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Studio sulla sicurezza delle compresse rivestite con film di deferasirox frantumate in pazienti pediatrici con emosiderosi trasfusionale (MIMAS)

24 agosto 2020 aggiornato da: Novartis Pharmaceuticals

Uno studio interventistico post-autorizzativo di fase IV a braccio singolo per valutare la sicurezza dei pazienti pediatrici con emosiderosi trasfusionale trattati con deferasirox compresse rivestite con film frantumato

Questo studio ha impiegato un disegno prospettico, a braccio singolo, multicentrico globale interventistico in aperto, non randomizzato per identificare e valutare il profilo di sicurezza del deferasirox FCT schiacciato quando somministrato fino a 24 settimane in pazienti pediatrici di età compresa tra ≥2 e <6 anni con emosiderosi trasfusionale. Lo studio è stato progettato per arruolare un minimo di 40 pazienti. Quarantaquattro pazienti sono stati trattati e analizzati.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

Lo studio ha incluso un periodo di screening (dal giorno 0 al giorno 14) con due visite a distanza di almeno 7 giorni per valutare l'idoneità dei pazienti che erano naïve alla chelazione o sottoposti a un precedente trattamento chelante del ferro diverso da DFX. Per i pazienti in trattamento con DFX prima dell'ingresso nello studio doveva verificarsi solo una visita di screening (visita di screening 1) per determinare l'idoneità. Qualsiasi terapia chelante in corso, ad eccezione del deferasirox, doveva essere interrotta per sottoporsi a un periodo di sospensione di 5 giorni prima di iniziare un periodo di trattamento di 24 settimane con deferasirox FCT schiacciato.

Tutti i pazienti dovevano sottoporsi a visite settimanali per il primo mese per monitorare la funzionalità renale. La funzione epatica doveva essere valutata ogni due settimane durante il primo mese. Successivamente, dovevano essere eseguite valutazioni mensili della sicurezza, compreso il monitoraggio dei valori e delle tendenze della ferritina sierica al fine di adattare il trattamento del paziente.

Ammissibilità, applicazione di standard di dosaggio e aggiustamenti, nonché valutazioni della sicurezza e della ferritina sierica come specificato nel protocollo.

La durata pianificata del trattamento era di 24 settimane, seguite da un follow-up di sicurezza di 30 giorni.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
44

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 4

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Egitto
      • Zagazig, Egitto, 44519
        • Novartis Investigative Site
  • Emirati Arabi Uniti
      • Dubai, Emirati Arabi Uniti, 9115
        • Novartis Investigative Site
  • Italia
      • Napoli, Italia, 80138
        • Novartis Investigative Site
    • FE
      • Cona, FE, Italia, 44100
        • Novartis Investigative Site
    • ITA
      • Cagliari, ITA, Italia, 09121
        • Novartis Investigative Site
  • Libano
    • Beirut
      • Hazmiyeh, Beirut, Libano, PO BOX 213
        • Novartis Investigative Site
  • Oman
      • Muscat, Oman, 123
        • Novartis Investigative Site
  • Regno Unito
      • London, Regno Unito, NW1 2BU
        • Novartis Investigative Site
  • Tailandia
    • Bangkok
      • Bangkok noi, Bangkok, Tailandia, 10700
        • Novartis Investigative Site
    • Chiangmai
      • Muang, Chiangmai, Tailandia, 50200
        • Novartis Investigative Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

Da 2 anni a 6 anni (BAMBINO)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criteri chiave di inclusione:

  1. Pazienti di età compresa tra ≥2 e <6 anni con diagnosi di emosiderosi trasfusionale
  2. Storia documentata di trasfusioni di globuli rossi
  3. Consenso/assenso informato scritto prima di qualsiasi procedura specifica dello studio. Il consenso sarà ottenuto dal/i caregiver o dal rappresentante legale del paziente. Gli investigatori otterranno anche il consenso dei pazienti in base alle normative locali, regionali o nazionali.
  4. Per i pazienti in precedente DFX: ferritina sierica (SF) >500 ng/mL, misurata alla visita di screening 1 e che richiedono una dose giornaliera di DFX equivalente a FCT ≥ 7 mg/kg/die.
  5. Per i pazienti trattati in precedenza con un chelante diverso da DFX (ad es. deferiprone o deferoxamina) o naive alla chelazione: ferritina sierica (SF) >1000 ng/mL misurata alle visite di screening 1 e 2.

Criteri chiave di esclusione:

  1. Pazienti che ricevono più di un chelante del ferro contemporaneamente all'attuale trattamento chelante del ferro. (Sono idonei i pazienti che hanno ricevuto una terapia di combinazione nella loro anamnesi ma sono attualmente in trattamento con un singolo agente TIC.)
  2. Pazienti che continuano il trattamento con deferoxamina o deferiprone in aggiunta al trattamento in studio. (Sono ammissibili i pazienti che passano o continuano il trattamento con deferasirox).
  3. Eventi avversi irrisolti se il paziente era stato precedentemente trattato con deferiprone o deferoxamina o deferasirox.
  4. Proteinuria significativa come indicato da un rapporto proteine ​​urinarie/creatinina > 0,5 mg/mg in un campione di urina non di prima minzione misurato alla visita di screening 1.
  5. Creatinina sierica > ULN aggiustato per età misurato a ogni visita di screening
  6. Clearance della creatinina inferiore a 90 ml/minuto misurata ad ogni visita di screening. La clearance della creatinina utilizzando la formula di Schwartz sarà stimata dalla creatinina sierica misurata ad ogni rispettiva visita.
  7. ALT e/o AST > 2,5 x ULN misurati alla visita di screening 1.
  8. Bilirubina totale (TBIL) >1,5 x ULN misurata alla visita di screening 1.
  9. Pazienti con significativa compromissione della funzione gastrointestinale o malattia gastrointestinale che possono alterare in modo significativo l'assorbimento di deferasirox FCT orale (ad es. malattie ulcerative, nausea incontrollata, vomito, diarrea, sindrome da malassorbimento o resezione dell'intestino tenue).
  10. Anamnesi e/o evidenza di laboratorio di epatite B attiva o epatite C (HBsAg in assenza di HBsAb O HCV Ab positivo con HCV RNA positivo.
  11. Malattia epatica con gravità di classe Child-Pugh B o C.
  12. Storia di ipersensibilità a uno qualsiasi dei farmaci o eccipienti in studio.
  13. Pazienti che partecipano a un'altra sperimentazione clinica o che ricevono un farmaco sperimentale.
  14. Pazienti con una storia nota di sieropositività da HIV.
  15. Pazienti che non vogliono o non possono rispettare il protocollo.
  16. Storia di malignità di qualsiasi sistema di organi, trattata o non trattata, negli ultimi 5 anni, indipendentemente dal fatto che vi sia o meno evidenza di recidiva locale o metastasi, ad eccezione del carcinoma basocellulare localizzato della pelle.
  17. Condizione medica significativa che interferisce con la capacità di partecipare a questo studio (ad es. ipertensione non controllata, cardiopatia instabile non controllata dalla terapia medica standard, malattia sistemica: cardiovascolare, renale, epatica, ecc.).
  18. Le pazienti che raggiungono il menarca e loro o i loro caregiver rifiutano il test di gravidanza e/o se c'è un risultato positivo del test di gravidanza.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: TRATTAMENTO
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: SINGOLO_GRUPPO
  • Mascheramento: NESSUNO

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
SPERIMENTALE: Deferasirox
Deferasirox schiacciato (ICL670) FCT per uso orale quotidiano. Il dosaggio di deferasirox FCT era basato sul peso del soggetto.
Droga: Deferasirox
Deferosirox è stato fornito in compresse da 90, 180 e 360 ​​mg. Le compresse sono state frantumate nell'ambiente domestico e somministrate spruzzando l'intera dose su cibo morbido da consumare immediatamente.
Altri nomi:
  • ICL670

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con disturbi gastrointestinali selezionati fino a 24 settimane
Lasso di tempo: Basale (settimana 1 giorno 1) fino alla settimana 24, più follow-up sulla sicurezza di 30 giorni.
Valutare la sicurezza di deferasirox FCT frantumato rispetto a disturbi gastrointestinali (GI) selezionati (esofagite, stomatite, ulcerazione della bocca, ulcere gastriche, emorragia, dolore addominale, diarrea, nausea e vomito). Eseguita solo analisi descrittiva.
Basale (settimana 1 giorno 1) fino alla settimana 24, più follow-up sulla sicurezza di 30 giorni.

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Profilo degli eventi avversi
Lasso di tempo: Basale (settimana 1 giorno 1) fino alla settimana 24, più follow-up sulla sicurezza di 30 giorni.
Analisi delle frequenze di eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE), eventi avversi gravi TEAE e decessi dovuti a eventi avversi, attraverso il monitoraggio dei parametri di sicurezza clinici e di laboratorio rilevanti. Eseguita solo analisi descrittiva.
Basale (settimana 1 giorno 1) fino alla settimana 24, più follow-up sulla sicurezza di 30 giorni.
Numero di partecipanti con notevoli cambiamenti nei valori ECG rispetto al basale
Lasso di tempo: Basale (settimana 1 giorno 1) fino alla settimana 24, più follow-up sulla sicurezza di 30 giorni.
Sicurezza misurata dalle notevoli variazioni post-basale dei valori ECG (intervalli PR, QRS, QT, QTcF e HR) rispetto al basale. Il basale è stato definito come l'ultimo valore non mancante durante o prima della prima dose. Eseguita solo analisi descrittiva.
Basale (settimana 1 giorno 1) fino alla settimana 24, più follow-up sulla sicurezza di 30 giorni.
Variazione assoluta rispetto al basale della ferritina sierica (SF)
Lasso di tempo: Basale (BL), Settimana 4, Settimana 8, Settimana 12, Settimana 16, EOT (Settimana 24)
Doveva essere fornita la variazione assoluta rispetto al basale nel tempo dei valori SF fino a 24 settimane di trattamento. Eseguita solo analisi descrittiva.
Basale (BL), Settimana 4, Settimana 8, Settimana 12, Settimana 16, EOT (Settimana 24)
Numero di partecipanti con i peggiori valori post-basale nei parametri chimici selezionati
Lasso di tempo: Basale (settimana 1 giorno 1) fino alla settimana 24, più follow-up sulla sicurezza di 30 giorni.
Sicurezza misurata dal peggior grado di gravità post-basale osservato in un paziente calcolato utilizzando le classificazioni normale/basso/alto basate sugli intervalli normali del laboratorio locale, indipendentemente dallo stato al basale. Il basale è stato definito come l'ultimo valore non mancante durante o prima della prima dose. I parametri chimici selezionati erano: alanina aminotransferasi (ALT), fosfatasi alcalina (ALP), aspartato aminotransferasi (AST), bilirubina totale, bilirubina diretta, creatinina sierica e rapporto della creatinina delle proteine ​​urinarie (UPCR) (UPCR rappresentato da proteine/creatinina). Eseguita solo analisi descrittiva.
Basale (settimana 1 giorno 1) fino alla settimana 24, più follow-up sulla sicurezza di 30 giorni.
Numero di partecipanti con variazioni delle valutazioni uditive clinicamente significative rispetto al basale
Lasso di tempo: Basale (settimana 1 giorno 1) fino alla settimana 24, più follow-up sulla sicurezza di 30 giorni.
Sicurezza misurata da notevoli cambiamenti post-basale nelle valutazioni uditive (esame completo della soglia audiometrica e riconoscimento vocale). Il basale è stato definito come l'ultimo valore non mancante durante o prima della prima dose. Eseguita solo analisi descrittiva.
Basale (settimana 1 giorno 1) fino alla settimana 24, più follow-up sulla sicurezza di 30 giorni.
Numero di partecipanti con variazioni clinicamente significative delle valutazioni oculari rispetto al basale
Lasso di tempo: Basale (settimana 1 giorno 1) fino alla settimana 24, più follow-up sulla sicurezza di 30 giorni.
Sicurezza misurata da notevoli cambiamenti post-basale nelle valutazioni oculari (test di acuità visiva a distanza, tonometria ad applanazione, fotografia dell'obiettivo, fotografia grandangolare del fondo oculare della retina e del nervo ottico). È stata richiesta una valutazione oculare allo screening e alla fine del trattamento; durante il trattamento, dovevano essere eseguiti a discrezione dello sperimentatore sulla base dei sintomi riferiti dal paziente. Il basale è stato definito come l'ultimo valore non mancante durante o prima della prima dose. Eseguita solo analisi descrittiva.
Basale (settimana 1 giorno 1) fino alla settimana 24, più follow-up sulla sicurezza di 30 giorni.
Variazione assoluta rispetto al basale della pressione arteriosa sistolica e diastolica (mmHg)
Lasso di tempo: Basale (BL), Settimana 2, Settimana 3, Settimana 4, Settimana 8, Settimana 12, Settimana 16, Settimana 20, EOT (Settimana 24)
Doveva essere fornito il cambiamento assoluto rispetto al basale nel tempo nelle misurazioni della pressione arteriosa sistolica e diastolica. Eseguita solo analisi descrittiva.
Basale (BL), Settimana 2, Settimana 3, Settimana 4, Settimana 8, Settimana 12, Settimana 16, Settimana 20, EOT (Settimana 24)
Variazione assoluta rispetto al basale della frequenza cardiaca (Bpm)
Lasso di tempo: Basale (BL), Settimana 2, Settimana 3, Settimana 4, Settimana 8, Settimana 12, Settimana 16, Settimana 20, EOT (Settimana 24)
Doveva essere fornita la variazione assoluta rispetto al basale nel tempo della frequenza cardiaca in posizione supina. Eseguita solo analisi descrittiva.
Basale (BL), Settimana 2, Settimana 3, Settimana 4, Settimana 8, Settimana 12, Settimana 16, Settimana 20, EOT (Settimana 24)
Variazione assoluta rispetto al basale della temperatura corporea (°C)
Lasso di tempo: Basale (BL), Settimana 2, Settimana 3, Settimana 4, Settimana 8, Settimana 12, Settimana 16, Settimana 20, EOT (Settimana 24)
Doveva essere fornito il cambiamento assoluto rispetto al basale nel tempo nelle misurazioni della temperatura corporea. Eseguita solo analisi descrittiva.
Basale (BL), Settimana 2, Settimana 3, Settimana 4, Settimana 8, Settimana 12, Settimana 16, Settimana 20, EOT (Settimana 24)
Variazione assoluta rispetto al basale del peso corporeo (kg)
Lasso di tempo: Basale (BL), Settimana 4, Settimana 8, Settimana 12, Settimana 16, Settimana 20, EOT (Settimana 24)
Doveva essere fornito il cambiamento assoluto rispetto al basale nel tempo nelle misurazioni del peso corporeo. Eseguita solo analisi descrittiva.
Basale (BL), Settimana 4, Settimana 8, Settimana 12, Settimana 16, Settimana 20, EOT (Settimana 24)
Soddisfazione modificata con la terapia ferrochelante (SICT modificata) nei partecipanti pretrattati con deferasirox: variazione media rispetto al basale nell'aderenza
Lasso di tempo: Settimana 4, Settimana 12, EOT (Settimana 24)
Il questionario mSICT doveva essere completato alla visita di screening 1, settimana 4, settimana 12 e EOT. Le risposte della visita di screening 1 per il questionario mSICT dovevano essere considerate come riferimento. Il SICT modificato consisteva di 20 item che rappresentavano 3 domini: Aderenza, Preferenza e Preoccupazioni. Il dominio di aderenza mSICT consisteva in 6 item dal punto di vista del bambino e 6 item dal punto di vista del caregiver, ciascuno con un punteggio possibile da 1 a 5, per un possibile intervallo di punteggio complessivo da 6 a 30. Un punteggio più alto indica una minore aderenza. Eseguita solo analisi descrittiva.
Settimana 4, Settimana 12, EOT (Settimana 24)
SICT modificata nei partecipanti pretrattati con deferasirox: numero di partecipanti con tipo di medicinale Punteggio Child Like
Lasso di tempo: Basale (BL), Settimana 4, Settimana 12, EOT (Settimana 24)
Il questionario mSICT doveva essere completato alla visita di screening 1, settimana 4, settimana 12 e EOT. Le risposte della visita di screening 1 per il questionario mSICT dovevano essere considerate come riferimento. Il SICT modificato consisteva di 20 item che rappresentavano 3 domini: Aderenza, Preferenza e Preoccupazioni. Il dominio di preferenza mSICT consisteva di 3 elementi tra cui il tipo di medicinale che il bambino ha dichiarato di preferire (compressa da sciogliere in liquido, compressa (assunta una volta al giorno), compressa (assunta 3 volte al giorno), compressa frantumata, cospargere di polvere su cibo, iniezione e non so). Questi elementi sono stati presentati in modo descrittivo utilizzando i conteggi di frequenza.
Basale (BL), Settimana 4, Settimana 12, EOT (Settimana 24)
SICT modificata nei partecipanti pretrattati con deferasirox: numero di partecipanti con motivi Punteggio Child Preferred Crushed Medicine
Lasso di tempo: Basale (BL), Settimana 4, Settimana 12, EOT (Settimana 24)
Il questionario mSICT doveva essere completato alla visita di screening 1, settimana 4, settimana 12 e EOT. Le risposte della visita di screening 1 per il questionario mSICT dovevano essere considerate come riferimento. Il SICT modificato consisteva di 20 item che rappresentavano 3 domini: Aderenza, Preferenza e Preoccupazioni. Il dominio di preferenza mSICT consisteva di 3 elementi tra cui il motivo per cui il bambino preferiva la medicina frantumata (gusto, retrogusto, praticità, numero di pillole, nessun/meno effetti collaterali, può preparare correttamente la medicina, più facile ricordare di prendere la medicina, numero di volte che ha /lei deve prendere la medicina, nessun/meno dolore nel sito di iniezione, guadagnare tempo personale con la famiglia e gli amici, e altro). Questi elementi sono stati presentati in modo descrittivo utilizzando i conteggi di frequenza.
Basale (BL), Settimana 4, Settimana 12, EOT (Settimana 24)
SICT modificata nei partecipanti pretrattati con deferasirox: numero di partecipanti con classificazione basata sul punteggio delle preferenze del bambino
Lasso di tempo: Basale (BL), Settimana 4, Settimana 12, EOT (Settimana 24)
Il questionario mSICT doveva essere completato alla visita di screening 1, settimana 4, settimana 12 e EOT. Le risposte della visita di screening 1 per il questionario mSICT dovevano essere considerate come riferimento. Il SICT modificato consisteva di 20 item che rappresentavano 3 domini: Aderenza, Preferenza e Preoccupazioni. Il dominio di preferenza mSICT consisteva di 3 elementi compreso il rango del medicinale (compressa da sciogliere in liquido, compressa assunta una volta al giorno, compressa assunta 3 volte al giorno, compressa frantumata, cospargere di polvere sul cibo e iniezione), con un intervallo di 1 a 6 (1 è il più preferito e 6 il meno preferito), in base a ciò che preferisce il bambino. Questi elementi sono stati presentati in modo descrittivo utilizzando il conteggio della frequenza.
Basale (BL), Settimana 4, Settimana 12, EOT (Settimana 24)
Soddisfazione modificata per la terapia ferrochelante (SICT modificata) nei partecipanti pretrattati con deferasirox: variazione media rispetto al basale delle preoccupazioni
Lasso di tempo: Settimana 4, Settimana 12, EOT (Settimana 24)
Il questionario mSICT doveva essere completato alla visita di screening 1, settimana 4, settimana 12 e EOT. Le risposte della visita di screening 1 per il questionario mSICT dovevano essere considerate come riferimento. Il SICT modificato consisteva di 20 item che rappresentavano 3 domini: Aderenza, Preferenza e Preoccupazioni. La scala di dominio delle preoccupazioni mSICT per la risposta del bambino aveva un possibile intervallo da 2 a 10, sulla base di due domande e la scala di dominio delle preoccupazioni mSICT per le risposte del caregiver aveva un intervallo possibile da 1 a 5 basato su una domanda. Un punteggio più alto indica meno preoccupazioni. Eseguita solo analisi descrittiva.
Settimana 4, Settimana 12, EOT (Settimana 24)
Soddisfazione modificata con la terapia ferrochelante (SICT modificata) nei partecipanti naive alla chelazione: variazione media rispetto al basale nell'aderenza
Lasso di tempo: Settimana 4, Settimana 12, EOT (Settimana 24)
Il questionario mSICT doveva essere completato alla visita di screening 1, settimana 4, settimana 12 e EOT. Le risposte della visita di screening 1 per il questionario mSICT dovevano essere considerate come riferimento. Il SICT modificato consisteva di 20 item che rappresentavano 3 domini: Aderenza, Preferenza e Preoccupazioni. Il dominio di aderenza mSICT consisteva in 6 item dal punto di vista del bambino e 6 item dal punto di vista del caregiver, ciascuno con un punteggio possibile da 1 a 5, per un possibile intervallo di punteggio complessivo da 6 a 30. Un punteggio più alto indica una minore aderenza. Eseguita solo analisi descrittiva.
Settimana 4, Settimana 12, EOT (Settimana 24)
Soddisfazione modificata per la terapia ferrochelante (SICT modificata) nei partecipanti naive alla chelazione: numero di partecipanti con tipo di medicina Punteggio Child Like
Lasso di tempo: Settimana 4, Settimana 12, EOT (Settimana 24)
Il questionario mSICT doveva essere completato alla visita di screening 1, settimana 4, settimana 12 e EOT. Le risposte della visita di screening 1 per il questionario mSICT dovevano essere considerate come riferimento. Il SICT modificato consisteva di 20 item che rappresentavano 3 domini: Aderenza, Preferenza e Preoccupazioni. Il dominio di preferenza mSICT consisteva di 3 elementi tra cui il tipo di medicinale che il bambino ha dichiarato di preferire (compressa da sciogliere in liquido, compressa (assunta una volta al giorno), compressa (assunta 3 volte al giorno), compressa frantumata, cospargere di polvere su cibo, iniezione e non so). Questi elementi sono stati presentati in modo descrittivo utilizzando i conteggi di frequenza.
Settimana 4, Settimana 12, EOT (Settimana 24)
Soddisfazione modificata per la terapia ferrochelante (SICT modificata) nei partecipanti naive alla chelazione: numero di partecipanti con motivi Punteggio Child Preferred Crushed Medicine
Lasso di tempo: Settimana 4, Settimana 12, EOT (Settimana 24)
Il questionario mSICT doveva essere completato alla visita di screening 1, settimana 4, settimana 12 e EOT. Le risposte della visita di screening 1 per il questionario mSICT dovevano essere considerate come riferimento. Il SICT modificato consisteva di 20 item che rappresentavano 3 domini: Aderenza, Preferenza e Preoccupazioni. Il dominio di preferenza mSICT consisteva di 3 elementi tra cui il motivo per cui il bambino preferiva la medicina frantumata (gusto, retrogusto, praticità, numero di pillole, nessun/meno effetti collaterali, può preparare correttamente la medicina, più facile ricordare di prendere la medicina, numero di volte che ha /lei deve prendere la medicina, nessun/meno dolore nel sito di iniezione, guadagnare tempo personale con la famiglia e gli amici, e altro). Questi elementi sono stati presentati in modo descrittivo utilizzando i conteggi di frequenza.
Settimana 4, Settimana 12, EOT (Settimana 24)
Soddisfazione modificata per la terapia ferrochelante (SICT modificata) nei partecipanti naive alla chelazione: numero di partecipanti con classificazione basata sul punteggio delle preferenze del bambino
Lasso di tempo: Settimana 4, Settimana 12, EOT (Settimana 24)
Il questionario mSICT doveva essere completato alla visita di screening 1, settimana 4, settimana 12 e EOT. Le risposte della visita di screening 1 per il questionario mSICT dovevano essere considerate come riferimento. Il SICT modificato consisteva di 20 item che rappresentavano 3 domini: Aderenza, Preferenza e Preoccupazioni. Il dominio di preferenza mSICT consisteva di 3 elementi compreso il rango del medicinale (compressa da sciogliere in liquido, compressa assunta una volta al giorno, compressa assunta 3 volte al giorno, compressa frantumata, cospargere di polvere sul cibo e iniezione), con un intervallo di 1 a 6 (1 è il più preferito e 6 il meno preferito), in base a ciò che preferisce il bambino. Questi elementi sono stati presentati in modo descrittivo utilizzando i conteggi di frequenza.
Settimana 4, Settimana 12, EOT (Settimana 24)
Soddisfazione modificata per la terapia ferrochelante (SICT modificata) nei partecipanti naive alla chelazione: variazione media rispetto al basale nelle preoccupazioni
Lasso di tempo: Settimana 4, Settimana 12, EOT (Settimana 24)
Il questionario mSICT doveva essere completato alla visita di screening 1, settimana 4, settimana 12 e EOT. Le risposte della visita di screening 1 per il questionario mSICT dovevano essere considerate come riferimento. Il SICT modificato consisteva di 20 item che rappresentavano 3 domini: Aderenza, Preferenza e Preoccupazioni. La scala di dominio delle preoccupazioni mSICT per la risposta del bambino aveva un possibile intervallo da 2 a 10, sulla base di due domande e la scala di dominio delle preoccupazioni mSICT per le risposte del caregiver aveva un intervallo possibile da 1 a 5 basato su una domanda. Un punteggio più alto indica meno preoccupazioni. Eseguita solo analisi descrittiva.
Settimana 4, Settimana 12, EOT (Settimana 24)
Punteggio di appetibilità nei partecipanti naive alla chelazione
Lasso di tempo: Settimana 4, Settimana 12, EOT (Settimana 24)
Il questionario sull'appetibilità (gusto e capacità di consumare medicine) consisteva in 4 item, tre item che misuravano il gusto o la capacità di consumare medicine e un item che misurava il retrogusto. Il retrogusto è stato trattato separatamente. Tra gli elementi del gusto, il primo ha misurato il gusto su una scala di risposta a cinque punti. Gli ultimi due elementi hanno misurato ciò che è accaduto dopo l'assunzione del medicinale, ad es., ingerito o vomitato ecc. e come la quantità percepita di liquido assunto con il medicinale fosse, sufficiente, insufficiente o eccessiva. Il punteggio riassuntivo di appetibilità è stato calcolato da questi tre elementi utilizzando una matrice di punteggio e il punteggio varia da 0 a 11. Un punteggio più alto indica una migliore appetibilità. È stata eseguita solo un'analisi descrittiva.
Settimana 4, Settimana 12, EOT (Settimana 24)
Numero di partecipanti ingenui alla chelazione con appetibilità dopo il punteggio degli elementi gustativi
Lasso di tempo: Settimana 4, Settimana 12, EOT (Settimana 24)
Il questionario sull'appetibilità (gusto e capacità di consumare medicine) consisteva in 4 item, tre item che misuravano il gusto o la capacità di consumare medicine e un item che misurava il retrogusto. L'elemento del retrogusto è stato trattato come un elemento separato e valutato su una scala di risposta a 5 punti con il formato di risposta Molto buono = 1 (migliore), Buono = 2, Né buono né cattivo = 3, Cattivo = 4, Molto cattivo = 5 ( peggio). Solo l'analisi descrittiva eseguita utilizzando i conteggi di frequenza.
Settimana 4, Settimana 12, EOT (Settimana 24)
Punteggio di appetibilità nei partecipanti pretrattati con deferasirox
Lasso di tempo: Settimana 4, Settimana 12, EOT (Settimana 24)
Il questionario sull'appetibilità (gusto e capacità di consumare medicine) consisteva in 4 item, tre item che misuravano il gusto o la capacità di consumare medicine e un item che misurava il retrogusto. Il retrogusto è stato trattato separatamente. Tra gli elementi del gusto, il primo ha misurato il gusto su una scala di risposta a cinque punti. Gli ultimi due elementi hanno misurato ciò che è accaduto dopo l'assunzione del medicinale, ad es., ingerito o vomitato ecc. e come la quantità percepita di liquido assunto con il medicinale fosse, sufficiente, insufficiente o eccessiva. Il punteggio riassuntivo di appetibilità è stato calcolato da questi tre elementi utilizzando una matrice di punteggio e il punteggio varia da 0 a 11. Un punteggio più alto indica una migliore appetibilità. È stata eseguita solo un'analisi descrittiva.
Settimana 4, Settimana 12, EOT (Settimana 24)
Numero di partecipanti pretrattati con deferasirox con appetibilità dopo il punteggio degli elementi gustativi
Lasso di tempo: Basale, settimana 4, settimana 12, EOT (settimana 24)
Il questionario sull'appetibilità (gusto e capacità di consumare medicine) consisteva in 4 item, tre item che misuravano il gusto o la capacità di consumare medicine e un item che misurava il retrogusto. L'elemento del retrogusto è stato trattato come un elemento separato e valutato su una scala di risposta a 5 punti con il formato di risposta Molto buono = 1 (migliore), Buono = 2, Né buono né cattivo = 3, Cattivo = 4, Molto cattivo = 5 ( peggio). Solo l'analisi descrittiva eseguita utilizzando i conteggi di frequenza.
Basale, settimana 4, settimana 12, EOT (settimana 24)
Punteggio dei sintomi gastrointestinali nei partecipanti naive alla chelazione
Lasso di tempo: Settimana 2, Settimana 3, Settimana 4, Settimana 8, Settimana 12, Settimana 16, Settimana 20, EOT (Settimana 24)
Il punteggio dei sintomi gastrointestinali è stato calcolato dalle risposte a 5 domande, ciascuna con un punteggio possibile da 1 a 5, per un intervallo di punteggio complessivo possibile da 5 a 25, dove un punteggio più basso rappresenta un sintomo gastrointestinale meno grave e un punteggio più alto rappresenta un più grave sintomo gastrointestinale. I punteggi dei sintomi gastrointestinali sono stati riassunti utilizzando statistiche descrittive alla settimana 2, settimana 3, settimana 4, settimana 8, settimana 12, settimana 16, settimana 20 e EOT.
Settimana 2, Settimana 3, Settimana 4, Settimana 8, Settimana 12, Settimana 16, Settimana 20, EOT (Settimana 24)
Numero di partecipanti con movimenti intestinali gastrointestinali Punteggio degli elementi nei partecipanti naive alla chelazione
Lasso di tempo: Settimana 2, Settimana 3, Settimana 4, Settimana 8, Settimana 12, Settimana 16, Settimana 20, EOT (Settimana 24)
Il questionario sui sintomi gastrointestinali consisteva in 6 item, 5 dei quali sono stati valutati utilizzando una scala di valutazione da 1 a 5. Il sesto elemento ha valutato la frequenza dei movimenti intestinali durante la settimana passata, utilizzando 7 opzioni di risposta 0 = 0 ("Nessuno"), 1 = 1, 2 = 2, 3 = 3, 4 = 4, 5 = "5 - 10" e 6 = "11 o più". Il punteggio dell'elemento dei movimenti intestinali GI è stato presentato in modo descrittivo utilizzando i conteggi di frequenza.
Settimana 2, Settimana 3, Settimana 4, Settimana 8, Settimana 12, Settimana 16, Settimana 20, EOT (Settimana 24)
Punteggio dei sintomi gastrointestinali nei partecipanti pretrattati con deferasirox
Lasso di tempo: Settimana 2, Settimana 3, Settimana 4, Settimana 8, Settimana 12, Settimana 16, Settimana 20, EOT (Settimana 24)
Il punteggio dei sintomi gastrointestinali è stato calcolato dalle risposte a 5 domande, ciascuna con un punteggio possibile da 1 a 5, per un intervallo di punteggio complessivo possibile da 5 a 25, dove un punteggio più basso rappresenta un sintomo gastrointestinale meno grave e un punteggio più alto rappresenta un più grave sintomo gastrointestinale. I punteggi dei sintomi gastrointestinali sono stati riassunti utilizzando statistiche descrittive alla settimana 2, settimana 3, settimana 4, settimana 8, settimana 12, settimana 16, settimana 20 e EOT.
Settimana 2, Settimana 3, Settimana 4, Settimana 8, Settimana 12, Settimana 16, Settimana 20, EOT (Settimana 24)
Numero di partecipanti con movimenti intestinali gastrointestinali Punteggio degli elementi nei partecipanti pretrattati con deferasirox
Lasso di tempo: Basale, Settimana 2, Settimana 3, Settimana 4, Settimana 8, Settimana 12, Settimana 16, Settimana 20, EOT (Settimana 24)
Il questionario sui sintomi gastrointestinali consisteva in 6 item, 5 dei quali sono stati valutati utilizzando una scala di valutazione da 1 a 5. Il sesto elemento ha valutato la frequenza dei movimenti intestinali durante la settimana passata, utilizzando 7 opzioni di risposta 0 = 0 ("Nessuno"), 1 = 1, 2 = 2, 3 = 3, 4 = 4, 5 = "5 - 10" e 6 = "11 o più". Il punteggio dell'elemento dei movimenti intestinali GI è stato presentato in modo descrittivo utilizzando i conteggi di frequenza.
Basale, Settimana 2, Settimana 3, Settimana 4, Settimana 8, Settimana 12, Settimana 16, Settimana 20, EOT (Settimana 24)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Novartis Pharmaceuticals

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (EFFETTIVO)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
16 gennaio 2018

Completamento primario (EFFETTIVO)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
5 dicembre 2019

Completamento dello studio (EFFETTIVO)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
5 dicembre 2019

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
21 novembre 2017

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
7 dicembre 2017

Primo Inserito (EFFETTIVO)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
13 dicembre 2017

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (EFFETTIVO)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
25 agosto 2020

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
24 agosto 2020

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 agosto 2020

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • CICL670F2429
  • 2016-003482-25 (EUDRACT_NUMBER)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

Novartis si impegna a condividere con ricercatori esterni qualificati, l'accesso ai dati a livello di paziente e a supportare i documenti clinici degli studi idonei. Queste richieste vengono esaminate e approvate da un comitato di revisione indipendente sulla base del merito scientifico. Tutti i dati forniti sono resi anonimi per rispettare la privacy dei pazienti che hanno partecipato allo studio in linea con le leggi e i regolamenti applicabili.

Questa disponibilità dei dati dello studio è conforme ai criteri e al processo descritti su www.clinicalstudydatarequest.com

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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