Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Lokální rapamycin a kalcitriol pro angiofibrom tuberózní sklerózy

2. května 2017 aktualizováno: National Taiwan University Hospital

Studie kombinované terapie s topickým rapamycinem a kalcitriolem pro kožní léze tuberózní sklerózy: dvojitě zaslepená randomizovaná kontrolovaná studie

Cílem studie je zjistit účinek a bezpečnost topického rapamycinu nebo kalcitriolu a jejich kombinace pro léčbu TSC-asociovaného obličejového angiofibromu.

Metody: Celkem bylo přijato 52 pacientů s TSC včetně 20 mužů a 32 subjektů žen a 50 z nich dokončilo období 1 studie. V období 1 byla aplikována topická terapie rapamycinem (0,1 %) nebo kalcitriolem (3 mcg/g) jednou látkou versus jejich kombinace dvakrát denně levým a pravým randomizovaným, rozděleným porovnáváním po dobu 12 týdnů. Primárním cílovým bodem bylo snížení indexu závažnosti angiofibromu na obličeji (FASI) pro stupeň erytému, velikost papule, elevaci a rozšíření lézí ve 12. týdnu. V období 2 pacienti vstoupili do otevřené studie a byli přeřazeni k používání účinnější masti na obě tváře po dobu dalších 12 týdnů (13.–24. týden). Byla také provedena následná analýza FASI na recidivu po vysazení léku po dobu 12 týdnů (36. týden). Sekundárním koncovým bodem bylo snížení skóre vizuální analýzy (VAS) hodnocené samotnými subjekty v týdnu 12.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Východiska: Faciální angiofibrom spojený s komplexem tuberózní sklerózy (TSC) je psychicky vysilující jak pro pacienty, tak pro jejich rodinné příslušníky. Patogeneze TSC vychází z mutací TSC1 nebo TSC2, což vede k defektu v mechanistickém cíli inhibice rapamycinu (mTOR). Rapamycin je inhibitor mTOR a je účinný u TSC faciálního angiofibromu prostřednictvím místního podávání. Bylo prokázáno, že kalcitriol, analog vitaminu D3, snižuje kožní fibrózu u sklerodermie a může být terapeuticky prospěšný pro angiofibromy.

Cíle: Cílem studie je zjistit účinek a bezpečnost topického rapamycinu nebo kalcitriolu a jejich kombinace pro léčbu TSC-asociovaného faciálního angiofibromu.

Metody: Celkem bylo přijato 52 pacientů s TSC včetně 20 mužů a 32 subjektů žen a 50 z nich dokončilo období 1 studie. V období 1 byla aplikována topická terapie rapamycinem (0,1 %) nebo kalcitriolem (3 mcg/g) jednou látkou versus jejich kombinace dvakrát denně levým a pravým randomizovaným, rozděleným porovnáváním po dobu 12 týdnů. Primárním cílovým bodem bylo snížení indexu závažnosti angiofibromu na obličeji (FASI) pro stupeň erytému, velikost papule, elevaci a rozšíření lézí ve 12. týdnu. V období 2 pacienti vstoupili do otevřené studie a byli přeřazeni k používání účinnější masti na obě tváře po dobu dalších 12 týdnů (13.–24. týden). Byla také provedena následná analýza FASI na recidivu po vysazení léku po dobu 12 týdnů (36. týden). Sekundárním koncovým bodem bylo snížení skóre vizuální analýzy (VAS) hodnocené samotnými subjekty v týdnu 12.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
52

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 3

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

7 let až 65 let (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. U subjektů musí být diagnostikována nebo vysoce podezřelá TSC.
  2. Subjekty musí být při screeningu ve věku 7 až 70 let a mohou být obojího pohlaví.
  3. Subjekty musí mít symetrické obličejové angiofibromy.

Kritéria vyloučení:

  1. Těhotenství nebo s plánem být těhotná.
  2. Subjekty, které nemohou dodržovat léčebný protokol.
  3. Subjekty s dysfunkcí ledvin nebo jater/žlučových cest.
  4. Subjekty s hyperkalcémií a pacienti, o kterých je známo, že trpí abnormálním metabolismem vápníku.
  5. Subjekty na systémové léčbě nedostatku vápníku.
  6. Jedinci, o kterých je známo, že jsou přecitlivělí na rapamycin nebo kalcitriol.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Trojnásobný

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Rapamycin
Rapamycin (0,1 %)
Lék: Rapamycin

topická terapie rapamycinem (0,1 %) nebo kalcitriolem (3 mcg/g) v monoterapii versus jejich kombinace byly aplikovány dvakrát denně levým a pravým randomizovaným, rozděleným porovnáváním po dobu 12 týdnů.

V období 2 pacienti vstoupili do otevřené studie a byli přeřazeni k používání účinnější masti na obě tváře po dobu dalších 12 týdnů (13.–24. týden).

Ostatní jména:
  • Sirolimus
Experimentální: Kalcitriol
Kalcitriol (3 mcg/g)
Lék: Kalcitriol

topická terapie rapamycinem (0,1 %) nebo kalcitriolem (3 mcg/g) v monoterapii versus jejich kombinace byly aplikovány dvakrát denně levým a pravým randomizovaným, rozděleným porovnáváním po dobu 12 týdnů.

V období 2 pacienti vstoupili do otevřené studie a byli přeřazeni k používání účinnější masti na obě tváře po dobu dalších 12 týdnů (13.–24. týden).

Ostatní jména:
  • Rocaltrol
Experimentální: Kombinace rapamycin-kalcitriol
Rapamycin (0,1 %) s kalcitriolem (3 mcg/g)
Lék: Kombinace rapamycin-kalcitriol

topická terapie rapamycinem (0,1 %) nebo kalcitriolem (3 mcg/g) v monoterapii versus jejich kombinace byly aplikovány dvakrát denně levým a pravým randomizovaným, rozděleným porovnáváním po dobu 12 týdnů.

V období 2 pacienti vstoupili do otevřené studie a byli přeřazeni k používání účinnější masti na obě tváře po dobu dalších 12 týdnů (13.–24. týden).

Ostatní jména:
  • Kombinace Sirolimus-Rocaltrol

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
index závažnosti angiofibromu obličeje (FASI)
Časové okno: v týdnu 12
snížení indexu závažnosti angiofibromu na obličeji (FASI) pro stupeň erytému, velikost papuly, elevaci a rozšíření lézí v týdnu 12
v týdnu 12

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
National Taiwan University Hospital

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Vrchní vyšetřovatel: YI-HUA LIAO, A.P., A.P.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
5. září 2013

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
7. listopadu 2016

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
25. dubna 2017

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
26. dubna 2017

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
2. května 2017

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
4. května 2017

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
4. května 2017

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
2. května 2017

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. září 2013

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • 201306009MINB

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Nerozhodný

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Angiofibrom obličeje

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení