/g) w porównaniu z ich kombinacją była stosowana dwa razy dziennie przez randomizowane porównanie lewej i prawej strony z podziałem twarzy przez 12 tygodni.

W okresie 2 pacjenci zostali włączeni do otwartego badania i zostali ponownie przydzieleni do stosowania skuteczniejszej maści na obu policzkach przez kolejne 12 tygodni (tydzień 13-24).

Inne nazwy:
  • Rocaltrol
Eksperymentalny: Połączenie rapamycyny i kalcytriolu
Rapamycyna (0,1%) z kalcytriolem (3mcg/g)
Lek: Połączenie rapamycyny i kalcytriolu

Miejscowa terapia rapamycyną (0,1%) lub kalcytriolem (3 µg/g) w porównaniu z ich kombinacją była stosowana dwa razy dziennie przez randomizowane porównanie lewej i prawej strony z podziałem twarzy przez 12 tygodni.

W okresie 2 pacjenci zostali włączeni do otwartego badania i zostali ponownie przydzieleni do stosowania skuteczniejszej maści na obu policzkach przez kolejne 12 tygodni (tydzień 13-24).

Inne nazwy:
  • Połączenie Sirolimus-Rocaltrol

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
wskaźnik ciężkości angiofibroma twarzy (FASI)
Ramy czasowe: w 12 tygodniu
zmniejszenie wskaźnika nasilenia angiofibroma twarzy (FASI) dla stopnia rumienia, wielkości grudek, uniesienia i rozszerzenia zmian w 12. tygodniu
w 12 tygodniu

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
National Taiwan University Hospital

Śledczy

Śledczy

Badacz biorący udział w badaniu klinicznym. Terminy pokrewne obejmują głównego badacza ośrodka, badacza pomocniczego ośrodka, kierownika badania i głównego badacza badania.
  • Główny śledczy: YI-HUA LIAO, A.P., A.P.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
5 września 2013

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
7 listopada 2016

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
25 kwietnia 2017

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
26 kwietnia 2017

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
2 maja 2017

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
4 maja 2017

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
4 maja 2017

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
2 maja 2017

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 września 2013

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • 201306009MINB

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

Niezdecydowany

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Angiofibroma twarzy

Badania kliniczne na Rapamycyna

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami