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Prova di Taselisib in crescita eccessiva (TOTEM)

2 febbraio 2026 aggiornato da: Centre Hospitalier Universitaire Dijon

Uno studio multicentrico, in aperto, a braccio singolo, di fase IB/IIA, con Taselisib (GDC0032) nella crescita eccessiva correlata a PIK3CA

I disturbi della crescita eccessiva segmentaria sono condizioni rare caratterizzate da una crescita anormale che è solitamente asimmetrica e confinata a parti discrete del corpo. Noi e altri abbiamo identificato mutazioni attivanti il ​​mosaico nella subunità catalitica p110α della fosfatidilinositolo-3-chinasi (PI3K; codificata dal gene PIK3CA) in un sottoinsieme di disturbi della crescita eccessiva. Il PI3K-AKT-mTOR è un percorso di segnalazione critico, che regola la crescita cellulare, la proliferazione e la sopravvivenza. Le mutazioni attivanti in PIK3CA portano a una maggiore attivazione dell'asse PI3K-AKT-mTORC1, che a sua volta promuove una crescita eccessiva nel tessuto interessato.

Lo spettro di crescita eccessiva correlato a PIK3CA è ampio e dipende dai tempi della mutazione del fondatore nell'embriogenesi e potenzialmente dall'esatta mutazione. La presentazione clinica varia dall'ingrandimento isolato di un dito, all'estesa crescita eccessiva degli arti, dell'addome e in alcuni casi del cervello, e può essere accompagnata da malformazioni vascolari o linfatiche. La morbilità associata può essere profonda, con compromissione funzionale, emorragie debilitanti e trombosi, associate a sequele neurologiche e, in alcuni casi, morte. Al momento, la chirurgia di debulking seriale è l'unica opzione terapeutica disponibile.

L'identificazione di mutazioni con guadagno di funzione in PI3K ha aumentato la possibilità di trattamento con farmaci che inibiscono PIK3CA (la subunità catalitica alfa p110 di PI3K). Taselisib è un inibitore selettivo delle PI3K di classe I e ha un'attività inibitoria diretta dell'isoforma p110α con un valore Kiapp di 0,29 nmol/l.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Terminato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
19

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Francia
      • Angers, Francia, 49933
        • CHU d'Angers
      • Bordeaux, Francia, 33076
        • CHU de Bordeaux - GH Pellegrin
      • Dijon, Francia, 21000
        • CHU Dijon Bourgogne
      • Garches, Francia, 92380
        • Hôpital Raymond Poincaré (AP-HP)
      • Lille, Francia, 59037
        • Hôpital Jeanne de Flandre
      • Lyon, Francia
        • HCL - Hôpital femme-mère-enfant
      • Montpellier, Francia, 34295
        • Hopital Saint Eloi
      • Montpellier, Francia, 34090
        • Hopital Arnaud de Villeneuve
      • Nantes, Francia, 44093
        • Chu Hotel Dieu
      • Nice, Francia, 06202
        • CHU de Nice - Hôpital L'Archet 2
      • Paris, Francia, 75743
        • Hôpital Necker-Enfants Malades
      • Rennes, Francia, 35203
        • Hopital Sud
      • Saint-Pierre, Francia, 97448
        • CHU La Réunion - Site GHSR
      • Saint-Priest-en-Jarez, Francia, 42270
        • CHU de Saint-Etienne Hôpital Nord
      • Toulouse, Francia, 31059
        • Hôpital Larrey
      • Tours, Francia, 37044
        • Hôpital Trousseau
      • Vandœuvre-lès-Nancy, Francia, 54511
        • CHU de NANCY
      • Vandœuvre-lès-Nancy, Francia, 54511
        • CHU de Nancy - Hopital de Brabois

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

Da 12 anni a 61 anni (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Hanno dato, o il loro rappresentante legale ha dato, il consenso informato scritto a partecipare
  • Dai 16 ai 65 anni compresi
  • Maschio o femmina
  • Mutazione PIK3CA postzigotica
  • Clinicamente stabile secondo il parere dello sperimentatore

  • Partecipante Gravidanza e contraccezione:

    o Le partecipanti di sesso femminile in età fertile devono utilizzare un metodo contraccettivo efficace durante il trattamento e per almeno 3 mesi dopo la dose finale di taselisib. I metodi accettabili sono:

  • Vera astinenza (questo deve essere lo stile di vita abituale e preferito del partecipante, non solo per la durata della prova)
  • Contraccettivo orale (combinato o solo progestinico)
  • Impianto contraccettivo, iniezioni o cerotti
  • Anello vaginale
  • Dispositivo intrauterino (IUD, bobina o sistema intrauterino)
  • Preservativo e cappuccio

  • Diaframma più spermicida

    • Una partecipante di sesso femminile in età fertile è definita come una donna sessualmente matura non sterilizzata chirurgicamente o non in post-menopausa da almeno 12 mesi consecutivi se di età pari o superiore a 55 anni.
    • Gli uomini devono utilizzare una delle seguenti forme affidabili di contraccezione per l'intera durata del trattamento e per 3 mesi dopo l'ultima dose di taselisib:
  • Preservativo più spermicida anche se la partner femminile utilizza un altro metodo contraccettivo (gli uomini dovrebbero anche usare un preservativo per proteggere i partner maschili, o le partner femminili in gravidanza o allattamento, dall'esposizione al medicinale sperimentale nello sperma).
  • Vera astinenza (questo deve essere lo stile di vita abituale e preferito del partecipante, non solo per la durata della Prova)

Criteri di esclusione:

  • Incinta o allattamento
  • Infezione da HIV
  • Ipersensibilità al taselisib o ad uno qualsiasi dei suoi eccipienti
  • Qualsiasi disturbo medico o farmaco in atto che possa compromettere la capacità di seguire il protocollo di sperimentazione in modo sicuro ed efficace
  • Stanno assumendo contemporaneamente un inibitore mTOR o qualsiasi altro inibitore di piccole molecole della via di segnalazione PI3K-AKT
  • Incapace o non disposto a dare il consenso informato
  • Trattamento con Sirolimus o taselisib nelle 12 settimane precedenti lo screening
  • Trattamento con un forte induttore o inibitore del CYP3A4 senza la possibilità di interrompere questo farmaco entro la settimana prima dello screening. Ciò comprende:
  • Antibiotici macrolidi: claritromicina, telitromicina, eritromicina, troleandomicina
  • Agenti procinetici gastrointestinali: metoclopramide.
  • Antimicotici: itraconazolo, ketoconazolo, fluconazolo, voriconazolo, clotrimazolo
  • Calcio-antagonisti: verapamil, diltiazem, nicardipina
  • Cibi/bevande contenenti pompelmo
  • Anticonvulsivanti: carbamazepina, fenobarbital, fenitoina
  • Antibiotici: rifampicina, rifabutina, rifapentina
  • Preparati erboristici: Erba di San Giovanni (Hypericum perforatum). Altri farmaci: bromocriptina, cimetidina, danazolo, ciclosporina, lansoprazolo, antiacidi contenenti calcio.
  • Impossibilità di partecipare alle visite di prova
  • Se meno di 3 mesi dopo un intervento chirurgico importante allo screening
  • Qualsiasi storia medica passata di malattia infiammatoria intestinale o diarrea cronica di eziologia sconosciuta
  • Storia di diabete mellito di tipo 1 o di tipo 2 che richiede insulina, analoghi del GLP-1 o agenti ipoglicemizzanti orali.
  • Storia di malattia infiammatoria intestinale, colite ischemica o colite di origine sconosciuta.
  • Glicemia a digiuno > 6,9 mmol/l
  • HbA1C > 6%
  • QT lungo, congenito o acquisito
  • Polmonite attiva
  • Pazienti che necessitano di ossigeno supplementare giornaliero
  • Funzionalità renale inadeguata definita come clearance della creatinina o radioisotopo GFR < 60 ml/min/1,73 m²
  • Funzionalità epatica inadeguata definita come:
  • Bilirubina totale > 2,0 x ULN o bilirubina coniugata > 2,0 x ULN per età, e
  • SGPT (ALT) o SGOT (AST) ≥ 1,5 x ULN per età e
  • Albumina sierica < 30 g/L
  • Colesterolo LDL a digiuno inadeguato > 4,2 mmol/l
  • Privato della libertà per provvedimento amministrativo o giudiziario, o beneficiario di un sistema di tutela giuridica (tutela, curatela o tutela della giustizia).
  • Non coperto da assicurazione sanitaria

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: Trattamento
Droga: Taselisib (GDC0032)
La prima coorte di sei partecipanti riceve una dose iniziale di 1 mg una volta al giorno di taselisib per quattro settimane.
Droga: Taselisib (GDC0032)
La dose iniziale della seconda coorte di 24 pazienti è di 2 mg una volta al giorno. Questa dose può essere ridotta in base ai dati di farmacocinetica o ai dati di tollerabilità derivati ​​dalla prima coorte.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Insorgenza di tossicità dose-limitanti
Lasso di tempo: meno di 24 ore

La tossicità dose-limitante (DLT) è definita come un AE di grado 3 o superiore secondo il National Cancer Institute (NCI).

Se due partecipanti su un massimo di sei allo stesso livello di dose sperimentano un DLT come definito sopra, le coorti successive verranno dosate a un livello inferiore come illustrato nel diagramma di flusso sottostante. Sono richiesti almeno sei partecipanti valutabili per stabilire la MTD (dose massima tollerata) a un livello di dose specifico per entrambe le combinazioni.
meno di 24 ore

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Centre Hospitalier Universitaire Dijon

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
31 luglio 2017

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
14 febbraio 2019

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
4 novembre 2019

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
19 settembre 2017

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
19 settembre 2017

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
21 settembre 2017

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
4 febbraio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
2 febbraio 2026

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 febbraio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • OLIVIER-FAIVRE ROCHE 2016

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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