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Studio di combinazione di deferasirox ed eritropoietina in pazienti con sindrome mielodisplastica a rischio basso e int-1.

4 ottobre 2018 aggiornato da: Novartis Pharmaceuticals

Uno studio pilota in aperto, di fase II, randomizzato, per valutare l'effetto in termini di miglioramento eritroide di deferasirox in combinazione con eritropoietina rispetto alla sola eritropoietina in pazienti con sindrome mielodisplastica a basso rischio e Int-1.

Lo scopo principale di questo studio era valutare l'effetto del trattamento con deferasirox combinato con eritropoietina rispetto alla sola eritropoietina sull'eritropoiesi in pazienti con sindrome mielodisplastica a basso e int-1 rischio. L'aggiunta di deferasirox all'eritropoietina può portare a un potenziale sinergismo con la riduzione delle specie reattive dell'ossigeno, sia attraverso la via NF-kB che attraverso il controllo del ferro tossico libero. Questo può creare un ambiente migliore nel midollo osseo per una migliore risposta con l'eritropoietina.

Questo studio è stato progettato per testare in modo prospettico la combinazione di deferasirox con eritropoietina in termini di effetto sull'emopoiesi.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo studio non ha raggiunto l'obiettivo di arruolamento originale di 60 pazienti ed è stato terminato senza estendere l'arruolamento oltre la LPFV originariamente pianificata del 31 ottobre 2016.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

28

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Algeria
      • Oran, Algeria, 31000
        • Novartis Investigative Site
      • Sidi Bel abbes, Algeria, 22000
        • Novartis Investigative Site
  • Argentina
    • Buenos Aires
      • Caba, Buenos Aires, Argentina, C1425DND
        • Novartis Investigative Site
      • La Plata, Buenos Aires, Argentina, B1900AWT
        • Novartis Investigative Site
  • Canada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V6Z1Y6
        • Novartis Investigative Site
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canada, L8V 5C2
        • Novartis Investigative Site
      • Toronto, Ontario, Canada, M4N 3M5
        • Novartis Investigative Site
  • Cina
      • Shanghai, Cina, 200025
        • Novartis Investigative Site
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, Cina, 100730
        • Novartis Investigative Site
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Cina, 51000
        • Novartis Investigative Site
    • Jiangsu
      • Nanjing, Jiangsu, Cina
        • Novartis Investigative Site
    • Sichuan
      • Chengdu, Sichuan, Cina, 610041
        • Novartis Investigative Site
    • Zhejiang
      • Hangzhou, Zhejiang, Cina, 310003
        • Novartis Investigative Site
  • Corea, Repubblica di
    • Korea
      • Seoul, Korea, Corea, Repubblica di, 06351
        • Novartis Investigative Site
  • Germania
      • Berlin, Germania, 12203
        • Novartis Investigative Site
      • Dresden, Germania, 01307
        • Novartis Investigative Site
      • Duesseldorf, Germania, 40225
        • Novartis Investigative Site
      • Lütten-Klein, Germania, 18107
        • Novartis Investigative Site
      • Wuerzburg, Germania, 97080
        • Novartis Investigative Site
  • Italia
    • CA
      • Cagliari, CA, Italia, 09126
        • Novartis Investigative Site
    • RC
      • Reggio Calabria, RC, Italia, 89124
        • Novartis Investigative Site
    • RM
      • Roma, RM, Italia, 00161
        • Novartis Investigative Site
  • Regno Unito
    • Lancashire
      • Oldham, Lancashire, Regno Unito, OL1 2JH
        • Novartis Investigative Site
  • Spagna
    • Catalunya
      • Badalona, Catalunya, Spagna, 08916
        • Novartis Investigative Site
      • Girona, Catalunya, Spagna, 17007
        • Novartis Investigative Site
      • Hospitalet de LLobregat, Catalunya, Spagna, 08907
        • Novartis Investigative Site
  • Svezia
      • Gothenburg, Svezia, 413 45
        • Novartis Investigative Site
      • Linköping, Svezia, SE-581 85
        • Novartis Investigative Site
      • Lulea, Svezia, SE 971 80
        • Novartis Investigative Site
      • Stockholm, Svezia, SE-141 86
        • Novartis Investigative Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criteri chiave di inclusione:

  • Pazienti con sindrome mielodisplastica a rischio basso e Int-1
  • Diagnosi documentata dei seguenti:

Sindrome mielodisplastica di durata ≥ 3 mesi e < 3 anni La malattia non deve essere stata secondaria al trattamento con radioterapia, chemioterapia e/o immunoterapia per malattie maligne o autoimmuni

  • Emoglobina < 10 g/dL e ≥ 8 g/dL
  • Storia di trasfusioni < 10 unità RBC e non deve essere stata trasfusione di RBC dipendente
  • 300 ng/mL < ferritina sierica < 1.500 ng/mL (valori entro il 10% di differenza al di sopra di 1500 ng/ml o il 10% di differenza al di sotto di 300 ng/ml avrebbero potuto essere accettati a discrezione dello sperimentatore.
  • Livelli di eritropoietina endogena < 500 unità/L
  • Creatinina sierica ≤ 1,5 volte il limite superiore della norma (ULN)
  • Clearance della creatinina superiore al limite di concentrazione nelle informazioni di prescrizione (PI) approvate a livello locale. I pazienti con clearance della creatinina compresa tra 40 e meno di 60 ml/min, che non presentavano fattori di rischio aggiuntivi che potrebbero compromettere la funzionalità renale, erano eleggibili a discrezione dello sperimentatore

Criteri chiave di esclusione:

  • Pazienti con MDS con del(5q) isolata
  • Pazienti che avevano ricevuto un precedente trattamento con EPO o altri fattori di crescita ricombinanti indipendentemente dall'esito (sono ammessi pazienti che avevano ricevuto un precedente trattamento con EPO o altri fattori di crescita ricombinanti per meno di 4 settimane e non entro 3 mesi prima dello screening senza una risposta documentata)
  • Pazienti che avevano ricevuto steroidi o terapia immunosoppressiva per il miglioramento dei parametri ematologici (era consentito il trattamento stabile con steroidi per insufficienza surrenalica o condizioni mediche croniche e desametasone intermittente come antiemetico).
  • Pazienti con carenza di vitamina B12 e folati con e senza sintomi clinici (i pazienti sono stati sottoposti a un nuovo screening dopo una terapia efficace per carenza di vitamina B12 e folati)
  • Convulsioni incontrollate o ipertensione incontrollata

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Eritropoietina alfa
I pazienti riceveranno eritropoietina 40.000 unità/settimana. Se dopo 4 settimane il miglioramento dell'eritroide è inadeguato, la dose verrà aumentata a 60.000 unità/settimana. Se dopo 12 settimane di trattamento, il miglioramento eritroide è inadeguato, i pazienti passeranno al braccio di combinazione. In qualsiasi momento in cui viene raggiunta la risposta eritroide, il trattamento con eritropoietina verrà interrotto fino alla fine dello studio.
Droga: Eritropoietina alfa
Sperimentale: Deferasirox + Eritropoietina alfa
I pazienti riceveranno deferasirox compresse dispersibili (DT) 10 mg/kg/die o deferasirox compresse rivestite con film (FCT) 7 mg/kg/die in combinazione con eritropoietina 40.000 unità/settimana. Se dopo 4 settimane il miglioramento dell'eritroide è inadeguato, la dose di eritropoietina verrà aumentata a 60.000 unità/settimana. Se dopo 12 settimane di trattamento, il miglioramento dell'eritroide è inadeguato, i pazienti verranno interrotti dallo studio. In qualsiasi momento in cui viene raggiunta la risposta eritroide, il trattamento con eritropoietina verrà interrotto fino alla fine dello studio. I pazienti continueranno il trattamento con deferasirox.
Droga: Deferasirox DFX, DT
fornito in compresse dispersibili per uso orale in 125 e 250, 500 mg
Droga: Deferasirox DFX, FCT
fornito in compresse rivestite con film per uso orale in dosaggi da 90, 180 e 360 ​​mg

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Differenza nella percentuale di pazienti che hanno ottenuto una risposta eritroide entro 12 settimane, per gruppo di trattamento (set completo di analisi)
Lasso di tempo: Basale fino a 12 settimane
Differenza nella percentuale di pazienti che hanno ottenuto una risposta eritroide entro 12 settimane di trattamento tra i due bracci secondo i criteri IWG 2006 modificati aumento dell'emoglobina (Hb) ≥ 1,5 g/dL. La risposta eritroide è definita come l'aumento di Hb rispetto al basale ≥ 1,5 g/dL. I pazienti che hanno ottenuto una risposta eritroide almeno una volta entro 12 settimane sono stati considerati responder
Basale fino a 12 settimane

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione assoluta dal basale al valore post-basale per l'emoglobina (g/dL) (set di analisi completo)
Lasso di tempo: Basale fino a 24 settimane
Criteri di risposta ematologica definiti come: Risposta eritroide: aumento dell'emoglobina (Hb) dal basale >= 1,5 g/dL (basale < 11 g/dL), risposta dei neutrofili: aumento dal basale >= 100% e aumento > 0,5 × 10^9/ L (basale <1 × 10^9/L), risposta piastrinica: aumento dal basale >= 30 × 10^9/L (basale <100 × 10^9/L) secondo i criteri IWG 2006 modificati
Basale fino a 24 settimane
Riepilogo del miglioramento ematologico nei pazienti randomizzati a EPO+DFX e solo EPO, entro 24 settimane di trattamento (set di analisi completo)
Lasso di tempo: Basale fino a 24 settimane
Percentuale di partecipanti che hanno ottenuto un miglioramento ematologico definito come: miglioramento dei neutrofili: aumento rispetto al basale >0,5 × 10^9/L (basale = 1,0 × 10^9/L), miglioramento delle piastrine: aumento rispetto al basale ≥ 30 × 10^9/L (basale = 100 × 10^9/L), miglioramento dell'emoglobina: aumento di Hb rispetto al basale ≥ 1 g/dL (basale<11 g/dL)
Basale fino a 24 settimane
Variazione assoluta dei valori di emoglobina fino a 24 settimane
Lasso di tempo: Basale fino a 24 settimane
Variazione assoluta dei valori di emoglobina per i pazienti che mostrano miglioramenti: Miglioramento dell'emoglobina Aumento di Hb rispetto al basale ≥ 1 g/dL (basale<11 g/dL)
Basale fino a 24 settimane
Variazione assoluta dei livelli di piastrine e neutrofili fino a 24 settimane
Lasso di tempo: Basale fino a 24 settimane
Variazione assoluta dei livelli di piastrine e neutrofili per i partecipanti che mostrano un miglioramento: miglioramento dei neutrofili: aumento rispetto al basale >0,5 × 10^9/L (basale = 1,0 × 10^9/L), miglioramento delle piastrine: aumento rispetto al basale ≥ 30 × 10^9 /L (linea di base = 100 × 10^9/L)
Basale fino a 24 settimane
Riepilogo della risposta eritroide nei partecipanti randomizzati a EPO da solo al basale e passati a EPO+DFX dopo 12 settimane di trattamento (set completo di analisi)
Lasso di tempo: Settimana 13 fino a 24 settimane
Risposta eritroide: aumento dell'emoglobina dal basale > = 1,5 g/dL (basale <11 g/dL)
Settimana 13 fino a 24 settimane
Riepilogo della risposta eritroide entro 24 settimane nei partecipanti randomizzati a EPO al basale e non passati a EPO+DFX dopo 12 settimane di trattamento (set completo di analisi)
Lasso di tempo: basale fino a 24 settimane
Risposta eritroide: aumento dell'emoglobina dal basale > = 1,5 g/dL (basale <11 g/dL). Le percentuali sono basate su N. Gli intervalli di confidenza sono calcolati utilizzando il metodo Clopper-Pearson. Il valore dell'emoglobina è al momento della prima risposta
basale fino a 24 settimane
Variazione assoluta della ferritina sierica fino a 24 settimane per Erythropoietin Alpha Arm (set di analisi completo)
Lasso di tempo: Basale fino a 24 settimane
Variazione assoluta della ferritina sierica rispetto al basale
Basale fino a 24 settimane
Variazione assoluta della ferritina sierica fino a 24 settimane per deferasirox + braccio eritropoietina alfa (set di analisi completo)
Lasso di tempo: Basale fino a 24 settimane
Variazione assoluta della ferritina sierica rispetto al basale
Basale fino a 24 settimane
Variazione assoluta della ferritina sierica fino a 24 settimane per EPO+DFX al braccio di 12 settimane (set di analisi completo)
Lasso di tempo: Linea di base fino a 24 settimane
Variazione assoluta della ferritina sierica rispetto al basale
Linea di base fino a 24 settimane
Variazione assoluta dell'emoglobina (Hb) rispetto al basale per il braccio dell'eritropoietina alfa (set di analisi completo)
Lasso di tempo: Basale fino a 24 settimane
Questa analisi ha incluso pazienti randomizzati a EPO o DFX+EPO al basale, nonché pazienti che non avevano una risposta eritroide alla settimana 12 nel gruppo EPO e sono passati alla terapia di combinazione.
Basale fino a 24 settimane
Variazione assoluta dell'emoglobina (Hb) rispetto al basale per deferasirox + braccio eritropoietina alfa (set di analisi completo)
Lasso di tempo: Basale fino a 24 settimane
Questa analisi ha incluso pazienti randomizzati a EPO o DFX+EPO al basale, nonché pazienti che non avevano una risposta eritroide alla settimana 12 nel gruppo EPO e sono passati alla terapia di combinazione.
Basale fino a 24 settimane
Variazione assoluta dell'emoglobina (Hb) rispetto al basale per EPO+DFX al braccio di 12 settimane (set di analisi completo)
Lasso di tempo: Basale fino a 24 settimane
Questa analisi ha incluso pazienti randomizzati a EPO o DFX+EPO al basale, nonché pazienti che non avevano una risposta eritroide alla settimana 12 nel gruppo EPO e sono passati alla terapia di combinazione. Il decorso temporale dell'Hb e le sue variazioni assolute rispetto al basale sono stati riassunti da statistiche descrittive per visita e risposta eritroide. I pazienti randomizzati a EPO e che non passavano dopo 12 settimane a EPO+DFX sarebbero costituiti solo da responder.
Basale fino a 24 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

28 gennaio 2014

Completamento primario (Effettivo)

22 marzo 2017

Completamento dello studio (Effettivo)

5 aprile 2017

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

30 maggio 2013

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

30 maggio 2013

Primo Inserito (Stima)

4 giugno 2013

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

31 ottobre 2018

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

4 ottobre 2018

Ultimo verificato

1 ottobre 2018

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • CICL670A2421

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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