Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Zkouška taselisibu v Overgrowth (TOTEM)

2. února 2026 aktualizováno: Centre Hospitalier Universitaire Dijon

Multicentrická, otevřená, jednoramenná, fáze IB/IIA, zkouška taselisibu (GDC0032) v přerůstání souvisejícím s PIK3CA

Poruchy segmentového přerůstání jsou vzácné stavy charakterizované abnormálním růstem, který je obvykle asymetrický a omezený na jednotlivé části těla. My a další jsme identifikovali mutace aktivující mozaiku v p110a katalytické podjednotce fosfatidylinositol-3-kinázy (PI3K; kódované genem PIK3CA) v podskupině poruch nadměrného růstu. PI3K-AKT-mTOR je kritická signální dráha, která reguluje buněčný růst, proliferaci a přežití. Aktivující mutace v PIK3CA vedou ke zvýšené aktivaci osy PI3K-AKT-mTORC1, což následně podporuje nadměrný růst postižené tkáně.

Spektrum přerůstání související s PIK3CA je široké a závisí na načasování zakladatelské mutace v embryogenezi a potenciálně na přesné mutaci. Klinický obraz sahá od izolovaného zvětšení prstu až po rozsáhlé přerůstání končetin, břicha a v některých případech mozku a může být doprovázeno vaskulárními nebo lymfatickými malformacemi. Přidružená morbidita může být hluboká, s funkčním poškozením, vysilujícím krvácením a trombózami, spojenými s neurologickými následky a v některých případech se smrtí. V současnosti je jedinou dostupnou terapeutickou možností sériová debulkingová operace.

Identifikace mutací gain-of-function v PI3K zvýšila možnost léčby léky, které inhibují PIK3CA (p110 alfa katalytická podjednotka PI3K). Taselisib je selektivní inhibitor třídy I PI3Ks a má přímou inhibiční aktivitu izoformy p110α s hodnotou Kiapp 0,29 nmol/l.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Ukončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
19

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Francie
      • Angers, Francie, 49933
        • CHU d'Angers
      • Bordeaux, Francie, 33076
        • CHU de Bordeaux - GH Pellegrin
      • Dijon, Francie, 21000
        • Chu Dijon Bourgogne
      • Garches, Francie, 92380
        • Hôpital Raymond Poincaré (AP-HP)
      • Lille, Francie, 59037
        • Hôpital Jeanne de Flandre
      • Lyon, Francie
        • HCL - Hôpital femme-mère-enfant
      • Montpellier, Francie, 34295
        • Hopital Saint Eloi
      • Montpellier, Francie, 34090
        • Hopital Arnaud de Villeneuve
      • Nantes, Francie, 44093
        • Chu Hotel Dieu
      • Nice, Francie, 06202
        • CHU de Nice - Hôpital L'Archet 2
      • Paris, Francie, 75743
        • Hôpital Necker-Enfants Malades
      • Rennes, Francie, 35203
        • Hopital Sud
      • Saint-Pierre, Francie, 97448
        • CHU La Réunion - Site GHSR
      • Saint-Priest-en-Jarez, Francie, 42270
        • CHU de Saint-Etienne Hôpital Nord
      • Toulouse, Francie, 31059
        • Hopital Larrey
      • Tours, Francie, 37044
        • Hôpital Trousseau
      • Vandœuvre-lès-Nancy, Francie, 54511
        • CHU de NANCY
      • Vandœuvre-lès-Nancy, Francie, 54511
        • CHU de Nancy - Hopital de Brabois

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

12 let až 61 let (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Poskytli nebo jejich zákonný zástupce udělil písemný informovaný souhlas s účastí
  • Ve věku od 16 do 65 let včetně
  • Muž nebo žena
  • Postzygotická mutace PIK3CA
  • Podle názoru zkoušejícího je klinicky stabilní

  • Účastnice těhotenství a antikoncepce:

    o Ženy ve fertilním věku musí během léčby a nejméně 3 měsíce po poslední dávce taselisibu používat účinnou metodu antikoncepce. Přijatelné metody jsou:

  • Skutečná abstinence (musí to být obvyklý a preferovaný životní styl účastníka, nejen po dobu trvání zkoušky)
  • Perorální antikoncepce (buď kombinovaná nebo samotný gestagen)
  • Antikoncepční implantát, injekce nebo náplasti
  • Vaginální kroužek
  • Nitroděložní tělísko (IUD, spirálka nebo nitroděložní systém)
  • Kondom a čepice

  • Diafragma plus spermicid

    • Účastnice v plodném věku je definována jako sexuálně zralá žena, která není chirurgicky sterilizována nebo není po menopauze po dobu alespoň 12 po sobě jdoucích měsíců, pokud je starší 55 let.
    • Muži musí používat jednu z následujících spolehlivých forem antikoncepce po celou dobu léčby a 3 měsíce po poslední dávce taselisibu:
  • Kondom plus spermicid, i když partnerka používá jinou metodu antikoncepce (Muži by také měli používat kondom k ochraně mužských partnerů nebo partnerek, které jsou těhotné nebo kojící, před expozicí zkušebnímu léku ve spermatu).
  • Skutečná abstinence (musí to být obvyklý a preferovaný životní styl účastníka, nejen po dobu trvání zkoušky)

Kritéria vyloučení:

  • Těhotné nebo kojící
  • HIV infekce
  • Hypersenzitivita na taselisib nebo na kteroukoli pomocnou látku tohoto přípravku
  • Jakákoli současná zdravotní porucha nebo léky, které pravděpodobně zhorší schopnost bezpečně a účinně dodržovat zkušební protokol
  • Berete současně inhibitor mTOR nebo jakýkoli jiný inhibitor signální dráhy PI3K-AKT s malou molekulou
  • Neschopný nebo ochotný dát informovaný souhlas
  • Léčba sirolimem nebo taselisibem 12 týdnů před screeningem
  • Léčba silným induktorem nebo inhibitorem CYP3A4 bez možnosti vysadit tento lék během týdne před screeningem. To zahrnuje:
  • Makrolidová antibiotika: klarithromycin, telithromycin, erythromycin, troleandomycin
  • Gastrointestinální prokinetika: metoklopramid.
  • Antimykotika: itrakonazol, ketokonazol, flukonazol, vorikonazol, klotrimazol
  • Blokátory kalciových kanálů: verapamil, diltiazem, nikardipin
  • Potraviny/nápoje obsahující grapefruity
  • Antikonvulziva: karbamazepin, fenobarbital, fenytoin
  • Antibiotika: rifampicin, rifabutin, rifapentin
  • Rostlinné přípravky: třezalka tečkovaná (Hypericum perforatum). Další léky: bromokriptin, cimetidin, danazol, cyklosporin, lansoprazol, antacida obsahující vápník.
  • Neschopnost zúčastnit se zkušebních návštěv
  • Pokud při screeningu méně než 3 měsíce po velkém chirurgickém zákroku
  • Jakákoli anamnéza zánětlivého onemocnění střev nebo chronického průjmu neznámé etiologie
  • Diabetes mellitus 1. nebo 2. typu v anamnéze vyžadující inzulín, analoga GLP-1 nebo perorální hypoglykemická léčiva.
  • Zánětlivé onemocnění střev, ischemická kolitida nebo kolitida neznámého původu v anamnéze.
  • Glykémie nalačno > 6,9 mmol/l
  • HbA1C > 6 %
  • Dlouhé QT, vrozené nebo získané
  • Aktivní pneumonitida
  • Pacienti, kteří vyžadují každodenní doplňkový kyslík
  • Nedostatečná funkce ledvin definovaná jako clearance kreatininu nebo radioizotopová GFR < 60 ml/min/1,73 m²
  • Nedostatečná funkce jater definovaná jako:
  • Celkový bilirubin > 2,0 x ULN nebo konjugovaný bilirubin > 2,0 x ULN pro věk a
  • SGPT (ALT) nebo SGOT (AST) ≥ 1,5 x ULN pro věk a
  • Sérový albumin < 30 g/l
  • Neadekvátní LDL cholesterol nalačno > 4,2 mmol/l
  • Jsou zbaveni svobody na základě správního nebo soudního příkazu nebo mají prospěch ze systému právní ochrany (vychovatelství, opatrovnictví nebo ochrana spravedlnosti).
  • Není hrazeno zdravotním pojištěním

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Léčba
Lék: Taselisib (GDC0032)
Prvních šest kohorty účastníků dostává počáteční dávku 1 mg taselisibu jednou denně po dobu čtyř týdnů.
Lék: Taselisib (GDC0032)
Počáteční dávka druhé kohorty 24 pacientů je 2 mg jednou denně. Tato dávka může být snížena podle farmakokinetických údajů nebo údajů o snášenlivosti odvozených z první kohorty.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Výskyt toxicit omezujících dávku
Časové okno: méně než 24 hodin

Toxicita limitující dávku (DLT) je definována jako AE 3. nebo vyššího stupně podle National Cancer Institute (NCI).

Pokud dva z až šesti účastníků na stejné úrovni dávky zažijí DLT, jak je definováno výše, následným kohortám bude podávána nižší úroveň, jak je znázorněno ve vývojovém diagramu níže. Pro stanovení MTD (maximální tolerované dávky) na konkrétní dávkové úrovni pro obě kombinace je zapotřebí alespoň šest hodnotitelných účastníků.
méně než 24 hodin

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Centre Hospitalier Universitaire Dijon

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
31. července 2017

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
14. února 2019

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
4. listopadu 2019

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
19. září 2017

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
19. září 2017

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
21. září 2017

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
4. února 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
2. února 2026

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. února 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • OLIVIER-FAIVRE ROCHE 2016

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Přerůstání související s PIK3CA

Klinické studie na Taselisib (GDC0032)

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení