Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Studio di AROSOD-1 in partecipanti adulti con sclerosi laterale amiotrofica (SLA)

16 aprile 2024 aggiornato da: Arrowhead Pharmaceuticals

Uno studio randomizzato di fase 1 sull'aumento della dose controllata con placebo per valutare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica e la farmacodinamica di ARO-SOD1 in pazienti adulti con sclerosi laterale amiotrofica portatori di una mutazione della superossido dismutasi-1 considerata causa della sclerosi laterale amiotrofica

In questo studio di fase 1 in doppio cieco, controllato con placebo, i pazienti adulti sintomatici con sclerosi laterale amiotrofica (SLA) portatori di una mutazione del gene della superossido dismutasi 1 (SOD1) ritenuta causale della SLA, saranno randomizzati a ricevere singole dosi ascendenti di ARO -SOD1 somministrata per infusione intratecale (IT). Lo studio ha principalmente lo scopo di valutare la sicurezza, ma valuterà anche l'effetto di ARO-SOD1 sui livelli di liquido cerebrospinale (CSF) di SOD1 come biomarcatore dell'effetto farmacodinamico (PD), pertanto saranno necessarie punture lombari nei punti temporali durante lo studio. I partecipanti i cui livelli di SOD1 CSF sono tornati a un livello soddisfacente possono riesaminare e ri-randomizzare in coorti con dosi più elevate; oppure, se non è in grado o non vuole sottoporsi a un nuovo screening, può iscriversi a uno studio in aperto da aggiungere mediante emendamento se supportato da dati non clinici per la somministrazione multidose.

Panoramica dello studio

Stato

Ritirato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Fase

  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Diagnosi di SLA basata su documentazione medica verificabile dalla fonte
  • Mutazione SOD1 patogena o probabilmente patogena sulla base di cartelle cliniche verificabili alla fonte o test genetici durante lo screening
  • Capacità vitale lenta (SVC) ≥ 50% del valore previsto aggiustato per sesso, età e altezza (da una posizione seduta) allo screening
  • In grado di completare almeno 6 mesi di follow-up
  • Se si assumono farmaci o integratori per il trattamento della SLA o dei sintomi della SLA, è necessario assumere una dose stabile per ≥ 4 settimane prima del Giorno 1 e si prevede che rimanga a tale dose fino alla visita finale dello studio e non si prevede che inizi questi farmaci dopo la prima dose di ARO -SOD1
  • In grado e disposto a fornire il consenso informato scritto e a rispettare tutte le valutazioni dello studio
  • I partecipanti in età fertile devono accettare di utilizzare una contraccezione altamente efficace durante lo studio e per almeno 12 settimane dopo la fine dello studio o l'ultima dose del farmaco in studio, a seconda di quale sia il momento successivo. I maschi non devono donare sperma e le femmine non devono donare ovuli durante lo studio e per almeno 12 settimane dopo la fine dello studio o l'ultima dose del farmaco in studio, se successiva.

Criteri di esclusione:

  • Necessità attuale o prevista di un sistema di stimolazione del diaframma (DPS) durante lo studio
  • I partecipanti che utilizzano tofersen possono essere arruolati solo dopo un periodo di sospensione di circa 20 settimane dall'ultima dose di tofersen alla prima dose pianificata di ARO-SOD1
  • Eventuali controindicazioni attuali o previste alla puntura lombare (LP)
  • La presenza di uno shunt impiantato per il drenaggio del liquido cerebrospinale o di un catetere impiantato del sistema nervoso centrale (SNC)
  • Virus dell'immunodeficienza umana (HIV), sieropositivo per il virus dell'epatite B (HBV), sieropositivo per il virus dell'epatite C (HCV)
  • Ipertensione incontrollata
  • Grave malattia cardiovascolare
  • Storia di abuso di droghe o alcolismo entro 6 mesi dall'iscrizione allo studio
  • Incapacità di soddisfare i requisiti di studio

Nota: criteri di inclusione/esclusione aggiuntivi possono essere applicati per protocollo

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: ARO-SOD1
Iniezione ARO-SOD1
Droga: Iniezione di ARO-SOD1
singole dosi di ARO-SOD1 Iniezione mediante infusione IT

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE)
Lasso di tempo: Dalla prima dose del farmaco in studio fino alla fine dello studio (EOS; fino a 168 giorni)
Dalla prima dose del farmaco in studio fino alla fine dello studio (EOS; fino a 168 giorni)

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Variazione nel tempo rispetto al basale dei livelli di proteina SOD1 nel liquido cerebrospinale
Lasso di tempo: Pre-dose il giorno 1 (basale) fino a EOS (fino a 168 giorni)
Pre-dose il giorno 1 (basale) fino a EOS (fino a 168 giorni)
Variazione nel tempo rispetto al basale dei livelli plasmatici della catena leggera dei neurofilamenti (NfL)
Lasso di tempo: Pre-dose il giorno 1 (basale) fino a EOS (fino a 168 giorni)
Pre-dose il giorno 1 (basale) fino a EOS (fino a 168 giorni)
Farmacocinetica (PK) di ARO-SOD1: concentrazione plasmatica massima osservata (Cmax)
Lasso di tempo: Giorni 1, 2, 15, 29, 57, 85 e EOS (giorno 168): pre-dose, post-dose a 1, 3, 5, 7, 12 e 24 ore
Giorni 1, 2, 15, 29, 57, 85 e EOS (giorno 168): pre-dose, post-dose a 1, 3, 5, 7, 12 e 24 ore
PK di ARO-SOD1: tempo per raggiungere la massima concentrazione plasmatica osservata (Tmax)
Lasso di tempo: Giorni 1, 2, 15, 29, 57, 85 e EOS (giorno 168): pre-dose, post-dose a 1, 3, 5, 7, 12 e 24 ore
Giorni 1, 2, 15, 29, 57, 85 e EOS (giorno 168): pre-dose, post-dose a 1, 3, 5, 7, 12 e 24 ore
PK di ARO-SOD1: area sotto la curva della concentrazione plasmatica rispetto al tempo da zero a 24 ore (AUC0-24)
Lasso di tempo: Giorni 1, 2, 15, 29, 57, 85 e EOS (giorno 168): pre-dose, post-dose a 1, 3, 5, 7, 12 e 24 ore
Giorni 1, 2, 15, 29, 57, 85 e EOS (giorno 168): pre-dose, post-dose a 1, 3, 5, 7, 12 e 24 ore
PK di ARO-SOD1: area sotto la concentrazione plasmatica in funzione del tempo curva da zero all'ultima concentrazione plasmatica quantificabile (AUClast)
Lasso di tempo: Giorni 1, 2, 15, 29, 57, 85 e EOS (giorno 168): pre-dose, post-dose a 1, 3, 5, 7, 12 e 24 ore
Giorni 1, 2, 15, 29, 57, 85 e EOS (giorno 168): pre-dose, post-dose a 1, 3, 5, 7, 12 e 24 ore
PK di ARO-SOD1: Area sotto la curva della concentrazione plasmatica rispetto al tempo da zero a infinito (AUCinf)
Lasso di tempo: Giorni 1, 2, 15, 29, 57, 85 e EOS (giorno 168): pre-dose, post-dose a 1, 3, 5, 7, 12 e 24 ore
Giorni 1, 2, 15, 29, 57, 85 e EOS (giorno 168): pre-dose, post-dose a 1, 3, 5, 7, 12 e 24 ore
PK di ARO-SOD1: emivita di eliminazione terminale (t1/2)
Lasso di tempo: Giorni 1, 2, 15, 29, 57, 85 e EOS (giorno 168): pre-dose, post-dose a 1, 3, 5, 7, 12 e 24 ore
Giorni 1, 2, 15, 29, 57, 85 e EOS (giorno 168): pre-dose, post-dose a 1, 3, 5, 7, 12 e 24 ore
PK di ARO-SOD1: clearance sistemica apparente (CL/F)
Lasso di tempo: Giorni 1, 2, 15, 29, 57, 85 e EOS (giorno 168): pre-dose, post-dose a 1, 3, 5, 7, 12 e 24 ore
Giorni 1, 2, 15, 29, 57, 85 e EOS (giorno 168): pre-dose, post-dose a 1, 3, 5, 7, 12 e 24 ore
PK di ARO-SOD1: recupero del farmaco immodificato nelle urine nell'arco di 0-24 ore (quantità escreta: Ae)
Lasso di tempo: Pre-dose fino a 24 ore dopo la dose
Pre-dose fino a 24 ore dopo la dose
PK di ARO-SOD1: percentuale di farmaco somministrato recuperato nelle urine nell'arco di 0-24 ore
Lasso di tempo: Pre-dose fino a 24 ore dopo la dose
Pre-dose fino a 24 ore dopo la dose
PK di ARO-SOD1: clearance renale (CLr)
Lasso di tempo: Pre-dose fino a 24 ore dopo la dose
Pre-dose fino a 24 ore dopo la dose
Variazione rispetto al basale delle proteine ​​totali nel liquido cerebrospinale
Lasso di tempo: Pre-dose il giorno 1 (basale) fino a EOS (fino a 168 giorni)
Pre-dose il giorno 1 (basale) fino a EOS (fino a 168 giorni)
Variazione rispetto al basale del glucosio nel liquido cerebrospinale
Lasso di tempo: Pre-dose il giorno 1 (basale) fino a EOS (fino a 168 giorni)
Pre-dose il giorno 1 (basale) fino a EOS (fino a 168 giorni)
Variazione rispetto al basale nel conteggio delle cellule nel liquido cerebrospinale
Lasso di tempo: Pre-dose il giorno 1 (basale) fino a EOS (fino a 168 giorni)
Pre-dose il giorno 1 (basale) fino a EOS (fino a 168 giorni)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Arrowhead Pharmaceuticals

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Stimato)

1 gennaio 2024

Completamento primario (Stimato)

1 marzo 2025

Completamento dello studio (Stimato)

1 marzo 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

8 luglio 2023

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

8 luglio 2023

Primo Inserito (Effettivo)

18 luglio 2023

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

17 aprile 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

16 aprile 2024

Ultimo verificato

1 aprile 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • AROSOD1-1001
  • 2023-509032-26 (Numero EudraCT)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

Sì

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Sclerosi laterale amiotrofica

Prove cliniche su Iniezione di ARO-SOD1

Cerca prove simili

Sponsor e collaboratori

Condizioni mediche

Interventi farmacologici

CROs by country

CROs in Montenegro

Condizioni

Malattie rare

Interventi farmacologici

Supplementi dietetici

Sponsor / Collaboratori

Sedi

Sottoscrivi