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Una prova pediatrica con acido tranexamico nella trombocitopenia

24 agosto 2021 aggiornato da: Meghan McCormick
Questo studio valuta l'uso dell'acido tranexamico (TXA) in aggiunta alla terapia standard nei bambini sottoposti a chemioterapia o trapianto di sangue e/o midollo per ridurre il rischio di sanguinamento. La metà dei partecipanti riceverà acido tranexamico e metà dei partecipanti riceverà il placebo.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Terminato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

Lo scopo di questo studio è condurre uno studio prospettico, randomizzato, in cieco, controllato con placebo per valutare la sicurezza e la fattibilità dell'aggiunta della terapia antifibrinolitica con acido tranexamico alla cura standard in pazienti che sono trombocitopenici a causa di disturbi primari del midollo osseo o chemioterapia , immunoterapia e/o radioterapia per prevenire il sanguinamento. I risultati di questo studio cambieranno la pratica fornendo prove sull'efficacia e la sicurezza del trattamento TXA se usato in aggiunta alla terapia trasfusionale piastrinica nel paziente trombocitopenico.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
11

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15224
        • UPMC Childrens Hospital of Pittsburgh

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

Da 2 anni a 21 anni (ADULTO, BAMBINO)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • I pazienti devono avere una diagnosi confermata di malignità ematologica o malignità del tumore solido
  • I pazienti devono essere sottoposti o pianificati a chemioterapia o BMT
  • I pazienti saranno idonei a ricevere il farmaco oggetto dello studio o il placebo solo durante i periodi di ricovero
  • Si deve prevedere che i pazienti abbiano una trombocitopenia ≤20.000/microlitro (uL) per ≥5 giorni
  • Il paziente deve avere una soglia di trasfusione piastrinica di ≤30.000/uL
  • I pazienti devono essere > 14 giorni oltre l'ultima dose di Pegylated (PEG)-Asparaginase o > 72 ore oltre l'ultima dose di Erwinia Asparaginase
  • I pazienti devono essere in grado di rispettare il trattamento e il monitoraggio

Criteri di esclusione:

  • Diagnosi di leucemia promielocitica acuta (LPA)
  • Storia di porpora trombocitopenica immunitaria (ITP), porpora trombotica trombocitopenica (TTP) o sindrome emolitico-uremica (HUS)
  • Diagnosi di coagulopatia intravascolare disseminata (CID)
  • Anamnesi di disturbo emorragico ereditario o acquisito E/O disturbo protrombotico ereditario o acquisito
  • - Il paziente non deve presentare sanguinamento di Grado 2 dell'OMS o superiore nelle 48 ore precedenti l'arruolamento o l'attivazione del farmaco oggetto dello studio
  • Il paziente non deve aver ricevuto PEG-asparaginasi entro il periodo di 7 giorni prima dell'arruolamento. Se somministrato entro il periodo di 8-14 giorni prima dell'arruolamento, i pazienti sono idonei se il tempo di protrombina (PT), il tempo di tromboplastina parziale (PTT), il rapporto internazionale normalizzato (INR) e il fibrinogeno sono ottenuti e sono entro 1,5 volte i limiti superiori della norma.
  • Il paziente non deve ricevere acido tranexamico o altro agente antifibrinolitico o qualsiasi altro agente per promuovere l'emostasi (che include DDAVP, fattore VII ricombinante, concentrato di complesso protrombinico, derivati ​​​​dell'estrogeno e progestinici)
  • Il paziente non deve essere in terapia con terapia anticoagulante o antipiastrinica (che include infusione di eparina, enoxaparina, aspirina. Se la terapia anticoagulante/antipiastrinica viene interrotta quando la conta piastrinica è <50.000/uL, il paziente sarà idoneo per l'arruolamento)
  • Il paziente non deve ricevere fattori di crescita piastrinici
  • Evento tromboembolico in corso
  • Storia di eventi tromboembolici <6 mesi prima dell'arruolamento
  • Anamnesi attuale/pregressa di malattia da ostruzione sinusoidale
  • Ematuria visibile
  • Disfunzione renale (definita dai valori di creatinina specifici per età calcolati dall'equazione di Schwartz) o emodialisi o anuria (definita come <10 ml di urina/ora nelle 24 ore)
  • Storia delle convulsioni
  • Allergia all'acido tranexamico
  • Gravidanza
  • Riluttante ad accettare trasfusioni di emoderivati

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: PREVENZIONE
  • Assegnazione: RANDOMIZZATO
  • Modello interventistico: PARALLELO
  • Mascheramento: QUADRUPLICARE

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
SPERIMENTALE: Acido tranexamico
Le dosi saranno somministrate per via endovenosa (IV). Le dosi vengono somministrate ogni 8 ore o tre volte al giorno (TID) a discrezione dello sperimentatore curante. La dose di TXA sarà di 10 mg/kg, diluita in soluzione salina normale fino a un volume totale di 15 millilitri (ml).
Droga: Acido tranexamico
Farmaco IV somministrato dopo che il paziente soddisfa i criteri di inclusione/esclusione
Altri nomi:
  • TXA
PLACEBO_COMPARATORE: Placebo
Le dosi saranno somministrate per via endovenosa (IV). Le dosi vengono somministrate ogni 8 ore o TID a discrezione dello sperimentatore curante. La soluzione salina normale verrà somministrata in un volume totale di 15 ml.
Droga: Soluzione salina normale
Farmaco IV somministrato dopo che il paziente soddisfa i criteri di inclusione/esclusione
Altri nomi:
  • NS

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Sicurezza e tollerabilità dell'acido tranexamico nei partecipanti come numero di pazienti con qualsiasi evento avverso ed eventi avversi gravi (SAE) come valutato da CTCAE v4.03
Lasso di tempo: Dall'attivazione del farmaco in studio (massimo 30 giorni) fino a 30 giorni dall'interruzione del farmaco in studio

Gli eventi avversi e gli eventi avversi gravi (SAE) saranno raccolti sui soggetti durante la loro partecipazione allo studio e fino a 30 giorni dopo l'interruzione del farmaco in studio, indipendentemente dall'attribuzione. Gli eventi avversi e gli eventi avversi gravi saranno tabulati per tipo e grado secondo il NCI CTCAE v 4.03.

L'ipotesi è che l'acido tranexamico possa essere tranquillamente aggiunto ai regimi terapeutici standard nei pazienti con neoplasie ematologiche o tumori solidi durante i periodi di grave trombocitopenia. Analisi limitata a una valutazione descrittiva della sicurezza dell'acido tranexamico in pazienti con neoplasie ematologiche o tumori solidi da eventi avversi segnalati, eventi avversi gravi e decesso.
Dall'attivazione del farmaco in studio (massimo 30 giorni) fino a 30 giorni dall'interruzione del farmaco in studio
Fattibilità dell'acido tranexamico in aggiunta alla terapia standard: numero di partecipanti idonei e reclutati
Lasso di tempo: Dal momento dell'arruolamento del primo paziente fino all'arruolamento dell'ultimo paziente, fino a 16 mesi di durata

Numero di partecipanti idonei all'iscrizione allo studio e reclutati.

L'ipotesi è che l'acido tranexamico possa essere tranquillamente aggiunto ai regimi terapeutici standard nei pazienti con neoplasie ematologiche o tumori solidi durante i periodi di grave trombocitopenia. Una valutazione descrittiva della fattibilità del reclutamento monitorando il numero di pazienti sottoposti a screening, il numero di pazienti idonei per l'arruolamento e il tasso di reclutamento (sia iniziale che in corso) durante il periodo di studio da completare raccogliendo dati sul numero di pazienti sottoposti a screening, il numero di pazienti eleggibili per l'inclusione nello studio, il numero di pazienti eleggibili che acconsentono all'inclusione nello studio e il numero di pazienti consenzienti attivati ​​al farmaco in studio, organizzati in forma visiva dal diagramma CONSORT.
Dal momento dell'arruolamento del primo paziente fino all'arruolamento dell'ultimo paziente, fino a 16 mesi di durata

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Scala del sanguinamento dell'Organizzazione mondiale della sanità (OMS) Sanguinamento di grado 2 o superiore
Lasso di tempo: 30 giorni dopo l'attivazione del farmaco in studio
Proporzione di pazienti con sanguinamento di grado OMS 2 o superiore, dopo l'attivazione del farmaco oggetto dello studio. Sanguinamento classificato su una scala che va da 1 (sanguinamento minore) a 4 (sanguinamento fatale o pericoloso per la vita).
30 giorni dopo l'attivazione del farmaco in studio
Numero di trasfusioni di piastrine e globuli rossi
Lasso di tempo: 30 giorni dopo l'attivazione del farmaco in studio
Numero di trasfusioni di piastrine e globuli rossi per paziente durante i primi 30 giorni dopo l'attivazione della prescrizione del farmaco oggetto dello studio
30 giorni dopo l'attivazione del farmaco in studio
Numero di giorni vivi e senza sanguinamento di grado 2 dell'OMS o superiore
Lasso di tempo: 30 giorni dopo l'attivazione del farmaco in studio
Numero di giorni vivi e senza sanguinamento di grado 2 dell'OMS o superiore durante i primi 30 giorni dopo l'attivazione del farmaco oggetto dello studio. Sanguinamento classificato su una scala che va da 1 (sanguinamento minore) a 4 (sanguinamento fatale o pericoloso per la vita).
30 giorni dopo l'attivazione del farmaco in studio
Il verificarsi di eventi avversi tromboembolici e gravi eventi avversi
Lasso di tempo: Dall'attivazione del farmaco in studio (massimo 30 giorni) fino a 30 giorni dall'interruzione del farmaco in studio
Qualsiasi trombosi venosa o arteriosa sulla diagnostica per immagini standard post-randomizzazione
Dall'attivazione del farmaco in studio (massimo 30 giorni) fino a 30 giorni dall'interruzione del farmaco in studio
Sanguinamento di qualsiasi grado
Lasso di tempo: Dall'attivazione del farmaco in studio (massimo 30 giorni) fino a 30 giorni dall'interruzione del farmaco in studio
Proporzione di pazienti con sanguinamento di qualsiasi grado valutato dal punteggio di sanguinamento dell'OMS, dopo l'attivazione del farmaco in studio
Dall'attivazione del farmaco in studio (massimo 30 giorni) fino a 30 giorni dall'interruzione del farmaco in studio
Grado di sanguinamento più alto osservato (misurato sulla scala di sanguinamento dell'OMS) durante il periodo di studio
Lasso di tempo: Dall'attivazione del farmaco in studio (massimo 30 giorni) fino a 30 giorni dall'interruzione del farmaco in studio
Grado di sanguinamento più elevato (misurato sulla scala di sanguinamento dell'OMS) durante il periodo di studio in ciascun paziente arruolato. Sanguinamento classificato su una scala che va da 1 (sanguinamento minore) a 4 (sanguinamento fatale o pericoloso per la vita).
Dall'attivazione del farmaco in studio (massimo 30 giorni) fino a 30 giorni dall'interruzione del farmaco in studio

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Meghan McCormick

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Investigatore principale: Meghan McCormick, MD, UPMC Childrens Hospital of Pittsburgh

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (EFFETTIVO)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
22 aprile 2019

Completamento primario (EFFETTIVO)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
25 agosto 2020

Completamento dello studio (EFFETTIVO)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
25 agosto 2020

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
4 gennaio 2019

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
11 gennaio 2019

Primo Inserito (EFFETTIVO)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
16 gennaio 2019

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (EFFETTIVO)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
20 settembre 2021

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
24 agosto 2021

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 agosto 2021

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • PRO18100519

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

Il set di dati pubblici resi anonimi sarà disponibile dopo la pubblicazione dei risultati primari

Periodo di condivisione IPD

Inizia entro 1 anno e termina 5 anni dopo il completamento della prova

Criteri di accesso alla condivisione IPD

I ricercatori che forniscono una proposta metodologicamente valida possono richiedere dati. Le proposte devono essere indirizzate a meghan.mccormick3@chp.edu. Per ottenere l'accesso ai dati, i richiedenti dovranno firmare un accordo di accesso ai dati.

Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD

  • STUDIO_PROTOCOLLO
  • LINFA
  • RSI

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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