Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Actueel Rapamycin en Calcitriol voor angiofibroom van tubereuze sclerose

2 mei 2017 bijgewerkt door: National Taiwan University Hospital

Studie van combinatietherapie met topische rapamycine en calcitriol voor huidlaesies van tubereuze sclerose: een dubbelblinde gerandomiseerde gecontroleerde studie

Het doel van de studie is om het effect en de veiligheid van topische rapamycine of calcitriol en hun combinatie voor de behandeling van TSC-geassocieerd gezichtsangiofibroom te bepalen.

Methoden: In totaal werden 52 TSC-patiënten gerekruteerd, waaronder 20 mannelijke en 32 vrouwelijke proefpersonen, en 50 van hen voltooiden de periode 1-studie. In periode 1 werd topische rapamycine (0,1%) of calcitriol (3 mcg/g) monotherapie versus hun combinatie twee keer per dag toegepast door een links-rechts gerandomiseerde, gesplitste vergelijking gedurende 12 weken. Het primaire eindpunt was de reductie van de faciale angiofibroma-ernstindex (FASI) voor de graad van erytheem, papelgrootte, elevatie en extensie van de laesies in week 12. In periode 2 namen de patiënten deel aan een open-label onderzoek en kregen ze opnieuw toegewezen om de effectievere zalf op beide wangen nog eens 12 weken te gebruiken (week 13-24). Een follow-up FASI-analyse voor recidief na stopzetting van het geneesmiddel gedurende 12 weken werd ook uitgevoerd (week 36). Het secundaire eindpunt was de verlaging van de Visual Analysis Score (VAS) die door de proefpersonen zelf werd beoordeeld in week 12.

Studie Overzicht

Toestand

Toestand

Geeft de huidige wervingsstatus of de uitgebreide toegangsstatus aan.
Voltooid

Conditie

Conditie

De ziekte, stoornis, syndroom, aandoening of verwonding die wordt bestudeerd. Op ClinicalTrials.gov kunnen aandoeningen ook andere gezondheidsgerelateerde problemen omvatten, zoals levensduur, kwaliteit van leven en gezondheidsrisico's.

Interventie / Behandeling

Interventie / Behandeling

Een proces of actie die centraal staat in een klinische studie. Interventies omvatten medicijnen, medische hulpmiddelen, procedures, vaccins en andere producten die in onderzoek zijn of al beschikbaar zijn. Interventies kunnen ook niet-invasieve benaderingen omvatten, zoals onderwijs of het aanpassen van voeding en lichaamsbeweging.

Gedetailleerde beschrijving

Achtergrond: Tubereuze sclerose-complex (TSC)-geassocieerd angiofibroom in het gezicht is psychologisch slopend voor zowel patiënten als hun gezinsleden. De pathogenese van TSC komt voort uit TSC1- of TSC2-mutaties, wat leidt tot het defect in het mechanistische doelwit van rapamycine (mTOR)-remming. Rapamycin is een mTOR-remmer en is effectief voor TSC-gezichtsangiofibroom door plaatselijke toediening. Van calcitriol, een vitamine D3-analoog, is aangetoond dat het huidfibrose bij sclerodermie vermindert en mogelijk therapeutisch gunstig is voor angiofibromen.

Doelstellingen: Het doel van de studie is om het effect en de veiligheid van topische rapamycine of calcitriol en hun combinatie voor de behandeling van TSC-geassocieerd gezichtsangiofibroom te bepalen.

Methoden: In totaal werden 52 TSC-patiënten gerekruteerd, waaronder 20 mannelijke en 32 vrouwelijke proefpersonen, en 50 van hen voltooiden de periode 1-studie. In periode 1 werd topische rapamycine (0,1%) of calcitriol (3 mcg/g) monotherapie versus hun combinatie twee keer per dag toegepast door een links-rechts gerandomiseerde, gesplitste vergelijking gedurende 12 weken. Het primaire eindpunt was de reductie van de faciale angiofibroma-ernstindex (FASI) voor de graad van erytheem, papelgrootte, elevatie en extensie van de laesies in week 12. In periode 2 namen de patiënten deel aan een open-label onderzoek en kregen ze opnieuw toegewezen om de effectievere zalf op beide wangen nog eens 12 weken te gebruiken (week 13-24). Een follow-up FASI-analyse voor recidief na stopzetting van het geneesmiddel gedurende 12 weken werd ook uitgevoerd (week 36). Het secundaire eindpunt was de verlaging van de Visual Analysis Score (VAS) die door de proefpersonen zelf werd beoordeeld in week 12.

Studietype

Studietype

Beschrijft de aard van een klinische studie. Onderzoekstypen omvatten interventionele studies (ook wel klinische studies genoemd), observationele studies (inclusief patiëntenregistraties) en uitgebreide toegang.
Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

Inschrijving

Het aantal deelnemers aan een klinische studie. De "verwachte" inschrijving is het beoogde aantal deelnemers dat de onderzoekers nodig hebben voor het onderzoek.
52

Fase

Fase

De fase van een klinische proef waarin een medicijn of biologisch product wordt bestudeerd, gebaseerd op definities die zijn ontwikkeld door de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA). De fase is gebaseerd op het doel van het onderzoek, het aantal deelnemers en andere kenmerken. Er zijn vijf fasen: vroege fase 1 (voorheen vermeld als fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 en fase 4. Niet van toepassing wordt gebruikt om onderzoeken te beschrijven zonder door de FDA gedefinieerde fasen, inclusief onderzoeken van apparaten of gedragsinterventies.
  • Fase 3

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Geschiktheidscriteria

De belangrijkste eisen waaraan mensen die willen deelnemen aan een klinische studie moeten voldoen of de eigenschappen die ze moeten hebben. Geschiktheidscriteria bestaan ​​uit zowel inclusiecriteria (die vereist zijn voor een persoon om deel te nemen aan het onderzoek) als uitsluitingscriteria (die voorkomen dat een persoon deelneemt). Soorten geschiktheidscriteria zijn onder meer of een onderzoek gezonde vrijwilligers accepteert, leeftijds- of leeftijdsgroepvereisten heeft, of wordt beperkt door geslacht.

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

7 jaar tot 65 jaar (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Proefpersonen moeten zijn gediagnosticeerd of sterk verdacht zijn van TSC.
  2. Proefpersonen moeten bij de screening tussen de 7 en 70 jaar oud zijn en kunnen van beide geslachten zijn.
  3. Proefpersonen moeten symmetrische gezichtsangiofibromen hebben.

Uitsluitingscriteria:

  1. Zwangerschap of met een plan om zwanger te worden.
  2. Proefpersonen die het behandelprotocol niet kunnen naleven.
  3. Proefpersonen met nier- of lever-/galdisfunctie.
  4. Proefpersonen met hypercalciëmie en patiënten waarvan bekend is dat ze lijden aan een abnormaal calciummetabolisme.
  5. Onderwerpen over systemische behandeling van calciumtekort.
  6. Onderwerpen waarvan bekend is dat ze overgevoelig zijn voor rapamycine of calcitriol.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verdrievoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm

Deelnemersgroep / Arm

Een groep of subgroep van deelnemers aan een klinische studie die een specifieke interventie/behandeling krijgt, of geen interventie, volgens het protocol van de studie.
Interventie / Behandeling

Interventie / Behandeling

Een proces of actie die centraal staat in een klinische studie. Interventies omvatten medicijnen, medische hulpmiddelen, procedures, vaccins en andere producten die in onderzoek zijn of al beschikbaar zijn. Interventies kunnen ook niet-invasieve benaderingen omvatten, zoals onderwijs of het aanpassen van voeding en lichaamsbeweging.
Experimenteel: Rapamycine
Rapamycine (0,1%)
Geneesmiddel: Rapamycine

topische rapamycine (0,1%) of calcitriol (3 mcg/g) single-agent therapie versus hun combinatie werden tweemaal daags toegepast door een links-rechts gerandomiseerde, split-face vergelijking gedurende 12 weken.

In periode 2 namen de patiënten deel aan een open-label onderzoek en kregen ze opnieuw toegewezen om de effectievere zalf op beide wangen nog eens 12 weken te gebruiken (week 13-24).

Andere namen:
  • Sirolimus
Experimenteel: Calcitriol
Calcitriol (3mcg/g)
Geneesmiddel: Calcitriol

topische rapamycine (0,1%) of calcitriol (3 mcg/g) single-agent therapie versus hun combinatie werden tweemaal daags toegepast door een links-rechts gerandomiseerde, split-face vergelijking gedurende 12 weken.

In periode 2 namen de patiënten deel aan een open-label onderzoek en kregen ze opnieuw toegewezen om de effectievere zalf op beide wangen nog eens 12 weken te gebruiken (week 13-24).

Andere namen:
  • Rocaltrol
Experimenteel: Rapamycine-calcitriol-combinatie
Rapamycine (0,1%) met calcitriol (3mcg/g)
Geneesmiddel: Rapamycine-calcitriol-combinatie

topische rapamycine (0,1%) of calcitriol (3 mcg/g) single-agent therapie versus hun combinatie werden tweemaal daags toegepast door een links-rechts gerandomiseerde, split-face vergelijking gedurende 12 weken.

In periode 2 namen de patiënten deel aan een open-label onderzoek en kregen ze opnieuw toegewezen om de effectievere zalf op beide wangen nog eens 12 weken te gebruiken (week 13-24).

Andere namen:
  • Combinatie Sirolimus-Rocaltrol

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Primaire uitkomstmaten

In het protocol van een klinische studie, de geplande uitkomstmaat die het belangrijkst is voor het evalueren van het effect van een interventie/behandeling. De meeste klinische onderzoeken hebben één primaire uitkomstmaat, maar sommige hebben er meer dan één.
Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
faciale angiofibroma-ernstindex (FASI)
Tijdsspanne: in week 12
de verlaging van de faciale angiofibroma-ernstindex (FASI) voor de graad van erytheem, papelgrootte, elevatie en extensie van de laesies in week 12
in week 12

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Sponsor

De organisatie of persoon die het onderzoek initieert en die autoriteit en controle heeft over het onderzoek.
National Taiwan University Hospital

Onderzoekers

Onderzoekers

Een onderzoeker die betrokken is bij een klinische studie. Verwante termen zijn onder meer hoofdonderzoeker van de locatie, subonderzoeker van de locatie, onderzoeksvoorzitter, onderzoeksleider en hoofdonderzoeker van de studie.
  • Hoofdonderzoeker: YI-HUA LIAO, A.P., A.P.

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

Studie start

De daadwerkelijke datum waarop de eerste deelnemer aan een klinische studie deelnam. De "verwachte" startdatum van de studie is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de startdatum van de studie zal zijn.
5 september 2013

Primaire voltooiing (Werkelijk)

Primaire voltooiing

De datum waarop de laatste deelnemer aan een klinische studie is onderzocht of een interventie heeft ondergaan om definitieve gegevens voor de primaire uitkomstmaat te verzamelen. Of de klinische studie volgens het protocol is beëindigd of is beëindigd, heeft geen invloed op deze datum. Voor klinische onderzoeken met meer dan één primaire uitkomstmaat met verschillende voltooiingsdata verwijst deze term naar de datum waarop de gegevensverzameling voor alle primaire uitkomstmaten is voltooid. De "verwachte" primaire voltooiingsdatum is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de primaire voltooiingsdatum voor het onderzoek zal zijn.
7 november 2016

Studie voltooiing (Werkelijk)

Studie voltooiing

De datum waarop de laatste deelnemer aan een klinisch onderzoek is onderzocht of een interventie/behandeling heeft ondergaan om definitieve gegevens te verzamelen voor de primaire uitkomstmaten, secundaire uitkomstmaten en bijwerkingen (d.w.z. het laatste bezoek van de laatste deelnemer). De "verwachte" voltooiingsdatum van de studie is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de voltooiingsdatum van de studie zal zijn.
25 april 2017

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

Eerst ingediend

De datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker voor het eerst een onderzoeksdossier heeft ingediend bij ClinicalTrials.gov. Er is meestal een vertraging van een paar dagen tussen de eerste ingediende datum en de beschikbaarheid van het dossier op ClinicalTrials.gov (de eerste geposte datum).
26 april 2017

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

De datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker voor het eerst een onderzoeksdossier indient dat consistent is met de beoordelingscriteria voor kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM). De sponsor of onderzoeker moet mogelijk een of meerdere keren een onderzoeksdossier herzien en indienen voordat aan de QC-beoordelingscriteria van NLM wordt voldaan. Het is de verantwoordelijkheid van de sponsor of onderzoeker om ervoor te zorgen dat het onderzoeksdossier consistent is met de NLM QC-beoordelingscriteria.
2 mei 2017

Eerst geplaatst (Werkelijk)

Eerst geplaatst

De datum waarop het onderzoeksdossier voor het eerst beschikbaar was op ClinicalTrials.gov nadat de beoordeling van de kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM) is afgerond. Er is meestal een vertraging van een paar dagen tussen de datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker het onderzoeksdossier heeft ingediend en de eerste geposte datum.
4 mei 2017

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

Laatste update geplaatst

De meest recente datum waarop wijzigingen in een onderzoeksdossier beschikbaar zijn gemaakt op ClinicalTrials.gov. Er kan een vertraging optreden tussen het moment waarop de wijzigingen zijn ingediend bij ClinicalTrials.gov door de sponsor of onderzoeker van het onderzoek (de datum waarop de laatste update is ingediend) en de datum waarop de laatste update is gepost.
4 mei 2017

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

De meest recente datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker wijzigingen in een onderzoeksdossier heeft ingediend die in overeenstemming zijn met de beoordelingscriteria voor kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM). Het is de verantwoordelijkheid van de sponsor of onderzoeker om ervoor te zorgen dat het onderzoeksdossier consistent is met de NLM QC-beoordelingscriteria.
2 mei 2017

Laatst geverifieerd

Laatst geverifieerd

De meest recente datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker de informatie over een klinisch onderzoek op ClinicalTrials.gov als nauwkeurig en actueel heeft bevestigd. Indien een studie met een wervingsstatus van werving; nog niet aan het werven; of actief, geen rekrutering is niet bevestigd in de afgelopen 2 jaar, de rekruteringsstatus van de studie wordt weergegeven als onbekend.
1 september 2013

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

Andere studie-ID-nummers

Identificatoren of ID-nummers anders dan het NCT-nummer die aan een klinisch onderzoek zijn toegewezen door de sponsor, financiers of anderen van het onderzoek. Deze nummers kunnen unieke identificatoren van andere onderzoeksregisters en subsidienummers van de National Institutes of Health bevatten.
  • 201306009MINB

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

Onbeslist

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Gezichtsangiofibroom

Klinische onderzoeken op Rapamycine

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Cookie-instellingen

We gebruiken cookies om ervoor te zorgen dat we u de beste ervaring op onze website bieden. Lees ons privacy- en cookiebeleid voor meer informatie. ...>>>U kunt uw voorkeuren op elk moment wijzigen of uw toestemming intrekken door de cookies van uw website of computer te verwijderen zoals beschreven in het beleid. Accepteer het en kies uw voorkeuren door de overeenkomstige vakjes aan te vinken in het gedeelte "Instellingen beheren" hieronder. Lees onze Servicevoorwaarden zorgvuldig door voordat u verder gaat met het gebruiken van enig onderdeel van deze website.
«Beheer instellingen