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결절성 경화증의 혈관 섬유종에 대한 국소 라파마이신 및 칼시트리올

2017년 5월 2일 업데이트: National Taiwan University Hospital

결절성 경화증의 피부 병변에 대한 국소 라파마이신 및 칼시트리올 병용 요법 연구: 이중 맹검 무작위 대조 시험

이 연구의 목적은 TSC 관련 안면 혈관 섬유종의 치료를 위한 국소 라파마이신 또는 칼시트리올 및 이들의 조합의 효과 및 안전성을 결정하는 것입니다.

방법: 남자 20명, 여자 32명 총 52명의 TSC 환자를 모집하여 50명이 1차 연구를 마쳤다. 기간 1에서 국소 라파마이신(0.1%) 또는 칼시트리올(3mcg/g) 단일 제제 요법과 이들의 조합 요법을 12주 동안 좌우 무작위 얼굴 분할 비교를 통해 하루에 두 번 적용했습니다. 1차 종료점은 12주차 홍반 등급, 구진 크기, 융기 및 병변 확장에 대한 안면 혈관 섬유종 중증도 지수(FASI)의 감소였습니다. 기간 2에서, 환자들은 오픈 라벨 연구에 참여했고 추가 12주(13-24주) 동안 양쪽 뺨에 더 효과적인 연고를 사용하도록 재배정되었습니다. 12주 동안 약물 중단 후 재발에 대한 후속 FASI 분석도 수행되었습니다(36주). 2차 종료점은 12주차에 피험자 스스로 평가한 시각적 분석 점수(VAS)의 감소였습니다.

연구 개요

상태

상태

현재 모집 상태 또는 확장 액세스 상태를 나타냅니다.
완전한

정황

정황

연구 중인 질병, 장애, 증후군, 질환 또는 부상입니다. ClinicalTrials.gov에서 조건에는 수명, 삶의 질 및 건강 위험과 같은 기타 건강 관련 문제도 포함될 수 있습니다.

개입 / 치료

개입 / 치료

임상 연구의 초점이 되는 프로세스 또는 작업입니다. 개입에는 약물, 의료 기기, 절차, 백신 및 조사 중이거나 이미 사용 가능한 기타 제품이 포함됩니다. 개입에는 교육이나 식이요법 및 운동 수정과 같은 비침습적 접근법도 포함될 수 있습니다.

상세 설명

배경: 결절성 경화증(TSC) 관련 안면 혈관 섬유종은 환자와 그 가족 모두에게 심리적으로 쇠약해집니다. TSC의 발병기전은 TSC1 또는 TSC2 돌연변이에서 유래하며, mTOR(라파마이신 표적) 억제의 기계론적 표적의 결함으로 이어집니다. Rapamycin은 mTOR 억제제이며 국소 투여를 통해 TSC 안면 혈관 섬유종에 효과적입니다. 비타민 D3 유사체인 칼시트리올은 경피증에서 피부 섬유증을 줄이는 것으로 나타났으며 혈관 섬유종에 치료적으로 도움이 될 수 있습니다.

목적: 이 연구의 목적은 TSC 관련 안면 혈관 섬유종의 치료를 위한 국소 라파마이신 또는 칼시트리올 및 이들의 조합의 효과 및 안전성을 결정하는 것입니다.

방법: 남자 20명, 여자 32명 총 52명의 TSC 환자를 모집하여 50명이 1차 연구를 마쳤다. 기간 1에서 국소 라파마이신(0.1%) 또는 칼시트리올(3mcg/g) 단일 제제 요법과 이들의 조합 요법을 12주 동안 좌우 무작위 얼굴 분할 비교를 통해 하루에 두 번 적용했습니다. 1차 종료점은 12주차 홍반 등급, 구진 크기, 융기 및 병변 확장에 대한 안면 혈관 섬유종 중증도 지수(FASI)의 감소였습니다. 기간 2에서, 환자들은 오픈 라벨 연구에 참여했고 추가 12주(13-24주) 동안 양쪽 뺨에 더 효과적인 연고를 사용하도록 재배정되었습니다. 12주 동안 약물 중단 후 재발에 대한 후속 FASI 분석도 수행되었습니다(36주). 2차 종료점은 12주차에 피험자 스스로 평가한 시각적 분석 점수(VAS)의 감소였습니다.

연구 유형

연구 유형

임상 연구의 특성을 설명합니다. 연구 유형에는 중재 연구(임상 시험이라고도 함), 관찰 연구(환자 등록 포함) 및 확장된 액세스가 포함됩니다.
중재적

등록 (실제)

등록

임상 연구의 참가자 수. "예상" 등록은 연구원이 연구에 필요한 참가자의 목표 수입니다.
52

단계

단계

미국 식품의약국(FDA)에서 개발한 정의에 따라 약물 또는 생물학적 제품을 연구하는 임상 시험 단계입니다. 이 단계는 연구의 목적, 참가자 수 및 기타 특성을 기반으로 합니다. 초기 1단계(이전에는 0단계로 나열됨), 1단계, 2단계, 3단계 및 4단계의 5단계가 있습니다. 해당 없음은 장치 또는 행동 개입의 시험을 포함하여 FDA에서 정의한 단계가 없는 시험을 설명하는 데 사용됩니다.
  • 3단계

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

자격 기준

임상 연구에 참여하고자 하는 사람들이 충족해야 하는 주요 요구 사항 또는 그들이 가져야 할 특성. 자격 기준은 포함 기준(사람이 연구에 참여하는 데 필요함)과 제외 기준(사람이 참여하지 못하게 하는 것)으로 구성됩니다. 적격성 기준 유형에는 연구가 건강한 지원자를 받아들이는지, 연령 또는 연령 그룹 요구 사항이 있는지 또는 성별에 따라 제한되는지가 포함됩니다.

공부할 수 있는 나이

7년 (어린이, 성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

포함 기준:

  1. 피험자는 TSC를 가지고 있는 것으로 진단되었거나 매우 의심이 되어야 합니다.
  2. 피험자는 스크리닝 시 7세 내지 70세이어야 하며, 남녀 모두 가능합니다.
  3. 피험자는 대칭적인 안면 혈관 섬유종이 있어야 합니다.

제외 기준:

  1. 임신 중이거나 임신할 계획이 있는 경우.
  2. 치료 프로토콜을 준수할 수 없는 피험자.
  3. 신장 또는 간/담도 기능 장애가 있는 피험자.
  4. 고칼슘혈증이 있는 피험자 및 비정상적인 칼슘 대사로 고통받는 것으로 알려진 환자.
  5. 칼슘 결핍의 전신 치료 대상자.
  6. 라파마이신 또는 칼시트리올에 과민한 것으로 알려진 피험자.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 삼루타

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔

참가자 그룹 / 팔

시험 프로토콜에 따라 특정 중재/치료를 받거나 중재를 받지 않는 임상 시험 참가자 그룹 또는 하위 그룹입니다.
개입 / 치료

개입 / 치료

임상 연구의 초점이 되는 프로세스 또는 작업입니다. 개입에는 약물, 의료 기기, 절차, 백신 및 조사 중이거나 이미 사용 가능한 기타 제품이 포함됩니다. 개입에는 교육이나 식이요법 및 운동 수정과 같은 비침습적 접근법도 포함될 수 있습니다.
실험적: 라파마이신
라파마이신(0.1%)
의약품: 라파마이신

국소 라파마이신(0.1%) 또는 칼시트리올(3mcg/g) 단일 제제 요법과 이들의 조합 요법을 12주 동안 좌우 무작위 분할 얼굴 비교를 통해 하루에 두 번 적용했습니다.

기간 2에서, 환자들은 오픈 라벨 연구에 참여했고 추가 12주(13-24주) 동안 양쪽 뺨에 더 효과적인 연고를 사용하도록 재배정되었습니다.

다른 이름들:
  • 시롤리무스
실험적: 칼시트리올
칼시트리올(3mcg/g)
의약품: 칼시트리올

국소 라파마이신(0.1%) 또는 칼시트리올(3mcg/g) 단일 제제 요법과 이들의 조합 요법을 12주 동안 좌우 무작위 분할 얼굴 비교를 통해 하루에 두 번 적용했습니다.

기간 2에서, 환자들은 오픈 라벨 연구에 참여했고 추가 12주(13-24주) 동안 양쪽 뺨에 더 효과적인 연고를 사용하도록 재배정되었습니다.

다른 이름들:
  • 로칼트롤
실험적: 라파마이신-칼시트리올 조합
칼시트리올(3mcg/g) 함유 라파마이신(0.1%)
의약품: 라파마이신-칼시트리올 조합

국소 라파마이신(0.1%) 또는 칼시트리올(3mcg/g) 단일 제제 요법과 이들의 조합 요법을 12주 동안 좌우 무작위 분할 얼굴 비교를 통해 하루에 두 번 적용했습니다.

기간 2에서, 환자들은 오픈 라벨 연구에 참여했고 추가 12주(13-24주) 동안 양쪽 뺨에 더 효과적인 연고를 사용하도록 재배정되었습니다.

다른 이름들:
  • Sirolimus-Rocaltrol 조합

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

주요 결과 측정

임상 연구 프로토콜에서 개입/치료의 효과를 평가하는 데 가장 중요한 계획된 결과 측정. 대부분의 임상 연구에는 하나의 주요 결과 측정이 있지만 일부는 둘 이상입니다.
결과 측정
측정값 설명
기간
안면 혈관 섬유종 심각도 지수(FASI)
기간: 12주차에
12주차에 홍반 등급, 구진 크기, 융기 및 병변 확장에 대한 안면 혈관 섬유종 중증도 지수(FASI)의 감소
12주차에

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

스폰서

연구를 시작하고 연구에 대한 권한과 통제권을 가진 조직 또는 사람.
National Taiwan University Hospital

수사관

수사관

임상 연구에 참여하는 연구원. 관련 용어에는 사이트 주임 조사관, 사이트 하위 조사자, 연구 의자, 연구 책임자 및 연구 주임 조사관이 포함됩니다.
  • 수석 연구원: YI-HUA LIAO, A.P., A.P.

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

연구 시작

첫 번째 참가자가 임상 연구에 등록된 실제 날짜입니다. "예상" 연구 시작 날짜는 연구자가 연구 시작 날짜가 될 것이라고 생각하는 날짜입니다.
2013년 9월 5일

기본 완료 (실제)

기본 완료

임상 연구의 마지막 참가자가 1차 결과 측정을 위한 최종 데이터를 수집하기 위해 검사를 받거나 개입을 받은 날짜입니다. 임상 연구가 프로토콜에 따라 종료되었는지 또는 종료되었는지 여부는 이 날짜에 영향을 미치지 않습니다. 완료 날짜가 다른 1차 결과 측정이 둘 이상인 임상 연구의 경우 이 용어는 모든 1차 결과 측정에 대한 데이터 수집이 완료된 날짜를 나타냅니다. "예상" 기본 완료 날짜는 연구원이 연구의 기본 완료 날짜가 될 것이라고 생각하는 날짜입니다.
2016년 11월 7일

연구 완료 (실제)

연구 완료

임상 연구의 마지막 참가자가 1차 결과 측정, 2차 결과 측정 및 부작용(즉, 마지막 참가자의 마지막 방문)에 대한 최종 데이터를 수집하기 위해 검사를 받거나 중재/치료를 받은 날짜입니다. "예상" 연구 완료 날짜는 연구원이 연구 완료 날짜가 될 것이라고 생각하는 날짜입니다.
2017년 4월 25일

연구 등록 날짜

최초 제출

최초 제출

연구 후원자 또는 연구자가 최초로 ClinicalTrials.gov에 연구 기록을 제출한 날짜. 일반적으로 처음 제출한 날짜와 ClinicalTrials.gov에서 기록을 사용할 수 있는 날짜(첫 게시 날짜) 사이에는 며칠의 지연이 있습니다.
2017년 4월 26일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

QC 기준을 충족하는 최초 제출

연구 스폰서 또는 연구자가 국립 의학 도서관(NLM) 품질 관리(QC) 검토 기준과 일치하는 연구 기록을 처음 제출한 날짜입니다. 의뢰자 또는 조사자는 NLM의 QC 검토 기준이 충족되기 전에 연구 기록을 한 번 이상 수정하고 제출해야 할 수 있습니다. 연구 기록이 NLM QC 검토 기준과 일치하는지 확인하는 것은 후원자 또는 조사자의 책임입니다.
2017년 5월 2일

처음 게시됨 (실제)

처음 게시됨

National Library of Medicine(NLM) 품질 관리(QC) 검토가 완료된 후 ClinicalTrials.gov에서 연구 기록을 처음 사용할 수 있는 날짜입니다. 일반적으로 연구 후원자 또는 연구자가 연구 기록을 제출한 날짜와 처음 게시된 날짜 사이에는 며칠의 지연이 있습니다.
2017년 5월 4일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

마지막 업데이트 게시됨

ClinicalTrials.gov에서 연구 기록이 변경된 가장 최근 날짜. 연구 후원자 또는 연구자가 변경 사항을 ClinicalTrials.gov에 제출한 시점(마지막 업데이트 제출 날짜)과 마지막 업데이트 게시 날짜 사이에 지연이 있을 수 있습니다.
2017년 5월 4일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

연구 후원자 또는 연구자가 국립 의학 도서관(NLM) 품질 관리(QC) 검토 기준과 일치하는 연구 기록에 대한 변경 사항을 제출한 가장 최근 날짜. 연구 기록이 NLM QC 검토 기준과 일치하는지 확인하는 것은 후원자 또는 조사자의 책임입니다.
2017년 5월 2일

마지막으로 확인됨

마지막으로 확인됨

연구 후원자 또는 조사자가 ClinicalTrials.gov에서 임상 연구에 대한 정보가 정확하고 최신 정보라고 확인한 가장 최근 날짜. 모집 상태가 모집인 연구인 경우; 아직 모집하지 않았습니다. 또는 활성, 비모집이 지난 2년 이내에 확인되지 않은 경우 연구의 모집 상태는 알 수 없음으로 표시됩니다.
2013년 9월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

기타 연구 ID 번호

연구 후원자, 기금 제공자 또는 다른 사람이 임상 연구에 할당한 NCT 번호 이외의 식별자 또는 ID 번호. 이 번호에는 다른 시험 등록의 고유 식별자와 미국 국립보건원(National Institutes of Health) 보조금 번호가 포함될 수 있습니다.
  • 201306009MINB

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

미정

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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