Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Et pædiatrisk forsøg med tranexamsyre i trombocytopeni

24. august 2021 opdateret af: Meghan McCormick
Denne undersøgelse evaluerer brugen af ​​tranexamsyre (TXA) ud over standardterapi hos børn, der får kemoterapi eller blod- og/eller marvtransplantation for at mindske risikoen for blødning. Halvdelen af ​​deltagerne vil modtage tranexamsyre og halvdelen af ​​deltagerne vil modtage placebo.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Formålet med denne undersøgelse er at udføre et prospektivt, randomiseret, blindet, placebokontrolleret forsøg for at evaluere sikkerheden og gennemførligheden af ​​tilføjelse af antifibrinolytisk behandling med tranexamsyre til standardbehandlingen hos patienter, der er trombocytopeniske på grund af primære knoglemarvsforstyrrelser eller kemoterapi. , immunterapi og/eller strålebehandling for at forhindre blødning. Resultaterne af denne undersøgelse vil ændre praksis ved at give evidens for, hvorvidt TXA er effektiv og sikker behandling, når den anvendes som et supplement til blodpladetransfusionsterapi hos den trombocytopeniske patient.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
11

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15224
        • UPMC Childrens Hospital of Pittsburgh

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

2 år til 21 år (VOKSEN, BARN)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Patienter skal have en bekræftet diagnose af hæmatologisk malignitet eller solid tumor malignitet
  • Patienter skal gennemgå eller planlagt kemoterapi eller BMT
  • Patienter vil kun være berettiget til at modtage undersøgelseslægemiddel eller placebo i indlæggelsesperioder
  • Patienter skal forudsiges at have trombocytopeni ≤20.000/mikroliter (uL) i ≥5 dage
  • Patienten skal have en blodpladetransfusionstærskel på ≤30.000/uL
  • Patienterne skal være >14 dage efter deres sidste dosis af pegyleret(PEG)-asparaginase eller >72 timer efter deres sidste dosis af Erwinia asparaginase
  • Patienter skal være i stand til at efterleve behandling og overvågning

Ekskluderingskriterier:

  • Diagnose af akut promyelocytisk leukæmi (APL)
  • Anamnese med immun trombocytopenisk purpura (ITP), trombotisk trombocytopenisk purpura (TTP) eller hæmolytisk uræmisk syndrom (HUS)
  • Diagnose af dissemineret intravaskulær koagulopati (DIC)
  • Anamnese med arvelig eller erhvervet blødningsforstyrrelse OG/ELLER arvelig eller erhvervet protrombotisk lidelse
  • Patienten må ikke have WHO grad 2-blødning eller mere inden for 48 timer før indskrivning eller aktivering af studielægemidlet
  • Patienten må ikke have modtaget PEG-asparaginase inden for 7 dage før indskrivning. Hvis det gives inden for 8-14 dage før indskrivning, er patienter kvalificerede, hvis protrombintid (PT), partiel tromboplastintid (PTT), international normalized ratio (INR) og fibrinogen er opnået og er inden for 1,5 gange de øvre grænser for normalen.
  • Patienten må ikke modtage tranexamsyre eller andre anti-fibrinolytiske midler eller andre midler til at fremme hæmostase (som inkluderer DDAVP, rekombinant faktor VII, protrombinkomplekskoncentrat, østrogenderivater og gestagen)
  • Patienten må ikke modtage behandling med antikoagulation eller antiblodpladebehandling (som inkluderer heparininfusion, enoxaparin, aspirin. Hvis antikoagulantia/trombocythæmmende behandling afbrydes, når trombocyttallet er <50.000/uL, vil patienten være berettiget til optagelse)
  • Patienten må ikke få blodpladevækstfaktorer
  • Aktuel tromboembolisk hændelse
  • Anamnese med tromboembolisk hændelse <6 måneder før indskrivning
  • Nuværende/tidligere historie med sinusoidal obstruktionssygdom
  • Synlig hæmaturi
  • Renal dysfunktion (som defineret af aldersspecifikke kreatininværdier beregnet ved Schwartz-ligning) eller hæmodialyse eller anuri (defineret som <10 ml urin/time over 24 timer)
  • Historie om anfald
  • Allergi over for tranexamsyre
  • Graviditet
  • Uvillig til at acceptere blodprodukttransfusioner

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: FOREBYGGELSE
  • Tildeling: TILFÆLDIGT
  • Interventionel model: PARALLEL
  • Maskning: FIDOBELT

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
EKSPERIMENTEL: Tranexamsyre
Doser vil blive givet intravenøst ​​(IV). Doser administreres hver 8. time eller tre gange dagligt (TID) efter den behandlende investigators skøn. TXA-dosis vil være 10 mg/kg, fortyndet i normalt saltvand til et samlet volumen på 15 milliliter (ml).
Medicin: Tranexamsyre
IV medicin indgivet efter patient opfylder inklusions-/eksklusionskriterier
Andre navne:
  • TXA
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo
Doser vil blive givet intravenøst ​​(IV). Doser administreres hver 8. time eller TID efter den behandlende investigators skøn. Normalt saltvand vil blive indgivet i et samlet volumen på 15 ml.
Medicin: Normalt saltvand
IV medicin indgivet efter patient opfylder inklusions-/eksklusionskriterier
Andre navne:
  • NS

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Sikkerhed og tolerabilitet af tranexamsyre hos deltagere som antallet af patienter med eventuelle bivirkninger og alvorlige bivirkninger (SAE) som vurderet af CTCAE v4.03
Tidsramme: Fra aktivering af undersøgelseslægemidlet (maksimalt 30 dage) til 30 dage fra seponering af undersøgelseslægemidlet

Bivirkninger og alvorlige bivirkninger (SAE) vil blive indsamlet på forsøgspersoner under deres deltagelse i undersøgelsen og op til 30 dage efter seponering af undersøgelseslægemidlet, uanset tilskrivning. Uønskede hændelser og alvorlige hændelser vil blive opdelt efter type og grad i henhold til NCI CTCAE v 4.03.

Hypotesen er, at tranexamsyre sikkert kan tilføjes til standardbehandlingsregimer hos patienter med hæmatologiske maligniteter eller solide tumorer i perioder med svær trombocytopeni. Analyse begrænset til en beskrivende vurdering af sikkerheden af ​​tranexamsyre hos patienter med hæmatologiske maligniteter eller solide tumorer ved rapporterede bivirkninger, alvorlige bivirkninger og død.
Fra aktivering af undersøgelseslægemidlet (maksimalt 30 dage) til 30 dage fra seponering af undersøgelseslægemidlet
Gennemførlighed af tranexaminsyre som et supplement til standardterapi: Antal deltagere, der er kvalificerede og rekrutteret
Tidsramme: Fra tidspunktet for rekruttering af den første patient til den sidste patient er indskrevet, op til 16 måneders varighed

Antal deltagere, der er berettiget til studieoptagelse og rekrutteret.

Hypotesen er, at tranexamsyre sikkert kan tilføjes til standardbehandlingsregimer hos patienter med hæmatologiske maligniteter eller solide tumorer i perioder med svær trombocytopeni. En beskrivende vurdering af gennemførligheden af ​​rekruttering ved at overvåge antallet af screenede patienter, antallet af patienter, der er berettiget til optagelse og rekrutteringshastigheden (både opstart og igangværende) i løbet af undersøgelsesperioden, der skal afsluttes ved at indsamle data om antallet af screenede patienter, antallet af patienter, der er berettiget til undersøgelses-inkludering, antallet af kvalificerede patienter, der giver samtykke til undersøgelsesinklusionen, og antallet af samtykkede patienter aktiveret til undersøgelseslægemidlet, organiseret i visuel form efter CONSORT-diagram.
Fra tidspunktet for rekruttering af den første patient til den sidste patient er indskrevet, op til 16 måneders varighed

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Verdenssundhedsorganisationen (WHO) blødningsskala Grad 2 eller højere blødning
Tidsramme: 30 dage efter aktivering af undersøgelseslægemidlet
Andel af patienter med blødning af WHO grad 2 eller derover, efter aktivering af undersøgelseslægemidlet. Blødning graderet på en skala fra 1 (mindre blødning) til 4 (blødning, der er dødelig eller livstruende).
30 dage efter aktivering af undersøgelseslægemidlet
Antal blodpladetransfusioner og røde blodlegemer
Tidsramme: 30 dage efter aktivering af undersøgelseslægemidlet
Antal blodplade- og røde blodlegemetransfusioner pr. patient i løbet af de første 30 dage efter receptpligtig aktivering af studielægemidlet
30 dage efter aktivering af undersøgelseslægemidlet
Antal dage i live og uden WHO grad 2 blødning eller større
Tidsramme: 30 dage efter aktivering af undersøgelseslægemidlet
Antal dage i live og uden WHO grad 2 blødning eller mere i løbet af de første 30 dage efter aktivering af undersøgelseslægemidlet. Blødning graderet på en skala fra 1 (mindre blødning) til 4 (blødning, der er dødelig eller livstruende).
30 dage efter aktivering af undersøgelseslægemidlet
Forekomsten af ​​tromboemboliske bivirkninger og alvorlige bivirkninger
Tidsramme: Fra aktivering af undersøgelseslægemidlet (maksimalt 30 dage) til 30 dage fra seponering af undersøgelseslægemidlet
Enhver venøs eller arteriel trombose på standarddiagnostisk billeddannelse efter randomisering
Fra aktivering af undersøgelseslægemidlet (maksimalt 30 dage) til 30 dage fra seponering af undersøgelseslægemidlet
Blødning af enhver grad
Tidsramme: Fra aktivering af undersøgelseslægemidlet (maksimalt 30 dage) til 30 dage fra seponering af undersøgelseslægemidlet
Andel af patienter med blødning af en hvilken som helst grad vurderet ved WHO's blødningsscore efter aktivering af undersøgelseslægemidlet
Fra aktivering af undersøgelseslægemidlet (maksimalt 30 dage) til 30 dage fra seponering af undersøgelseslægemidlet
Højeste observerede grad af blødning (målt på WHOs blødningsskala) i løbet af undersøgelsesperioden
Tidsramme: Fra aktivering af undersøgelseslægemidlet (maksimalt 30 dage) til 30 dage fra seponering af undersøgelseslægemidlet
Højeste grad af blødning (målt på WHOs blødningsskala) i undersøgelsesperioden hos hver indskrevet patient. Blødning graderet på en skala fra 1 (mindre blødning) til 4 (blødning, der er dødelig eller livstruende).
Fra aktivering af undersøgelseslægemidlet (maksimalt 30 dage) til 30 dage fra seponering af undersøgelseslægemidlet

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Meghan McCormick

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Ledende efterforsker: Meghan McCormick, MD, UPMC Childrens Hospital of Pittsburgh

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (FAKTISKE)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
22. april 2019

Primær færdiggørelse (FAKTISKE)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
25. august 2020

Studieafslutning (FAKTISKE)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
25. august 2020

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
4. januar 2019

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
11. januar 2019

Først opslået (FAKTISKE)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
16. januar 2019

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (FAKTISKE)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
20. september 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
24. august 2021

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. august 2021

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • PRO18100519

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Anonymiseret offentligt datasæt vil være tilgængeligt efter offentliggørelse af primære resultater

IPD-delingstidsramme

Begynder inden for 1 år og slutter 5 år efter prøvens afslutning

IPD-delingsadgangskriterier

Forskere, der giver et metodisk forsvarligt forslag, kan anmode om data. Forslag skal rettes til meghan.mccormick3@chp.edu. For at få adgang skal dataanmodere underskrive en dataadgangsaftale.

IPD-deling Understøttende informationstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAP
  • CSR

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Trombocytopeni

Kliniske forsøg med Tranexamsyre

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger