Studio di fase II sulle cellule CAR-T anti-CD19 nel trattamento dei bambini affetti da leucemia

Criterio di inclusione:

• Pazienti che sono stati diagnosticati come B-ALL refrattaria primaria o recidivata. Tutti i pazienti corrispondevano ai criteri diagnostici di ALL secondo la classificazione dell'OMS e hanno condotto la valutazione morfologica, l'analisi dell'immunofenotipo mediante citometria a flusso (FCM), l'analisi citogenetica mediante l'analisi di routine del cariotipo con bande G, lo screening di 56 geni di fusione correlati alla leucemia mediante multiplex nested reverse reazione a catena della trascrittasi-polimerasi (RT-PCR) e quantificazione dei geni di fusione mediante PCR in tempo reale con ABL1 come riferimento. Le malattie extramidollari (EMD) sono state confermate CD19+ da FCM e valutate mediante tomografia a emissione di positroni/tomografia computerizzata (PET/TC), TC, risonanza magnetica o ecografia. Il paziente ha avuto una recidiva durante la chemioterapia o ha fallito la chemioterapia di reinduzione (compresi i TKI di prima e seconda generazione) dopo la recidiva o ha avuto una malattia minima residua (MRD) positiva persistente per tre mesi. I pazienti avevano un'espressione positiva di CD19 sui blasti leucemici mediante FCM (> 95% CD19 positivo);
• Età da 0 a 18 anni;
• I bambini candidati possono essere assunti dopo che il tutore legale o il difensore del paziente ha firmato il modulo di consenso al trattamento e il modulo di consenso volontario;

Criteri di esclusione:

• Ipertensione endocranica o incosciente;
• insufficienza cardiaca acuta o grave aritmia;
• insufficienza respiratoria acuta;
• Altri tipi di tumori maligni;
• Coagulazione intravascolare diffusa;
• Creatinina sierica e/o azoto ureico nel sangue oltre 1,5 volte il range normale;
• Sepsi o altra infezione incontrollata;
• diabete mellito non controllato;
• Grave disturbo psicologico;
• Evidenti lesioni craniche alla RM craniale;
• Più di 20 conteggi/ul cellule leucemiche nel liquido cerebrospinale;
• Più del 30% di cellule leucemiche nel sangue;
• Punteggio OMS/ECOG di stadio III;
• Destinatari di organi;
• Incinta o allattamento;
• Infezione attiva e incontrollata, inclusa l'epatite B, l'epatite C o il virus dell'immunodeficienza umana (HIV);